Resultado cerebrovascular comparativo de longo prazo após transplante versus tratamento padrão na anemia falciforme (DREPAGREFFE2)
11 de junho de 2026 atualizado por: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
Resultado Cerebrovascular Comparativo de Longo Prazo Após Transplante vs Cuidado Padrão em Crianças com Anemia Falciforme (DREPAGREFFE-2)
O objetivo do presente estudo observacional é reavaliar remotamente a coorte de 67 pacientes falciformes com vasculopatia cerebral detectada por Doppler transcraniano incluídos no protocolo nacional "Sickle Cell Transplant" e cujos resultados de 1 e 3 anos foram publicados no JAMA (Journal da American Medical Association) em 2019 e em BHJ em 2020.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O presente estudo observacional tem como objetivo reavaliar à distância a coorte de 67 crianças com anemia falciforme inscritas no ensaio "Drepagreffe" por vasculopatia cerebral detectada pelo Doppler transcraniano.
Resultados em 1 e 3 anos foram divulgados no JAMA em 2019 em BHJ em 2020.
Este estudo foi o primeiro estudo prospectivo mundial comparando o transplante com o tratamento padrão na doença falciforme.
As velocidades foram significativamente mais reduzidas com uma proporção maior de pacientes com velocidades normalizadas e melhor qualidade de vida após o transplante do que no tratamento padrão.
Apesar de uma tendência a um melhor resultado das lesões isquêmicas em 3 anos, a diferença não foi significativa e os desempenhos cognitivos não foram diferentes entre os dois grupos.
O estudo biológico avaliado apenas na inscrição e 1 ano mostrou níveis mais baixos de Ang-2 e HGF (fator de crescimento de hepatócitos) após o transplante e uma associação significativa e independente entre probabilidade de normalização Doppler com baixo Ang-2 e BDNF (fator neurotrófico derivado do cérebro ) níveis. O objetivo do presente estudo é reavaliar aos 9-10 anos esta coorte com subsídios que permitam reavaliar o funcionamento cognitivo e hipóxia/fatores angiogênicos não percebidos no acompanhamento sistemático da coorte
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
67
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bordeaux, França, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil, França, 94000
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
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Créteil, França, 94000
- Hôpital Henri Monr - APHP
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La Guadeloupe, França, 97110
- CHU de la Guadeloupe
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Lyon, França, 69008
- IHOPe
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Lyon, França, 69737
- CHU de Lyon
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Marseille, França, 13005
- Hôpital de La Timone
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Montpellier, França, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker - AP-HP
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Pau, França, 64000
- CH de Pau
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Rennes, França, 35033
- CHU de RENNES
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Strasbourg, França, 67200
- Hopital Hautepierre
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IDF
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Paris, IDF, França, 75019
- Hôpital Robert Debré AP-HP
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
População envolvida 67 pacientes incluídos em 2011-2013 no protocolo DREPAGREFFE [NCT 01340404]
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente maior de idade ou menor que participou do protocolo de pesquisa DREPAGREFFE [NCT 01340404] entre dezembro de 2010 e junho de 2013,
- Tendo lido e compreendido a carta informativa
Critério de exclusão:
- Recusa em participar
- paciente falecido
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes incluídos no estudo Drepagreffe 1 (NCT01340404)
coleção biológica
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coleta de sangue
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) da lesão isquêmica na ressonância magnética do cérebro Medição de 10 anos da lesão isquêmica na ressonância magnética
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
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Os escores de ressonância magnética, variando de 0 (melhor resultado) a 10 (pior resultado), são obtidos somando os escores de lesão isquêmica dos lados esquerdo e direito, ou seja, 3 para territorial ou 2 para zona limítrofe (cortical e subcortical) , 1 para substância branca e 1 para infartos dos gânglios da base e 0 se ausente em cada lado.
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dentro de 6 meses de inclusão
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Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) da estenose arterial na angiorressonância magnética cerebral e cervical
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
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As pontuações de estenose da MRA, variando de 0 (melhor resultado) a 32 (pior resultado) são definidas como as somas ponderadas das 8 artérias cerebrais avaliadas, como 0 se não houver estenose, 1 se estenose leve (25-49%), 2 se estenose moderada (50-74%), 3 se estenose grave (75-99%) e 4 se oclusão.
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dentro de 6 meses de inclusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) do desempenho cognitivo
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
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O Quociente de Inteligência da Escala Total (40 = pior resultado, 160 = melhor resultado) é medido pela Escala Wechsler de Inteligência para Crianças - Quarta Edição (WISC-4) para crianças de 7 a 16 anos de idade e pela WAIS-3 (Escala Weschler de Inteligência para Adultos - 3) para pacientes com mais de 16 anos
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dentro de 6 meses de inclusão
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Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) da qualidade de vida
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
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A avaliação da qualidade de vida é coletada usando a versão francesa do Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 escalas básicas genéricas) (itens físicos, emocionais, sociais, escolares) (0 = pior resultado, 100 = melhor resultado) via auto -relatório e relatório de proxy pai
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dentro de 6 meses de inclusão
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Evolução aos 9-10 anos dos fatores de hipóxia e estresse oxidativo
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
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Avaliação da expressão plasmática de Fosfatidil-serina VEGF, Angiopoietina-1 (Ang-1) e Angiopoietina-2 (Ang-2),EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
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dentro de 6 meses de inclusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Real)
5 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
31 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Constrição Patológica
- Anemia Falciforme
- Isquemia Cerebral
- Técnicas de investigação
- Manipulação de amostras
- Técnicas de laboratório clínico
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Perfurações
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Coleção de amostras de sangue
Outros números de identificação do estudo
- DREPAGREFFE2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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