FACE pro děti se vzácnými nemocemi (FACE-Rare)
Potřeby paliativní péče o děti se vzácnými chorobami a jejich rodiny
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vzácné onemocnění je stav, který postihuje méně než 200 000 osob. Pediatričtí pacienti se vzácnými onemocněními mají vysokou úmrtnost, 30 % se nedožije 5. narozenin. Rodiny budou pravděpodobně požádány, aby učinily složitá lékařská rozhodnutí pro své dítě. Předběžné plánování dětské péče zahrnuje přípravu a rozvoj dovedností, které pomohou při rozhodování o budoucí lékařské péči. Děti se vzácnými poruchami jsou heterogenní skupinou, často s komorbiditami, což vede k jejich vyloučení z výzkumu, což vytváří zdravotní rozdíly pro tuto zranitelnou populaci. Dostupné výzkumy na rodinách dětí se vzácnými chorobami postrádají vědeckou přesnost. Přestože je to zoufale potřeba, existuje jen málo empiricky ověřených intervencí k řešení těchto problémů. Navrhujeme zacelit mezeru v našich znalostech o potřebách rodin na podporu v heterogenní skupině dětí se vzácnými onemocněními; a otestovat předem plánovanou péči.
Intervence předběžného plánování pediatrické péče FAmily Centered (FACE), která se osvědčila u rakoviny a HIV, je přizpůsobena rodinám s dětmi, které mají vzácná onemocnění. Navrhovaná intervence, teoreticky informovaná a vyvinutá PI, Dr. Lyonem a kolegy, bude využívat Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ pro rodiny, jejichž dítě se nemůže podílet na rozhodování o zdravotní péči. Naše konzultace s rodinami dětí se vzácnými poruchami a Národní organizací pro vzácné poruchy (NORD) odhalily, že by se nejprve měly řešit základní potřeby paliativní péče, a to ještě před intervencí plánování péče. Aby studie byla schopna splnit tento požadavek, všechny rodiny randomizované do intervence nejprve dokončí nástroj pro hodnocení potřeb pečovatelské podpory (CSNAT)©, který náš výzkumný tým upravil pro použití v pediatrii. V přístupu CSNAT facilitátoři posuzují prioritní potřeby pečovatelů v paliativní péči a vytvářejí sdílené akční plány pro podporu paliativní péče. Proto navrhujeme inovativní 3-sezení FACE-Rare intervence, integrující dva přístupy založené na důkazech. Budeme hodnotit FACE-Rare pomocí vědecky přísného záměru léčby, jednoduše zaslepené, randomizované kontrolované studie. Páry nebo dyády rodina/dítě (N=30 dyád) budou náhodně rozděleny do skupin FACE-Rare (CSNAT relace 1 & 2 plus Respecting Choices Session 3) nebo kontrolních (Léčba jako obvykle). Obě skupiny obdrží informace o paliativní péči. Všechny rodiny vyplní dotazníky na začátku a po 3 měsících sledování. Vyšetřovatelé vyhodnotí počáteční účinnost FACE-Rare na kvalitu života rodiny (psychickou, duchovní). Budeme odhadovat, jak religiozita a hodnocení pečovatelů ovlivňují kvalitu života rodin. Budeme také zkoumat využití zdravotní péče dětmi během studia a spokojenost rodiny.
Bude-li dosaženo cílů této pilotní studie, budoucí, velká, vícemístná studie otestuje úplný teoretický model ke zlepšení péče o děti se vzácnými onemocněními a jejich rodiny prostřednictvím rodinného pediatrického plánování pokročilé péče. Konečným cílem je minimalizovat utrpení a zvýšit kvalitu života rodinných pečovatelů o děti se vzácnými onemocněními; a prostřednictvím tohoto procesu zlepšit paliativní péči o své děti.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Kritéria pro začlenění dětí jsou
- ≥1,0 roku a <18,0 let při zápisu;např
- neschopnost podílet se na rozhodování o péči na konci života;
- mít vzácné onemocnění, jak je operačně definováno (viz Lidské subjekty);
- ne na základě příkazu neresuscitovat nebo nepovolit přirozenou smrt; a
- ne na jednotce intenzivní péče.
Kritéria pro zařazení rodinného pečovatele jsou:
- ≥ 18,0 let při zápisu;
- zákonný zástupce dítěte a pečovatel o dítě;
- umí mluvit a rozumět anglicky; a
- není známo, že je vývojově opožděný.
Kritéria vyloučení:
(1) Rodinný pečovatel je v době zápisu aktivně vražedný, sebevražedný nebo psychotický.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FACE-Rare Intervention
FACE-Rare je behaviorální intervence, která kombinuje pediatrický přístup CSNAT a Respecting Choices® Next Steps ACP během 3 sezení. Sekce 1 a 2: CSNAT je na důkazech založený proces hodnocení a podpory rodinných pečovatelů ve specializované lékařské (paliativní) péči. Nástroj CSNAT je strukturován kolem 16 kategorií podpory rodinných pečovatelů. S cílem snížit zátěž pečovatele se tento proces skládá z 5 fází, ve kterých sestra nebo praktik spolupracuje s pečovatelem na vytvoření společného plánu podpory pro dítě. Sekce 3: Respecting Choices® Next Steps – Tento rozhovor o pokročilém plánování péče (pACP) zapojuje rodiny do procesu, jak učinit budoucí lékařská rozhodnutí v souladu s jejich cíli a hodnotami. Rozhovor je strukturován do 6 fází k dosažení 2 hlavních cílů: usnadnit rozhovory s rodinou o zdravotním stavu dítěte, jeho historii, obavách, hodnotách, přesvědčeních a nadějích; a připravit půdu pro budoucí rozhodnutí rodiny týkající se zdravotní péče. |
(Přibližně) týdenní 3 sezení FACE-Rare intervence v délce přibližně 45–60 minut, každé se skládá z přístupu CSNAT [Sekce 1 a 2] a Respektování voleb [Sekce 3].
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Kontrola léčby jako obvykle (TAU).
Abychom minimalizovali zátěž rodin, zvolili jsme srovnávací podmínku Treatment-as-Usual (TAU), kdy se pacientům dostane běžné standardní péče.
Obě větve studie obdrží informace o paliativní (specializované lékařské) péči při zápisu a vyplní dotazníky před a po intervenci nebo období TAU.
Současná praxe u nezletilých s život limitujícími nemocemi spočívá v odložení počátečních diskusí o pokročilém plánování péče (pACP) až do lékařské krize, takže z toho bude stav kontrolního ramene TAU sestávat.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dny v paliativní péči před smrtí
Časové okno: 12 týdnů po registraci
|
Skóre je počet dní, kdy byl pacient zařazen do programu paliativní péče během 30 dnů před smrtí.
Platí pouze pro pacienty, kteří zemřeli od zařazení do studie.
Používá se ke standardizaci využití zdravotní péče o děti z abstrakce dat na základě retrospektivního přehledu lékařských tabulek.
Minimální hodnota je 0 bez maxima.
Vyšší skóre ukazuje na vyšší míru využití zdravotní péče.
|
12 týdnů po registraci
|
|
Místo smrti
Časové okno: 12 týdnů po registraci
|
Místo, kde byl pacient prohlášen za mrtvého, jak je uvedeno v jejich EMR.
Platí pouze pro pacienty, kteří zemřeli od zařazení do studie.
Kategorie jsou Zařízení lůžkového hospice, Domov s hospicem, Domov bez hospice, Nemocniční JIP, Nemocnice-ne JIP, Jiné nebo Neznámé.
Používá se ke standardizaci využití zdravotní péče o děti z abstrakce dat na základě retrospektivního přehledu lékařských tabulek.
|
12 týdnů po registraci
|
|
Beck úzkostné inventář
Časové okno: Změna z výchozí úzkosti po 3 měsících po zápisu
|
Inventář úzkosti Beck (BAI) je měřítkem úzkosti o 21 položkách hodnocené na čtyřbodové Likertově stupnici symptomů za poslední týden.
BAI prokázala spolehlivost a platnost k posouzení úzkosti u jedinců ve věku 17-80 let.
BAI má dobrou spolehlivost a platnost pro rodinné pečovatele vážně nemocných dětí.
Je to míra kvality života: emoční zdraví.
Vyšší skóre znamená více příznaků úzkosti.
Při analýze bylo použito celkové skóre.
Skóre se pohybuje od 0-63.
|
Změna z výchozí úzkosti po 3 měsících po zápisu
|
|
Funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT)- Stupnice duchovního blahobytu, verze 4
Časové okno: Změna z základního duchovního blahobytu po 3 měsících po zápisu
|
Posouzený konstrukt duchovní pohody.
Byly vypočteny dvě subškály (7 položek) a víra (5 položek) a celkové skóre (12 položek).
na 5-bodové Likertově stupnici od 0 = vůbec do 5 = velmi.
Některé položky jsou skórovány.
Viz www.facit.org
Skóre podskupiny významu/míru se pohybuje od minimální hodnoty 0 do maximální hodnoty 32.
Vyšší skóre naznačují lepší význam/mír.
Skóre podskupiny víry se pohybuje od 0 minimální hodnoty do maximální hodnoty 16.
Vyšší skóre naznačují lepší význam/mír.
Vyšší skóre naznačují lepší duchovní pohodu.
|
Změna z základního duchovního blahobytu po 3 měsících po zápisu
|
|
Dokument plánu předběžného péče pro děti se vzácnými chorobami
Časové okno: Změňte se z základní dokumentace ACP v elektronickém zdravotním záznamu po 12 týdnech po zápisu
|
Dokumentace Advanced Care Planning (ACP) v Electronic Health Records (EHR).
Skóre bude přítomno v EHR nebo na EHR.
Důkazy o jakémkoli dokumentu o předběžné péči (ano/ne) se počítá.
|
Změňte se z základní dokumentace ACP v elektronickém zdravotním záznamu po 12 týdnech po zápisu
|
|
Hospitalizace
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na frekvenci po 12 týdnech po zápisu
|
Používá se ke standardizaci využití zdravotní péče o dítě z abstrakce dat výzkumnou sestrou založenou na přezkumu lékařské graf v elektronickém zdravotním záznamu.
Skóre je zaznamenáno počet hospitalizačních přijetí pro klinickou léčbu pro dítě se vzácným onemocněním.
Minimální hodnota je 0 bez maxima.
Vyšší skóre ukazuje vyšší úroveň využití zdravotní péče.
Otázky byly „hospitalizace za poslední 3 měsíce?“
|
Změna z výchozí hodnoty na frekvenci po 12 týdnech po zápisu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hickmanova Role Stresová škála rozhodovací zátěže
Časové okno: Až 5 týdnů po registraci
|
Vizuální analogová stupnice 0-100.
"Jak stresující je pro vás dělat lékařská rozhodnutí pro své dítě?" 1 položka.
Vyšší skóre znamená více stresu, nižší skóre znamená méně stresu.
|
Až 5 týdnů po registraci
|
|
Brief -multidimenzionální míra náboženství a spirituality - odpovědi na otázku 1
Časové okno: Základní a 3měsíční sledování.
|
Reakce průzkumu na: 1.
Jak často cítíte přítomnost Boží?
Na 6 bodových odpovědích Likertových měřítko se pohybuje od každého dne do nikdy nebo téměř nikdy.
|
Základní a 3měsíční sledování.
|
|
Rodinné hodnocení dotazníku pro pečovatelství pro paliativní péči o paliativní péči (FACQ-PC)
Časové okno: Změna z hodnocení výchozího hodnocení péče o 12 týdnů po zápisu
|
FACQ-PC je 25-bodová opatření sestává ze čtyř teoreticky odvozených dílčích stupnic: (i) kmen pečovatele, (ii) pozitivní pečovatelská hodnocení, (iii) pečovatelská nouze a (iv) rodinná pohoda.
Skóre je z 5 = silně souhlasí s 1 = silně nesouhlasím.
Nepočítali jsme celkové skóre.
Použili jsme pouze 4 dílčí skóre.
Pokud jde o skóre podskupiny pro pozitivní pečovatelské hodnocení a pohodu rodiny, vyšší skóre znamenají lepší výsledky, tj. Větší pozitivní hodnocení pečovatelství nebo rodinné pohody.
Pokud jde o skóre podskupiny pro napětí pečovatele a tísně pečovatelů, vyšší skóre znamenají horší výsledky, tj. Větší napětí pečovatele nebo pečovatelské úzkosti.
Skóre subcale FACQ-PC byla vypočtena pomocí průměru položek (rozsah skóre 1-5).
Některé položky byly zpětně hodnoceny v závislosti na tom, jak je položka formulována, takže vyšší skóre = vyšší množství měřené dílčí škály.
Minimální hodnota pro každou dílčí stupni je tedy 1 a maximální hodnota pro každou dílčí stupni je 5.
|
Změna z hodnocení výchozího hodnocení péče o 12 týdnů po zápisu
|
|
Krátké multidimenzionální měření náboženské/spirituality (BMMRS-Adapted) Reakce průzkumu na otázku 2.
Časové okno: Základní a 3měsíční sledování
|
Odpovědi na otázku 2, jak často se modlíte soukromě?
7 bodů Likertova stupnice v rozmezí od několikakrát za měsíc do jednou denně.
Vyšší skóre v modlitební položce označují více modlitby.
|
Základní a 3měsíční sledování
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník spokojenosti (opatření procesu)
Časové okno: Až 5 týdnů po baselině
|
Položky pro toto 13-bodové hodnocení spokojenosti rodiny s intervencí byly vyvinuty pomocí vstupu od komunity o emocionálních aspektech účasti.
Položky jsou na 5-bodové Likertově stupnici od silně nesouhlasu k silně souhlasit.
6 položek bylo negativních (cítil se strach, příliš mnoho na to, aby zvládl, škodlivé, rozzlobené, smutné škodlivé) a 7 položek bylo pozitivních (užitečné, nápomocné, naložení mé mysli, spokojené, něco, co jsem musel udělat, odvážný, užitečný).
Každá položka byla hodnocena samostatně.
Vyšší skóre pro pozitivní měřítko bylo lepší výsledek.
Vyšší skóre pro negativní měřítko bylo horším výsledkem.
Procesní opatření specifické pro studium k posouzení nežádoucích účinků a přínosů/zatížení účasti.
12 položek celkem.
|
Až 5 týdnů po baselině
|
|
Kvalita komunikačního dotazníku
Časové okno: Až 5 týdnů po baselině
|
Toto je proces, nikoli výsledek, opatření.
Účastník je požádán, aby ohodnotil, jak dobrý byl facilitátor pro každou ze 4 komunikačních dovedností na stupnici od 0, rozhodně ne, do 5, určitě ano.
Vyšší skóre znamená lepší komunikaci.
Minimální skóre bylo 4. Maximální skóre bylo 20.
Nepočítali jsme celkové skóre, protože se jednalo o procesní opatření k posouzení komunikace facilitátora a poskytování zpětné vazby facilitátorovi.
|
Až 5 týdnů po baselině
|
|
Krátká multidimenzionální míra náboženství/spirituality (krátká MMRS) „Jak často chodíte na náboženské služby?“
Časové okno: Základní do 3 měsíce sledování
|
Reakce na „jak často chodíte na náboženské služby?“
Odpovědi se pohybovaly od „jednou nebo dvakrát ročně“ k „více než jednou týdně“.
Vyšší skóre naznačila větší účast na náboženských službách.
Odpovědi byly použity jako kovariát v počátečních generalizovaných modelech lineárního smíšeného efektu.
Předchozí výzkum ukázal, že tato proměnná zmírnila kvalitu výsledků života.
Vyšší skóre naznačuje více účasti na náboženských službách.
|
Základní do 3 měsíce sledování
|
|
Krátká vícerozměrná míra náboženské/spirituality (krátká MMRS): „Do jaké míry se považujete za náboženského člověka?“
Časové okno: Základní a 3 měsíční sledování
|
Reakce na „do jaké míry se považujete za náboženského člověka?“
Reakce se pohybovaly od „mírně náboženského“ po „ne náboženské vůbec“.
Vyšší skóre naznačila vyšší náboženství.
Odpovědi byly shromážděny jako kovariát v počátečních generalizovaných modelech lineárního smíšeného efektu.
Předchozí výzkum ukázal, že tato proměnná zmírnila kvalitu výsledků života.
Vyšší skóre v náboženském vnímání naznačuje sebepojetí jako více náboženského člověka.
|
Základní a 3 měsíční sledování
|
|
Krátké vícerozměrné měření náboženské/spirituality (Adapted BMMRS): Do jaké míry se považujete za duchovního člověka?
Časové okno: Základní výsledky do 3 měsíců.
|
Reakce na „do jaké míry se považujete za duchovního člověka?“
Reakce se pohybovaly od „ne duchovního“ k „velmi duchovnímu“.
Vyšší skóre znamenalo více duchovní.
Hlášené jsou rozdělení frekvence a procenta.
Vyšší skóre na duchovní osobě naznačuje sebepojetí jako duchovnější.
|
Základní výsledky do 3 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Lyon ME, Wiener L. Special Issue: Psychosocial Considerations for Children and Adolescents Living with a Rare Disease. Children (Basel). 2022 Jul 21;9(7):1099. doi: 10.3390/children9071099.
- Sandquist M, Davenport T, Monaco J, Lyon ME. The Transition to Adulthood for Youth Living with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 May 12;9(5):710. doi: 10.3390/children9050710.
- Fratantoni K, Livingston J, Schellinger SE, Aoun SM, Lyon ME. Family-Centered Advance Care Planning: What Matters Most for Parents of Children with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 Mar 21;9(3):445. doi: 10.3390/children9030445.
- Aoun SM, Stegmann R, Deleuil R, Momber S, Cuddeford L, Phillips MB, Lyon ME, Gill FJ. "It Is a Whole Different Life from the Life I Used to Live": Assessing Parents' Support Needs in Paediatric Palliative Care. Children (Basel). 2022 Mar 1;9(3):322. doi: 10.3390/children9030322.
- Lyon ME, Thompkins JD, Fratantoni K, Fraser JL, Schellinger SE, Briggs L, Friebert S, Aoun S, Cheng YI, Wang J. Family caregivers of children and adolescents with rare diseases: a novel palliative care intervention. BMJ Support Palliat Care. 2022 Nov;12(e5):e705-e714. doi: 10.1136/bmjspcare-2019-001766. Epub 2019 Jul 25.
- Aoun SM, Gill FJ, Phillips MB, Momber S, Cuddeford L, Deleuil R, Stegmann R, Howting D, Lyon ME. The profile and support needs of parents in paediatric palliative care: comparing cancer and non-cancer groups. Palliat Care Soc Pract. 2020 Sep 25;14:2632352420958000. doi: 10.1177/2632352420958000. eCollection 2020.
- - Kreicbergs U (Discussant), Handberg C, Udo C, Thompkins J (presenter) Lyon ME (organizer). Symposium: Lessons Learned during the COVID-19 and Beyond Pandemic for Children Living with Rare Diseases and their Siblings. Lyon Presentation: Family Identified Palliative Care Needs of FAmily Caregivers of Children Living with Rare Diseases during COVID-19-United States 7th Public Health Palliative Care International Conference. September 21, 2022. Bruges, Belgium.
- - Lyon, ME, Fraser J, Thompkins J (presenter). FACE Rare: A novel palliative care intervention for family caregivers of children and adolescents living with a rare disease. Podium Presentation. University of Pittsburgh's National Center on Family Support's Second Biennial Conference on Caregiving Research. Building Bridges: Advancing Family Caregiving Research Across the Lifespan, National Center on Caregiving. Pittsburg, PA. October 1, 2022.
- Lyon ML. Detwiler K, Torres C, Guerrera MF, Thompkins J. FACE-Rare: A Novel Intervention for Family Caregivers of Children Living with Rare Diseases. BMJ Supportive & Palliative Care 2023;13(Suppl 4):A16.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- paliativní péče
- pediatrie
- pečovatelská zátěž
- puberťák
- duševní zdraví
- úzkost
- péče zaměřená na pacienta
- duchovno
- veřejné zdraví
- rodinná pečovatelka
- péče na konci života
- praxe založená na důkazech
- vzácných onemocnění
- psychosociální intervence
- péče zaměřená na rodinu
- chronické stavy
- behaviorální intervence
- rodinné zásahy
- děti se vzácnými nemocemi
- rozhodovací zátěž
- role stres
- péče zaměřená na člověka
- komplexní zdravotní potřeby
- respektování voleb
- randomizovaná klinická studie (RCT)
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 00008808
- 1R21NR019340-01 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Navrhovaný výzkum bude zahrnovat data od 30 dětí žijících se vzácnými onemocněními, které se nemohou podílet na vlastním rozhodování o lékařské péči, a od jejich 30 rodinných pečovatelů. Konečná datová sada bude před uvolněním ke sdílení zbavena individuálních identifikovatelných dat. Vzhledem ke zranitelné povaze subjektů (dětských účastníků) zpřístupníme data a související dokumentaci výzkumným pracovníkům na základě dohody o sdílení dat, která zahrnuje:
- vhodné přezkoumání a schválení lidskými subjekty; a
- závazek používat data pouze pro výzkumné účely a že nebude učiněn žádný pokus o identifikaci jednotlivých účastníků.
Skupina Biostatistics provede mechaniku deidentifikace a poskytne data v dohodnutém formátu. Deidentifikace bude zahrnovat odstranění údajů o PHI; odstranění dat nebo přidání náhodného posunu k datům. Budou sdílena pouze neidentifikovaná data skupiny. To chrání důvěrnost účastníků.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vzácná onemocnění
-
Istituto Ortopedico GaleazziDokončenoBolest | Spát | Komplikace artroplastiky | Hospitalizace | RARItálie