FACE для детей с редкими заболеваниями (FACE-Rare)

Редкое заболевание — это состояние, поражающее менее 200 000 человек. Педиатрические пациенты с редкими заболеваниями имеют высокую смертность: 30% не доживают до своего 5-летия. Семьям, вероятно, будет предложено принять сложные медицинские решения для их ребенка. Заблаговременное планирование педиатрической помощи включает в себя подготовку и развитие навыков, которые помогут сделать выбор медицинской помощи в будущем. Дети с редкими расстройствами представляют собой гетерогенную группу, часто с сопутствующими заболеваниями, что приводит к их исключению из исследований, тем самым создавая неравенство в отношении здоровья этой уязвимой группы населения. Имеющимся исследованиям семей детей с редкими заболеваниями не хватает научной строгости. Несмотря на крайнюю необходимость, существует несколько эмпирически подтвержденных вмешательств для решения этих проблем. Мы предлагаем восполнить пробел в наших знаниях о потребностях семей в поддержке в неоднородной группе детей с редкими заболеваниями; и протестировать вмешательство по предварительному планированию ухода.

Вмешательство FAmily CEntered (FACE) по заблаговременному планированию педиатрической помощи, доказавшее свою эффективность при лечении рака и ВИЧ, адаптировано для семей с детьми с редкими заболеваниями. Теоретически обоснованное и разработанное PI, доктором Лайоном и его коллегами, предлагаемое вмешательство будет использовать Уважительное отношение к выбору Следующие шаги Pediatric Advance Care Planning™ для семей, чьи дети не могут участвовать в принятии решений в области здравоохранения. Наши консультации с семьями детей с редкими расстройствами и Национальной организацией редких заболеваний (NORD) показали, что в первую очередь необходимо удовлетворить базовые потребности в паллиативной помощи, прежде чем приступать к заблаговременному планированию ухода. Чтобы исследование могло удовлетворить этот запрос, все семьи, рандомизированные для вмешательства, сначала заполнят Инструмент оценки потребностей в поддержке по уходу (CSNAT)©, который наша исследовательская группа адаптировала для использования в педиатрии. В подходе CSNAT фасилитаторы оценивают приоритетные потребности лиц, осуществляющих уход, в паллиативной помощи и разрабатывают совместные планы действий по поддержке паллиативной помощи. Таким образом, мы предлагаем инновационное вмешательство FACE-Rare из 3 сеансов, объединяющее два научно обоснованных подхода. Мы будем оценивать FACE-Rare, используя научно строгий дизайн рандомизированного контролируемого исследования с намерением лечить. Семейные/детские пары или диады (N = 30 пар) будут рандомизированы в группы FACE-Rare (сессии 1 и 2 CSNAT плюс сессии 3 в отношении выбора) или контрольные (обычное лечение) группы. Обе группы получат информацию о паллиативной помощи. Все семьи будут заполнять анкеты на исходном уровне и через 3 месяца наблюдения. Исследователи оценят первоначальную эффективность FACE-Rare в отношении качества жизни семьи (психологической, духовной). Мы оценим, как религиозность и оценка опекуна влияют на качество жизни семьи. Мы также изучим использование детьми медицинской помощи во время исследования и удовлетворенность семьи.

Если цели этого экспериментального испытания будут достигнуты, в будущем крупном многоцентровом испытании будет проверена полная теоретическая модель улучшения ухода за детьми с редкими заболеваниями и их семьями посредством планирования педиатрического ухода с привлечением семьи. Конечная цель состоит в том, чтобы свести к минимуму страдания и улучшить качество жизни членов семьи, осуществляющих уход за детьми с редкими заболеваниями; и посредством этого процесса улучшить паллиативную помощь своим детям.