Operatiivisen lähestymistavan tutkiminen pwFSHD:ssä (potilas, jolla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia)
maanantai 7. marraskuuta 2022 päivittänyt: Aysenur Erekdag, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Lapa-rinta-nivelnivelleikkauksen vaikutusten vertailu tavanomaiseen hoitoon tasapaino- ja kävelyparametreihin potilailla, joilla on fascioscapulohumeraalinen dystrofia: yhden sokean tutkimus
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) on yksi yleisimmistä lihasdystrofian muodoista, jolle on ominaista selvä luuston romaaniheikkous ja laaja kirjo sairauksia. Se on perinnöllinen sairaus, jota tavataan 3-5/100 000:lla yhteiskunnasta ja joka alkaa yleensä kasvo- ja hartialihasten heikkoudesta ja etenee vartalo-, lantio- ja jalkalihaksiin ja aiheuttaa oireita 20-vuotiaana. FSHD:ssä, jossa eteneminen on hidasta ja joka voi johtaa liikkumiskyvyn menettämiseen noin 20 %:lla potilaista, potilailla voi olla vaikeuksia suorittaa hartiatason yläpuolella olevia toimintoja perikapulaarisen alueen vaikutuksesta.
Luustolihasten heikkous johtaa ryhti- ja tasapainohäiriöihin, ja asennon epävakaus on yleinen ongelma FSHD-potilailla. Yli puolella potilaista havaittu vartalon ja alaraajojen lihasten heikkous aiheuttaa ongelmia asennon tasapainossa ja kävelyssä. Pohjelihakset, nivellihakset ja gluteus maximus -lihakset muodostavat yhdessä tärkeimmät terveiden ihmisten kävelynopeuden määräävät tekijät, joissa pohjelihasten tiedetään vaikuttavan eniten. FSHD:tä sairastavilla henkilöillä on raportoitu olleen pienempi nopeus, askelpituus ja askeltiheys verrattuna terveisiin kontrolleihin. Huono ylävartalon hallinta voi vaarantaa dynaamisen vakauden ylläpitämisen. FSHD-potilaalla havaitaan selvemmin lihasjänteyden, motorisen koordinaation, nivelten liikeratojen menetyksen ja lihasheikkouden vaikutukset ryhtiin, tasapainonhallintaan ja kävelyyn.
Tutkimuksen tavoitteena oli verrata lapaluun hoitojen vaikutuksia tasapainoon ja kävelyyn FSHD-potilailla.
H0: Tasapaino- ja kävelyparametreissa ei ole eroa FSHD-potilailla, joille on tehty lapaluun nivelrikkoleikkaus ja joita ei ole leikattu.
H1: Tasapaino- ja kävelyparametreissa on eroja FSHD-potilailla, joille on tehty lapaluun nivelnivelleikkaus ja joita ei ole leikattu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Vapaaehtoiset potilaat, joilla on diagnosoitu FSHD, otetaan mukaan tutkimukseen.
Osallistujilta hankitaan allekirjoitettu vapaaehtoinen suostumus.
Osallistujat jaetaan kahteen ryhmään.
Toiseen ryhmään kuuluvat potilaat, joille on tehty lapaluun nivelleikkaus, ja toiseen ryhmään potilaat, joille ei ole tehty leikkausta.
Molemmille ryhmille tehdään tulosmittauksia tasapainon ja kävelyn arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on diagnosoitu FSHD ja joille tehdään lapaluun nivelrikko tai ei-leikkaus
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-65 vuotta
- Pistemäärä välillä 0,5 - 3,5 CSS:n (kliininen vakavuusluokitus) mukaan
- Pistemäärä 3–5 FAS:n (funktionaalinen ambulaatioasteikko) mukaan
- Leikkausryhmään kuuluessaan potilaalle on tehty yksi- tai molemminpuolinen lapaluun nivelrikkoleikkaus
Poissulkemiskriteerit:
- Alaraajojen ortopediset ongelmat/ongelmat, jotka voivat aiheuttaa tasapaino- ja kävelyongelmia
- Muiden yläraajojen ortopedisten ongelmien/ongelmien ja leikkauksen esiintyminen
- Selkärangan fuusioleikkauksen läpikäynyt
- Muita neurologisia ongelmia/ongelmia
- Näkö- ja kuulo-ongelmat estävät kommunikoinnin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
lapaluun nivelrikko
Henkilöt, joilla on diagnosoitu FSHD ja joille on tehty yksi- tai kaksipuolinen leikkaus ja jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit. määrättyjen tulosasteikkojen soveltaminen potilaisiin |
|
ei-operatiivinen
Osallistujat, joilla on diagnosoitu FSHD, joille ei ole tehty leikkausta ja jotka täyttävät osallistumiskriteerit. määrättyjen tulosasteikkojen soveltaminen potilaisiin |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
10 metrin kävelytesti
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
testin aikana potilasta pyydetään kävelemään normaalilla kävelynopeudella ennen testiä määritellyllä 10 metrin etäisyydellä.
Aika, jonka se on kulkenut määritetyn matkan, tallennetaan.
Se on pitkäaikainen suorituskykytesti, jota käytetään dynaamisen tasapainon arviointiin.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
|
Kävelyanalysaattori
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Se on älypuhelinpohjainen sovellus, joka analysoi kävelyparametreja reaaliajassa.
Se voi mitata kävelynopeutta, askelaikaa, askelpituutta, poljinnopeutta ja symmetriaa.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Bergin tasapainovaaka
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Se on asteikko, joka sisältää 14 ohjetta ja pisteet 0-4 saadaan tarkkailemalla potilaan suorituskykyä jokaisessa ohjeessa.
0 pistettä annetaan tapauksissa, joissa potilas ei voi suorittaa toimintaa ollenkaan, ja 4 pistettä, kun potilas suorittaa toiminnon itsenäisesti.
Korkein pistemäärä on 56 ja 0-20 pistettä ilmaisee tasapainohäiriötä, 21-40 pistettä hyväksyttävää tasapainoa, 41-56 pistettä hyvää tasapainoa.
Asteikon täyttäminen kestää 10–20 minuuttia.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
|
Käden, olkapään ja käden vammat (DASH)
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Se on 30 kohdan kyselylomake, jossa tutkitaan potilaan kykyä suorittaa tiettyjä yläraajan toimintoja.
Tämä kysely on itseraportoiva kyselylomake, jossa potilaat voivat arvioida arjen vaikeuksia ja interventioita Likertin asteikolla 5 pistettä.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
|
30 sekunnin istumatesti
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Se on testi, joka arvioi potilaan istumaan nousemisen aktiivisuutta, alaraajan voimaa ja dynaamista tasapainoa.
30 sekunnin jakso alkaa, kun potilas katkaisee lantionsa kosketuksen tuolista, jossa hän istuu.
Häntä pyydetään jatkuvasti istumaan tuolille ja nousemaan sieltä 30 sekunnin kuluessa.
Se pisteytetään laskemalla kuinka monta toistoa potilas käyttää tätä komentoa 30 sekunnin sisällä.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
|
2 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
on suositeltavaa, että alue, jossa testi suoritetaan, on 30 metrin pituinen käytävä, tasainen ja kova lattia.
On tarpeen määrittää testattavan kentän aloitus- ja loppupisteet.
Potilasta pyydetään kävelemään enimmäismatka, jonka hän voi kävellä 2 minuutin sisällä seisomalla lähtöpisteessä.
Kun se vanhenee, sen kulkema matka kirjataan.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
|
Yhden jalan asentotesti
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Sitä käytetään staattisen asennon ja tasapainon hallinnan arvioimiseen.
Potilaan on seisottava ilman apua toisella jalalla siitä hetkestä lähtien, kun toinen jalka poistuu maasta, kunnes jalka koskettaa jälleen maata tai käsivarret irrotetaan lantiosta.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
|
Ajankohta ja testiin
Aikaikkuna: kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Testi on dynaamisen tasapainon mitta.
Se vaatii ihmisten nousevan tuolista, kävelemään 3 jalkaa, kääntymään ja istumaan.
Aika siitä hetkestä, kun henkilö nostaa lantion tuolilta siihen asti, kun hän palaa lantio tuolissa, kirjataan sekunteina.
|
kerran tutkimuksen lähtötasolla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipek Yeldan, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2022 Jun 27. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
- Kord D, Liu E, Horner NS, Athwal GS, Khan M, Alolabi B. Outcomes of scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A systematic review. Shoulder Elbow. 2020 Apr;12(2):75-90. doi: 10.1177/1758573219866195. Epub 2019 Aug 14.
- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Bayram S, Kendirci AS, Karalar S, Durmus Tekce H, Parman FY, Akgul T, Durmaz H. Correlations between radiographic spinopelvic parameters and health-related quality of life: A prospective evaluation of 37 patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Clin Neurol Neurosurg. 2020 Nov;198:106137. doi: 10.1016/j.clineuro.2020.106137. Epub 2020 Aug 5.
- Padua L, Aprile I, Frusciante R, Iannaccone E, Rossi M, Renna R, Messina S, Frasca G, Ricci E. Quality of life and pain in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2009 Aug;40(2):200-5. doi: 10.1002/mus.21308.
- Le Hanneur M, Saint-Cast Y. Long-term results of Letournel scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A retrospective study of eight cases. Orthop Traumatol Surg Res. 2017 May;103(3):421-425. doi: 10.1016/j.otsr.2016.12.012. Epub 2017 Jan 31.
- Rijken NH, van der Kooi EL, Hendriks JC, van Asseldonk RJ, Padberg GW, Geurts AC, van Engelen BG. Skeletal muscle imaging in facioscapulohumeral muscular dystrophy, pattern and asymmetry of individual muscle involvement. Neuromuscul Disord. 2014 Dec;24(12):1087-96. doi: 10.1016/j.nmd.2014.05.012. Epub 2014 Jun 26.
- Aprile I, Padua L, Iosa M, Gilardi A, Bordieri C, Frusciante R, Russo G, Erra C, De Santis F, Ricci E. Balance and walking in facioscapulohumeral muscular dystrophy: multiperspective assessment. Eur J Phys Rehabil Med. 2012 Sep;48(3):393-402. Epub 2012 Jun 20.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 27. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. elokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 21. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 21. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 38981562-900-
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .