PwFSHD（顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー患者）における手術的アプローチの検討
2022年11月7日 更新者：Aysenur Erekdag、Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
筋膜肩甲上腕ジストロフィー患者のバランスと歩行パラメータに対する肩甲胸郭関節固定術手術と通常のケアの効果の比較：一盲検試験
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー (FSHD) は、筋ジストロフィーの最も一般的な形態の 1 つであり、顕著な骨格の新規性の衰弱と広範囲の疾患を特徴とします。 社会の10万人に3～5人に見られる遺伝性疾患で、通常は顔面や肩の筋肉の筋力低下から始まり、体幹、骨盤、脚の筋肉に進行し、20代で症状が現れます。 進行が遅く、患者の約 20% で歩行能力の喪失につながる可能性がある FSHD では、患者は肩甲骨周囲領域の影響により、肩の高さより上の活動を行うことが困難になる場合があります。
骨格筋の衰弱は姿勢やバランスの障害につながり、姿勢の不安定性は FSHD 患者によく見られる問題です。 患者の半数以上に見られる体幹と下肢の筋肉の弱さは、姿勢のバランスや歩行に問題を引き起こします。 ふくらはぎ、腸腰筋、および大臀筋は、健康な人の歩行速度の主な決定要因を形成しており、ふくらはぎの筋肉が最も寄与していることが知られています。 FSHD 患者は、健康な対照者と比較して、速度、歩幅、歩数が減少していると報告されています。 上半身のコントロールが損なわれると、動的安定性の維持が損なわれる可能性があります。 FSHD 患者では、筋緊張、運動調整、関節可動域の喪失、筋力低下が姿勢、バランス制御、歩行に及ぼす影響がより明確に観察されます。
研究の目的は、FSHD患者のバランスと歩行に対する肩甲骨管理治療の効果を比較することでした。
H0: 肩甲胸部関節固定術を受けたFSHD患者と手術を受けていないFSHD患者のバランスと歩行パラメータに違いはありません。
H1: 肩甲胸部関節固定術を受けたFSHD患者と手術を受けていないFSHD患者のバランスと歩行パラメータには違いがあります。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
FSHDと診断された任意の患者が研究に含まれる。
参加者から自発的な同意への署名が得られます。
参加者は2つのグループに分けられます。
1 つのグループには肩甲胸部関節固定術を受けた患者が含まれ、もう 1 つのグループには手術を受けていない患者が含まれます。
両方のグループは、バランスと歩行を評価するためにいくつかの結果測定を受けます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
24
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Istanbul、七面鳥、34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
FSHDと診断され、肩甲胸郭関節固定術を受けている患者または非手術中の患者
説明
包含基準:
- 18～65歳
- CSS (臨床重症度評価) に基づく 0.5 ～ 3.5 のスコア
- FAS (機能的歩行スケール) に基づくスコアが 3 ～ 5 である
- 手術グループに含まれる患者は、片側または両側の肩甲胸部関節固定術を受けています。
除外基準:
- 下肢に整形外科的問題/バランスや歩行の問題を引き起こす可能性のある問題の存在
- 他の上肢の整形外科的問題/問題および手術の有無
- 脊椎固定術を受けている
- 追加の神経学的問題/問題の存在
- コミュニケーションを妨げるレベルの視覚および聴覚の問題がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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肩甲胸部関節固定術
FSHDと診断され、片側または両側の手術を受けており、包含基準を満たす個人。 決定された転帰スケールを患者に適用する |
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非手術的
FSHDと診断され、手術を受けておらず、包含基準を満たす参加者。 決定された転帰スケールを患者に適用する |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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10メートル歩行テスト
時間枠：研究のベースラインで1回
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検査中、患者は検査前に決められた10メートルの距離を通常の歩行速度で歩くように求められます。
指定した距離を移動した時間が記録されます。
動的バランス評価に使用される長期性能試験です。
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研究のベースラインで1回
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歩行分析装置
時間枠：研究のベースラインで1回
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歩行パラメータをリアルタイムに分析するためのスマートフォンベースのアプリケーションです。
歩行速度、歩幅、歩幅、リズム、対称性を測定できます。
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研究のベースラインで1回
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベルクバランススケール
時間枠：研究のベースラインで1回
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これは 14 の指示を含むスケールであり、各指示に対する患者のパフォーマンスを観察することによって 0 ～ 4 のスコアが与えられます。
患者がアクティビティをまったく実行できない場合は 0 点が与えられ、患者が単独でアクティビティを完了した場合は 4 点が与えられます。
最高得点は 56 点で、0 ～ 20 点はバランスの障害を示し、21 ～ 40 点は許容可能なバランスを示し、41 ～ 56 点は良好なバランスの存在を示します。
スケールが完了するまでに 10 ～ 20 分かかります。
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研究のベースラインで1回
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腕、肩、手の障害 (DASH)
時間枠：研究のベースラインで1回
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これは、特定の上肢活動を実行する患者の能力を検査する 30 項目のアンケートです。
この調査は、患者が日常生活の困難さと介入を 5 点のリッカート尺度で評価できる自己申告式のアンケートです。
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研究のベースラインで1回
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30秒の腹筋テスト
時間枠：研究のベースラインで1回
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これは、患者の腹筋活動、下肢の筋力、動的バランスを評価するテストです。
患者が座っている椅子から骨盤の接触を切ると、30 秒の期間が開始されます。
彼は常に椅子に座り、30秒以内にそこから立ち上がるように求められます。
患者が 30 秒以内にこのコマンドを何回繰り返したかを数えることによって得点されます。
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研究のベースラインで1回
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2分間の歩行テスト
時間枠：研究のベースラインで1回
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テストが実施されるエリアは、長さ 30 メートルの廊下で、平らで硬い床であることが推奨されます。
テストするフィールドの開始点と終了点を決定する必要があります。
患者には、スタート地点に立って2分以内に歩ける最長距離を歩いてもらいます。
有効期限が切れると、移動距離が記録されます。
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研究のベースラインで1回
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片足スタンステスト
時間枠：研究のベースラインで1回
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静的姿勢とバランス制御を評価するために使用されます。
患者は、もう一方の足が地面から離れた瞬間から、その足が再び地面に触れるか、腕が腰から離れるまで、片足で自力で立たなければなりません。
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研究のベースラインで1回
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時間が来たらテストに行く
時間枠：研究のベースラインで1回
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テストは動的平衡の尺度です。
これには、椅子から立ち上がって、3フィート歩き、向きを変えて座る必要があります。
個人が椅子から骨盤を持ち上げた瞬間から、骨盤を椅子に戻した状態に戻るまでの時間を秒単位で記録します。
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研究のベースラインで1回
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Ipek Yeldan, PhD、Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2022 Jun 27. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
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- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Bayram S, Kendirci AS, Karalar S, Durmus Tekce H, Parman FY, Akgul T, Durmaz H. Correlations between radiographic spinopelvic parameters and health-related quality of life: A prospective evaluation of 37 patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Clin Neurol Neurosurg. 2020 Nov;198:106137. doi: 10.1016/j.clineuro.2020.106137. Epub 2020 Aug 5.
- Padua L, Aprile I, Frusciante R, Iannaccone E, Rossi M, Renna R, Messina S, Frasca G, Ricci E. Quality of life and pain in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2009 Aug;40(2):200-5. doi: 10.1002/mus.21308.
- Le Hanneur M, Saint-Cast Y. Long-term results of Letournel scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A retrospective study of eight cases. Orthop Traumatol Surg Res. 2017 May;103(3):421-425. doi: 10.1016/j.otsr.2016.12.012. Epub 2017 Jan 31.
- Rijken NH, van der Kooi EL, Hendriks JC, van Asseldonk RJ, Padberg GW, Geurts AC, van Engelen BG. Skeletal muscle imaging in facioscapulohumeral muscular dystrophy, pattern and asymmetry of individual muscle involvement. Neuromuscul Disord. 2014 Dec;24(12):1087-96. doi: 10.1016/j.nmd.2014.05.012. Epub 2014 Jun 26.
- Aprile I, Padua L, Iosa M, Gilardi A, Bordieri C, Frusciante R, Russo G, Erra C, De Santis F, Ricci E. Balance and walking in facioscapulohumeral muscular dystrophy: multiperspective assessment. Eur J Phys Rehabil Med. 2012 Sep;48(3):393-402. Epub 2012 Jun 20.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月27日
一次修了 (実際)
2022年2月23日
研究の完了 (実際)
2022年8月16日
試験登録日
最初に提出
2021年8月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月21日
最初の投稿 (実際)
2021年8月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月7日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
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