Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sammenlignende cerebrovaskulært resultat efter transplantation vs standardbehandling ved seglcelleanæmi (DREPAGREFFE2)

11. juni 2026 opdateret af: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Langsigtet sammenlignende cerebrovaskulært resultat efter transplantation vs standardpleje hos børn med seglcelleanæmi (DREPAGREFFE-2)

Formålet med nærværende observationsstudie er at fjernrevaluere kohorten af ​​67 seglcellepatienter med transkraniel Doppler-detekteret cerebral vaskulopati inkluderet i den nationale "Sickle Cell Transplant" protokol, og hvis 1- og 3-årige resultater blev offentliggjort i JAMA (Journal) fra American Medical Association) i 2019 og i BHJ i 2020.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den nuværende observationsundersøgelse har til formål på afstand at revurdere kohorten af ​​67 børn med seglcelleanæmi, der er indskrevet i "Drepagreffe"-forsøget på grund af cerebral vaskulopati påvist af transkraniel Doppler. Resultater efter 1 og 3 år blev rapporteret i JAMA i 2019 i BHJ i 2020. Dette forsøg var det første verdensomspændende prospektive studie, der sammenlignede transplantation med standardbehandling ved seglcellesygdom. Hastighederne var meget signifikant mere reduceret med en højere andel af patienter med normaliserede hastigheder og bedre livskvalitet efter transplantation end på standardbehandling. På trods af en tendens til et bedre resultat af iskæmiske læsioner efter 3 år, var forskellen ikke signifikant, og kognitive præstationer var ikke forskellige mellem begge grupper. Den biologiske undersøgelse, der kun blev vurderet ved indskrivning og 1-årig, viste lavere niveauer af Ang-2 og HGF (hepatocytvækstfaktor) efter transplantation og en signifikant og uafhængig sammenhæng mellem Doppler-normaliseringssandsynlighed med lav Ang-2 og BDNF (hjerneafledt neurotrofisk faktor) ) niveauer. Målet med denne undersøgelse er at revurdere denne kohorte efter 9-10 år med bevillinger, der gør det muligt at revurdere kognitiv funktion og hypoxi/angiogene faktorer, der ikke er realiseret i den systematiske kohorteopfølgning

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

67

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Groupe hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankrig, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankrig, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankrig, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankrig, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • CHU de RENNES
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Hôpital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen berørte 67 patienter inkluderet i 2011-2013 i DREPAGREFFE-protokollen [NCT 01340404]

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • myndig eller mindreårig patient, der deltog i DREPAGREFFE-forskningsprotokollen [NCT 01340404] mellem december 2010 og juni 2013,
  • Efter at have læst og forstået informationsbrevet

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at deltage
  • Patient død

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter inkluderet i Drepagreffe 1 undersøgelse (NCT01340404)
biologisk samling
Andet: blodopsamling
blodopsamling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af iskæmisk læsion på hjernemagnetisk resonansbilleddannelse 10-års måling af iskæmisk læsion på magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
MR-scorerne, der spænder fra 0 (bedste resultat) til 10 (dårligste resultat), opnås ved at lægge de iskæmiske læsionsscores sammen fra venstre og højre side, dvs. 3 for territorial eller 2 for grænsezone (kortikal og subkortikal) , 1 for hvid substans og 1 for basale ganglia-infarkter og 0, hvis fraværende på hver side.
inden for 6 måneder efter optagelsen
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af arteriel stenose på cerebral og cervikal magnetisk resonansangiografi
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
MRA stenose-score, der spænder fra 0 (bedste resultat) til 32 (dårligste resultat) er defineret som de vægtede summer over de 8 vurderede cerebrale arterier, som 0 hvis ingen stenose, 1 hvis mild stenose (25-49%), 2 ved moderat stenose (50-74%), 3 ved svær stenose (75-99%) og 4 ved okklusion.
inden for 6 måneder efter optagelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af kognitiv præstation
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
Full Scale Intelligence Quotient (40 = værste resultat, 160 = bedste resultat) er målt af Wechsler Intelligence Scale for Children - Fourth Edition (WISC-4) for børn i alderen 7-16 år og ved WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) for patienter over 16 år
inden for 6 måneder efter optagelsen
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af livskvalitet
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
Livskvalitetsvurdering er indsamlet ved hjælp af den franske version af Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generiske kerneskalaer) (fysiske, følelsesmæssige, sociale, skoleartikler) (0= værste resultat, 100= bedste resultat) via selv -rapport og forældre proxy-rapport
inden for 6 måneder efter optagelsen
Evolution efter 9-10 år af faktorer af hypoxi og oxidativt stress
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
Vurdering af plasma Phosphatidyl-serin ekspression VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) og Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
inden for 6 måneder efter optagelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Samarbejdspartnere

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2021

Først opslået (Faktiske)

23. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DREPAGREFFE2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med blodopsamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner