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Risultati cerebrovascolari comparativi a lungo termine dopo il trapianto rispetto alle cure standard nell'anemia falciforme (DREPAGREFFE2)

22 agosto 2023 aggiornato da: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Risultati cerebrovascolari comparativi a lungo termine dopo il trapianto rispetto alle cure standard nei bambini con anemia falciforme (DREPAGREFFE-2)

Lo scopo del presente studio osservazionale è quello di rivalutare a distanza la coorte di 67 pazienti con anemia falciforme con vasculopatia cerebrale rilevata con Doppler transcranico inclusi nel protocollo nazionale "Trapianto di cellule falciformi" e i cui risultati a 1 e 3 anni sono stati pubblicati su JAMA (Journal dell'American Medical Association) nel 2019 e in BHJ nel 2020.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il presente studio osservazionale ha l'obiettivo di rivalutare a distanza la coorte di 67 bambini affetti da anemia falciforme arruolati nello studio "Drepagreffe" per vasculopatia cerebrale rilevata mediante Doppler transcranico. I risultati a 1 e 3 anni sono stati riportati in JAMA nel 2019 in BHJ nel 2020. Questo studio è stato il primo studio prospettico mondiale a confrontare il trapianto con le cure standard nell'anemia falciforme. Le velocità erano significativamente più ridotte con una percentuale maggiore di pazienti con velocità normalizzate e una migliore qualità della vita dopo il trapianto rispetto alle cure standard. Nonostante una tendenza a un migliore esito delle lesioni ischemiche a 3 anni, la differenza non era significativa e le prestazioni cognitive non erano diverse tra i due gruppi. Lo studio biologico valutato solo all'arruolamento e a 1 anno ha mostrato livelli più bassi di Ang-2 e HGF (fattore di crescita degli epatociti) dopo il trapianto e un'associazione significativa e indipendente tra probabilità di normalizzazione Doppler con basso Ang-2 e BDNF (fattore neurotrofico derivato dal cervello) ). Lo scopo del presente studio è di rivalutare a 9-10 anni questa coorte con sovvenzioni che consentano di rivalutare il funzionamento cognitivo e i fattori di ipossia/angiogenesi non realizzati nel follow-up sistematico della coorte

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

67

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
      • Créteil, Francia, 94000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francoise BERNAUDIN, MD
        • Sub-investigatore:
          • Cécile ARNAUD, MD
        • Sub-investigatore:
          • Annie KAMDEM, MD
        • Sub-investigatore:
          • Isabelle GENTY, MD
        • Sub-investigatore:
          • Corinne PONDARRE, MD
      • Créteil, Francia, 94000
      • La Guadeloupe, Francia, 97110
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
      • Lyon, Francia, 69008
      • Lyon, Francia, 69737
      • Marseille, Francia, 13005
      • Montpellier, Francia, 34295
      • PAU, Francia, 64000
      • Paris, Francia, 75015
      • Rennes, Francia, 35033
      • Strasbourg, Francia, 67200
    • IDF
      • Paris, IDF, Francia, 75019
        • Non ancora reclutamento
        • Hôpital Robert Debré AP-HP
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Popolazione interessata 67 pazienti inclusi nel 2011-2013 nel protocollo DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente maggiorenne o minorenne che ha partecipato al protocollo di ricerca DREPAGREFFE [NCT 01340404] tra dicembre 2010 e giugno 2013,
  • Letta e compresa la lettera informativa

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di partecipare
  • Paziente deceduto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti inclusi nello studio Drepagreffe 1 (NCT01340404)
collezione biologica
Altro: raccolta del sangue
raccolta del sangue

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) della lesione ischemica alla risonanza magnetica cerebrale Misurazione a 10 anni della lesione ischemica alla risonanza magnetica
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
I punteggi MRI, che vanno da 0 (miglior risultato) a 10 (peggior risultato), si ottengono sommando i punteggi della lesione ischemica dai lati sinistro e destro, cioè 3 per territorio o 2 per zona di confine (corticale e sottocorticale) , 1 per sostanza bianca e 1 per infarti dei gangli della base e 0 se assenti su ciascun lato.
entro 6 mesi dall'inserimento
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) della stenosi arteriosa all'angiografia con risonanza magnetica cerebrale e cervicale
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
I punteggi della stenosi MRA, che vanno da 0 (miglior risultato) a 32 (peggior risultato) sono definiti come le somme pesate sulle 8 arterie cerebrali valutate, come 0 se nessuna stenosi, 1 se lieve stenosi (25-49%), 2 se stenosi moderata (50-74%), 3 se stenosi grave (75-99%) e 4 se occlusione.
entro 6 mesi dall'inserimento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) delle prestazioni cognitive
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
Il quoziente di intelligenza su vasta scala (40= risultato peggiore, 160= risultato migliore) è misurato dalla Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) per i bambini di età compresa tra 7 e 16 anni e da WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) per pazienti di età superiore a 16 anni
entro 6 mesi dall'inserimento
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) della qualità della vita
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
La valutazione della qualità della vita viene raccolta utilizzando la versione francese della Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generic core scales) (item fisici, emotivi, sociali, scolastici) (0= peggior risultato, 100= miglior risultato) tramite self -report e parent proxy-report
entro 6 mesi dall'inserimento
Evoluzione a 9-10 anni dei fattori di ipossia e stress ossidativo
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
Valutazione dell'espressione plasmatica di fosfatidil-serina VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) e Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
entro 6 mesi dall'inserimento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Collaboratori

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DREPAGREFFE2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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