FACE para crianças com doenças raras (FACE-Rare)

Uma doença rara é uma condição que afeta menos de 200.000 pessoas. Pacientes pediátricos com doenças raras apresentam alta mortalidade, com 30% não vivendo para ver seu 5º aniversário. É provável que as famílias sejam solicitadas a tomar decisões médicas complexas para seus filhos. O planejamento avançado de cuidados pediátricos envolve preparação e desenvolvimento de habilidades para ajudar a fazer escolhas futuras de cuidados médicos. Crianças com doenças raras são um grupo heterogêneo, muitas vezes com comorbidades, resultando em sua exclusão da pesquisa, criando assim uma disparidade de saúde para essa população vulnerável. A pesquisa disponível sobre famílias de crianças com doenças raras carece de rigor científico. Embora seja extremamente necessário, existem poucas intervenções validadas empiricamente para abordar essas questões. Propomos colmatar uma lacuna no nosso conhecimento sobre as necessidades de apoio das famílias num grupo heterogéneo de crianças com doenças raras; e para testar uma intervenção de planejamento antecipado de cuidados.

A intervenção de planejamento avançado de cuidados pediátricos FAmily CEntered (FACE), comprovadamente bem-sucedida com câncer e HIV, é adaptada para famílias com crianças com doenças raras. Teoricamente informada e desenvolvida pelo PI, Dr. Lyon e colegas, a intervenção proposta usará o Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ para famílias cuja criança é incapaz de participar da tomada de decisões sobre cuidados de saúde. Nossa consulta com famílias de crianças com distúrbios raros e a Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) revelou que as necessidades básicas de cuidados paliativos devem ser abordadas primeiro, antes de uma intervenção de planejamento de cuidados avançados. Para que o estudo atenda a essa solicitação, todas as famílias randomizadas para a intervenção primeiro preencherão a Ferramenta de Avaliação de Necessidades de Apoio ao Cuidador (CSNAT)©, que nossa equipe de investigação adaptou para uso em pediatria. Na Abordagem CSNAT, os facilitadores avaliam as necessidades prioritárias de cuidados paliativos dos cuidadores e desenvolvem Planos de Ação Compartilhados para suporte de cuidados paliativos. Assim, propomos uma intervenção FACE-Rare inovadora de 3 sessões, integrando duas abordagens baseadas em evidências. Avaliaremos o FACE-Rare usando um projeto de estudo randomizado controlado, simples-cego, cientificamente rigoroso com intenção de tratar. Pares ou díades família/criança (N=30 díades) serão randomizados para grupos FACE-Raro (Sessões 1 e 2 do CSNAT mais Respeitando as opções Sessões 3) ou controle (Tratamento como de costume). Ambos os grupos receberão informações sobre cuidados paliativos. Todas as famílias irão preencher questionários no início e 3 meses de acompanhamento. Os investigadores avaliarão a eficácia inicial do FACE-Rare na qualidade de vida da família (psicológica, espiritual). Estimaremos como a religiosidade e a valorização do cuidador influenciam a qualidade de vida das famílias. Também exploraremos a utilização dos cuidados de saúde pelas crianças durante o estudo e a satisfação da família.

Se os objetivos deste estudo piloto forem alcançados, um futuro estudo grande e multicêntrico testará o modelo teórico completo para melhorar o atendimento a crianças com doenças raras e suas famílias por meio do Planejamento Antecipado de Cuidados Pediátricos Familiares. O objetivo final é minimizar o sofrimento e melhorar a qualidade de vida dos cuidadores familiares de crianças com doenças raras; e através deste processo melhorar os cuidados paliativos de seus filhos.