鎌状赤血球貧血における移植と標準治療後の長期比較脳血管アウトカム (DREPAGREFFE2)
2026年6月11日 更新者：Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
鎌状赤血球貧血の小児における移植と標準治療後の長期比較脳血管転帰（DREPAGREFFE-2）
現在の観察研究の目的は、国の「鎌状赤血球移植」プロトコルに含まれ、1 年および 3 年の結果が JAMA (Journal 2019 年に米国医師会）、2020 年に BHJ で
調査の概要
詳細な説明
現在の観察研究は、経頭蓋ドップラーによって検出された脳血管障害のために「Drepagreffe」試験に登録された鎌状赤血球貧血の 67 人の子供のコホートを遠隔で再評価することを目的としています。
1 年目と 3 年目の結果は、2020 年の BHJ で 2019 年の JAMA で報告されました。
この試験は、鎌状赤血球症における移植と標準治療を比較した世界初の前向き研究です。
速度は、標準治療よりも移植後の正常化された速度とより良い生活の質を持つ患者の割合が高いほど、非常に有意に減少しました。
3 年後の虚血性病変の転帰が改善する傾向にあるにもかかわらず、その差は有意ではなく、認知能力は両群間で差がありませんでした。
登録時と 1 年後にのみ評価された生物学的研究では、移植後の Ang-2 と HGF (肝細胞増殖因子) のレベルの低下、および低 Ang-2 と BDNF (脳由来神経栄養因子本研究の目的は、このコホートを 9 ～ 10 年で再評価し、体系的なコホートのフォローアップでは認識されなかった認知機能および低酸素/血管新生因子を再評価できるようにすることです。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
67
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bordeaux、フランス、33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil、フランス、94000
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
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Créteil、フランス、94000
- Hôpital Henri Monr - APHP
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La Guadeloupe、フランス、97110
- CHU de la Guadeloupe
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Lyon、フランス、69008
- IHOPe
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Lyon、フランス、69737
- CHU de Lyon
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Marseille、フランス、13005
- Hôpital de La Timone
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Montpellier、フランス、34295
- CHU de Montpellier
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker - AP-HP
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Pau、フランス、64000
- CH de Pau
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Rennes、フランス、35033
- CHU de RENNES
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Strasbourg、フランス、67200
- Hopital Hautepierre
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IDF
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Paris、IDF、フランス、75019
- Hôpital Robert Debré AP-HP
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
13年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
DREPAGREFFE プロトコル [NCT 01340404] に 2011 年から 2013 年に含まれる 67 人の患者に関係する集団
説明
包含基準:
- -2010 年 12 月から 2013 年 6 月の間に DREPAGREFFE 研究プロトコル [NCT 01340404] に参加した法定年齢または未成年者の患者、
- 情報レターを読んで理解した
除外基準:
- 参加の拒否
- 患者死亡
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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Drepagreffe 1試験（NCT01340404）に含まれる患者
生物学的コレクション
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採血
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳磁気共鳴画像法における虚血性病変の長期的進化（9-10年） 磁気共鳴画像法による虚血性病変の10年測定
時間枠：組み入れから6ヶ月以内
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0 (最良の結果) から 10 (最悪の結果) の範囲の MRI スコアは、左右の虚血性病変スコアを合計することによって得られます。 、白質の場合は1、大脳基底核梗塞の場合は1、両側にない場合は0。
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組み入れから6ヶ月以内
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脳および頸部の磁気共鳴血管造影における動脈狭窄の長期的進展 (9-10 年)
時間枠：組み入れから6ヶ月以内
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0 (最良の転帰) から 32 (最悪の転帰) の範囲の MRA 狭窄スコアは、評価された 8 つの脳動脈の加重合計として定義され、狭窄がない場合は 0、軽度の狭窄 (25-49%) の場合は 1、中程度の狭窄 (50 ～ 74%) の場合、重度の狭窄 (75 ～ 99%) の場合は 3、閉塞の場合は 4 です。
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組み入れから6ヶ月以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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認知能力の長期的進化 (9-10 年)
時間枠：組み入れから6ヶ月以内
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Full Scale Intelligence Quotient (40= 最悪の結果、160= 最良の結果) は、7 ～ 16 歳の子供向けの Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) および WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale-) によって測定されます。 3) 16歳以上の患者
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組み入れから6ヶ月以内
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生活の質の長期的な進化 (9 ～ 10 年)
時間枠：組み入れから6ヶ月以内
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生活の質の評価は、フランス語版の小児生活の質のインベントリの一般的なコア スケール (PedsQLTM 4.0 一般的なコア スケール) (身体的、感情的、社会的、学校の項目) (0 = 最悪の結果、100 = 最良の結果) を使用して収集されます。 -レポートと親プロキシ レポート
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組み入れから6ヶ月以内
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低酸素症と酸化ストレスの要因の9-10年での進化
時間枠：組み入れから6ヶ月以内
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血漿ホスファチジルセリン発現の評価 VEGF、アンジオポエチン-1 (Ang-1) およびアンジオポエチン-2 (Ang-2)、EPO、HIF-1、BDNF、PDGF-AA
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組み入れから6ヶ月以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月7日
一次修了 (実際)
2025年1月5日
研究の完了 (実際)
2025年1月31日
試験登録日
最初に提出
2021年5月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月13日
最初の投稿 (実際)
2021年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月11日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DREPAGREFFE2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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