Vyšetření operačního přístupu u pwFSHD (pacient s facioskapulohumerální svalovou dystrofií)
7. listopadu 2022 aktualizováno: Aysenur Erekdag, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Srovnání účinků operace skapulotorakální artrodézy versus obvyklá péče na parametry rovnováhy a chůze u pacientů s fascioskapulohumerální dystrofií: jednoslepá studie
Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) je jednou z nejčastějších forem svalové dystrofie, která se vyznačuje výraznou kosterní novelistickou slabostí a má široké spektrum onemocnění. Je to dědičné onemocnění, které se vyskytuje u 3-5/100 000 společnosti, obvykle začíná slabostí obličejových a ramenních svalů a postupuje do trupu, pánve a svalů nohou, projevující se ve dvacátých letech. U FSHD, která vykazuje pomalou progresi a může vést ke ztrátě schopnosti chůze asi u 20 % pacientů, mohou mít pacienti potíže s prováděním činností nad úrovní ramen s vlivem periskapulární oblasti.
Slabost kosterního svalstva vede k poruchám držení těla a rovnováhy a posturální nestabilita je častým problémem pacientů s FSHD. Slabost svalů trupu a dolních končetin zjištěná u více než poloviny pacientů způsobuje problémy s posturální rovnováhou a chůzí. Lýtkové, iliopsoas a gluteus maximus společně tvoří hlavní determinanty rychlosti chůze u zdravých lidí, kde je známo, že lýtkové svaly přispívají nejvíce. U jedinců s FSHD bylo hlášeno, že mají sníženou rychlost, délku kroku a frekvenci kroků ve srovnání se zdravými kontrolami. Zhoršená kontrola horní části těla může ohrozit udržení dynamické stability. U pacientů s FSHD jsou zřetelněji pozorovány účinky svalového tonusu, motorické koordinace, ztráty rozsahu pohybu a svalové slabosti na držení těla, kontrolu rovnováhy a chůzi.
Cílem studie bylo porovnat účinky léčby lopatkovým managementem na rovnováhu a chůzi u pacientů s FSHD.
H0: Není žádný rozdíl v parametrech rovnováhy a chůze u pacientů s FSHD, kteří podstoupili operaci skapulotorakální artrodézy a nepodstoupili operaci.
H1: U pacientů s FSHD, kteří mají operaci skapulotorakální artrodézy a nepodstoupili operaci, je rozdíl v parametrech rovnováhy a chůze.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Do studie budou zahrnuti dobrovolní pacienti, u kterých byla diagnostikována FSHD.
Od účastníků bude získán podepsaný dobrovolný souhlas.
Účastníci budou rozděleni do dvou skupin.
Jedna skupina bude zahrnovat pacienty, kteří podstoupili operaci skapulotorakální artrodézy, zatímco druhá skupina bude zahrnovat pacienty, kteří operaci nepodstoupili.
Obě skupiny podstoupí některá výsledná měření k posouzení jejich rovnováhy a chůze.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
24
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Istanbul, Krocan, 34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s diagnózou FSHD a podstupující skapulotorakální artrodézu nebo neoperující
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18-65 let
- Skóre mezi 0,5 a 3,5 podle CSS (hodnocení klinické závažnosti)
- Skóre mezi 3 a 5 podle FAS (funkční ambulační stupnice)
- V rámci chirurgické skupiny pacient podstoupil jednostrannou nebo oboustrannou operaci skapulotorakální artrodézy
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost ortopedických problémů/problémů dolních končetin, které mohou způsobit problémy s rovnováhou a chůzí
- Přítomnost jakýchkoli jiných ortopedických problémů/problémů horní končetiny a operace
- Po operaci spinální fúze
- Přítomnost dalších neurologických problémů/problémů
- Mít úroveň zrakových a sluchových problémů, které budou bránit komunikaci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
skapulotorakální artrodéza
Jedinci s diagnózou FSHD, kteří podstoupili jednostranný nebo oboustranný chirurgický zákrok, kteří splňují kritéria pro zařazení. aplikace stanovených výsledných škál na pacienty |
|
neoperativní
Účastníci s diagnózou FSHD, kteří nepodstoupili žádnou operaci, kteří splňují kritéria pro zařazení. aplikace stanovených výsledných škál na pacienty |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zkouška chůze na 10 metrů
Časové okno: jednou na začátku studia
|
během testu je pacient vyzván, aby šel běžnou rychlostí chůze na vzdálenost 10 metrů stanovenou před testem.
Zaznamenává se čas, kdy urazil zadanou vzdálenost.
Jedná se o dlouhodobý výkonnostní test používaný pro posouzení dynamické rovnováhy.
|
jednou na začátku studia
|
|
Analyzátor chůze
Časové okno: jednou na začátku studia
|
Je to aplikace založená na chytrém telefonu pro analýzu parametrů chůze v reálném čase.
Dokáže měřit rychlost chůze, čas kroku, délku kroku, kadenci a symetrii.
|
jednou na začátku studia
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Berg Balanční stupnice
Časové okno: jednou na začátku studia
|
Je to stupnice obsahující 14 instrukcí a skóre 0-4 je dáno pozorováním výkonu pacienta u každé instrukce.
0 bodů se uděluje v případech, kdy pacient nemůže činnost vůbec vykonávat, zatímco 4 body se přidělují, když pacient činnost dokončí samostatně.
Nejvyšší skóre je 56 a 0-20 bodů znamená poruchu rovnováhy, 21-40 bodů znamená přijatelnou rovnováhu, 41-56 bodů znamená přítomnost dobré rovnováhy.
Vyplnění stupnice trvá 10 až 20 minut.
|
jednou na začátku studia
|
|
Postižení paže, ramene a ruky (DASH)
Časové okno: jednou na začátku studia
|
Jde o 30ti položkový dotazník, který zkoumá schopnost pacienta vykonávat určité činnosti horní končetiny.
Tento průzkum je self-report dotazník, ve kterém pacienti mohou hodnotit potíže a zásahy v každodenním životě na Likertově škále 5 bodů.
|
jednou na začátku studia
|
|
30 sekundový test vsedě
Časové okno: jednou na začátku studia
|
Jde o test, který hodnotí aktivitu pacienta v sedu, sílu dolních končetin a dynamickou rovnováhu.
30sekundová perioda je zahájena, když pacient přeruší kontakt své pánve od židle, na které sedí.
Neustále je žádán, aby si sedl na židli a do 30 sekund odtud vstal.
Boduje se tak, že se spočítá, kolik opakování pacient použije tento příkaz během 30 sekund.
|
jednou na začátku studia
|
|
2minutový test chůze
Časové okno: jednou na začátku studia
|
doporučuje se, aby prostorem, kde bude test prováděn, byla chodba o délce 30 metrů, rovná a tvrdá podlaha.
Je nutné určit počáteční a koncové body testovaného pole.
Pacient je požádán, aby ušel maximální vzdálenost, kterou může ujít během 2 minut tím, že se postaví do výchozího bodu.
Když vyprší, zaznamená se vzdálenost, kterou urazí.
|
jednou na začátku studia
|
|
Test postoje jedné nohy
Časové okno: jednou na začátku studia
|
Používá se k hodnocení statického držení těla a kontroly rovnováhy.
Pacient musí stát bez pomoci na jedné noze od okamžiku, kdy druhá noha opustí zem, dokud se noha znovu nedotkne země nebo dokud nejsou paže odděleny od boků.
|
jednou na začátku studia
|
|
Čas vypršel a jděte testovat
Časové okno: jednou na začátku studia
|
Test je měřítkem dynamické rovnováhy.
Vyžaduje, aby jednotlivci vstali ze židle, ušli 3 stopy, otočili se a seděli.
Čas od okamžiku, kdy jedinec zvedne pánev ze židle, do okamžiku, kdy se vrátí s pánví na židli, se zaznamenává v sekundách.
|
jednou na začátku studia
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ipek Yeldan, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2022 Jun 27. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
- Kord D, Liu E, Horner NS, Athwal GS, Khan M, Alolabi B. Outcomes of scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A systematic review. Shoulder Elbow. 2020 Apr;12(2):75-90. doi: 10.1177/1758573219866195. Epub 2019 Aug 14.
- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Bayram S, Kendirci AS, Karalar S, Durmus Tekce H, Parman FY, Akgul T, Durmaz H. Correlations between radiographic spinopelvic parameters and health-related quality of life: A prospective evaluation of 37 patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Clin Neurol Neurosurg. 2020 Nov;198:106137. doi: 10.1016/j.clineuro.2020.106137. Epub 2020 Aug 5.
- Padua L, Aprile I, Frusciante R, Iannaccone E, Rossi M, Renna R, Messina S, Frasca G, Ricci E. Quality of life and pain in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2009 Aug;40(2):200-5. doi: 10.1002/mus.21308.
- Le Hanneur M, Saint-Cast Y. Long-term results of Letournel scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A retrospective study of eight cases. Orthop Traumatol Surg Res. 2017 May;103(3):421-425. doi: 10.1016/j.otsr.2016.12.012. Epub 2017 Jan 31.
- Rijken NH, van der Kooi EL, Hendriks JC, van Asseldonk RJ, Padberg GW, Geurts AC, van Engelen BG. Skeletal muscle imaging in facioscapulohumeral muscular dystrophy, pattern and asymmetry of individual muscle involvement. Neuromuscul Disord. 2014 Dec;24(12):1087-96. doi: 10.1016/j.nmd.2014.05.012. Epub 2014 Jun 26.
- Aprile I, Padua L, Iosa M, Gilardi A, Bordieri C, Frusciante R, Russo G, Erra C, De Santis F, Ricci E. Balance and walking in facioscapulohumeral muscular dystrophy: multiperspective assessment. Eur J Phys Rehabil Med. 2012 Sep;48(3):393-402. Epub 2012 Jun 20.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. listopadu 2021
Primární dokončení (Aktuální)
23. února 2022
Dokončení studie (Aktuální)
16. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 38981562-900-
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .