Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowy porównawczy wynik naczyniowo-mózgowy po przeszczepie a standardowa opieka w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (DREPAGREFFE2)

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Długoterminowe porównawcze wyniki naczyniowo-mózgowe po przeszczepie a standardowa opieka u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (DREPAGREFFE-2)

Celem niniejszego badania obserwacyjnego jest zdalna ponowna ocena kohorty 67 pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z przezczaszkową waskulopatią mózgową wykrytą metodą Dopplera, uwzględnioną w krajowym protokole „Sickle Cell Transplant” i której 1- i 3-letnie wyniki zostały opublikowane w JAMA (Journal American Medical Association) w 2019 roku oraz w BHJ w 2020 roku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie obserwacyjne ma na celu ponowną ocenę na odległość kohorty 67 dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową włączonych do badania "Drepagreffe" z powodu waskulopatii mózgowej wykrytej przez przezczaszkowy Doppler. Wyniki po 1 i 3 latach zostały zgłoszone w JAMA w 2019 r. W BHJ w 2020 r. Ta próba była pierwszym na świecie prospektywnym badaniem porównującym transplantację ze standardową opieką w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Prędkości były znacznie bardziej zmniejszone przy wyższym odsetku pacjentów ze znormalizowanymi prędkościami i lepszą jakością życia po przeszczepie niż w przypadku standardowej opieki. Pomimo tendencji do lepszych wyników zmian niedokrwiennych po 3 latach, różnica nie była znacząca, a zdolności poznawcze nie różniły się między obiema grupami. Badanie biologiczne oceniane tylko w momencie włączenia do badania i po 1 roku wykazało niższe poziomy Ang-2 i HGF (czynnik wzrostu hepatocytów) po przeszczepie oraz istotny i niezależny związek między prawdopodobieństwem normalizacji Dopplera z niskim poziomem Ang-2 i BDNF (mózgowy czynnik neurotroficzny pochodzenia ) poziomów. Celem niniejszego badania jest ponowna ocena tej kohorty w wieku 9-10 lat z grantami pozwalającymi na ponowną ocenę funkcjonowania poznawczego i niedotlenienia/czynników angiogenezy nieuwzględnionych w systematycznej obserwacji kohorty

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Groupe hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francja, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Francja, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Francja, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Francja, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Francja, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Francja, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Francja, 35033
        • CHU de RENNES
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • Hôpital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Francja, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja dotyczyła 67 pacjentów włączonych w latach 2011-2013 do protokołu DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent pełnoletni lub niepełnoletni, który uczestniczył w protokole badawczym DREPAGREFFE [NCT 01340404] w okresie od grudnia 2010 do czerwca 2013,
  • Po przeczytaniu i zrozumieniu listu informacyjnego

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa udziału
  • Pacjent zmarł

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci włączeni do badania Drepagreffe 1 (NCT01340404)
kolekcja biologiczna
Inny: pobieranie krwi
pobieranie krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) zmiany niedokrwiennej w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego mózgu 10-letni pomiar zmiany niedokrwiennej w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Wyniki MRI, w zakresie od 0 (najlepszy wynik) do 10 (najgorszy wynik), uzyskuje się przez dodanie wyników zmian niedokrwiennych z lewej i prawej strony, tj. 3 dla strefy terytorialnej lub 2 dla strefy granicznej (korowej i podkorowej) , 1 dla istoty białej i 1 dla zawałów zwojów podstawy mózgu i 0 w przypadku braku po każdej stronie.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) zwężenia tętnicy w angiografii rezonansu magnetycznego mózgu i szyjki macicy
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Wyniki zwężenia MRA, w zakresie od 0 (najlepszy wynik) do 32 (najgorszy wynik) są definiowane jako sumy ważone dla 8 ocenianych tętnic mózgowych, jako 0 w przypadku braku zwężenia, 1 w przypadku łagodnego zwężenia (25-49%), 2 w przypadku umiarkowanego zwężenia (50-74%), 3 w przypadku ciężkiego zwężenia (75-99%) i 4 w przypadku okluzji.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) wydajności poznawczej
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Iloraz inteligencji pełnej skali (40 = najgorszy wynik, 160 = najlepszy wynik) jest mierzony za pomocą Skali inteligencji Wechslera dla dzieci — wydanie czwarte (WISC-4) dla dzieci w wieku 7-16 lat oraz za pomocą WAIS-3 (skala inteligencji Weschlera dla dorosłych — 3) dla pacjentów w wieku powyżej 16 lat
w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) jakości życia
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Ocena jakości życia jest zbierana przy użyciu francuskiej wersji Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (ogólne podstawowe skale PedsQLTM 4.0) (elementy fizyczne, emocjonalne, społeczne, szkolne) (0=najgorszy wynik, 100=najlepszy wynik) samodzielnie -report i rodzic proxy-raport
w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Ewolucja czynników niedotlenienia i stresu oksydacyjnego w wieku 9-10 lat
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Ocena ekspresji fosfatydyloseryny w osoczu VEGF, angiopoetyny-1 (Ang-1) i angiopoetyny-2 (Ang-2),EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
w ciągu 6 miesięcy od włączenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Współpracownicy

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DREPAGREFFE2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na pobieranie krwi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj