Pitkän aikavälin vertaileva aivoverisuonitulos transplantaation jälkeen verrattuna normaalihoitoon sirppisoluanemiassa (DREPAGREFFE2)
torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
Pitkän aikavälin vertaileva aivoverisuonitulos transplantaation jälkeen verrattuna normaalihoitoon sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla (DREPAGREFFE-2)
Tämän havainnointitutkimuksen tarkoituksena on etäarvioida uudelleen 67 sirppisolupotilaan kohorttia, joilla on transkraniaalinen Doppler-havaittu aivovaskulopatia, jotka sisältyvät kansalliseen "Sirppisolusiirto"-protokollaan ja joiden 1 ja 3 vuoden tulokset julkaistiin JAMAssa (Journal). American Medical Association) vuonna 2019 ja BHJ:ssä vuonna 2020.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida uudelleen etäältä 67 lapsen kohortti, joilla on sirppisoluanemia, jotka otettiin mukaan "Drepagreffe"-tutkimukseen transkraniaalisen Dopplerin havaitseman aivovaskulopatian vuoksi.
Tulokset 1 ja 3 vuoden kohdalla raportoitiin JAMAssa vuonna 2019 BHJ:ssä vuonna 2020.
Tämä tutkimus oli ensimmäinen maailmanlaajuinen prospektiivinen tutkimus, jossa verensiirtoa verrattiin sirppisolusairauden tavanomaiseen hoitoon.
Nopeudet alenivat huomattavasti enemmän, kun suurempi osuus potilaista oli normalisoitunut ja elämänlaatu oli parempi transplantaation jälkeen kuin tavallisessa hoidossa.
Huolimatta suuntauksesta parempaan iskeemisten leesioiden lopputulokseen 3 vuoden kohdalla, ero ei ollut merkittävä ja kognitiiviset suorituskyvyt eivät eronneet kummankaan ryhmän välillä.
Biologinen tutkimus, joka arvioitiin vain ilmoittautumisen yhteydessä ja 1 vuoden kuluttua, osoitti alhaisemmat Ang-2:n ja HGF:n (hepatosyyttien kasvutekijä) tasot transplantaation jälkeen ja merkittävän ja riippumattoman yhteyden Doppler-normalisaatiotodennäköisyyden ja alhaisen Ang-2:n ja BDNF:n (aivoista peräisin oleva neurotrofinen tekijä) välillä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida uudelleen 9-10-vuotiaana tämä kohortti apurahoilla, jotka mahdollistavat kognitiivisen toiminnan ja hypoksian/angiogeenisten tekijöiden uudelleenarvioinnin, joita ei havaittu systemaattisessa kohortin seurannassa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Créteil, Ranska, 94000
- Centre Hospitalier Intercommunal de Creteil
-
Créteil, Ranska, 94000
- Hôpital Henri Monr - APHP
-
La Guadeloupe, Ranska, 97110
- CHU de la Guadeloupe
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Hôpital Bicêtre AP-HP
-
Lyon, Ranska, 69008
- IHOPe
-
Lyon, Ranska, 69737
- CHU de Lyon
-
Marseille, Ranska, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker - AP-HP
-
Pau, Ranska, 64000
- CH de Pau
-
Rennes, Ranska, 35033
- CHU de RENNES
-
Strasbourg, Ranska, 67200
- Hopital Hautepierre
-
-
IDF
-
Paris, IDF, Ranska, 75019
- Hôpital Robert Debré AP-HP
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
13 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Populaatio koski 67 potilasta, jotka olivat vuosina 2011–2013 DREPAGREFFE-protokollassa [NCT 01340404]
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- täysi-ikäinen tai alaikäinen potilas, joka osallistui DREPAGREFFE-tutkimuspöytäkirjaan [NCT 01340404] joulukuun 2010 ja kesäkuun 2013 välisenä aikana,
- Kun olet lukenut ja ymmärtänyt tiedotuskirjeen
Poissulkemiskriteerit:
- Kieltäytyminen osallistumasta
- Potilas kuollut
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Drepagreffe 1 -tutkimukseen (NCT01340404) osallistuneet potilaat
biologinen kokoelma
|
veren kerääminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Iskeemisen leesion pitkäaikainen kehitys (9-10 vuoden iässä) aivojen magneettikuvauksessa Ikeemisen leesion 10 vuoden mittaus magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
MRI-pisteet, jotka vaihtelevat 0:sta (paras tulos) 10:een (huonoin tulos), saadaan laskemalla yhteen iskeemisen leesion pisteet vasemmalta ja oikealta, eli 3 alueelliselle tai 2 rajavyöhykkeelle (kortikaalinen ja subkortikaalinen) , 1 valkoisen aineen ja 1 tyvigangliainfarktin osalta ja 0, jos niitä ei ole kummallakin puolella.
|
6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
|
Valtimon ahtauman pitkäaikainen kehitys (9-10 vuoden iässä) aivojen ja kohdunkaulan magneettiresonanssiangiografiassa
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
MRA-stenoosipisteet, jotka vaihtelevat 0:sta (paras tulos) 32:een (huonoin tulos), määritellään painotetuksi summaksi 8 arvioidulle aivovaltimolle, 0, jos ei ahtaumaa, 1, jos lievä ahtauma (25-49 %), 2 jos keskivaikea ahtauma (50-74 %), 3 jos vaikea ahtauma (75-99 %), ja 4 jos tukos.
|
6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kognitiivisen suorituskyvyn pitkäaikainen kehitys (9-10 vuoden iässä).
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
Täyden asteikon älykkyysosamäärä (40 = huonoin tulos, 160 = paras tulos) mitataan Wechsler Intelligence Scale for Children -asteikolla - Fourth Edition (WISC-4) 7–16-vuotiaille lapsille ja WAIS-3:lla (Weschler Adult Intelligence Scale - asteikko). 3) yli 16-vuotiaille potilaille
|
6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
|
Pitkäaikainen (9-10 vuoden iässä) elämänlaadun kehitys
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
Elämänlaadun arviointi kerätään käyttäen ranskankielistä versiota Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale -asteikosta (PedsQLTM 4.0 geneeriset ydinasteikot) (fyysiset, emotionaaliset, sosiaaliset, koulukohteet) (0 = huonoin tulos, 100 = paras tulos) itsensä kautta -raportti ja vanhempi proxy-raportti
|
6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
|
Hypoksian ja oksidatiivisen stressin tekijöiden evoluutio 9-10 vuoden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
Arvio plasman fosfatidyyliseriinin ilmentymisestä VEGF, angiopoietiini-1 (Ang-1) ja angiopoietiini-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
|
6 kuukauden kuluessa sisällyttämisestä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 5. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Patologiset tilat, anatomiset
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Ahtauma, patologinen
- Anemia, sirppisolu
- Aivojen iskemia
- Tutkintatekniikat
- Näytteenkäsittely
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Puhkaisut
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Verinäytteen kokoelma
Muut tutkimustunnusnumerot
- DREPAGREFFE2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .