ARC ritka betegségben szenvedő gyermekek számára (FACE-Rare)

A ritka betegség olyan állapot, amely kevesebb mint 200 000 embert érint. A ritka betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek magas mortalitást tapasztalnak, 30%-uk nem éli meg 5. születésnapját. Valószínűleg a családokat arra kérik, hogy hozzanak komplex orvosi döntéseket gyermekük érdekében. A gyermekgyógyászati ​​előzetes gondozás tervezése magában foglalja a felkészülést és a készségfejlesztést, hogy segítse a jövőbeni orvosi ellátást. A ritka betegségekben szenvedő gyermekek heterogén csoportot alkotnak, gyakran kísérő betegségekben, aminek következtében kizárják őket a kutatásból, és ezáltal egészségi egyenlőtlenségeket okoznak ebben a sérülékeny populációban. A ritka betegségben szenvedő gyermekek családjairól rendelkezésre álló kutatások hiányzik a tudományos szigorról. Bár égető szükség van rá, kevés empirikusan validált beavatkozás létezik ezeknek a problémáknak a kezelésére. Javasoljuk, hogy pótoljuk a ritka betegségben szenvedő gyermekek heterogén csoportjában a családok támogatási igényeivel kapcsolatos ismereteinket; és egy előzetes gondozástervezési beavatkozás tesztelésére.

A FAMILY CEntered (FACE) gyermekgyógyászati ​​előrelátó tervezési beavatkozás, amely sikeresnek bizonyult rák és HIV esetén, a ritka betegségben szenvedő gyermekes családok számára készült. A PI, Dr. Lyon és munkatársai által elméletileg tájékozott és kidolgozott beavatkozás a Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ módszert fogja használni azon családok számára, akiknek gyermeke nem tud részt venni az egészségügyi döntéshozatalban. A ritka betegségben szenvedő gyermekek családjaival és a Ritka Betegségek Országos Szervezetével (NORD) folytatott konzultáció során kiderült, hogy először az alapvető palliatív ellátási szükségletekkel kell foglalkozni, az előzetes gondozástervezési beavatkozás előtt. Ahhoz, hogy a vizsgálat eleget tudjon tenni ennek a kérésnek, a beavatkozásra véletlenszerűen kiválasztott családok először kitöltik a Carer Support Needs Assessment Tool (CSNAT)©-t, amelyet nyomozócsoportunk gyermekgyógyászati ​​használatra adaptált. A CSNAT megközelítésben a facilitátorok felmérik a gondozók kiemelt palliatív ellátási szükségleteit, és közös cselekvési terveket dolgoznak ki a palliatív ellátás támogatására. Ezért egy innovatív, 3 ülésből álló FACE-Rare beavatkozást javasolunk, amely két bizonyítékon alapuló megközelítést integrál. A FACE-Rare-t tudományosan szigorú kezelési szándékú, egyszeri vak, randomizált, ellenőrzött vizsgálati terv alapján fogjuk értékelni. A család/gyerek párok vagy diádok (N=30 diád) véletlenszerűen FACE-Ritka (CSNAT Sessions 1. és 2. plusz Respecting Choices Sessions 3) vagy kontroll (Szokásos kezelés) csoportokba kerülnek. Mindkét csoport megkapja a palliatív ellátásról szóló információkat. Minden család kitölti a kérdőíveket az alaphelyzetben és a 3 hónapos nyomon követésben. A kutatók értékelni fogják a FACE-Rare kezdeti hatékonyságát a családi életminőségre (pszichológiai, spirituális). Megbecsüljük, hogy a vallásosság és a gondozói értékelés hogyan befolyásolja a családok életminőségét. Megvizsgáljuk továbbá a gyerekek egészségügyi felhasználását a vizsgálat során és a család elégedettségét.

Ha a kísérleti kísérlet céljai megvalósulnak, egy jövőbeli, nagy, több helyszínre kiterjedő kísérlet teszteli a teljes elméleti modellt a ritka betegségben szenvedő gyermekek és családjaik gondozásának javítására a család által érintett gyermekgyógyászati ​​előzetes gondozási tervezésen keresztül. A végső cél a szenvedés minimalizálása és a ritka betegségben szenvedő gyermekek családgondozóinak életminőségének javítása; és ezen a folyamaton keresztül gyermekeik palliatív ellátásának javítása érdekében.