Resultado cerebrovascular comparativo a largo plazo después del trasplante frente a la atención estándar en la anemia de células falciformes (DREPAGREFFE2)
11 de junio de 2026 actualizado por: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
Resultado cerebrovascular comparativo a largo plazo después del trasplante frente a la atención estándar en niños con anemia de células falciformes (DREPAGREFFE-2)
El propósito del presente estudio observacional es reevaluar de forma remota la cohorte de 67 pacientes con anemia drepanocítica con vasculopatía cerebral transcraneal detectada por Doppler incluidos en el protocolo nacional "Sickle Cell Transplant" y cuyos resultados a 1 y 3 años fueron publicados en JAMA (Journal de la Asociación Médica Estadounidense) en 2019 y en BHJ en 2020.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El presente estudio observacional tiene como objetivo reevaluar a distancia la cohorte de 67 niños con anemia falciforme inscritos en el ensayo "Drepagreffe" por vasculopatía cerebral detectada por Doppler transcraneal.
Los resultados a 1 y 3 años se informaron en JAMA en 2019 en BHJ en 2020.
Este ensayo fue el primer estudio prospectivo a nivel mundial que comparó el trasplante con la atención estándar en la enfermedad de células falciformes.
Las velocidades se redujeron significativamente más con una mayor proporción de pacientes con velocidades normalizadas y una mejor calidad de vida después del trasplante que con la atención estándar.
A pesar de una tendencia a un mejor resultado de las lesiones isquémicas a los 3 años, la diferencia no fue significativa y los rendimientos cognitivos no fueron diferentes entre ambos grupos.
El estudio biológico solo evaluado en la inscripción y al año mostró niveles más bajos de Ang-2 y HGF (factor de crecimiento de hepatocitos) después del trasplante y una asociación significativa e independiente entre la probabilidad de normalización Doppler con Ang-2 bajo y BDNF (factor neurotrófico derivado del cerebro). ) niveles. El objetivo del presente estudio es reevaluar a los 9-10 años esta cohorte con ayudas que permitan reevaluar el funcionamiento cognitivo y la hipoxia/factores angiogénicos no contemplados en el seguimiento sistemático de la cohorte.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
67
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bordeaux, Francia, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil, Francia, 94000
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
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Créteil, Francia, 94000
- Hôpital Henri Monr - APHP
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La Guadeloupe, Francia, 97110
- CHU de la Guadeloupe
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Lyon, Francia, 69008
- IHOPe
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Lyon, Francia, 69737
- CHU de Lyon
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Marseille, Francia, 13005
- Hôpital de la Timone
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker - AP-HP
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Pau, Francia, 64000
- CH de Pau
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Rennes, Francia, 35033
- CHU de RENNES
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Strasbourg, Francia, 67200
- Hopital Hautepierre
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IDF
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Paris, IDF, Francia, 75019
- Hôpital Robert Debré AP-HP
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Población afectada 67 pacientes incluidos en 2011-2013 en el protocolo DREPAGREFFE [NCT 01340404]
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente mayor de edad o menor de edad que participó en el protocolo de investigación DREPAGREFFE [NCT 01340404] entre diciembre de 2010 y junio de 2013,
- Habiendo leído y entendido la carta de información
Criterio de exclusión:
- negativa a participar
- Paciente fallecido
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes incluidos en el estudio Drepagreffe 1 (NCT01340404)
colección biológica
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recogida de sangre
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evolución a largo plazo (9-10 años) de lesión isquémica en resonancia magnética cerebral Medición de 10 años de lesión isquémica en resonancia magnética
Periodo de tiempo: dentro de los 6 meses de la inclusión
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Las puntuaciones de IRM, que van de 0 (mejor resultado) a 10 (peor resultado), se obtienen sumando las puntuaciones de lesiones isquémicas de los lados izquierdo y derecho, es decir, 3 para territorial o 2 para zona límite (cortical y subcortical) , 1 para sustancia blanca y 1 para infartos de ganglios basales y 0 si está ausente en cada lado.
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dentro de los 6 meses de la inclusión
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Evolución a largo plazo (a los 9-10 años) de la estenosis arterial en angiorresonancia magnética cerebral y cervical
Periodo de tiempo: dentro de los 6 meses de la inclusión
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Las puntuaciones de estenosis de la ARM, que van de 0 (mejor resultado) a 32 (peor resultado), se definen como las sumas ponderadas de las 8 arterias cerebrales evaluadas, como 0 si no hay estenosis, 1 si estenosis leve (25-49%), 2 si estenosis moderada (50-74%), 3 si estenosis severa (75-99%) y 4 si oclusión.
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dentro de los 6 meses de la inclusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evolución a largo plazo (a los 9-10 años) del rendimiento cognitivo
Periodo de tiempo: dentro de los 6 meses de la inclusión
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El cociente de inteligencia de escala completa (40 = peor resultado, 160 = mejor resultado) se mide mediante la Escala de inteligencia para niños de Wechsler - Cuarta edición (WISC-4) para niños de 7 a 16 años de edad y mediante WAIS-3 (Escala de inteligencia para adultos de Weschler). 3) para pacientes mayores de 16 años
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dentro de los 6 meses de la inclusión
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Evolución a largo plazo (a los 9-10 años) de la calidad de vida
Periodo de tiempo: dentro de los 6 meses de la inclusión
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La evaluación de la calidad de vida se recopila utilizando la versión francesa de la Escala básica genérica del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQLTM 4.0 escalas básicas genéricas) (elementos físicos, emocionales, sociales, escolares) (0 = peor resultado, 100 = mejor resultado) a través de autoevaluación. -informe y padre proxy-informe
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dentro de los 6 meses de la inclusión
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Evolución a los 9-10 años de factores de hipoxia y estrés oxidativo
Periodo de tiempo: dentro de los 6 meses de la inclusión
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Evaluación de la expresión plasmática de fosfatidil-serina VEGF, angiopoyetina-1 (Ang-1) y angiopoyetina-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
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dentro de los 6 meses de la inclusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
5 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Constricción Patológica
- Anemia de células falciformes
- Isquemia cerebral
- Técnicas de investigación
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Recolección de muestras de sangre
Otros números de identificación del estudio
- DREPAGREFFE2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .