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Résultats cérébrovasculaires comparatifs à long terme après transplantation vs soins standard dans l'anémie falciforme (DREPAGREFFE2)

11 juin 2026 mis à jour par: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Résultats vasculaires cérébraux comparatifs à long terme après la transplantation par rapport aux soins standard chez les enfants atteints d'anémie falciforme (DREPAGREFFE-2)

Le but de la présente étude observationnelle est de réévaluer à distance la cohorte de 67 patients drépanocytaires atteints de vasculopathie cérébrale transcrânienne détectée par Doppler inclus dans le protocole national « Sickle Cell Transplant » et dont les résultats à 1 et 3 ans ont été publiés dans le JAMA (Journal de l'American Medical Association) en 2019 et en BHJ en 2020.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La présente étude observationnelle a pour objectif de réévaluer à distance la cohorte de 67 enfants drépanocytaires inclus dans l'essai "Drepagreffe" en raison d'une vasculopathie cérébrale détectée par Doppler transcrânien. Les résultats à 1 et 3 ans ont été rapportés dans JAMA en 2019 dans BHJ en 2020. Cet essai était la première étude prospective mondiale comparant la transplantation aux soins standards dans la drépanocytose. Les vélocités étaient très significativement plus réduites avec une proportion plus élevée de patients avec des vélocités normalisées et une meilleure qualité de vie après la transplantation que sous les soins standards. Malgré une tendance à une meilleure évolution des lésions ischémiques à 3 ans, la différence n'était pas significative et les performances cognitives n'étaient pas différentes entre les deux groupes. L'étude biologique évaluée uniquement à l'inscription et à 1 an a montré des niveaux inférieurs d'Ang-2 et de HGF (facteur de croissance des hépatocytes) après la greffe et une association significative et indépendante entre la probabilité de normalisation Doppler avec un faible Ang-2 et le BDNF (facteur neurotrophique dérivé du cerveau). ). Le but de la présente étude est de réévaluer à 9-10 ans cette cohorte avec des bourses permettant de réévaluer le fonctionnement cognitif et les facteurs hypoxiques/angiogéniques non réalisés dans le suivi systématique de cohorte

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

67

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, France, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, France, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, France, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, France, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, France, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, France, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, France, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, France, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, France, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, France, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Population concernée 67 patients inclus en 2011-2013 dans le protocole DREPAGREFFE [NCT 01340404]

La description

Critère d'intégration:

  • Patient majeur ou mineur ayant participé au protocole de recherche DREPAGREFFE [NCT 01340404] entre décembre 2010 et juin 2013,
  • Après avoir lu et compris la lettre d'information

Critère d'exclusion:

  • Refus de participer
  • Patient décédé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients inclus dans l'étude Drepagreffe 1 (NCT01340404)
collection biologique
Autre: collecte de sang
collecte de sang

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution à long terme (à 9-10 ans) de la lésion ischémique en imagerie par résonance magnétique cérébrale Mesure à 10 ans de la lésion ischémique en imagerie par résonance magnétique
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion
Les scores IRM, allant de 0 (meilleur résultat) à 10 (pire résultat), sont obtenus en additionnant les scores des lésions ischémiques des côtés gauche et droit, c'est-à-dire 3 pour le territoire ou 2 pour la zone frontalière (corticale et sous-corticale) , 1 pour la substance blanche et 1 pour les infarctus des ganglions de la base et 0 si absent de chaque côté.
dans les 6 mois suivant l'inclusion
Évolution à long terme (à 9-10 ans) de la sténose artérielle sur l'angiographie par résonance magnétique cérébrale et cervicale
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion
Les scores de sténose de l'ARM, allant de 0 (meilleur résultat) à 32 (pire résultat) sont définis comme les sommes pondérées sur les 8 artères cérébrales évaluées, comme 0 si aucune sténose, 1 si sténose légère (25-49 %), 2 si sténose modérée (50-74%), 3 si sténose sévère (75-99%), et 4 si occlusion.
dans les 6 mois suivant l'inclusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evolution à long terme (à 9-10 ans) des performances cognitives
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion
Le quotient intellectuel complet (40 = pire résultat, 160 = meilleur résultat) est mesuré par l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants -Quatrième édition (WISC-4) pour les enfants de 7 à 16 ans et par WAIS-3 (échelle d'intelligence de Weschler pour adultes - 3) pour les patients de plus de 16 ans
dans les 6 mois suivant l'inclusion
Évolution à long terme (à 9-10 ans) de la qualité de vie
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion
L'évaluation de la qualité de vie est recueillie à l'aide de la version française de l'échelle de base générique de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (échelles de base génériques PedsQLTM 4.0) (éléments physiques, émotionnels, sociaux, scolaires) (0 = pire résultat, 100 = meilleur résultat) via soi-même -rapport et rapport proxy parent
dans les 6 mois suivant l'inclusion
Evolution à 9-10 ans des facteurs d'hypoxie et de stress oxydatif
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion
Évaluation de l'expression plasmatique de la phosphatidyl-sérine VEGF, angiopoïétine-1 (Ang-1) et angiopoïétine-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
dans les 6 mois suivant l'inclusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Collaborateurs

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 octobre 2022

Achèvement primaire (Réel)

5 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2021

Première publication (Réel)

23 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DREPAGREFFE2

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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