- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05022355
Esame dell'approccio operativo nella pwFSHD (paziente con distrofia muscolare facioscapolo-omerale)
Il confronto degli effetti della chirurgia dell'artrodesi scapolotoracica rispetto alle cure usuali sui parametri dell'equilibrio e dell'andatura nei pazienti con distrofia fascio-scapolo-omerale: studio in cieco
La distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) è una delle forme più comuni di distrofia muscolare, caratterizzata da una pronunciata debolezza scheletrica romanzesca e con un ampio spettro di malattie. È una malattia ereditaria osservata in 3-5/100.000 della società, che di solito inizia con debolezza dei muscoli facciali e delle spalle e progredisce verso i muscoli del tronco, del bacino e delle gambe, dando sintomi negli anni venti. Nella FSHD, che mostra una lenta progressione e può portare alla perdita della capacità di deambulazione in circa il 20% dei pazienti, i pazienti possono avere difficoltà a svolgere attività sopra il livello della spalla con l'influenza dell'area periscapolare.
La debolezza dei muscoli scheletrici porta a disturbi della postura e dell'equilibrio e l'instabilità posturale è un problema comune nei pazienti con FSHD. La debolezza dei muscoli del tronco e degli arti inferiori riscontrata in più della metà dei pazienti causa problemi di equilibrio posturale e di deambulazione. I muscoli del polpaccio, dell'ileopsoas e del grande gluteo formano insieme i principali determinanti della velocità di deambulazione nelle persone sane, dove è noto che i muscoli del polpaccio contribuiscono maggiormente. È stato riportato che gli individui con FSHD hanno ridotto la velocità, la lunghezza del passo e la frequenza del passo rispetto ai controlli sani. Un controllo alterato della parte superiore del corpo può compromettere il mantenimento della stabilità dinamica. Nei pazienti con FSHD si osservano più chiaramente gli effetti del tono muscolare, della coordinazione motoria, della perdita di mobilità articolare e della debolezza muscolare sulla postura, sul controllo dell'equilibrio e sull'andatura.
Lo scopo dello studio era confrontare gli effetti dei trattamenti di gestione scapolare sull'equilibrio e sull'andatura nei pazienti con FSHD.
H0: non vi è alcuna differenza nei parametri di equilibrio e deambulazione dei pazienti con FSHD sottoposti a intervento di artrodesi scapolotoracica e non sottoposti a intervento chirurgico.
H1: C'è una differenza nei parametri di equilibrio e deambulazione dei pazienti con FSHD che hanno subito un intervento di artrodesi scapolotoracica e non hanno subito un intervento chirurgico.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Istanbul, Tacchino, 34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 18-65 anni
- Punteggio compreso tra 0,5 e 3,5 secondo CSS (indice di gravità clinica)
- Punteggio tra 3 e 5 secondo FAS (scala di deambulazione funzionale)
- Essendo inserito nel gruppo chirurgico il paziente è stato sottoposto ad intervento di artrodesi scapolotoracica unilaterale o bilaterale
Criteri di esclusione:
- Presenza di problemi/problemi ortopedici agli arti inferiori che possono causare problemi di equilibrio e deambulazione
- Presenza di qualsiasi altro problema/problema ortopedico dell'arto superiore e intervento chirurgico
- Dopo aver subito un intervento chirurgico di fusione spinale
- Presenza di ulteriori problemi/problemi neurologici
- Avere un livello di problemi visivi e uditivi che impedirà la comunicazione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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artrodesi scapolotoracica
Individui con diagnosi di FSHD sottoposti a chirurgia unilaterale o bilaterale che soddisfano i criteri di inclusione. applicazione di determinate scale di esito sui pazienti |
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non operativo
- Partecipanti con diagnosi di FSHD che non hanno subito alcun intervento chirurgico, che soddisfano i criteri di inclusione. applicazione di determinate scale di esito sui pazienti |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Prova di camminata di 10 metri
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
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durante il test, al paziente viene chiesto di camminare a una normale velocità di camminata a una distanza di 10 metri determinata prima del test.
Viene registrato il tempo in cui ha percorso la distanza specificata.
È un test delle prestazioni a lungo termine utilizzato per la valutazione dell'equilibrio dinamico.
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una volta al basale dello studio
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Analizzatore di andatura
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
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È un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale.
Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
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una volta al basale dello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala dell'equilibrio di Berg
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Si tratta di una scala contenente 14 istruzioni e un punteggio da 0 a 4 viene assegnato osservando la performance del paziente per ciascuna istruzione.
Vengono assegnati 0 punti nei casi in cui il paziente non può svolgere affatto l'attività, mentre vengono assegnati 4 punti quando il paziente completa l'attività autonomamente.
Il punteggio più alto è 56 e 0-20 punti indicano un disturbo dell'equilibrio, 21-40 punti indicano un equilibrio accettabile, 41-56 punti indicano la presenza di un buon equilibrio.
Ci vogliono dai 10 ai 20 minuti per completare la scala.
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una volta al basale dello studio
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Disabilità del braccio, della spalla e della mano (DASH)
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
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Si tratta di un questionario di 30 item che esamina la capacità del paziente di svolgere determinate attività dell'arto superiore.
Questa indagine è un questionario self-report in cui i pazienti possono valutare la difficoltà e l'intervento nella vita quotidiana su una scala Likert a 5 punti.
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una volta al basale dello studio
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30 secondi di sit up test
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
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È un test che valuta l'attività di sit-up del paziente, la forza degli arti inferiori e l'equilibrio dinamico.
Inizia un periodo di 30 secondi quando il paziente interrompe il contatto del bacino con la sedia su cui è seduto.
Gli viene costantemente chiesto di sedersi sulla sedia e di alzarsi da lì entro 30 secondi.
Viene valutato contando quante ripetizioni il paziente applica questo comando entro 30 secondi.
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Test del cammino di 2 minuti
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
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si raccomanda che l'area in cui verrà eseguito il test sia un corridoio con una lunghezza di 30 metri, un pavimento piatto e duro.
È necessario determinare i punti di inizio e fine del campo da testare.
Al paziente viene chiesto di percorrere la distanza massima che può percorrere entro 2 minuti stando al punto di partenza.
Quando scade, viene registrata la distanza percorsa.
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una volta al basale dello studio
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Test di posizione su una gamba sola
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Viene utilizzato per valutare la postura statica e il controllo dell'equilibrio.
Il paziente deve stare in piedi da solo su una gamba dal momento in cui l'altro piede si stacca da terra fino a quando il piede tocca nuovamente terra o le braccia sono separate dalle anche.
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una volta al basale dello studio
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Tempo e prova
Lasso di tempo: una volta al basale dello studio
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Il Test è una misura dell'equilibrio dinamico.
Richiede alle persone di alzarsi da una sedia, camminare per 3 piedi, girarsi e sedersi.
Il tempo dal momento in cui l'individuo solleva il bacino dalla sedia fino a quando ritorna con il bacino sulla sedia viene registrato in secondi.
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una volta al basale dello studio
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipek Yeldan, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2022 Jun 27. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
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- Rijken NH, van der Kooi EL, Hendriks JC, van Asseldonk RJ, Padberg GW, Geurts AC, van Engelen BG. Skeletal muscle imaging in facioscapulohumeral muscular dystrophy, pattern and asymmetry of individual muscle involvement. Neuromuscul Disord. 2014 Dec;24(12):1087-96. doi: 10.1016/j.nmd.2014.05.012. Epub 2014 Jun 26.
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