Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочный сравнительный цереброваскулярный исход после трансплантации по сравнению со стандартной терапией при серповидноклеточной анемии (DREPAGREFFE2)

11 июня 2026 г. обновлено: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Долгосрочный сравнительный цереброваскулярный исход после трансплантации по сравнению со стандартной терапией у детей с серповидноклеточной анемией (DREPAGREFFE-2)

Целью настоящего обсервационного исследования является удаленная повторная оценка когорты 67 пациентов с серповидно-клеточной анемией с транскраниальной допплеровской церебральной васкулопатией, включенных в национальный протокол «Трансплантация серповидно-клеточных клеток» и чьи результаты за 1 и 3 года были опубликованы в JAMA (Journal Американской медицинской ассоциации) в 2019 году и в BHJ в 2020 году.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Настоящее обсервационное исследование имеет целью переоценить на расстоянии когорту из 67 детей с серповидно-клеточной анемией, включенных в исследование «Drepagreffe» из-за церебральной васкулопатии, обнаруженной с помощью транскраниальной допплерографии. Результаты через 1 и 3 года были представлены в JAMA в 2019 г., в BHJ — в 2020 г. Это исследование было первым в мире проспективным исследованием, сравнивающим трансплантацию со стандартной терапией при серповидно-клеточной анемии. Скорости были значительно более снижены с большей долей пациентов с нормализованными скоростями и лучшим качеством жизни после трансплантации, чем при стандартном лечении. Несмотря на тенденцию к лучшему исходу ишемических поражений через 3 года, разница не была значимой, и когнитивные функции не отличались между обеими группами. Биологическое исследование, оцениваемое только при зачислении и через 1 год, показало более низкие уровни Ang-2 и HGF (фактор роста гепатоцитов) после трансплантации, а также значительную и независимую связь между вероятностью допплеровской нормализации с низким уровнем Ang-2 и BDNF (нейротрофический фактор головного мозга). ) уровни. Целью настоящего исследования является повторная оценка этой когорты в возрасте 9-10 лет с помощью грантов, позволяющих переоценить когнитивное функционирование и факторы гипоксии / ангиогенеза, не выявленные при систематическом наблюдении когорты.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

67

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Франция, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Франция, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Франция, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Франция, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Франция, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Франция, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Франция, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Франция, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Франция, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Франция, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

13 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Популяция включала 67 пациентов, включенных в 2011-2013 гг. в протокол DREPAGREFFE [NCT 01340404].

Описание

Критерии включения:

  • Совершеннолетний или несовершеннолетний пациент, участвовавший в протоколе исследования DREPAGREFFE [NCT 01340404] в период с декабря 2010 г. по июнь 2013 г.,
  • Прочитав и поняв информационное письмо

Критерий исключения:

  • Отказ от участия
  • Пациент умер

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты, включенные в исследование Drepagreffe 1 (NCT01340404)
биологическая коллекция
Другой: забор крови
забор крови

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная эволюция (9-10 лет) ишемического поражения на магнитно-резонансной томографии головного мозга 10-летнее измерение ишемического поражения на магнитно-резонансной томографии
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения
МРТ-баллы от 0 (лучший исход) до 10 (худший исход) получают путем сложения баллов ишемического поражения с левой и правой стороны, т. е. 3 для территориального или 2 для пограничной зоны (корковой и подкорковой). , 1 для белого вещества и 1 для инфарктов базальных ганглиев и 0, если отсутствует с каждой стороны.
в течение 6 месяцев после включения
Отдаленная эволюция (в 9-10 лет) стеноза артерий по данным церебральной и шейной магнитно-резонансной ангиографии
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения
Баллы стеноза по MRA в диапазоне от 0 (лучший результат) до 32 (худший результат) определяются как взвешенные суммы по 8 оцениваемым церебральным артериям: 0 при отсутствии стеноза, 1 при легком стенозе (25–49%), 2 при умеренном стенозе (50–74%), 3 при тяжелом стенозе (75–99%) и 4 при окклюзии.
в течение 6 месяцев после включения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная эволюция (в 9-10 лет) когнитивных способностей
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения
Полномасштабный коэффициент интеллекта (40 = наихудший результат, 160 = лучший результат) измеряется по шкале интеллекта Векслера для детей четвертого издания (WISC-4) для детей в возрасте 7–16 лет и по шкале WAIS-3 (шкала интеллекта взрослых Вешлера). 3) для пациентов старше 16 лет
в течение 6 месяцев после включения
Долгосрочная эволюция (в 9-10 лет) качества жизни
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения
Оценка качества жизни проводится с использованием французской версии Общей основной шкалы педиатрической инвентаризации качества жизни (общие основные шкалы PedsQLTM 4.0) (физические, эмоциональные, социальные, школьные предметы) (0 = наихудший результат, 100 = лучший результат) через самооценку. -отчет и родительский прокси-отчет
в течение 6 месяцев после включения
Эволюция в 9-10 лет факторов гипоксии и оксидативного стресса
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения
Оценка экспрессии фосфатидилсерина в плазме VEGF, ангиопоэтина-1 (Ang-1) и ангиопоэтина-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
в течение 6 месяцев после включения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Соавторы

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 октября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DREPAGREFFE2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться