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Langfristiger Vergleich des zerebrovaskulären Ergebnisses nach Transplantation vs. Standardversorgung bei Sichelzellenanämie (DREPAGREFFE2)

11. Juni 2026 aktualisiert von: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Langfristiger Vergleich des zerebrovaskulären Ergebnisses nach Transplantation vs. Standardversorgung bei Kindern mit Sichelzellenanämie (DREPAGREFFE-2)

Der Zweck der vorliegenden Beobachtungsstudie besteht darin, die Kohorte von 67 Sichelzellenpatienten mit transkranieller Doppler-detektierter zerebraler Vaskulopathie, die in das nationale „Sichelzelltransplantationsprotokoll“ aufgenommen wurden und deren 1- und 3-Jahres-Ergebnisse in JAMA (Journal der American Medical Association) im Jahr 2019 und im BHJ im Jahr 2020.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorliegende Beobachtungsstudie hat das Ziel, die Kohorte von 67 Kindern mit Sichelzellenanämie, die in die "Drepagreffe"-Studie wegen einer durch transkraniellen Doppler festgestellten zerebralen Vaskulopathie aufgenommen wurden, aus der Ferne neu zu bewerten. Ergebnisse nach 1 und 3 Jahren wurden in JAMA im Jahr 2019 in BHJ im Jahr 2020 gemeldet. Diese Studie war die erste weltweite prospektive Studie, die eine Transplantation mit der Standardversorgung bei Sichelzellanämie verglich. Die Geschwindigkeiten waren bei einem höheren Anteil von Patienten mit normalisierten Geschwindigkeiten und besserer Lebensqualität nach der Transplantation hochsignifikant stärker reduziert als bei der Standardversorgung. Trotz eines Trends zu einem besseren Ergebnis bei ischämischen Läsionen nach 3 Jahren war der Unterschied nicht signifikant und die kognitiven Leistungen waren zwischen beiden Gruppen nicht unterschiedlich. Die biologische Studie, die nur bei der Einschreibung und nach 1 Jahr bewertet wurde, zeigte nach der Transplantation niedrigere Werte von Ang-2 und HGF (Hepatozyten-Wachstumsfaktor) und einen signifikanten und unabhängigen Zusammenhang zwischen der Doppler-Normalisierungswahrscheinlichkeit mit niedrigem Ang-2 und BDNF (vom Gehirn stammender neurotropher Faktor). )-Niveaus. Ziel der vorliegenden Studie ist es, diese Kohorte nach 9-10 Jahren mit Zuschüssen neu zu bewerten, die eine Neubewertung der kognitiven Funktion und der Hypoxie-/angiogenetischen Faktoren ermöglichen, die in der systematischen Kohortennachsorge nicht erkannt wurden

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Groupe hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankreich, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankreich, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankreich, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankreich, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • CHU de RENNES
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • Hôpital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Betroffene Population 67 Patienten, die 2011-2013 in das DREPAGREFFE-Protokoll aufgenommen wurden [NCT 01340404]

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Volljähriger oder minderjähriger Patient, der zwischen Dezember 2010 und Juni 2013 am DREPAGREFFE-Forschungsprotokoll [NCT 01340404] teilgenommen hat,
  • Das Informationsschreiben gelesen und verstanden haben

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahmeverweigerung
  • Patient verstorben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
In die Studie Drepagreffe 1 eingeschlossene Patienten (NCT01340404)
biologische Sammlung
Sonstiges: Blutentnahme
Blutentnahme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitentwicklung (nach 9-10 Jahren) der ischämischen Läsion in der Magnetresonanztomographie des Gehirns 10-Jahres-Messung der ischämischen Läsion in der Magnetresonanztomographie
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Die MRT-Scores, die von 0 (bestes Ergebnis) bis 10 (schlechtestes Ergebnis) reichen, werden durch Addition der ischämischen Läsions-Scores von der linken und rechten Seite erhalten, d. h. 3 für die territoriale oder 2 für die Grenzzone (kortikal und subkortikal). , 1 für weiße Substanz und 1 für Basalganglieninfarkte und 0, wenn auf jeder Seite nicht vorhanden.
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Langfristige Entwicklung (nach 9-10 Jahren) der arteriellen Stenose in der zerebralen und zervikalen Magnetresonanzangiographie
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Die MRA-Stenose-Scores, die von 0 (bestes Ergebnis) bis 32 (schlechtestes Ergebnis) reichen, sind definiert als die gewichteten Summen über die 8 bewerteten Hirnarterien, als 0 wenn keine Stenose, 1 wenn leichte Stenose (25-49 %), 2 bei mäßiger Stenose (50–74 %), 3 bei schwerer Stenose (75–99 %) und 4 bei Okklusion.
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Entwicklung (nach 9-10 Jahren) der kognitiven Leistungsfähigkeit
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Full Scale Intelligence Quotient (40 = schlechtestes Ergebnis, 160 = bestes Ergebnis) wird mit der Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) für Kinder im Alter von 7-16 Jahren und mit WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) für Patienten älter als 16 Jahre
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Langfristige Entwicklung (nach 9-10 Jahren) der Lebensqualität
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Die Bewertung der Lebensqualität wird mithilfe der französischen Version der Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (generische PedsQLTM 4.0-Kernskalen) (physisch, emotional, sozial, schulische Elemente) (0 = schlechtestes Ergebnis, 100 = bestes Ergebnis) über sich selbst erhoben -Bericht und Eltern-Proxy-Bericht
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Entwicklung von Hypoxiefaktoren und oxidativem Stress im Alter von 9-10 Jahren
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Bewertung der Plasma-Phosphatidyl-Serin-Expression VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) und Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Mitarbeiter

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DREPAGREFFE2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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