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Esame dell'approccio operativo nella pwFSHD (paziente con distrofia muscolare facioscapolo-omerale)

7 novembre 2022 aggiornato da: Aysenur Erekdag, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)

Il confronto degli effetti della chirurgia dell'artrodesi scapolotoracica rispetto alle cure usuali sui parametri dell'equilibrio e dell'andatura nei pazienti con distrofia fascio-scapolo-omerale: studio in cieco

La distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) è una delle forme più comuni di distrofia muscolare, caratterizzata da una pronunciata debolezza scheletrica romanzesca e con un ampio spettro di malattie. È una malattia ereditaria osservata in 3-5/100.000 della società, che di solito inizia con debolezza dei muscoli facciali e delle spalle e progredisce verso i muscoli del tronco, del bacino e delle gambe, dando sintomi negli anni venti. Nella FSHD, che mostra una lenta progressione e può portare alla perdita della capacità di deambulazione in circa il 20% dei pazienti, i pazienti possono avere difficoltà a svolgere attività sopra il livello della spalla con l'influenza dell'area periscapolare.

La debolezza dei muscoli scheletrici porta a disturbi della postura e dell'equilibrio e l'instabilità posturale è un problema comune nei pazienti con FSHD. La debolezza dei muscoli del tronco e degli arti inferiori riscontrata in più della metà dei pazienti causa problemi di equilibrio posturale e di deambulazione. I muscoli del polpaccio, dell'ileopsoas e del grande gluteo formano insieme i principali determinanti della velocità di deambulazione nelle persone sane, dove è noto che i muscoli del polpaccio contribuiscono maggiormente. È stato riportato che gli individui con FSHD hanno ridotto la velocità, la lunghezza del passo e la frequenza del passo rispetto ai controlli sani. Un controllo alterato della parte superiore del corpo può compromettere il mantenimento della stabilità dinamica. Nei pazienti con FSHD si osservano più chiaramente gli effetti del tono muscolare, della coordinazione motoria, della perdita di mobilità articolare e della debolezza muscolare sulla postura, sul controllo dell'equilibrio e sull'andatura.

Lo scopo dello studio era confrontare gli effetti dei trattamenti di gestione scapolare sull'equilibrio e sull'andatura nei pazienti con FSHD.

H0: non vi è alcuna differenza nei parametri di equilibrio e deambulazione dei pazienti con FSHD sottoposti a intervento di artrodesi scapolotoracica e non sottoposti a intervento chirurgico.

H1: C'è una differenza nei parametri di equilibrio e deambulazione dei pazienti con FSHD che hanno subito un intervento di artrodesi scapolotoracica e non hanno subito un intervento chirurgico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Descrizione dettagliata

I pazienti volontari a cui è stata diagnosticata la FSHD saranno inclusi nello studio. Il consenso volontario firmato sarà ottenuto dai partecipanti. I partecipanti saranno divisi in due gruppi. Un gruppo includerà pazienti che hanno subito un intervento di artrodesi scapolotoracica, mentre l'altro gruppo includerà pazienti che non hanno subito un intervento chirurgico. Entrambi i gruppi saranno sottoposti ad alcune misurazioni dei risultati per valutare il loro equilibrio e la deambulazione.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

24

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Istanbul, Tacchino, 34500
        • Istanbul University-Cerrahpasa

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi di FSHD e sottoposti ad artrodesi scapolotoracica o non operanti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18-65 anni
  • Punteggio compreso tra 0,5 e 3,5 secondo CSS (indice di gravità clinica)
  • Punteggio tra 3 e 5 secondo FAS (scala di deambulazione funzionale)
  • Essendo inserito nel gruppo chirurgico il paziente è stato sottoposto ad intervento di artrodesi scapolotoracica unilaterale o bilaterale

Criteri di esclusione:

  • Presenza di problemi/problemi ortopedici agli arti inferiori che possono causare problemi di equilibrio e deambulazione
  • Presenza di qualsiasi altro problema/problema ortopedico dell'arto superiore e intervento chirurgico
  • Dopo aver subito un intervento chirurgico di fusione spinale
  • Presenza di ulteriori problemi/problemi neurologici
  • Avere un livello di problemi visivi e uditivi che impedirà la comunicazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
artrodesi scapolotoracica

Individui con diagnosi di FSHD sottoposti a chirurgia unilaterale o bilaterale che soddisfano i criteri di inclusione.

applicazione di determinate scale di esito sui pazienti

non operativo

- Partecipanti con diagnosi di FSHD che non hanno subito alcun intervento chirurgico, che soddisfano i criteri di inclusione.

applicazione di determinate scale di esito sui pazienti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prova di camminata di 10 metri
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
durante il test, al paziente viene chiesto di camminare a una normale velocità di camminata a una distanza di 10 metri determinata prima del test. Viene registrato il tempo in cui ha percorso la distanza specificata. È un test delle prestazioni a lungo termine utilizzato per la valutazione dell'equilibrio dinamico.
una volta al basale dello studio
Analizzatore di andatura
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
È un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale. Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
una volta al basale dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala dell'equilibrio di Berg
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
Si tratta di una scala contenente 14 istruzioni e un punteggio da 0 a 4 viene assegnato osservando la performance del paziente per ciascuna istruzione. Vengono assegnati 0 punti nei casi in cui il paziente non può svolgere affatto l'attività, mentre vengono assegnati 4 punti quando il paziente completa l'attività autonomamente. Il punteggio più alto è 56 e 0-20 punti indicano un disturbo dell'equilibrio, 21-40 punti indicano un equilibrio accettabile, 41-56 punti indicano la presenza di un buon equilibrio. Ci vogliono dai 10 ai 20 minuti per completare la scala.
una volta al basale dello studio
Disabilità del braccio, della spalla e della mano (DASH)
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
Si tratta di un questionario di 30 item che esamina la capacità del paziente di svolgere determinate attività dell'arto superiore. Questa indagine è un questionario self-report in cui i pazienti possono valutare la difficoltà e l'intervento nella vita quotidiana su una scala Likert a 5 punti.
una volta al basale dello studio
30 secondi di sit up test
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
È un test che valuta l'attività di sit-up del paziente, la forza degli arti inferiori e l'equilibrio dinamico. Inizia un periodo di 30 secondi quando il paziente interrompe il contatto del bacino con la sedia su cui è seduto. Gli viene costantemente chiesto di sedersi sulla sedia e di alzarsi da lì entro 30 secondi. Viene valutato contando quante ripetizioni il paziente applica questo comando entro 30 secondi.
una volta al basale dello studio
Test del cammino di 2 minuti
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
si raccomanda che l'area in cui verrà eseguito il test sia un corridoio con una lunghezza di 30 metri, un pavimento piatto e duro. È necessario determinare i punti di inizio e fine del campo da testare. Al paziente viene chiesto di percorrere la distanza massima che può percorrere entro 2 minuti stando al punto di partenza. Quando scade, viene registrata la distanza percorsa.
una volta al basale dello studio
Test di posizione su una gamba sola
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
Viene utilizzato per valutare la postura statica e il controllo dell'equilibrio. Il paziente deve stare in piedi da solo su una gamba dal momento in cui l'altro piede si stacca da terra fino a quando il piede tocca nuovamente terra o le braccia sono separate dalle anche.
una volta al basale dello studio
Tempo e prova
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
Il Test è una misura dell'equilibrio dinamico. Richiede alle persone di alzarsi da una sedia, camminare per 3 piedi, girarsi e sedersi. Il tempo dal momento in cui l'individuo solleva il bacino dalla sedia fino a quando ritorna con il bacino sulla sedia viene registrato in secondi.
una volta al basale dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipek Yeldan, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

23 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

16 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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