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FACE pour les enfants atteints de maladies rares (FACE-Rare)

17 avril 2025 mis à jour par: Maureen Lyon, Children's National Research Institute

Besoins en soins palliatifs des enfants atteints de maladies rares et de leurs familles

Les enfants atteints de maladies ultra-rares ou rares complexes sont systématiquement exclus des études de recherche en raison de leur état, ce qui crée une disparité en matière de santé. Cependant, de nouvelles techniques statistiques permettent d'étudier de petits échantillons de populations hétérogènes. Nous proposons d'étudier les besoins en soins palliatifs des aidants familiaux d'enfants atteints de maladies ultra-rares et de tester une intervention d'évaluation des besoins en soins palliatifs et de planification préalable des soins pour faciliter les discussions sur les futurs choix de soins médicaux que les familles sont susceptibles d'être invitées à faire pour leur enfant.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une maladie rare est une affection affectant moins de 200 000 personnes. Les patients pédiatriques atteints de maladies rares connaissent une mortalité élevée, 30 % ne vivant pas jusqu'à leur 5e anniversaire. Les familles sont susceptibles d'être invitées à prendre des décisions médicales complexes pour leur enfant. La planification préalable des soins pédiatriques implique la préparation et le développement de compétences pour aider à faire de futurs choix de soins médicaux. Les enfants atteints de maladies rares constituent un groupe hétérogène souvent avec des comorbidités, entraînant leur exclusion de la recherche, créant ainsi une disparité de santé pour cette population vulnérable. Les recherches disponibles sur les familles d'enfants atteints de maladies rares manquent de rigueur scientifique. Bien que désespérément nécessaires, il existe peu d'interventions validées empiriquement pour résoudre ces problèmes. Nous proposons de combler une lacune dans notre connaissance des besoins de soutien des familles dans un groupe hétérogène d'enfants atteints de maladies rares ; et tester une intervention de planification préalable des soins.

L'intervention de planification préalable des soins pédiatriques FAmily CEntered (FACE), qui a fait ses preuves avec le cancer et le VIH, est adaptée aux familles ayant des enfants atteints de maladies rares. Théoriquement informée et développée par le PI, le Dr Lyon, et ses collègues, l'intervention proposée utilisera Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ pour les familles dont l'enfant est incapable de participer à la prise de décision en matière de soins de santé. Notre consultation avec les familles d'enfants atteints de maladies rares et l'Organisation nationale pour les maladies rares (NORD) a révélé que les besoins de soins palliatifs de base doivent être satisfaits en premier, avant une intervention de planification préalable des soins. Pour que l'étude puisse répondre à cette demande, toutes les familles randomisées pour l'intervention devront d'abord remplir le Carer Support Needs Assessment Tool (CSNAT)© que notre équipe d'investigation a adapté pour une utilisation en pédiatrie. Dans l'approche CSNAT, les animateurs évaluent les besoins prioritaires des soignants en matière de soins palliatifs et élaborent des plans d'action partagés pour le soutien aux soins palliatifs. Ainsi, nous proposons une intervention innovante FACE-Rare en 3 séances, intégrant deux approches fondées sur des preuves. Nous évaluerons FACE-Rare à l'aide d'un plan d'essai contrôlé randomisé en simple aveugle, scientifiquement rigoureux et en intention de traiter. Les paires ou dyades famille/enfant (N = 30 dyades) seront randomisées dans des groupes FACE-Rare (CSNAT Sessions 1 & 2 plus Respecting Choices Sessions 3) ou des groupes témoins (Treatment As Usual). Les deux groupes recevront des informations sur les soins palliatifs. Toutes les familles rempliront des questionnaires au départ et au suivi de 3 mois. Les enquêteurs évalueront l'efficacité initiale de FACE-Rare sur la qualité de vie familiale (psychologique, spirituelle). Nous évaluerons comment la religiosité et l'appréciation des soignants influencent la qualité de vie des familles. Nous explorerons également l'utilisation des soins de santé par les enfants pendant l'étude et la satisfaction de la famille.

Si les objectifs de cet essai pilote sont atteints, un futur essai multisite de grande envergure testera le modèle théorique complet pour améliorer les soins aux enfants atteints de maladies rares et à leurs familles grâce à la planification préalable des soins pédiatriques impliquant la famille. L'objectif ultime est de minimiser la souffrance et d'améliorer la qualité de vie des aidants familiaux d'enfants atteints de maladies rares ; et à travers ce processus pour améliorer les soins palliatifs de leurs enfants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les critères d'inclusion des enfants sont

  1. ≥ 1,0 ans et < 18,0 ans à l'inscription ;e
  2. incapable de participer à la prise de décision en matière de soins de fin de vie;
  3. avoir une maladie rare telle que définie sur le plan opérationnel (voir les sujets humains) ;
  4. pas sous le coup d'une ordonnance de ne pas réanimer ou d'autoriser une ordonnance de mort naturelle ; et
  5. pas dans l'unité de soins intensifs.

Les critères d'inclusion des proches aidants sont :

  1. ≥ 18,0 ans à l'inscription ;
  2. tuteur légal de l'enfant et soignant de l'enfant ;
  3. peut parler et comprendre l'anglais; et
  4. n'est pas connu pour avoir un retard de développement.

Critère d'exclusion:

(1) L'aidant familial est activement meurtrier, suicidaire ou psychotique au moment de l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FACE-Rare Intervention

FACE-Rare est une intervention comportementale qui combine l'approche pédiatrique CSNAT et l'ACP Respecting Choices® Next Steps sur 3 sessions.

Sessions 1 et 2 : Le CSNAT est un processus fondé sur des données probantes d'évaluation et de soutien des aidants familiaux en soins médicaux spécialisés (palliatifs). L'outil CSNAT est structuré autour de 16 catégories de soutien aux aidants familiaux. Dans le but de réduire le fardeau du soignant, ce processus se compose de 5 étapes au cours desquelles une infirmière ou un praticien travaille avec le soignant pour créer un plan de soutien partagé pour l'enfant.

Séance 3 : Prochaines étapes de Respecting Choices® - Cette conversation sur la planification avancée des soins (pACP) engage les familles dans un processus sur la façon de prendre de futures décisions médicales conformes à leurs objectifs et valeurs. L'entretien est structuré en 6 étapes pour atteindre 2 objectifs principaux : faciliter les conversations avec la famille sur l'état de santé, l'histoire, les peurs, les valeurs, les croyances et les espoirs de leur enfant ; et de préparer le terrain pour les futures décisions de la famille en matière de soins de santé.
Comportemental: Intervention pACP FAmily CEntered (FACE)
L'intervention FACE-Rare (environ) hebdomadaire de 3 sessions d'environ 45 à 60 minutes chacune comprend l'approche CSNAT [Sessions 1 et 2] et Respecting Choices [Session 3].
Autres noms:
  • FACE-Rare Intervention
Aucune intervention: Contrôle du traitement habituel (TAU)
Afin de minimiser le fardeau pour les familles, nous avons choisi une condition de comparaison du traitement habituel (TAU), dans laquelle les patients recevront leur norme de soins normale. Les deux bras de l'étude recevront des informations sur les soins palliatifs (médicaux spécialisés) lors de l'inscription et rempliront des questionnaires avant et après l'intervention ou la période TAU. La pratique actuelle pour les mineurs atteints de maladies limitant la vie consiste à reporter les discussions initiales sur la planification avancée des soins (pACP) jusqu'à une crise médicale, c'est donc en quoi consistera la condition du bras de contrôle TAU.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Jours en soins palliatifs avant le décès
Délai: 12 semaines après l'inscription
Le score correspond au nombre de jours pendant lesquels le patient a été inscrit à un programme de soins palliatifs dans les 30 jours précédant le décès. Applicable uniquement aux patients décédés depuis l'inscription à l'étude. Utilisé pour normaliser l'utilisation des soins de santé pour les enfants à partir de l'abstraction de données basée sur l'examen rétrospectif des dossiers médicaux. La valeur minimale est 0 sans maximum. Un score plus élevé indique un niveau plus élevé d'utilisation des soins de santé.
12 semaines après l'inscription
Lieu du décès
Délai: 12 semaines après l'inscription
Lieu où le patient a été déclaré mort, tel qu'indiqué dans son DME. Applicable uniquement aux patients décédés depuis l'inscription à l'étude. Les catégories sont le cadre de soins palliatifs pour patients hospitalisés, la maison avec hospice, la maison sans hospice, l'unité de soins intensifs de l'hôpital, l'hôpital sans unité de soins intensifs, autre ou inconnu. Utilisé pour normaliser l'utilisation des soins de santé pour les enfants à partir de l'abstraction de données basée sur l'examen rétrospectif des dossiers médicaux.
12 semaines après l'inscription
Beck Anxiété inventaire
Délai: Changement par rapport à l'anxiété de base à 3 mois après l'inscription
Le Beck Anxiété Inventory (BAI) est une mesure de 21 éléments d'anxiété évaluée sur une échelle de symptômes de Likert à 4 points au cours de la semaine dernière. Le BAI a démontré la fiabilité et la validité pour évaluer l'anxiété chez les individus âgés de 17 à 80 ans. Le BAI a une bonne fiabilité et validité pour les soignants familiaux d'enfants gravement malades. C'est une mesure de la qualité de vie: la santé émotionnelle. Des scores plus élevés signifient plus de symptômes d'anxiété. Le score total a été utilisé dans l'analyse. Les scores vont de 0 à 63.
Changement par rapport à l'anxiété de base à 3 mois après l'inscription
Évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Échelle de bien-être spirituel, version 4
Délai: Changement par rapport au bien-être spirituel de base à 3 mois après l'inscription
Construction évaluée du bien-être spirituel. Deux sous-échelles de signification / paix (7 éléments) et de foi (5 éléments) et de score total (12 éléments) ont été calculées. Sur une échelle de Likert à 5 points de 0 = pas du tout à 5 = beaucoup. Certains articles sont notés inversés. Voir www.facit.org Le score de sous-échelle de sens / de paix varie de la valeur minimale de 0 à la valeur maximale de 32. Des scores plus élevés indiquent une meilleure signification / paix. Le score de sous-échelle de foi varie de 0 valeur minimale à la valeur maximale de 16. Des scores plus élevés indiquent une meilleure signification / paix. Des scores plus élevés indiquent un meilleur bien-être spirituel.
Changement par rapport au bien-être spirituel de base à 3 mois après l'inscription
Document de plan de soins avancé pour les enfants atteints de maladies rares
Délai: Changement par rapport à la documentation de base de l'ACP dans le dossier de santé électronique à 12 semaines après l'inscription
Documentation de la planification de la planification des soins avancés (ACP) dans les dossiers de santé électroniques (DSE). Le score sera présent en DSE ou absent du DSE. Les preuves de tout document de soins à l'avance (oui / non) compteront.
Changement par rapport à la documentation de base de l'ACP dans le dossier de santé électronique à 12 semaines après l'inscription
Hospitalisation
Délai: Passer de la ligne de base à la fréquence à 12 semaines après l'inscription
Utilisé pour normaliser l'utilisation des soins de santé des enfants à partir de l'abstraction des données par l'infirmière de recherche sur la base d'une revue des dossiers médicaux dans le dossier de santé électronique. Le score est un nombre enregistré d'admission à l'hôpital pour patients hospitalisés pour un traitement clinique pour l'enfant atteint d'une maladie rare. La valeur minimale est de 0 sans maximum. Un score plus élevé indique un niveau plus élevé d'utilisation des soins de santé. Les questions étaient "l'hospitalisation au cours des 3 derniers mois?"
Passer de la ligne de base à la fréquence à 12 semaines après l'inscription

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle du fardeau décisionnel du stress lié au rôle de Hickman
Délai: Jusqu'à 5 semaines après l'inscription
Échelle visuelle analogique 0-100. « Dans quelle mesure est-ce stressant pour vous de prendre des décisions médicales pour votre enfant ? 1 article. Un score plus élevé signifie plus de stress, des scores plus bas signifient moins de stress.
Jusqu'à 5 semaines après l'inscription
Mesure brève et multidimensionnelle de la religion et de la spiritualité - Réponses à la question 1
Délai: Le suivi de base et de 3 mois.
Réponses enquête à: 1. À quelle fréquence ressentez-vous la présence de Dieu? Sur les réponses à l'échelle de Likert à 6 points, de tous les jours à jamais ou presque jamais.
Le suivi de base et de 3 mois.
Évaluation familiale du questionnaire de soins pour les soins palliatifs pour les soins palliatifs (FACQ-PC)
Délai: Changement par rapport à l'évaluation de la fidélisation de la prestation de soins à 12 semaines après l'inscription
Le FACQ-PC est une mesure de 25 éléments se compose de quatre sous-échelles théoriquement dérivées: (i) une pression des soignants, (ii) des évaluations de soins positives, (iii) une détresse des soignants et (iv) le bien-être de la famille. Les scores sont de 5 = fortement d'accord à 1 = fortement en désaccord. Nous n'avons pas calculé un score total. Nous n'avons utilisé que les 4 scores de sous-échelle. Sur les scores de sous-échelle pour les évaluations positives des soins et le bien-être familial, les scores plus élevés signifient de meilleurs résultats, c'est-à-dire des évaluations de soins positifs plus importantes ou un bien-être familial. Sur les scores de sous-échelle pour la tension des soignants et la détresse des soignants, des scores plus élevés signifient des résultats plus pires, c'est-à-dire une plus grande tension des soignants ou une détresse des soignants. Les scores de sous-échelle FACQ-PC ont été calculés en prenant la moyenne des éléments (plage de score 1-5). Certains éléments ont été notés inversés, selon la façon dont l'élément est formulé, de sorte que des scores plus élevés = une quantité plus élevée de la sous-échelle en cours de mesure. Ainsi, la valeur minimale pour chaque sous-échelle est de 1 et la valeur maximale pour chaque sous-échelle est de 5.
Changement par rapport à l'évaluation de la fidélisation de la prestation de soins à 12 semaines après l'inscription
Brève mesure multidimensionnelle de la religiosité / spiritualité (Adapté par BMMRS) Réponses à la question 2.
Délai: Support de base et suivi de 3 mois
Réponses à la question de l'enquête 2, à quelle fréquence priez-vous en privé? Échelle de Likert à 7 points allant de quelques fois par mois à une fois par jour. Des scores plus élevés dans la prière indiquent plus de prière.
Support de base et suivi de 3 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Questionnaire de satisfaction (mesure de processus)
Délai: Jusqu'à 5 semaines après la base
Des éléments de cette évaluation de 13 éléments de la satisfaction familiale à l'égard de l'intervention ont été développés en utilisant la contribution de la communauté sur les aspects émotionnels de la participation. Les éléments sont sur une échelle de Likert à 5 points, de fortement en désaccord à fortement d'accord. 6 articles étaient négatifs (avaient peur, trop à gérer, nuisibles, en colère, tristes blessants) et 7 éléments étaient positifs (utiles, utiles, chargés de mon esprit, satisfaits, quelque chose que je devais faire, courageux, valable). Chaque élément a été noté séparément. Un score plus élevé pour une échelle positive était un meilleur résultat. Un score plus élevé pour l'échelle négative a été un résultat moins bien. Mesure du processus spécifique à l'étude pour évaluer les événements indésirables et le bénéfice / la charge de la participation. 12 articles au total.
Jusqu'à 5 semaines après la base
Questionnaire sur la qualité de la communication
Délai: Jusqu'à 5 semaines après la base
Il s'agit d'un processus, pas d'un résultat, de mesure. Le participant est invité à évaluer à quel point le facilitateur était bon pour chacune des 4 compétences en communication sur une échelle de 0, certainement non, à 5, certainement oui. Des scores plus élevés signifient une meilleure communication. Le score minimum était de 4. Le score maximum était de 20. Nous n'avons pas calculé un score total, car il s'agissait d'une mesure de processus pour évaluer la communication du facilitateur et fournir des commentaires au facilitateur.
Jusqu'à 5 semaines après la base
Brève mesure multidimensionnelle de la religiosité / spiritualité (brève MMR) "À quelle fréquence allez-vous aux services religieux?"
Délai: BASELINE AU SUIVRE 3 MOIS
Réponses à "À quelle fréquence allez-vous aux services religieux?" Les réponses allaient de "une ou deux fois par an" à "plus d'une fois par semaine". Des scores plus élevés ont indiqué une plus grande fréquentation dans les services religieux. Les réponses ont été utilisées comme covariable dans les modèles initiaux à effet mixte linéaire généralisé. Des recherches antérieures avaient indiqué que cette variable a modéré les résultats de la qualité de vie. Des scores plus élevés indiquent plus de fréquentation dans les services religieux.
BASELINE AU SUIVRE 3 MOIS
Brève mesure multidimensionnelle de la religiosité / spiritualité (brefs MMR): "Dans quelle mesure vous considérez-vous comme une personne religieuse?"
Délai: Suivi de base et de 3 mois
Réponses à "dans quelle mesure vous considérez-vous comme une personne religieuse?" Les réponses allaient de "modérément religieux" à "pas du tout religieux". Des scores plus élevés ont indiqué une religiosité plus élevée. Les réponses ont été recueillies sous forme de covariable dans les modèles initiaux à effet mixte linéaire généralisé. Des recherches antérieures avaient indiqué que cette variable a modéré les résultats de la qualité de vie. Des scores plus élevés dans le religieux indiquent la perception de soi en tant que personne plus religieuse.
Suivi de base et de 3 mois
Brève mesure multidimensionnelle de la religiosité / spiritualité (adaptée à BMMRS): Dans quelle mesure vous considérez-vous comme une personne spirituelle?
Délai: Résultats de référence à 3 mois.
Réponses à "Dans quelle mesure vous considérez-vous comme une personne spirituelle?" Les réponses allaient du «pas du tout spirituel» à «très spirituelle». Un score plus élevé signifiait plus spirituel. Les distributions et les pourcentages de fréquences rapportés sont signalés. Un score plus élevé sur l'élément de la personne spirituelle indique la perception de soi comme plus spirituelle.
Résultats de référence à 3 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's National Research Institute

Collaborateurs

National Institute of Nursing Research (NINR)
National Institutes of Health (NIH)
Respecting Choices

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2021

Première publication (Réel)

22 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 00008808
  • 1R21NR019340-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

La recherche proposée comprendra des données provenant de 30 enfants vivant avec des maladies rares qui ne sont pas en mesure de participer à leur propre prise de décision en matière de soins médicaux et de leurs 30 soignants familiaux. L'ensemble de données final sera dépouillé des données identifiables au niveau individuel avant sa diffusion pour partage. Compte tenu de la nature vulnérable des sujets (enfants participants), nous mettrons les données et la documentation associée à la disposition des chercheurs dans le cadre d'un accord de partage de données qui comprend :

  1. examen et approbation appropriés des sujets humains ; et
  2. un engagement à n'utiliser les données qu'à des fins de recherche et qu'aucune tentative ne sera faite pour identifier les participants individuels.

Le groupe Biostatistique exécutera les mécanismes de désidentification et fournira les données dans un format convenu. L'anonymisation comprendra la suppression des données de PHI ; supprimer des dates ou ajouter un décalage aléatoire aux dates. Seules les données de groupe anonymisées seront partagées. Cela protège la confidentialité des participants.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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