Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktigt jämförande cerebrovaskulärt resultat efter transplantation vs standardvård vid sicklecellanemi (DREPAGREFFE2)

11 juni 2026 uppdaterad av: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Långsiktigt jämförande cerebrovaskulärt utfall efter transplantation vs standardvård hos barn med sicklecellanemi (DREPAGREFFE-2)

Syftet med denna observationsstudie är att på distans omvärdera kohorten av 67 sicklecellpatienter med transkraniell Doppler-detekterad cerebral vaskulopati som ingår i det nationella "Sickle Cell Transplant"-protokollet och vars 1- och 3-årsresultat publicerades i JAMA (Journal). från American Medical Association) 2019 och i BHJ 2020.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den aktuella observationsstudien har som mål att på avstånd omvärdera kohorten av 67 barn med sicklecellanemi inskrivna i "Drepagreffe"-försöket på grund av cerebral vaskulopati upptäckt av transkraniell Doppler. Resultat vid 1 och 3 år rapporterades i JAMA 2019 i BHJ 2020. Denna studie var den första globala prospektiva studien som jämförde transplantation med standardvård vid sicklecellssjukdom. Hastigheterna var mycket signifikant mer reducerade med en högre andel patienter med normaliserade hastigheter och bättre livskvalitet efter transplantation än på standardvård. Trots en trend till ett bättre utfall av ischemiska lesioner efter 3 år var skillnaden inte signifikant och kognitiva prestationer var inte olika mellan båda grupperna. Den biologiska studien som endast utvärderades vid inskrivning och 1 år visade lägre nivåer av Ang-2 och HGF (hepatocyttillväxtfaktor) efter transplantation och ett signifikant och oberoende samband mellan sannolikhet för Doppler-normalisering med låg Ang-2 och BDNF (hjärnhärledd neurotrofisk faktor) ) nivåer. Syftet med denna studie är att omvärdera denna kohort vid 9-10 år med anslag som gör det möjligt att omvärdera kognitiv funktion och hypoxi/angiogena faktorer som inte realiserades i den systematiska kohortuppföljningen

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

67

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankrike, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankrike, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankrike, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Populationen berörde 67 patienter som ingick 2011-2013 i DREPAGREFFE-protokollet [NCT 01340404]

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient myndig eller minderårig som deltog i DREPAGREFFEs forskningsprotokoll [NCT 01340404] mellan december 2010 och juni 2013,
  • Efter att ha läst och förstått informationsbrevet

Exklusions kriterier:

  • Vägra att delta
  • Patient avliden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter som ingick i Drepagreffe 1-studien (NCT01340404)
biologisk samling
Övrig: bloduppsamling
bloduppsamling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långtidsutveckling (vid 9-10 år) av ischemisk lesion på magnetisk resonanstomografi i hjärnan 10-årsmätning av ischemisk lesion på magnetisk resonanstomografi
Tidsram: inom 6 månader efter införandet
MRT-poängen, som sträcker sig från 0 (bästa utfall) till 10 (sämsta utfall), erhålls genom att addera poängen för ischemiska lesioner från vänster och höger sida, dvs 3 för territoriell eller 2 för gränszon (kortikal och subkortikal) , 1 för vit substans och 1 för basala gangliainfarkter och 0 om frånvarande på varje sida.
inom 6 månader efter införandet
Långtidsutveckling (vid 9-10 år) av arteriell stenos på cerebral och cervikal magnetisk resonansangiografi
Tidsram: inom 6 månader efter införandet
MRA-stenospoängen, som sträcker sig från 0 (bästa utfall) till 32 (sämsta utfall) definieras som de viktade summorna över de 8 bedömda cerebrala artärerna, som 0 om ingen stenos, 1 om mild stenos (25-49%), 2 vid måttlig stenos (50-74%), 3 vid svår stenos (75-99%) och 4 vid ocklusion.
inom 6 månader efter införandet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig utveckling (vid 9-10 år) av kognitiva prestationer
Tidsram: inom 6 månader efter införandet
Full Scale Intelligence Quotient (40= sämsta resultat, 160= bästa resultat) mäts med Wechsler Intelligence Scale for Children -Fjärde upplagan (WISC-4) för barn 7-16 år och med WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) för patienter äldre än 16 år
inom 6 månader efter införandet
Långsiktig utveckling (vid 9-10 år) av livskvalitet
Tidsram: inom 6 månader efter införandet
Livskvalitetsbedömning samlas in med den franska versionen av Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generiska kärnskalor) (fysiska, emotionella, sociala, skolartiklar) (0= sämsta resultat, 100= bästa resultat) via själv -rapport och överordnad proxy-rapport
inom 6 månader efter införandet
Evolution vid 9-10 år av faktorer av hypoxi och oxidativ stress
Tidsram: inom 6 månader efter införandet
Bedömning av plasmafosfatidyl-serinexpression VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) och Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
inom 6 månader efter införandet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Samarbetspartners

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 oktober 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

5 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

31 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2021

Första postat (Faktisk)

23 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DREPAGREFFE2

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera