CARA para niños con enfermedades raras (FACE-Rare)
Necesidades de cuidados paliativos de niños con enfermedades raras y sus familias
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Una enfermedad rara es una condición que afecta a menos de 200.000 personas. Los pacientes pediátricos con enfermedades raras experimentan una alta mortalidad, con un 30 % que no vive para ver su quinto cumpleaños. Es probable que se pida a las familias que tomen decisiones médicas complejas para sus hijos. La planificación anticipada de la atención pediátrica implica la preparación y el desarrollo de habilidades para ayudar a tomar decisiones de atención médica en el futuro. Los niños con trastornos raros son un grupo heterogéneo, a menudo con comorbilidades, lo que resulta en su exclusión de la investigación, creando así una disparidad de salud para esta población vulnerable. La investigación disponible sobre familias de niños con enfermedades raras carece de rigor científico. Aunque se necesitan desesperadamente, existen pocas intervenciones validadas empíricamente para abordar estos problemas. Proponemos cerrar una brecha en nuestro conocimiento de las necesidades de apoyo de las familias en un grupo heterogéneo de niños con enfermedades raras; y para probar una intervención de planificación de cuidados anticipados.
La intervención de planificación de atención médica anticipada pediátrica FAmily CEntered (FACE), que ha demostrado su éxito con el cáncer y el VIH, está adaptada a familias con niños que padecen enfermedades raras. Teóricamente informada y desarrollada por el IP, el Dr. Lyon y sus colegas, la intervención propuesta utilizará Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ para familias cuyo hijo no puede participar en la toma de decisiones de atención médica. Nuestra consulta con familias de niños con trastornos raros y la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) reveló que las necesidades básicas de cuidados paliativos deben abordarse primero, antes de una intervención de planificación de atención anticipada. Para que el estudio pueda cumplir con esta solicitud, todas las familias asignadas al azar a la intervención primero completarán la Herramienta de evaluación de necesidades de apoyo del cuidador (CSNAT) © que nuestro equipo de investigación adaptó para su uso en pediatría. En el enfoque CSNAT, los facilitadores evalúan las necesidades prioritarias de cuidados paliativos de los cuidadores y desarrollan planes de acción compartidos para el apoyo de cuidados paliativos. Por lo tanto, proponemos una intervención innovadora de FACE-Rare de 3 sesiones, que integra dos enfoques basados en la evidencia. Evaluaremos FACE-Rare utilizando un diseño de ensayo controlado aleatorizado, simple ciego, con intención de tratar científicamente riguroso. Los pares o díadas de familia/niño (N = 30 díadas) se asignarán aleatoriamente a grupos FACE-Rare (CSNAT Sesiones 1 y 2 más Respeto a las elecciones Sesiones 3) o grupos de control (Tratamiento habitual). Ambos grupos recibirán información sobre cuidados paliativos. Todas las familias completarán cuestionarios al inicio y a los 3 meses de seguimiento. Los investigadores evaluarán la eficacia inicial de FACE-Rare en la calidad de vida familiar (psicológica, espiritual). Estimaremos cómo la religiosidad y la valoración del cuidador influyen en la calidad de vida de las familias. También exploraremos la utilización de la atención médica por parte de los niños durante el estudio y la satisfacción familiar.
Si se logran los objetivos de este ensayo piloto, un futuro ensayo grande en varios sitios probará el modelo teórico completo para mejorar la atención de los niños con enfermedades raras y sus familias a través de la planificación anticipada de la atención pediátrica comprometida con la familia. El objetivo final es minimizar el sufrimiento y mejorar la calidad de vida de los cuidadores familiares de niños con enfermedades raras; ya través de este proceso mejorar los cuidados paliativos de sus hijos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Los criterios de inclusión de niños son
- ≥1,0 años y <18,0 años en el momento de la inscripción;e
- incapaz de participar en la toma de decisiones de atención al final de la vida;
- tiene una enfermedad rara como se define operativamente (ver Sujetos humanos);
- no bajo una Orden de No Resucitar o Permitir una Orden de Muerte Natural; y
- no en la Unidad de Cuidados Intensivos.
Los criterios de inclusión del cuidador familiar son:
- ≥ 18,0 años en el momento de la inscripción;
- tutor legal del niño y cuidador del niño;
- puede hablar y entender inglés; y
- no se sabe que tenga retraso en el desarrollo.
Criterio de exclusión:
(1) El cuidador familiar es activamente homicida, suicida o psicótico en el momento de la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intervención FACE-Rare
FACE-Rare es una intervención conductual que combina el enfoque pediátrico de CSNAT y el ACP Respecting Choices® Next Steps en 3 sesiones. Sesiones 1 y 2: CSNAT es un proceso basado en evidencia de evaluación y apoyo del cuidador familiar en atención médica especializada (paliativa). La herramienta CSNAT está estructurada en torno a 16 categorías de apoyo al cuidador familiar. Con el objetivo de disminuir la carga del cuidador, este proceso consta de 5 etapas en las que una enfermera o profesional trabaja con el cuidador para crear un plan de apoyo compartido para el niño. Sesión 3: Próximos pasos de Respecting Choices®: esta conversación de planificación de atención avanzada (pACP) involucra a las familias en un proceso sobre cómo tomar futuras decisiones médicas de acuerdo con sus metas y valores. La entrevista está estructurada en 6 etapas para lograr 2 objetivos principales: facilitar conversaciones con la familia sobre la condición médica, historia, miedos, valores, creencias y esperanzas de su hijo; y preparar el escenario para las futuras decisiones de atención médica de la familia. |
La intervención (aproximadamente) semanal de 3 sesiones FACE-Rare de aproximadamente 45-60 minutos cada una se compone del enfoque CSNAT [Sesiones 1 y 2] y Respeto de las elecciones [Sesión 3].
Otros nombres:
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Sin intervención: Control de tratamiento habitual (TAU)
Para minimizar la carga para las familias, hemos elegido una condición de comparación de tratamiento habitual (TAU), en la que los pacientes recibirán su estándar de atención normal.
Ambos brazos del estudio recibirán información sobre cuidados paliativos (médicos especializados) en el momento de la inscripción y cuestionarios completos antes y después de la intervención o el período TAU.
La práctica actual para los menores con enfermedades que limitan la vida es diferir las discusiones iniciales de la planificación de atención avanzada (pACP) hasta una crisis médica, por lo que en esto consistirá la condición del brazo de control TAU.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Días en cuidados paliativos antes de la muerte
Periodo de tiempo: 12 semanas posteriores a la inscripción
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La puntuación es el número de días que el paciente estuvo inscrito en un programa de cuidados paliativos en los 30 días anteriores a la muerte.
Aplicable solo a pacientes que han fallecido desde la inscripción en el estudio.
Se utiliza para estandarizar la utilización de la atención médica infantil a partir de la extracción de datos basada en la revisión retrospectiva de historias clínicas.
El valor mínimo es 0 sin máximo.
Una puntuación más alta indica un nivel más alto de utilización de la atención médica.
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12 semanas posteriores a la inscripción
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Lugar de la muerte
Periodo de tiempo: 12 semanas posteriores a la inscripción
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Ubicación donde se declaró muerto al paciente, según lo informado en su EMR.
Aplicable solo a pacientes que han fallecido desde la inscripción en el estudio.
Las categorías son entorno de cuidados paliativos para pacientes hospitalizados, hogar con cuidados paliativos, hogar sin cuidados paliativos, UCI hospitalaria, hospital no UCI, otro o desconocido.
Se utiliza para estandarizar la utilización de la atención médica infantil a partir de la extracción de datos basada en la revisión retrospectiva de historias clínicas.
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12 semanas posteriores a la inscripción
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Inventario de ansiedad de Beck
Periodo de tiempo: Cambio de la ansiedad basal a los 3 meses después de la inscripción
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El inventario de ansiedad por Beck (BAI) es una medida de ansiedad de 21 ítems clasificada en una escala Likert de síntomas de 4 puntos durante la semana pasada.
El BAI ha demostrado confiabilidad y validez para evaluar la ansiedad en individuos de 17 a 80 años.
El BAI tiene buena confiabilidad y validez para los cuidadores familiares de niños gravemente enfermos.
Es una medida de calidad de vida: salud emocional.
Los puntajes más altos significan más síntomas de ansiedad.
La puntuación total se utilizó en el análisis.
Los puntajes varían de 0-63.
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Cambio de la ansiedad basal a los 3 meses después de la inscripción
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Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)- Escala de bienestar espiritual, versión 4
Periodo de tiempo: Cambio del bienestar espiritual basal a los 3 meses después de la inscripción
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Construcción evaluada del bienestar espiritual.
Se calcularon dos subescalas de significado/paz (7 ítems) y fe (5 ítems) y puntaje total (12 ítems).
en una escala Likert de 5 puntos de 0 = nada a 5 = mucho.
Algunos elementos se califican inversa.
Ver www.facit.org
El puntaje de la subescala de significado/paz varía del valor mínimo de 0 al valor máximo de 32.
Los puntajes más altos indican un mejor significado/paz.
El puntaje de la subescala Faith varía del valor mínimo de 0 al valor máximo de 16.
Los puntajes más altos indican un mejor significado/paz.
Los puntajes más altos indican un mejor bienestar espiritual.
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Cambio del bienestar espiritual basal a los 3 meses después de la inscripción
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Documento del plan de atención anticipada para niños con enfermedades raras
Periodo de tiempo: Cambio de la documentación de ACP de referencia en el registro de salud electrónica a las 12 semanas después de la inscripción
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Documentación de planificación de atención avanzada (ACP) en registros de salud electrónicos (EHR).
La puntuación estará presente en EHR o ausente de EHR.
La evidencia de cualquier documento de atención anticipada (sí/no) contará.
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Cambio de la documentación de ACP de referencia en el registro de salud electrónica a las 12 semanas después de la inscripción
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Hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Cambiar de base a frecuencia a las 12 semanas después de la inscripción
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Se utiliza para estandarizar la utilización de la atención médica infantil de la abstracción de datos por la enfermera de investigación basada en la revisión de la tabla médica en los registros de salud electrónicos.
La puntuación se registra el número de ingresos hospitalarios para pacientes hospitalizados para el tratamiento clínico para el niño con una enfermedad rara.
El valor mínimo es 0 sin máximo.
Una puntuación más alta indica un mayor nivel de utilización de la salud.
Las preguntas fueron "¿Hospitalización en los últimos 3 meses?"
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Cambiar de base a frecuencia a las 12 semanas después de la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de carga decisional de estrés de rol de Hickman
Periodo de tiempo: Hasta 5 semanas posteriores a la inscripción
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Escala analógica visual 0-100.
"¿Qué tan estresante es para usted tomar decisiones médicas para su hijo?" 1 articulo.
Una puntuación más alta significa más estrés, las puntuaciones más bajas significan menos estrés.
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Hasta 5 semanas posteriores a la inscripción
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Medida breve -multidimensional de la religión y la espiritualidad: respuestas a la pregunta 1
Periodo de tiempo: Línea de base y seguimiento de 3 meses.
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Respuestas a la encuesta a: 1.
¿Con qué frecuencia sientes la presencia de Dios?
En las respuestas a escala Likert de 6 puntos van desde todos los días hasta nunca o casi nunca.
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Línea de base y seguimiento de 3 meses.
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Evaluación familiar del cuestionario de cuidados para cuidados paliativos para cuidados paliativos (FACQ-PC)
Periodo de tiempo: Cambio de la evaluación basal del cuidado a las 12 semanas después de la inscripción
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El FACQ-PC es una medida de 25 ítems consta de cuatro subescalas derivadas teóricamente: (i) cepa del cuidador, (ii) evaluaciones de cuidados positivos, (iii) angustia del cuidador y (iv) bienestar familiar.
Las puntuaciones son de 5 = totalmente de acuerdo a 1 = totalmente en desacuerdo.
No calculamos una puntuación total.
Solo usamos los 4 puntajes de subescala.
En las puntuaciones de la subescala para evaluaciones de cuidado positivo y bienestar familiar, los puntajes más altos significan mejores resultados, es decir, mayores evaluaciones de cuidados positivos o bienestar familiar.
En las puntuaciones de la subescala para la tensión del cuidador y la angustia del cuidador, las puntuaciones más altas significan peores resultados, es decir, una mayor tensión del cuidador o angustia del cuidador.
Los puntajes de la subescala FACQ-PC se calcularon tomando la media de los elementos (rango de puntaje 1-5).
Algunos elementos se puntuaron inverso, dependiendo de cómo se reduzca el elemento, de modo que se miden puntajes más altos = una mayor cantidad de la subescala.
Por lo tanto, el valor mínimo para cada subescala es 1 y el valor máximo para cada subescala es 5.
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Cambio de la evaluación basal del cuidado a las 12 semanas después de la inscripción
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Breve medición multidimensional de la religiosidad/espiritualidad (BMMRS-adaptada) las respuestas de la encuesta a la pregunta 2.
Periodo de tiempo: Basario y seguimiento de 3 meses
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Respuestas a la pregunta de la encuesta 2, ¿con qué frecuencia reza en privado?
Escala de 7 puntos Likert que varía de varias veces al mes a una vez al día.
Los puntajes más altos en el elemento de oración indican más oración.
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Basario y seguimiento de 3 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cuestionario de satisfacción (medida de proceso)
Periodo de tiempo: Hasta 5 semanas después de la línea
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Los ítems para esta evaluación de 13 ítems de satisfacción familiar con la intervención se desarrollaron utilizando aportes de la comunidad sobre los aspectos emocionales de la participación.
Los elementos están en una escala Likert de 5 puntos desde muy en desacuerdo hasta estar totalmente de acuerdo.
6 elementos fueron negativos (sentí miedo, demasiado para manejar, dañino, enojado, triste hiriente) y 7 elementos fueron positivos (útiles, útiles, cargados de mi mente, satisfecho, algo que tenía que hacer, valiente, valioso).
Cada elemento se calificó por separado.
La puntuación más alta para la escala positiva fue un mejor resultado.
La puntuación más alta para la escala negativa fue peor resultado.
Medida de proceso específica del estudio para evaluar eventos adversos y beneficios/carga de participación.
12 artículos en total.
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Hasta 5 semanas después de la línea
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Cuestionario de calidad de comunicación
Periodo de tiempo: Hasta 5 semanas después de la línea
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Este es un proceso, no un resultado, medida.
Se le pide al participante que califique cuán bueno fue el facilitador para cada una de las 4 habilidades de comunicación en una escala de 0, definitivamente no, a 5, definitivamente sí.
Los puntajes más altos significan una mejor comunicación.
El puntaje mínimo fue de 4. El puntaje máximo fue de 20.
No calculamos una puntuación total, ya que esta era una medida de proceso para evaluar la comunicación del facilitador y proporcionar comentarios al facilitador.
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Hasta 5 semanas después de la línea
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Breve medida multidimensional de religiosidad/espiritualidad (breve MMRS) "¿Con qué frecuencia vas a los servicios religiosos?"
Periodo de tiempo: Línea de base de seguimiento de 3 meses
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Respuestas a "¿Con qué frecuencia vas a los servicios religiosos?"
Las respuestas variaron de "una o dos veces al año" a "más de una vez a la semana".
Los puntajes más altos indicaron una mayor asistencia a los servicios religiosos.
Las respuestas se usaron como covariable en los modelos iniciales de efectos mixtos lineales generalizados.
Investigaciones anteriores habían indicado que esta variable moderó los resultados de la calidad de vida.
Los puntajes más altos indican más asistencia a los servicios religiosos.
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Línea de base de seguimiento de 3 meses
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Breve medida multidimensional de la religiosidad/espiritualidad (breve MMRS): "¿Hasta qué punto se considera una persona religiosa?"
Periodo de tiempo: Línea de base y seguimiento de 3 meses
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Respuestas a "¿Hasta qué punto se considera una persona religiosa?"
Las respuestas iban de "moderadamente religiosas" a "no religiosas en absoluto".
Las puntuaciones más altas indicaron una mayor religiosidad.
Las respuestas se recogieron como una covariable en los modelos iniciales de efectos mixtos lineales generalizados.
Investigaciones anteriores habían indicado que esta variable moderó los resultados de la calidad de vida.
Los puntajes más altos en los religiosos indican la autopercepción como una persona más religiosa.
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Línea de base y seguimiento de 3 meses
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Breve medición multidimensional de la religiosidad/espiritualidad (BMMRS adaptada): ¿Hasta qué punto se considera una persona espiritual?
Periodo de tiempo: Línea de base de resultados de 3 meses.
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Respuestas a "¿Hasta qué punto se considera una persona espiritual?"
Las respuestas variaron de "no espiritual en absoluto" a "muy espiritual".
La puntuación más alta significaba más espiritual.
Se informan distribuciones de frecuencia y porcentajes.
Un puntaje más alto en el elemento de la persona espiritual indica la autopercepción como más espiritual.
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Línea de base de resultados de 3 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lyon ME, Wiener L. Special Issue: Psychosocial Considerations for Children and Adolescents Living with a Rare Disease. Children (Basel). 2022 Jul 21;9(7):1099. doi: 10.3390/children9071099.
- Sandquist M, Davenport T, Monaco J, Lyon ME. The Transition to Adulthood for Youth Living with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 May 12;9(5):710. doi: 10.3390/children9050710.
- Fratantoni K, Livingston J, Schellinger SE, Aoun SM, Lyon ME. Family-Centered Advance Care Planning: What Matters Most for Parents of Children with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 Mar 21;9(3):445. doi: 10.3390/children9030445.
- Aoun SM, Stegmann R, Deleuil R, Momber S, Cuddeford L, Phillips MB, Lyon ME, Gill FJ. "It Is a Whole Different Life from the Life I Used to Live": Assessing Parents' Support Needs in Paediatric Palliative Care. Children (Basel). 2022 Mar 1;9(3):322. doi: 10.3390/children9030322.
- Lyon ME, Thompkins JD, Fratantoni K, Fraser JL, Schellinger SE, Briggs L, Friebert S, Aoun S, Cheng YI, Wang J. Family caregivers of children and adolescents with rare diseases: a novel palliative care intervention. BMJ Support Palliat Care. 2022 Nov;12(e5):e705-e714. doi: 10.1136/bmjspcare-2019-001766. Epub 2019 Jul 25.
- Aoun SM, Gill FJ, Phillips MB, Momber S, Cuddeford L, Deleuil R, Stegmann R, Howting D, Lyon ME. The profile and support needs of parents in paediatric palliative care: comparing cancer and non-cancer groups. Palliat Care Soc Pract. 2020 Sep 25;14:2632352420958000. doi: 10.1177/2632352420958000. eCollection 2020.
- - Kreicbergs U (Discussant), Handberg C, Udo C, Thompkins J (presenter) Lyon ME (organizer). Symposium: Lessons Learned during the COVID-19 and Beyond Pandemic for Children Living with Rare Diseases and their Siblings. Lyon Presentation: Family Identified Palliative Care Needs of FAmily Caregivers of Children Living with Rare Diseases during COVID-19-United States 7th Public Health Palliative Care International Conference. September 21, 2022. Bruges, Belgium.
- - Lyon, ME, Fraser J, Thompkins J (presenter). FACE Rare: A novel palliative care intervention for family caregivers of children and adolescents living with a rare disease. Podium Presentation. University of Pittsburgh's National Center on Family Support's Second Biennial Conference on Caregiving Research. Building Bridges: Advancing Family Caregiving Research Across the Lifespan, National Center on Caregiving. Pittsburg, PA. October 1, 2022.
- Lyon ML. Detwiler K, Torres C, Guerrera MF, Thompkins J. FACE-Rare: A Novel Intervention for Family Caregivers of Children Living with Rare Diseases. BMJ Supportive & Palliative Care 2023;13(Suppl 4):A16.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Cuidados paliativos
- pediatría
- carga del cuidador
- adolescente
- salud mental
- ansiedad
- atención centrada en el paciente
- espiritualidad
- salud pública
- cuidador familiar
- atención al final de la vida
- la evidencia se basa en la practica
- enfermedades raras
- intervenciones psicosociales
- atención centrada en la familia
- condiciones crónicas
- intervenciones conductuales
- intervenciones familiares
- niños con enfermedades raras
- carga decisional
- estrés de rol
- atención centrada en la persona
- necesidades de salud complejas
- respetando las elecciones
- ensayo clínico aleatorizado (ECA)
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 00008808
- 1R21NR019340-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
La investigación propuesta incluirá datos de 30 niños que viven con enfermedades raras que no pueden participar en su propia toma de decisiones de atención médica y sus 30 cuidadores familiares. El conjunto de datos final se eliminará de los datos identificables a nivel individual antes de su publicación para compartir. Dada la naturaleza vulnerable de los sujetos (niños participantes), pondremos los datos y la documentación asociada a disposición de los investigadores en virtud de un acuerdo de intercambio de datos que incluye:
- revisión y aprobación de sujetos humanos apropiados; y
- un compromiso de usar los datos solo para fines de investigación y que no se intentará identificar a los participantes individuales.
El grupo de Bioestadística realizará la mecánica de desidentificación y proporcionará los datos en un formato acordado. La desidentificación incluirá eliminar los datos de PHI; eliminando fechas o agregando un desplazamiento aleatorio a las fechas. Solo se compartirán datos de grupos no identificados. Esto protege la confidencialidad de los participantes.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .