镰状细胞性贫血移植与标准治疗后的长期脑血管结果比较 (DREPAGREFFE2)
2026年6月11日 更新者：Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
镰状细胞性贫血患儿移植后与标准治疗的长期脑血管结果比较 (DREPAGREFFE-2)
本观察性研究的目的是远程重新评估国家“镰状细胞移植”方案中包含的 67 名经颅多普勒检测到脑血管病变的镰状细胞患者队列，其 1 年和 3 年的结果发表在 JAMA（期刊美国医学会) 2019 年和 BHJ 2020 年。
研究概览
详细说明
本观察性研究的目的是对因经颅多普勒检测到的脑血管病变而参加“Drepagreffe”试验的 67 名镰状细胞性贫血儿童队列进行远程重新评估。
1 年和 3 年的结果于 2019 年在 JAMA 上报告，2020 年在 BHJ 上报告。
该试验是第一项比较镰状细胞病移植与标准治疗的全球前瞻性研究。
与标准护理相比，移植后速度正常化和生活质量更好的患者比例更高，速度显着降低更多。
尽管在 3 年时有更好的缺血性病变结果的趋势，但差异并不显着，两组之间的认知表现也没有差异。
仅在入组时和 1 年评估的生物学研究显示移植后 Ang-2 和 HGF（肝细胞生长因子）水平较低，多普勒正常化概率与低 Ang-2 和 BDNF（脑源性神经营养因子）之间存在显着且独立的关联) levels. 本研究的目的是在 9-10 岁时重新评估这个队列，并允许重新评估系统队列随访中未实现的认知功能和缺氧/血管生成因素。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
67
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bordeaux、法国、33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil、法国、94000
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
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Créteil、法国、94000
- Hôpital Henri Monr - APHP
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La Guadeloupe、法国、97110
- CHU de la Guadeloupe
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Lyon、法国、69008
- IHOPe
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Lyon、法国、69737
- CHU de Lyon
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Marseille、法国、13005
- Hôpital de la Timone
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Montpellier、法国、34295
- CHU de Montpellier
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker - AP-HP
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Pau、法国、64000
- CH de Pau
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Rennes、法国、35033
- CHU de Rennes
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Strasbourg、法国、67200
- Hopital Hautepierre
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IDF
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Paris、IDF、法国、75019
- Hôpital Robert Debré AP-HP
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
2011-2013 年 DREPAGREFFE 方案 [NCT 01340404] 中涉及的人群 67 名患者
描述
纳入标准：
- 2010 年 12 月至 2013 年 6 月期间参加 DREPAGREFFE 研究方案 [NCT 01340404] 的法定年龄或未成年人患者，
- 已阅读并理解信息函
排除标准：
- 拒绝参加
- 病人已故
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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纳入 Drepagreffe 1 研究 (NCT01340404) 的患者
生物收集
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采血
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Long term evolution (at 9-10 years) of Ischemic lesion on brain MRI 磁共振成像缺血性病变的 10 年测量
大体时间：纳入后 6 个月内
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MRI 评分的范围从 0（最好的结果）到 10（最差的结果），是通过将左侧和右侧的缺血性病变评分相加获得的，即领土 3 分或边界区 2 分（皮质和皮质下） , 1 表示白质，1 表示基底神经节梗塞，如果每侧均不存在则为 0。
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纳入后 6 个月内
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大脑和颈部磁共振血管造影显示动脉狭窄的长期演变（9-10 年）
大体时间：纳入后 6 个月内
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MRA 狭窄评分范围从 0（最佳结果）到 32（最差结果），定义为 8 条评估脑动脉的加权总和，如果没有狭窄则为 0，如果轻度狭窄 (25-49%) 则为 1，如果狭窄 (25-49%) 则为 2，如果狭窄则为 1。如果中度狭窄 (50-74%)，如果严重狭窄 (75-99%) 则为 3，如果闭塞则为 4。
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纳入后 6 个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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认知表现的长期演变（9-10 岁）
大体时间：纳入后 6 个月内
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全量表智商（40 = 最差结果，160 = 最佳结果）是通过 Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) 为 7-16 岁儿童和 WAIS-3（Weschler Adult Intelligence Scale- 3）对于16岁以上的患者
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纳入后 6 个月内
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生活质量的长期演变（9-10 岁）
大体时间：纳入后 6 个月内
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生活质量评估是使用法语版的儿科生活质量清单通用核心量表（PedsQLTM 4.0 通用核心量表）（身体、情感、社交、学校项目）（0 = 最差结果，100 = 最佳结果）通过自我收集的-报告和父代理报告
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纳入后 6 个月内
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9-10年缺氧和氧化应激因素的演变
大体时间：纳入后 6 个月内
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血浆磷脂酰丝氨酸表达的评估 VEGF、血管生成素-1 (Ang-1) 和血管生成素-2 (Ang-2)、EPO、HIF-1、BDNF、PDGF-AA
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纳入后 6 个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年10月7日
初级完成 (实际的)
2025年1月5日
研究完成 (实际的)
2025年1月31日
研究注册日期
首次提交
2021年5月12日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月13日
首次发布 (实际的)
2021年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DREPAGREFFE2
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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