Badanie dostępu operacyjnego w pwFSHD (pacjent z dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną)
7 listopada 2022 zaktualizowane przez: Aysenur Erekdag, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Porównanie wpływu operacji artrodezy łopatkowo-piersiowej i zwykłej opieki na parametry równowagi i chodu u pacjentów z dystrofią powięziowo-łopatkowo-ramienną: badanie z jedną ślepą próbą
Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) jest jedną z najczęstszych postaci dystrofii mięśniowej, charakteryzującą się wyraźnym osłabieniem powieściowym szkieletu i szerokim spektrum chorób. Jest to choroba dziedziczna, występująca u 3-5/100 000 społeczeństwa, zwykle zaczynająca się od osłabienia mięśni twarzy i ramion, przechodząca w mięśnie tułowia, miednicy i nóg, dająca objawy po dwudziestce. W FSHD, która wykazuje powolną progresję i może prowadzić do utraty zdolności poruszania się u około 20% pacjentów, pacjenci mogą mieć trudności z wykonywaniem czynności powyżej poziomu barków z wpływem okolicy okołołopatkowej.
Osłabienie mięśni szkieletowych prowadzi do zaburzeń postawy i równowagi, a niestabilność postawy jest częstym problemem u pacjentów z FSHD. Osłabienie mięśni tułowia i kończyn dolnych stwierdzane u ponad połowy pacjentów powoduje problemy z utrzymaniem równowagi postawy i chodzeniem. Mięśnie łydek, biodrowo-lędźwiowe i pośladkowe maksymalne razem tworzą główne determinanty szybkości chodu u zdrowych ludzi, gdzie mięśnie łydek mają największy udział. Zgłaszano, że osoby z FSHD mają zmniejszoną prędkość, długość kroku i częstotliwość kroku w porównaniu ze zdrowymi kontrolami. Upośledzona kontrola nad górną częścią ciała może zagrozić utrzymaniu stabilności dynamicznej. U pacjenta z FSHD wyraźniej obserwuje się wpływ napięcia mięśniowego, koordynacji ruchowej, utraty zakresu ruchu w stawach i osłabienia mięśni na postawę, kontrolę równowagi i chód.
Celem pracy było porównanie wpływu zabiegów zarządzania szkaplerzem na równowagę i chód u pacjentów z FSHD.
H0: Nie ma różnic w zakresie równowagi i parametrów chodu u pacjentów z FSHD, którzy przeszli operację artrodezy łopatkowo-piersiowej i nie przeszli operacji.
H1: Istnieje różnica w parametrach równowagi i chodu u pacjentów z FSHD, którzy przeszli operację artrodezy łopatkowo-piersiowej i nie przeszli operacji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Do badania zostaną włączeni dobrowolni pacjenci, u których zdiagnozowano FSHD.
Od uczestników zostanie uzyskana podpisana dobrowolna zgoda.
Uczestnicy zostaną podzieleni na dwie grupy.
Jedna grupa będzie obejmować pacjentów, którzy przeszli operację artrodezy łopatkowo-piersiowej, podczas gdy druga grupa będzie obejmowała pacjentów, którzy nie przeszli operacji.
Obie grupy zostaną poddane pewnym pomiarom wyników, aby ocenić ich równowagę i chód.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 55 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z rozpoznaniem FSHD i poddawani artrodezie łopatkowo-piersiowej lub nieoperacyjni
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 18-65 lat
- Ocena od 0,5 do 3,5 według CSS (ocena ciężkości klinicznej)
- Ocena od 3 do 5 zgodnie z FAS (funkcjonalna skala chodu)
- Zakwalifikowany do grupy operacyjnej pacjent przeszedł jednostronną lub obustronną artrodezę łopatkowo-piersiową
Kryteria wyłączenia:
- Obecność problemów/problemów ortopedycznych kończyn dolnych, które mogą powodować problemy z równowagą i chodzeniem
- Obecność jakichkolwiek innych problemów/problemów ortopedycznych kończyny górnej i operacji
- Przeszedł operację zespolenia kręgosłupa
- Obecność dodatkowych problemów/problemów neurologicznych
- Posiadanie problemów wzrokowych i słuchowych na poziomie uniemożliwiającym komunikację
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
artrodeza łopatkowo-piersiowa
Osoby, u których zdiagnozowano FSHD, które przeszły jednostronną lub obustronną operację, spełniające kryteria włączenia. zastosowanie ustalonych skal wyników na pacjentach |
|
nieoperacyjny
Uczestnicy, u których zdiagnozowano FSHD, którzy nie przeszli żadnej operacji, spełniają kryteria włączenia. zastosowanie ustalonych skal wyników na pacjentach |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Test marszu na 10 metrów
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
podczas badania pacjent proszony jest o chodzenie z normalną prędkością marszu na dystansie 10 metrów ustalonym przed badaniem.
Rejestrowany jest czas przebycia określonej odległości.
Jest to długoterminowy test wydajności służący do dynamicznej oceny równowagi.
|
raz na początku studiów
|
|
Analizator chodu
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
Jest to aplikacja na smartfony do analizy parametrów chodu w czasie rzeczywistym.
Może mierzyć prędkość chodu, czas kroku, długość kroku, rytm i symetrię.
|
raz na początku studiów
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala równowagi Berga
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
Jest to skala zawierająca 14 instrukcji, a ocena 0-4 jest przyznawana poprzez obserwację wykonania przez pacjenta każdej instrukcji.
0 punktów przyznaje się w przypadku, gdy pacjent w ogóle nie może wykonać danej czynności, natomiast 4 punkty przyznaje się, gdy pacjent wykonuje czynność samodzielnie.
Najwyższy wynik to 56, przy czym 0-20 punktów wskazuje na zaburzenie równowagi, 21-40 punktów na akceptowalną równowagę, 41-56 punktów na obecność dobrej równowagi.
Wypełnienie skali zajmuje od 10 do 20 minut.
|
raz na początku studiów
|
|
Niepełnosprawność ramienia, barku i dłoni (DASH)
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
Jest to kwestionariusz składający się z 30 pozycji, który bada zdolność pacjenta do wykonywania określonych czynności kończyny górnej.
Ta ankieta jest kwestionariuszem samoopisowym, w którym pacjenci mogą ocenić trudności i interwencję w życiu codziennym w 5-punktowej skali Likerta.
|
raz na początku studiów
|
|
30-sekundowy test siadania
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
Jest to test, który ocenia aktywność pacjenta w siadzie, siłę kończyn dolnych oraz równowagę dynamiczną.
30-sekundowy okres rozpoczyna się, gdy pacjent odcina kontakt miednicy z krzesłem, na którym siedzi.
Ciągle prosi się go, aby usiadł na krześle i wstał stamtąd w ciągu 30 sekund.
Ocenia się ją, licząc, ile powtórzeń pacjent wykonuje to polecenie w ciągu 30 sekund.
|
raz na początku studiów
|
|
2-minutowy test marszu
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
zaleca się, aby terenem, na którym będzie wykonywane badanie był korytarz o długości 30 metrów, płaska i twarda podłoga.
Konieczne jest określenie punktów początkowych i końcowych badanego pola.
Pacjent jest proszony o pokonanie maksymalnej odległości, jaką jest w stanie przejść w ciągu 2 minut, stojąc w punkcie wyjścia.
Po wygaśnięciu rejestrowana jest przebyta odległość.
|
raz na początku studiów
|
|
Test stania na jednej nodze
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
Służy do oceny postawy statycznej i kontroli równowagi.
Pacjent musi stać samodzielnie na jednej nodze od momentu oderwania drugiej stopy od podłoża do ponownego dotknięcia podłoża lub oddzielenia ramion od bioder.
|
raz na początku studiów
|
|
Czas się skończył i test
Ramy czasowe: raz na początku studiów
|
Test jest miarą równowagi dynamicznej.
Wymaga od osób wstania z krzesła, przejścia 3 stóp, odwrócenia się i siedzenia.
Czas od momentu podniesienia miednicy z krzesła do powrotu z miednicą na krześle jest rejestrowany w sekundach.
|
raz na początku studiów
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ipek Yeldan, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2022 Jun 27. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
- Kord D, Liu E, Horner NS, Athwal GS, Khan M, Alolabi B. Outcomes of scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A systematic review. Shoulder Elbow. 2020 Apr;12(2):75-90. doi: 10.1177/1758573219866195. Epub 2019 Aug 14.
- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Bayram S, Kendirci AS, Karalar S, Durmus Tekce H, Parman FY, Akgul T, Durmaz H. Correlations between radiographic spinopelvic parameters and health-related quality of life: A prospective evaluation of 37 patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Clin Neurol Neurosurg. 2020 Nov;198:106137. doi: 10.1016/j.clineuro.2020.106137. Epub 2020 Aug 5.
- Padua L, Aprile I, Frusciante R, Iannaccone E, Rossi M, Renna R, Messina S, Frasca G, Ricci E. Quality of life and pain in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2009 Aug;40(2):200-5. doi: 10.1002/mus.21308.
- Le Hanneur M, Saint-Cast Y. Long-term results of Letournel scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A retrospective study of eight cases. Orthop Traumatol Surg Res. 2017 May;103(3):421-425. doi: 10.1016/j.otsr.2016.12.012. Epub 2017 Jan 31.
- Rijken NH, van der Kooi EL, Hendriks JC, van Asseldonk RJ, Padberg GW, Geurts AC, van Engelen BG. Skeletal muscle imaging in facioscapulohumeral muscular dystrophy, pattern and asymmetry of individual muscle involvement. Neuromuscul Disord. 2014 Dec;24(12):1087-96. doi: 10.1016/j.nmd.2014.05.012. Epub 2014 Jun 26.
- Aprile I, Padua L, Iosa M, Gilardi A, Bordieri C, Frusciante R, Russo G, Erra C, De Santis F, Ricci E. Balance and walking in facioscapulohumeral muscular dystrophy: multiperspective assessment. Eur J Phys Rehabil Med. 2012 Sep;48(3):393-402. Epub 2012 Jun 20.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 lutego 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 listopada 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 38981562-900-
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .