Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sammenlignende cerebrovaskulært utfall etter transplantasjon vs standardbehandling ved sigdcelleanemi (DREPAGREFFE2)

11. juni 2026 oppdatert av: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Langsiktig sammenlignende cerebrovaskulært utfall etter transplantasjon vs standard omsorg hos barn med sigdcelleanemi (DREPAGREFFE-2)

Formålet med denne observasjonsstudien er å eksternt revurdere kohorten av 67 sigdcellepasienter med transkraniell doppler-detektert cerebral vaskulopati inkludert i den nasjonale "Sickle Cell Transplant"-protokollen og hvis 1- og 3-årsresultater ble publisert i JAMA (Journal) fra American Medical Association) i 2019 og i BHJ i 2020.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den nåværende observasjonsstudien har som mål å revurdere på avstand kohorten av 67 barn med sigdcelleanemi som er registrert i "Drepagreffe"-studien på grunn av cerebral vaskulopati oppdaget av transkraniell Doppler. Resultater etter 1 og 3 år ble rapportert i JAMA i 2019 i BHJ i 2020. Denne studien var den første verdensomspennende prospektive studien som sammenlignet transplantasjon med standardbehandling ved sigdcellesykdom. Hastighetene var høyst signifikant mer redusert med en høyere andel pasienter med normaliserte hastigheter og bedre livskvalitet etter transplantasjon enn ved standardbehandling. Til tross for en trend til et bedre utfall av iskemiske lesjoner etter 3 år, var forskjellen ikke signifikant og kognitive prestasjoner var ikke forskjellig mellom begge gruppene. Den biologiske studien som kun ble vurdert ved påmelding og 1 år, viste lavere nivåer av Ang-2 og HGF (hepatocytt-vekstfaktor) etter transplantasjon og en signifikant og uavhengig assosiasjon mellom sannsynlighet for Doppler-normalisering med lav Ang-2 og BDNF (hjerneavledet nevrotrofisk faktor). ) nivåer. Målet med denne studien er å revurdere denne kohorten etter 9-10 år med tilskudd som gjør det mulig å revurdere kognitiv funksjon og hypoksi/angiogene faktorer som ikke er realisert i den systematiske kohortoppfølgingen

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

67

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankrike, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankrike, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankrike, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Populasjonen berørte 67 pasienter inkludert i 2011-2013 i DREPAGREFFE-protokollen [NCT 01340404]

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient av myndig alder eller mindreårig som deltok i DREPAGREFFE-forskningsprotokollen [NCT 01340404] mellom desember 2010 og juni 2013,
  • Etter å ha lest og forstått informasjonsbrevet

Ekskluderingskriterier:

  • Nekter å delta
  • Pasienten er død

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter inkludert i Drepagreffe 1-studien (NCT01340404)
biologisk samling
Annen: blodinnsamling
blodinnsamling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig utvikling (ved 9-10 år) av iskemisk lesjon på hjernemagnetisk resonansavbildning 10-års måling av iskemisk lesjon på magnetisk resonansavbildning
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering
MR-skårene, som strekker seg fra 0 (beste utfall) til 10 (dårligste utfall), oppnås ved å legge sammen de iskemiske lesjonsskårene fra venstre og høyre side, dvs. 3 for territorial eller 2 for kantsone (kortikal og subkortikal) , 1 for hvit substans og 1 for basale ganglia-infarkter og 0 hvis fraværende på hver side.
innen 6 måneder etter inkludering
Langsiktig utvikling (ved 9-10 år) av arteriell stenose på cerebral og cervikal magnetisk resonansangiografi
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering
MRA stenose-skårene, fra 0 (beste utfall) til 32 (dårligste utfall) er definert som de vektede summene over de 8 vurderte cerebrale arteriene, som 0 hvis ingen stenose, 1 hvis mild stenose (25-49%), 2 ved moderat stenose (50-74%), 3 ved alvorlig stenose (75-99%), og 4 ved okklusjon.
innen 6 måneder etter inkludering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig utvikling (ved 9-10 år) av kognitiv ytelse
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering
Full Scale Intelligence Quotient (40= verste utfall, 160= best outcome) er målt av Wechsler Intelligence Scale for Children -Fjerde utgave (WISC-4) for barn 7-16 år og ved WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) for pasienter over 16 år
innen 6 måneder etter inkludering
Langsiktig utvikling (ved 9-10 år) av livskvalitet
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering
Livskvalitetsvurdering er samlet inn ved å bruke den franske versjonen av Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generiske kjerneskalaer) (fysiske, emosjonelle, sosiale, skoleartikler) (0= verste utfall, 100= beste utfall) via egen person -rapport og overordnet proxy-rapport
innen 6 måneder etter inkludering
Evolusjon etter 9-10 år med faktorer av hypoksi og oksidativt stress
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering
Vurdering av plasma fosfatidyl-serin ekspresjon VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) og Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
innen 6 måneder etter inkludering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Samarbeidspartnere

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. oktober 2022

Primær fullføring (Faktiske)

5. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DREPAGREFFE2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere