Hosszú távú összehasonlító cerebrovaszkuláris eredmény a transzplantáció után a standard ellátáshoz képest sarlósejtes vérszegénységben (DREPAGREFFE2)
2026. június 11. frissítette: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
Sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekek hosszú távú összehasonlító cerebrovaszkuláris végeredménye a transzplantáció után a standard ellátáshoz képest (DREPAGREFFE-2)
Jelen megfigyeléses vizsgálat célja 67 transzkraniális Dopplerrel kimutatott agyi vasculopathiában szenvedő sarlósejtes beteg kohorszának távoli újraértékelése, akik szerepelnek a nemzeti "sarlósejtes transzplantációs" protokollban, és akiknek 1 és 3 éves eredményeit a JAMA (Journal) publikálták. az American Medical Association) 2019-ben és a BHJ-ben 2020-ban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A jelen megfigyeléses vizsgálat célja, hogy távolról újraértékelje 67 sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekből álló csoportot, akiket a "Drepagreffe" vizsgálatba vontak be a koponyán keresztüli Dopplerrel kimutatott agyi vasculopathia miatt.
Az 1 és 3 éves eredményeket a JAMA 2019-ben jelentette be, a BHJ 2020-ban.
Ez a kísérlet volt az első olyan prospektív vizsgálat világszerte, amely a transzplantációt a sarlósejtes betegség szokásos ellátásával hasonlította össze.
A sebességek szignifikánsan jobban csökkentek, nagyobb arányban fordultak elő normalizált sebességgel és jobb életminőséggel rendelkező betegek transzplantáció után, mint a szokásos ellátásban.
Annak ellenére, hogy a tendencia az ischaemiás elváltozások jobb kimenetelére irányult 3 év után, a különbség nem volt szignifikáns, és a kognitív teljesítmény nem különbözött a két csoport között.
A biológiai vizsgálat, amelyet csak a beiratkozáskor értékeltek és 1 éves, alacsonyabb Ang-2 és HGF (hepatocita növekedési faktor) szintet mutatott a transzplantáció után, és szignifikáns és független összefüggést mutatott ki a Doppler normalizálás valószínűsége az alacsony Ang-2 és a BDNF (agyi eredetű neurotróf faktor) között. Jelen tanulmány célja ennek a kohorsznak a 9-10 éves korban történő újraértékelése olyan támogatásokkal, amelyek lehetővé teszik a kognitív működés és a hypoxia/angiogén tényezők újraértékelését, amelyek nem valósultak meg a szisztematikus kohorsz-követés során.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
67
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Hôpital Henri Monr - APHP
-
La Guadeloupe, Franciaország, 97110
- CHU de la Guadeloupe
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Hôpital Bicêtre AP-HP
-
Lyon, Franciaország, 69008
- IHOPe
-
Lyon, Franciaország, 69737
- CHU de Lyon
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker - AP-HP
-
Pau, Franciaország, 64000
- CH de Pau
-
Rennes, Franciaország, 35033
- CHU de Rennes
-
Strasbourg, Franciaország, 67200
- Hopital Hautepierre
-
-
IDF
-
Paris, IDF, Franciaország, 75019
- Hôpital Robert Debré AP-HP
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
13 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A lakosság 67 beteget érintett, akik 2011–2013 között szerepeltek a DREPAGREFFE protokollban [NCT 01340404]
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Nagykorú vagy kiskorú beteg, aki részt vett a DREPAGREFFE kutatási protokollban [NCT 01340404] 2010 decembere és 2013 júniusa között,
- A tájékoztató levél elolvasása és megértése után
Kizárási kritériumok:
- A részvétel megtagadása
- A beteg elhunyt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
A Drepagreffe 1 vizsgálatba bevont betegek (NCT01340404)
biológiai gyűjtemény
|
vérvétel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ischaemiás lézió hosszú távú fejlődése (9-10 éves korban) agyi mágneses rezonancia képalkotáson Az ischaemiás lézió 10 éves mérése mágneses rezonancia képalkotáson
Időkeret: a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
A 0-tól (legjobb eredmény) 10-ig (legrosszabb eredmény) terjedő MRI-pontszámokat a bal és jobb oldali ischaemiás lézió pontszámainak összeadásával kapjuk, azaz 3 a területi vagy 2 a határzóna (kortikális és szubkortikális) esetében. , 1 fehérállományra és 1 bazális ganglion infarktusra és 0, ha hiányzik mindkét oldalon.
|
a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
|
Az artériás szűkület hosszú távú (9-10 éves korban) kialakulása agyi és nyaki mágneses rezonancia angiográfián
Időkeret: a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
A 0-tól (legjobb eredmény) 32-ig (legrosszabb kimenetel) tartományban lévő MRA szűkületi pontszámok a 8 értékelt agyi artéria súlyozott összegei, 0, ha nincs szűkület, 1, ha enyhe szűkület (25-49%), 2 mérsékelt szűkület (50-74%), súlyos szűkület esetén 3 (75-99%), elzáródás esetén 4 esetben.
|
a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kognitív teljesítmény hosszú távú evolúciója (9-10 éves korban).
Időkeret: a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
A teljes skálájú intelligenciahányadost (40 = legrosszabb eredmény, 160 = legjobb eredmény) a Wechsler Intelligence Scale for Children - Negyedik kiadás (WISC-4) méri a 7-16 éves gyermekek számára, valamint a WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale) 3) 16 évnél idősebb betegek számára
|
a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
|
Az életminőség hosszú távú evolúciója (9-10 éves korban).
Időkeret: a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
Az életminőség értékelése a Pediatric Life Quality Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 általános alapskálák) francia verziójával történik (fizikai, érzelmi, szociális, iskolai tételek) (0=legrosszabb eredmény, 100=legjobb eredmény) önmagukon keresztül. -jelentés és szülői proxy-jelentés
|
a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
|
A hipoxia és az oxidatív stressz faktorainak alakulása 9-10 éves korban
Időkeret: a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
A plazma foszfatidil-szerin expressziójának értékelése VEGF, angiopoietin-1 (Ang-1) és angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
|
a felvételtől számított 6 hónapon belül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 7.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. január 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. május 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 13.
Első közzététel (Tényleges)
2021. szeptember 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 11.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Szűkület, kóros
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Agyi ischaemia
- Nyomozási technikák
- Minta kezelése
- Klinikai laboratóriumi technikák
- Diagnosztikai technikák és eljárások
- Diagnózis
- Lyukasztás
- Műtéti eljárások, operatív
- Vérminta gyűjteménye
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DREPAGREFFE2
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .