Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijkende cerebrovasculaire uitkomst op lange termijn na transplantatie versus standaardzorg bij sikkelcelanemie (DREPAGREFFE2)

11 juni 2026 bijgewerkt door: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Vergelijkend cerebrovasculair resultaat op lange termijn na transplantatie versus standaardzorg bij kinderen met sikkelcelanemie (DREPAGREFFE-2)

Het doel van de huidige observationele studie is om op afstand het cohort van 67 sikkelcelpatiënten met transcraniële Doppler-gedetecteerde cerebrale vasculopathie opnieuw te evalueren die zijn opgenomen in het nationale "Sickle Cell Transplant"-protocol en waarvan de 1- en 3-jarige resultaten werden gepubliceerd in JAMA (Journal van de American Medical Association) in 2019 en in BHJ in 2020.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De huidige observationele studie heeft tot doel om op afstand het cohort van 67 kinderen met sikkelcelanemie die deelnamen aan de "Drepagreffe"-studie opnieuw te evalueren vanwege cerebrale vasculopathie gedetecteerd door transcraniale Doppler. Resultaten na 1 en 3 jaar werden gerapporteerd in JAMA in 2019 in BHJ in 2020. Deze proef was de eerste wereldwijde prospectieve studie waarin transplantatie werd vergeleken met standaardzorg bij sikkelcelziekte. De snelheden waren zeer significant meer verlaagd met een hoger percentage patiënten met genormaliseerde snelheden en een betere kwaliteit van leven na transplantatie dan bij standaardzorg. Ondanks een trend naar een betere uitkomst van ischemische laesies na 3 jaar, was het verschil niet significant en waren de cognitieve prestaties niet verschillend tussen beide groepen. De biologische studie die alleen werd beoordeeld bij inschrijving en na 1 jaar toonde lagere niveaus van Ang-2 en HGF (hepatocytgroeifactor) na transplantatie en een significante en onafhankelijke associatie tussen Doppler-normalisatiekans met lage Ang-2 en BDNF (brain-derived neurotrophic factor ) niveaus. Het doel van de huidige studie is om dit cohort na 9-10 jaar opnieuw te beoordelen met subsidies die het mogelijk maken om cognitief functioneren en hypoxie/angiogene factoren die niet werden gerealiseerd in de systematische cohort-follow-up opnieuw te evalueren

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

67

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankrijk, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankrijk, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankrijk, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Frankrijk, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrijk, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Populatie betreft 67 patiënten opgenomen in 2011-2013 in het DREPAGREFFE-protocol [NCT 01340404]

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Meerderjarig of minderjarig patiënt die tussen december 2010 en juni 2013 heeft deelgenomen aan het DREPAGREFFE-onderzoeksprotocol [NCT 01340404],
  • De informatiebrief gelezen en begrepen hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Weigering om deel te nemen
  • Patiënt overleden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten opgenomen in Drepagreffe 1-onderzoek (NCT01340404)
biologische collectie
Ander: bloed verzameling
bloed verzameling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evolutie op lange termijn (na 9-10 jaar) van ischemische laesie op beeldvorming met magnetische resonantie van de hersenen 10 jaar meting van ischemische laesie op beeldvorming met magnetische resonantie
Tijdsspanne: binnen 6 maanden na opname
De MRI-scores, variërend van 0 (beste resultaat) tot 10 (slechtste resultaat), worden verkregen door de ischemische laesiescores van de linker- en rechterkant op te tellen, d.w.z. 3 voor territoriaal of 2 voor grensgebied (corticaal en subcorticaal). , 1 voor witte stof en 1 voor basale ganglia-infarcten en 0 indien afwezig aan elke kant.
binnen 6 maanden na opname
Evolutie op lange termijn (na 9-10 jaar) van arteriële stenose op cerebrale en cervicale magnetische resonantie angiografie
Tijdsspanne: binnen 6 maanden na opname
De MRA-stenosescores, variërend van 0 (beste uitkomst) tot 32 (slechtste uitkomst), zijn gedefinieerd als de gewogen sommen over de 8 beoordeelde hersenslagaders, als 0 indien geen stenose, 1 indien milde stenose (25-49%), 2 bij matige stenose (50-74%), 3 bij ernstige stenose (75-99%) en 4 bij occlusie.
binnen 6 maanden na opname

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evolutie op lange termijn (na 9-10 jaar) van cognitieve prestaties
Tijdsspanne: binnen 6 maanden na opname
Intelligentiequotiënt op volledige schaal (40 = slechtste uitkomst, 160 = beste uitkomst) wordt gemeten door Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) voor kinderen van 7-16 jaar en door WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) voor patiënten ouder dan 16 jaar
binnen 6 maanden na opname
Evolutie op lange termijn (na 9-10 jaar) van kwaliteit van leven
Tijdsspanne: binnen 6 maanden na opname
Beoordeling van de kwaliteit van leven wordt verzameld met behulp van de Franse versie van de Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generieke kernschalen) (fysieke, emotionele, sociale, schoolitems) (0= slechtste uitkomst, 100= beste uitkomst) via zelf -rapport en parent proxy-rapport
binnen 6 maanden na opname
Evolutie na 9-10 jaar van factoren van hypoxie en oxidatieve stress
Tijdsspanne: binnen 6 maanden na opname
Beoordeling van plasmafosfatidyl-serine-expressie VEGF, angiopoëtine-1 (Ang-1) en angiopoëtine-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
binnen 6 maanden na opname

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Medewerkers

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DREPAGREFFE2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren