Exame de Abordagem Operatória em pwFSHD (Paciente com Distrofia Muscular Facioescapulohumeral)
7 de novembro de 2022 atualizado por: Aysenur Erekdag, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
A comparação dos efeitos da cirurgia de artrodese escapulotorácica versus os cuidados usuais sobre os parâmetros de equilíbrio e marcha em pacientes com distrofia fascioescapuloumeral: estudo cego
A Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) é uma das formas mais comuns de distrofia muscular, caracterizada por pronunciada fraqueza esquelética novelística e com um amplo espectro de doenças. É uma doença hereditária observada em 3-5/100.000 da sociedade, geralmente começando com fraqueza nos músculos faciais e dos ombros e progredindo para os músculos do tronco, pelve e pernas, dando sintomas por volta dos 20 anos. Na FSHD, que apresenta progressão lenta e pode levar à perda da capacidade de deambulação em cerca de 20% dos pacientes, os pacientes podem ter dificuldade em realizar atividades acima do nível do ombro com influência da área periescapular.
A fraqueza muscular esquelética leva a distúrbios de postura e equilíbrio, e a instabilidade postural é um problema comum em pacientes com FSHD. A fraqueza dos músculos do tronco e dos membros inferiores encontrada em mais da metade dos pacientes causa problemas no equilíbrio postural e na marcha. Os músculos da panturrilha, iliopsoas e glúteo máximo juntos formam os principais determinantes da velocidade de caminhada em pessoas saudáveis, onde os músculos da panturrilha são conhecidos por contribuir mais. Foi relatado que indivíduos com FSHD diminuíram a velocidade, o comprimento do passo e a frequência do passo em comparação com controles saudáveis. O controle prejudicado da parte superior do corpo pode comprometer a manutenção da estabilidade dinâmica. No paciente com FSHD os efeitos do tônus muscular, coordenação motora, perda da amplitude de movimento articular e fraqueza muscular na postura, controle do equilíbrio e marcha são observados com mais clareza.
O objetivo do estudo foi comparar os efeitos dos tratamentos de gerenciamento escapular no equilíbrio e na marcha em pacientes com FSHD.
H0: Não há diferença nos parâmetros de equilíbrio e marcha de pacientes com FSHD que fizeram artrodese escapulotorácica e não foram operados.
H1: Há diferença nos parâmetros de equilíbrio e marcha de pacientes com FSH que fizeram artrodese escapulotorácica e não fizeram cirurgia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Pacientes voluntários que foram diagnosticados com FSHD serão incluídos no estudo.
O consentimento voluntário assinado será obtido dos participantes.
Os participantes serão divididos em dois grupos.
Um grupo incluirá pacientes que foram submetidos à cirurgia de artrodese escapulotorácica, enquanto o outro grupo incluirá pacientes que não foram submetidos à cirurgia.
Ambos os grupos passarão por algumas medidas de resultado para avaliar seu equilíbrio e caminhada.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
24
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Istanbul, Peru, 34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 55 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes diagnosticados com FSHD e submetidos a artrodese escapulotorácica ou não operatório
Descrição
Critério de inclusão:
- 18-65 anos
- Pontuação entre 0,5 e 3,5 de acordo com o CSS (classificação de gravidade clínica)
- Pontuação entre 3 e 5 de acordo com a FAS (escala de deambulação funcional)
- Sendo incluído no grupo cirúrgico o paciente foi submetido à cirurgia de artrodese escapulotorácica unilateral ou bilateral
Critério de exclusão:
- Presença de problemas/problemas ortopédicos nas extremidades inferiores que podem causar problemas de equilíbrio e de locomoção
- Presença de quaisquer outros problemas/problemas ortopédicos do membro superior e cirurgia
- Tendo sido submetido a cirurgia de fusão espinhal
- Presença de problemas/problemas neurológicos adicionais
- Ter um nível de problemas visuais e auditivos que impedirão a comunicação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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artrodese escapulotorácica
Indivíduos diagnosticados com FSHD que foram submetidos a cirurgia unilateral ou bilateral que atendem aos critérios de inclusão. aplicação de escalas de resultados determinados em pacientes |
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não operacional
Participantes diagnosticados com FSHD que não foram submetidos a nenhuma cirurgia, que atendem aos critérios de inclusão. aplicação de escalas de resultados determinados em pacientes |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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durante o teste, o paciente é solicitado a caminhar em velocidade normal a uma distância de 10 metros determinada antes do teste.
O tempo que ele percorreu a distância especificada é registrado.
É um teste de desempenho de longo prazo usado para avaliação do equilíbrio dinâmico.
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uma vez na linha de base do estudo
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Analisador de marcha
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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É um aplicativo baseado em smartphone para analisar parâmetros de caminhada em tempo real.
Ele pode medir a velocidade de caminhada, tempo de passo, comprimento do passo, cadência e simetria.
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uma vez na linha de base do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Equilíbrio de Berg
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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É uma escala contendo 14 instruções e uma pontuação de 0 a 4 é dada pela observação do desempenho do paciente em cada instrução.
0 pontos são dados nos casos em que o paciente não consegue realizar a atividade de forma alguma, enquanto 4 pontos são dados quando o paciente completa a atividade de forma independente.
A pontuação mais alta é 56 e 0-20 pontos indicam distúrbio do equilíbrio, 21-40 pontos indicam um equilíbrio aceitável, 41-56 pontos indicam a presença de um bom equilíbrio.
Leva entre 10 e 20 minutos para completar a escala.
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uma vez na linha de base do estudo
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Incapacidades do braço, ombro e mão (DASH)
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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É um questionário de 30 itens que examina a capacidade do paciente em realizar determinadas atividades dos membros superiores.
Esta pesquisa é um questionário de autorrelato no qual os pacientes podem avaliar dificuldade e intervenção na vida diária em uma escala Likert de 5 pontos.
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uma vez na linha de base do estudo
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Teste de sentar 30 segundos
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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É um teste que avalia a atividade de abdominais, força de membros inferiores e equilíbrio dinâmico do paciente.
Um período de 30 segundos é iniciado quando o paciente corta o contato de sua pelve com a cadeira em que está sentado.
Ele é constantemente solicitado a sentar na cadeira e se levantar dali em 30 segundos.
É pontuado contando quantas repetições o paciente aplica esse comando em 30 segundos.
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uma vez na linha de base do estudo
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Teste de caminhada de 2 minutos
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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recomenda-se que a área onde será realizado o teste seja um corredor com 30 metros de comprimento, piso plano e duro.
É necessário determinar os pontos inicial e final do campo a ser testado.
O paciente é solicitado a caminhar a distância máxima que consegue percorrer em 2 minutos parando no ponto de partida.
Quando expira, a distância percorrida é registrada.
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uma vez na linha de base do estudo
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Teste de apoio unipodal
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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É usado para avaliar a postura estática e o controle do equilíbrio.
O paciente deve ficar de pé sem ajuda em uma perna desde o momento em que o outro pé deixa o chão até que o pé toque o chão novamente ou os braços sejam separados dos quadris.
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uma vez na linha de base do estudo
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Cronometrado e ir testar
Prazo: uma vez na linha de base do estudo
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O Teste é uma medida de equilíbrio dinâmico.
Requer que os indivíduos se levantem de uma cadeira, andem 3 pés, vire e sente.
O tempo desde o momento em que o indivíduo levanta a pelve da cadeira até retornar com a pelve na cadeira é registrado em segundos.
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uma vez na linha de base do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Ipek Yeldan, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2022 Jun 27. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
- Kord D, Liu E, Horner NS, Athwal GS, Khan M, Alolabi B. Outcomes of scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A systematic review. Shoulder Elbow. 2020 Apr;12(2):75-90. doi: 10.1177/1758573219866195. Epub 2019 Aug 14.
- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Bayram S, Kendirci AS, Karalar S, Durmus Tekce H, Parman FY, Akgul T, Durmaz H. Correlations between radiographic spinopelvic parameters and health-related quality of life: A prospective evaluation of 37 patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Clin Neurol Neurosurg. 2020 Nov;198:106137. doi: 10.1016/j.clineuro.2020.106137. Epub 2020 Aug 5.
- Padua L, Aprile I, Frusciante R, Iannaccone E, Rossi M, Renna R, Messina S, Frasca G, Ricci E. Quality of life and pain in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2009 Aug;40(2):200-5. doi: 10.1002/mus.21308.
- Le Hanneur M, Saint-Cast Y. Long-term results of Letournel scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A retrospective study of eight cases. Orthop Traumatol Surg Res. 2017 May;103(3):421-425. doi: 10.1016/j.otsr.2016.12.012. Epub 2017 Jan 31.
- Rijken NH, van der Kooi EL, Hendriks JC, van Asseldonk RJ, Padberg GW, Geurts AC, van Engelen BG. Skeletal muscle imaging in facioscapulohumeral muscular dystrophy, pattern and asymmetry of individual muscle involvement. Neuromuscul Disord. 2014 Dec;24(12):1087-96. doi: 10.1016/j.nmd.2014.05.012. Epub 2014 Jun 26.
- Aprile I, Padua L, Iosa M, Gilardi A, Bordieri C, Frusciante R, Russo G, Erra C, De Santis F, Ricci E. Balance and walking in facioscapulohumeral muscular dystrophy: multiperspective assessment. Eur J Phys Rehabil Med. 2012 Sep;48(3):393-402. Epub 2012 Jun 20.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
23 de fevereiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
16 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 38981562-900-
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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