FACE para crianças com doenças raras (FACE-Rare)
Necessidades de cuidados paliativos de crianças com doenças raras e suas famílias
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Uma doença rara é uma condição que afeta menos de 200.000 pessoas. Pacientes pediátricos com doenças raras apresentam alta mortalidade, com 30% não vivendo para ver seu 5º aniversário. É provável que as famílias sejam solicitadas a tomar decisões médicas complexas para seus filhos. O planejamento avançado de cuidados pediátricos envolve preparação e desenvolvimento de habilidades para ajudar a fazer escolhas futuras de cuidados médicos. Crianças com doenças raras são um grupo heterogêneo, muitas vezes com comorbidades, resultando em sua exclusão da pesquisa, criando assim uma disparidade de saúde para essa população vulnerável. A pesquisa disponível sobre famílias de crianças com doenças raras carece de rigor científico. Embora seja extremamente necessário, existem poucas intervenções validadas empiricamente para abordar essas questões. Propomos colmatar uma lacuna no nosso conhecimento sobre as necessidades de apoio das famílias num grupo heterogéneo de crianças com doenças raras; e para testar uma intervenção de planejamento antecipado de cuidados.
A intervenção de planejamento avançado de cuidados pediátricos FAmily CEntered (FACE), comprovadamente bem-sucedida com câncer e HIV, é adaptada para famílias com crianças com doenças raras. Teoricamente informada e desenvolvida pelo PI, Dr. Lyon e colegas, a intervenção proposta usará o Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ para famílias cuja criança é incapaz de participar da tomada de decisões sobre cuidados de saúde. Nossa consulta com famílias de crianças com distúrbios raros e a Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) revelou que as necessidades básicas de cuidados paliativos devem ser abordadas primeiro, antes de uma intervenção de planejamento de cuidados avançados. Para que o estudo atenda a essa solicitação, todas as famílias randomizadas para a intervenção primeiro preencherão a Ferramenta de Avaliação de Necessidades de Apoio ao Cuidador (CSNAT)©, que nossa equipe de investigação adaptou para uso em pediatria. Na Abordagem CSNAT, os facilitadores avaliam as necessidades prioritárias de cuidados paliativos dos cuidadores e desenvolvem Planos de Ação Compartilhados para suporte de cuidados paliativos. Assim, propomos uma intervenção FACE-Rare inovadora de 3 sessões, integrando duas abordagens baseadas em evidências. Avaliaremos o FACE-Rare usando um projeto de estudo randomizado controlado, simples-cego, cientificamente rigoroso com intenção de tratar. Pares ou díades família/criança (N=30 díades) serão randomizados para grupos FACE-Raro (Sessões 1 e 2 do CSNAT mais Respeitando as opções Sessões 3) ou controle (Tratamento como de costume). Ambos os grupos receberão informações sobre cuidados paliativos. Todas as famílias irão preencher questionários no início e 3 meses de acompanhamento. Os investigadores avaliarão a eficácia inicial do FACE-Rare na qualidade de vida da família (psicológica, espiritual). Estimaremos como a religiosidade e a valorização do cuidador influenciam a qualidade de vida das famílias. Também exploraremos a utilização dos cuidados de saúde pelas crianças durante o estudo e a satisfação da família.
Se os objetivos deste estudo piloto forem alcançados, um futuro estudo grande e multicêntrico testará o modelo teórico completo para melhorar o atendimento a crianças com doenças raras e suas famílias por meio do Planejamento Antecipado de Cuidados Pediátricos Familiares. O objetivo final é minimizar o sofrimento e melhorar a qualidade de vida dos cuidadores familiares de crianças com doenças raras; e através deste processo melhorar os cuidados paliativos de seus filhos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Os critérios de inclusão infantil são
- ≥1,0 anos e <18,0 anos na inscrição;e
- incapaz de participar na tomada de decisões sobre os cuidados de fim de vida;
- ter uma doença rara conforme definida operacionalmente (consulte Sujeitos humanos);
- não está sob uma Ordem de Não Ressuscitar ou Permitir uma Ordem de Morte Natural; e
- não na Unidade de Terapia Intensiva.
Os critérios de inclusão do cuidador familiar são:
- ≥ 18,0 anos na inscrição;
- tutor legal da criança e cuidador da criança;
- pode falar e entender inglês; e
- não conhecido por apresentar atraso no desenvolvimento.
Critério de exclusão:
(1) O cuidador familiar é ativamente homicida, suicida ou psicótico no momento da inscrição.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: FACE-Intervenção Rara
FACE-Rare é uma intervenção comportamental que combina a Abordagem Pediátrica CSNAT e o Respecting Choices® Next Steps ACP em 3 sessões. Sessões 1 e 2: CSNAT é um processo baseado em evidências de avaliação e apoio do cuidador familiar em cuidados médicos especializados (paliativos). A ferramenta CSNAT está estruturada em torno de 16 categorias de apoio ao cuidador familiar. Com o objetivo de diminuir a sobrecarga do cuidador, esse processo consiste em 5 etapas em que uma enfermeira ou profissional trabalha com o cuidador para criar um plano de suporte compartilhado para a criança. Sessão 3: Respecting Choices® Próximos passos - Esta conversa sobre planejamento avançado de cuidados (pACP) envolve as famílias em um processo sobre como tomar decisões médicas futuras consistentes com seus objetivos e valores. A entrevista é estruturada em 6 etapas para atingir 2 objetivos principais: facilitar conversas com a família sobre a condição médica, história, medos, valores, crenças e esperanças de seu filho; e preparar o terreno para as futuras decisões de saúde da família. |
A intervenção FACE-Rare de 3 sessões semanais (aproximadamente) de aproximadamente 45-60 minutos cada é composta pela abordagem CSNAT [Sessões 1 e 2] e Respeitando as escolhas [Sessão 3].
Outros nomes:
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Sem intervenção: Controle de tratamento usual (TAU)
Para minimizar o fardo para as famílias, escolhemos uma condição de comparação de tratamento usual (TAU), em que os pacientes receberão seu padrão normal de atendimento.
Ambos os braços do estudo receberão informações sobre cuidados paliativos (médicos especializados) na inscrição e preencherão questionários antes e depois da intervenção ou período de TAU.
A prática atual para menores com doenças que limitam a vida é adiar as discussões iniciais do planejamento avançado de cuidados (pACP) até uma crise médica, portanto, é nisso que consistirá a condição do braço de controle TAU.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dias em Cuidados Paliativos Antes da Morte
Prazo: 12 semanas após a inscrição
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A pontuação é o número de dias em que o paciente esteve inscrito em um programa de cuidados paliativos nos 30 dias anteriores à morte.
Aplicável apenas a pacientes que faleceram desde a inscrição no estudo.
Usado para padronizar a utilização de assistência médica infantil a partir da abstração de dados com base na revisão retrospectiva de prontuários médicos.
O valor mínimo é 0 sem máximo.
Maior pontuação indica maior nível de utilização de cuidados de saúde.
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12 semanas após a inscrição
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Lugar da morte
Prazo: 12 semanas após a inscrição
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Local onde o paciente foi declarado morto, conforme relatado em seu EMR.
Aplicável apenas a pacientes que faleceram desde a inscrição no estudo.
As categorias são ambiente de cuidados paliativos para pacientes internados, casa com cuidados paliativos, casa sem cuidados paliativos, UTI hospitalar, hospital sem UTI, outro ou desconhecido.
Usado para padronizar a utilização de assistência médica infantil a partir da abstração de dados com base na revisão retrospectiva de prontuários médicos.
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12 semanas após a inscrição
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Inventário de Ansiedade de Beck
Prazo: Mudança da ansiedade da linha de base aos 3 meses após a inscrição
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O Beck Ansity Inventory (BAI) é uma medida de 21 itens de ansiedade classificada em uma escala Likert de 4 pontos de sintomas na semana passada.
O BAI demonstrou confiabilidade e validade para avaliar a ansiedade em indivíduos de 17 a 80 anos.
O BAI tem boa confiabilidade e validade para os cuidadores familiares de crianças gravemente doentes.
É uma medida de qualidade de vida: saúde emocional.
Pontuações mais altas significam mais sintomas de ansiedade.
A pontuação total foi usada na análise.
As pontuações variam de 0 a 63.
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Mudança da ansiedade da linha de base aos 3 meses após a inscrição
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Avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT)- Escala de bem-estar espiritual, versão 4
Prazo: Mudança do bem-estar espiritual da linha de base aos 3 meses após a inscrição
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Avaliou a construção do bem-estar espiritual.
Foram calculadas duas subescalas de significado/paz (7 itens) e fé (5 itens) e pontuação total (12 itens).
Em uma escala Likert de 5 pontos de 0 = nada para 5 = muito.
Alguns itens são pontuados reversos.
Veja www.facit.org
A pontuação da subescala de significado/paz varia de valor mínimo de 0 a valor máximo de 32.
Pontuações mais altas indicam melhor significado/paz.
A pontuação da subescala Faith varia de 0 valor mínimo ao valor máximo de 16.
Pontuações mais altas indicam melhor significado/paz.
Pontuações mais altas indicam melhor bem-estar espiritual.
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Mudança do bem-estar espiritual da linha de base aos 3 meses após a inscrição
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Documento do plano de atendimento antecipado para crianças com doenças raras
Prazo: Mudança da documentação do ACP da linha de base no registro eletrônico de saúde às 12 semanas após a inscrição
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Documentação de Planejamento de Cuidados Avançados (ACP) em Registros Eletrônicos de Saúde (EHR).
A pontuação estará presente no EHR ou ausente do EHR.
A evidência de qualquer documento de atendimento antecipado (sim/não) contará.
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Mudança da documentação do ACP da linha de base no registro eletrônico de saúde às 12 semanas após a inscrição
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Hospitalizações
Prazo: Mudança de linha de base para frequência 12 semanas após a inscrição
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Usado para padronizar a utilização de cuidados de saúde infantil da abstração de dados pelo enfermeiro de pesquisa com base na revisão do gráfico médico em registro eletrônico de saúde.
A pontuação é registrada no número de internações hospitalares para tratamento clínico para a criança com uma doença rara.
O valor mínimo é 0 sem o máximo.
A pontuação mais alta indica um nível mais alto de utilização da saúde.
As perguntas foram "Hospitalização nos últimos 3 meses?"
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Mudança de linha de base para frequência 12 semanas após a inscrição
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala de carga decisória de estresse do papel de Hickman
Prazo: Até 5 semanas após a inscrição
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Escala analógica visual 0-100.
"Quão estressante é para você tomar decisões médicas para seu filho?" 1 item.
Pontuação mais alta significa mais estresse, pontuações mais baixas significam menos estresse.
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Até 5 semanas após a inscrição
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Medida breve -multidimensional da religião e espiritualidade - Respostas à pergunta 1
Prazo: Linha de base e acompanhamento de três meses.
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Respostas da pesquisa para: 1.
Com que frequência você sente a presença de Deus?
Nas respostas de 6 pontos em escala Likert, variam de todos os dias a nunca ou quase nunca.
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Linha de base e acompanhamento de três meses.
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Avaliação da família do questionário de cuidar para cuidados paliativos para cuidados paliativos (FACQ-PC)
Prazo: Mudança em relação à avaliação da linha de base do cuidado às 12 semanas após a inscrição
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O FACQ-PC é uma medida de 25 itens consiste em quatro subescalas teoricamente derivadas: (i) tensão do cuidador, (ii) avaliações positivas para cuidar, (iii) angústia do cuidador e (iv) bem-estar familiar.
As pontuações são de 5 = concordar fortemente 1 = Discordo totalmente.
Não calculamos uma pontuação total.
Usamos apenas as 4 pontuações de subescala.
Sobre as pontuações da subescala para avaliações positivas para cuidar e bem-estar familiar, pontuações mais altas significam melhores resultados, ou seja, maiores avaliações positivas para cuidar ou bem-estar familiar.
Nos escores da subescala para a tensão do cuidador e o sofrimento do cuidador, pontuações mais altas significam piores resultados, isto é, maior tensão do cuidador ou sofrimento do cuidador.
As pontuações da subescala FACQ-PC foram calculadas com a média dos itens (intervalo de pontuação 1-5).
Alguns itens foram pontuados reversos, dependendo de como o item é formulado, para que pontuações mais altas = maior quantidade da subescala seja medida.
Portanto, o valor mínimo para cada subescala é 1 e o valor máximo para cada subescala é 5.
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Mudança em relação à avaliação da linha de base do cuidado às 12 semanas após a inscrição
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Breve medição multidimensional da religiosidade/espiritualidade (BMMRS, adaptada) Respostas da pesquisa à pergunta 2.
Prazo: Linha de base e acompanhamento de 3 meses
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Respostas à Pesquisa da Pesquisa 2, com que frequência você ora em particular?
7 Point Likert escala variando de algumas vezes por mês a uma vez por dia.
Pontuações mais altas no item de oração indicam mais oração.
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Linha de base e acompanhamento de 3 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Questionário de satisfação (medida do processo)
Prazo: Até 5 semanas após a linha
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Os itens para esta avaliação de 13 itens da satisfação familiar com a intervenção foram desenvolvidos usando a contribuição da comunidade sobre os aspectos emocionais da participação.
Os itens estão em uma escala Likert de 5 pontos, de discordar totalmente a concordar fortemente.
6 itens eram negativos (senti com medo, demais para lidar, prejudiciais, irritados, triste) e 7 itens foram positivos (úteis, úteis, carregados da minha mente, satisfeitos, algo que eu precisava fazer, corajoso, que vale a pena).
Cada item foi pontuado separadamente.
A pontuação mais alta para escala positiva foi melhor resultado.
A pontuação mais alta para escala negativa foi o pior resultado.
Medida de processo específica do estudo para avaliar eventos adversos e benefício/ônus da participação.
12 itens totais.
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Até 5 semanas após a linha
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Questionário de Qualidade de Comunicação
Prazo: Até 5 semanas após a linha
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Este é um processo, não um resultado, medida.
O participante é solicitado a avaliar o quão bom o facilitador era para cada uma das 4 habilidades de comunicação em uma escala de 0, definitivamente não, para 5, definitivamente sim.
Pontuações mais altas significam melhor comunicação.
A pontuação mínima foi de 4. A pontuação máxima foi de 20.
Não calculamos uma pontuação total, pois essa foi uma medida de processo para avaliar a comunicação do facilitador e fornecer feedback ao facilitador.
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Até 5 semanas após a linha
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Breve medida multidimensional da religiosidade/espiritualidade (breves MMRs) "Com que frequência você vai a serviços religiosos?"
Prazo: Linha de base para 3 meses de acompanhamento
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Respostas a "Com que frequência você vai a serviços religiosos?"
As respostas variaram de "uma ou duas vezes por ano" a "mais de uma vez por semana".
Pontuações mais altas indicaram maior participação nos serviços religiosos.
As respostas foram usadas como covariável nos modelos iniciais de efeito misto linear generalizado.
Pesquisas anteriores haviam indicado que essa variável resultados de qualidade de vida moderada.
Pontuações mais altas indicam mais participação em serviços religiosos.
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Linha de base para 3 meses de acompanhamento
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Breve medida multidimensional de religiosidade/espiritualidade (breves MMRs): "Até que ponto você se considera uma pessoa religiosa?"
Prazo: Linha de base e acompanhamento de 3 meses
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Respostas a "Até que ponto você se considera uma pessoa religiosa?"
As respostas variaram de "moderadamente religiosas" a "não religiosas".
Pontuações mais altas indicaram maior religiosidade.
As respostas foram coletadas como covariável nos modelos iniciais de efeito misto linear generalizado.
Pesquisas anteriores haviam indicado que essa variável resultados de qualidade de vida moderada.
Pontuações mais altas nos religiosos indicam autopercepção como uma pessoa mais religiosa.
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Linha de base e acompanhamento de 3 meses
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Breve medição multidimensional da religiosidade/espiritualidade (BMMRS adaptada): Até que ponto você se considera uma pessoa espiritual?
Prazo: Base a 3 meses.
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Respostas a "Até que ponto você se considera uma pessoa espiritual?"
As respostas variaram de "não espirituais" a "muito espirituais".
Pontuação mais alta significava mais espiritual.
Relatados são distribuições e porcentagens de frequência.
Uma pontuação mais alta no item da pessoa espiritual indica a autopercepção como mais espiritual.
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Base a 3 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Lyon ME, Wiener L. Special Issue: Psychosocial Considerations for Children and Adolescents Living with a Rare Disease. Children (Basel). 2022 Jul 21;9(7):1099. doi: 10.3390/children9071099.
- Sandquist M, Davenport T, Monaco J, Lyon ME. The Transition to Adulthood for Youth Living with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 May 12;9(5):710. doi: 10.3390/children9050710.
- Fratantoni K, Livingston J, Schellinger SE, Aoun SM, Lyon ME. Family-Centered Advance Care Planning: What Matters Most for Parents of Children with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 Mar 21;9(3):445. doi: 10.3390/children9030445.
- Aoun SM, Stegmann R, Deleuil R, Momber S, Cuddeford L, Phillips MB, Lyon ME, Gill FJ. "It Is a Whole Different Life from the Life I Used to Live": Assessing Parents' Support Needs in Paediatric Palliative Care. Children (Basel). 2022 Mar 1;9(3):322. doi: 10.3390/children9030322.
- Lyon ME, Thompkins JD, Fratantoni K, Fraser JL, Schellinger SE, Briggs L, Friebert S, Aoun S, Cheng YI, Wang J. Family caregivers of children and adolescents with rare diseases: a novel palliative care intervention. BMJ Support Palliat Care. 2022 Nov;12(e5):e705-e714. doi: 10.1136/bmjspcare-2019-001766. Epub 2019 Jul 25.
- Aoun SM, Gill FJ, Phillips MB, Momber S, Cuddeford L, Deleuil R, Stegmann R, Howting D, Lyon ME. The profile and support needs of parents in paediatric palliative care: comparing cancer and non-cancer groups. Palliat Care Soc Pract. 2020 Sep 25;14:2632352420958000. doi: 10.1177/2632352420958000. eCollection 2020.
- - Kreicbergs U (Discussant), Handberg C, Udo C, Thompkins J (presenter) Lyon ME (organizer). Symposium: Lessons Learned during the COVID-19 and Beyond Pandemic for Children Living with Rare Diseases and their Siblings. Lyon Presentation: Family Identified Palliative Care Needs of FAmily Caregivers of Children Living with Rare Diseases during COVID-19-United States 7th Public Health Palliative Care International Conference. September 21, 2022. Bruges, Belgium.
- - Lyon, ME, Fraser J, Thompkins J (presenter). FACE Rare: A novel palliative care intervention for family caregivers of children and adolescents living with a rare disease. Podium Presentation. University of Pittsburgh's National Center on Family Support's Second Biennial Conference on Caregiving Research. Building Bridges: Advancing Family Caregiving Research Across the Lifespan, National Center on Caregiving. Pittsburg, PA. October 1, 2022.
- Lyon ML. Detwiler K, Torres C, Guerrera MF, Thompkins J. FACE-Rare: A Novel Intervention for Family Caregivers of Children Living with Rare Diseases. BMJ Supportive & Palliative Care 2023;13(Suppl 4):A16.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- cuidado paliativo
- pediatria
- sobrecarga do cuidador
- adolescente
- saúde mental
- ansiedade
- cuidado centrado no paciente
- espiritualidade
- saúde pública
- cuidador familiar
- cuidados de fim de vida
- prática baseada em evidências
- doenças raras
- intervenções psicossociais
- cuidado centrado na família
- condições crônicas
- intervenções comportamentais
- intervenções familiares
- crianças com doenças raras
- carga decisória
- estresse do papel
- cuidado centrado na pessoa
- necessidades complexas de saúde
- respeitando as escolhas
- ensaio clínico randomizado (RCT)
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 00008808
- 1R21NR019340-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A pesquisa proposta incluirá dados de 30 crianças com doenças raras que não podem participar de suas próprias decisões sobre cuidados médicos e de seus 30 cuidadores familiares. O conjunto de dados final será despojado de dados identificáveis de nível individual antes da liberação para compartilhamento. Dada a natureza vulnerável dos participantes (participantes infantis), disponibilizaremos os dados e a documentação associada aos pesquisadores sob um acordo de compartilhamento de dados que inclui:
- revisão e aprovação apropriadas de sujeitos humanos; e
- um compromisso de usar os dados apenas para fins de pesquisa e que nenhuma tentativa será feita para identificar participantes individuais.
O grupo de Bioestatística executará a mecânica de desidentificação e fornecerá os dados em um formato acordado. A desidentificação incluirá a remoção dos dados do PHI; removendo datas ou adicionando um deslocamento aleatório às datas. Somente dados de grupos não identificados serão compartilhados. Isso protege a confidencialidade do participante.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .