家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人におけるARO-APOC3の研究 (PALISADE)
2026年2月2日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
家族性カイロミクロン血症症候群の成人におけるARO-APOC3の有効性と安全性を評価する第3相試験
AROAPOC3-3001 の目的は、家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) の成人参加者における ARO-APOC3 の有効性と安全性を評価することです。
すべてのプロトコル適格基準を満たした参加者は、ARO-APOC3または一致するプラセボを合計4回皮下投与するように無作為化されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Galway、アイルランド、H91 YR71
- Clinical Site 32
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Clinical Site 1
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Georgia
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Suwanee、Georgia、アメリカ、30024
- Clinical Site 2
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
- Clinical Site 3
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Maryland
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Elkridge、Maryland、アメリカ、21075
- Clinical Site 4
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Clinical Site 5
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Clinical Site 7
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New York、New York、アメリカ、10029
- Clinical Site 6
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78731
- Clinical Site 8
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Clinical Site 9
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Córdoba、アルゼンチン、X5003DCE
- Clinical Site 10
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Formosa、アルゼンチン、3600
- Clinical Site 11
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Jerusalem、イスラエル、9112001
- Clinical Site 33
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Muscat、オマーン
- Clinical Site 46
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Melbourne、オーストラリア、3081
- Clinical Site 12
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Nedlands、オーストラリア、6009
- Clinical Site 13
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Clinical Site 14
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St Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Clinical Site 15
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Clinical Site 16
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Graz、オーストリア、8036
- Clinical Site 17
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5B7
- Clinical Site 22
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Clinical Site 23
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Clinical Site 24
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Montreal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
- Clinical Site 25
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Clinical Site 26
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Zagreb、クロアチア、10000
- Clinical Site 27
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Singapore、シンガポール、119074
- Clinical Site 50
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A Coruña、スペイン、15001
- Clinical Site 53
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Granada、スペイン、18012
- Clinical Site 54
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Madrid、スペイン、28007
- Clinical Site 55
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Santiago de Compostela、スペイン、15706
- Clinical Site 56
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinical Site 48
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Niš、セルビア、18000
- Clinical Site 49
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Clinical Site 57
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Kayseri
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Melikgazi、Kayseri、トルコ（Türkiye）、38030
- Clinical Site 58
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Jena、ドイツ、7740
- Clinical Site 30
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Leipzig、ドイツ、4103
- Clinical Site 31
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Auckland、ニュージーランド、1010
- Clinical Site 44
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Auckland、ニュージーランド、2025
- Clinical Site 43
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- Clinical Site 45
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Paris、フランス、75013
- Clinical Site 28
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Cedez 05
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Marseille、Cedez 05、フランス、13385
- Clinical Site 29
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Edegem、ベルギー、2650
- Clinical Site 18
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Ghent、ベルギー、9000
- Clinical Site 19
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Leuven、ベルギー、3000
- Clinical Site 20
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Liège、ベルギー、4000
- Clinical Site 21
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Lodz、ポーランド、93-338
- Clinical Site 47
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Mexico City、メキシコ、11650
- Clinical Site 40
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Mexico DF
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Tlalpan、Mexico DF、メキシコ、14000
- Clinical Site 41
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Morelos
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Cuernavaca、Morelos、メキシコ、62250
- Clinical Site 42
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Chiba、日本、260-8677
- Clinical Site 34
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Ishikawa、日本、920-8641
- Clinical Site 35
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Osaka、日本、598-0048
- Clinical Site 36
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Tochigi、日本、329-0498
- Clinical Site 37
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Tokyo、日本、113-8655
- Clinical Site 38
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Tokyo、日本
- Clinical Site 39
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Gwangju、韓国、61469
- Clinical Site 51
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Seoul、韓国、03080
- Clinical Site 52
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時の空腹時TG≧10mmol/L（≧880mg/dL） 標準的な脂質低下療法に抵抗性
- FCSの診断
- -現地の標準的なケアに基づいた研究者の判断に従って、食事カウンセリングに従う意思がある
- -出産の可能性のある参加者（男性と女性）は、研究中および研究薬の最後の投与後少なくとも24週間、非常に効果的な避妊を使用する必要があります。 -男性は、研究中および研究薬の最後の投与後少なくとも24週間は精子を提供してはなりません
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、授乳することはできません
- -ホルモン避妊薬で出産の可能性のある女性は、1日目の前に2回以上の月経周期の薬で安定している必要があります
除外基準:
- -肝細胞を標的としたsiRNAまたはアンチセンスオリゴヌクレオチド分子の現在の使用または1日目から過去365日以内の使用
- -スクリーニングから12週間以内に新たに診断された真性糖尿病、またはスクリーニング時のHbA1c≧9.0％
- -1日目前の12週間以内の活動性膵炎
- -1日目から24週間以内の急性冠症候群イベントの履歴
- -1日目から12週間以内の大手術の履歴
- コントロールされていない高血圧
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の病歴
- B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）に対する血清陽性
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス II、III、または IV の心不全
注：追加の包含/除外基準がプロトコルごとに適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARO-APOC3（プロザシラン）25 mg
無作為化期間：plozasiran 25 mgを3か月ごとに合計4回投与。 オープンラベル期間（パートAおよびB）：plozasiran 25 mgを3か月ごとに合計8回投与。 |
ARO-APOC3 皮下（SC）注射
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ：ARO-APOC3（プロラシラン）25 mg
ランダム化期間：ボリューム一致のプラセボを3ヶ月ごと（Q3M）に投与、合計4回投与。 オープンラベル期間（パートAおよびB）：プロザシラン25 mgを3ヶ月ごと（Q3M）に投与、合計8回投与。 |
ARO-APOC3 皮下（SC）注射
他の名前：
滅菌生理食塩水（0.9% NaCl）皮下注射
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実験的：ARO-APOC3（プロザシラン）50 mg
無作為化期間：plozasiran 25 mgを3か月ごとに合計4回投与。 オープンラベル期間：plozasiran 50 mg（パートA）、その後25 mg（パートB）を3か月ごとに合計8回投与。 |
ARO-APOC3 皮下（SC）注射
他の名前：
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プラセボコンパレーター：ARO-APOC3 (プロザシラン) 50 mgのプラセボ
ランダム化期間：体積一致プラセボを3か月ごとに合計4回投与。 オープンラベル期間：プロザシラン50 mg（パートA）、その後25 mg（パートB）を3か月ごとに合計8回投与。 |
ARO-APOC3 皮下（SC）注射
他の名前：
滅菌生理食塩水（0.9% NaCl）皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ベースラインからの10か月目における空腹時中性脂肪（TG）の変化率
時間枠：ベースライン、10か月目
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ベースライン、10か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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月次10および月次12における空腹時TGのベースラインからのパーセント変化（平均）
時間枠：ベースライン、10ヶ月目、12ヶ月目
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ベースライン、10ヶ月目、12ヶ月目
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ベースラインからのアポリポ蛋白質C-III（APOC3）の10か月目の変化率
時間枠：ベースライン、10か月
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ベースライン、10か月
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ベースラインからの空腹時APOC3の月次12におけるパーセント変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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急性膵炎の肯定判定イベントを有する参加者の割合（無作為化期間）
時間枠：研究薬の初回投与から12カ月目まで（無作為化期間）
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研究期間中に研究者から報告され、急性膵炎の事象と一致するすべての有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）は、2013年アトランタ定義に基づき、以下の3つの基準のうち2つを満たす場合、盲検化された独立委員会によって裁定されます：
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研究薬の初回投与から12カ月目まで（無作為化期間）
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急性膵炎の陽性判定イベントを経験した参加者の割合（オープンラベル期間）
時間枠：最初の研究薬投与から36ヵ月目まで（オープンラベル期間）
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本研究において、研究者から報告されたすべての有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）のうち、急性膵炎の事象と一致するものは、以下の3つの基準のうち2つを満たす2013年アトランタ定義に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されます：
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最初の研究薬投与から36ヵ月目まで（オープンラベル期間）
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ベースラインからの非高比重リポ蛋白質コレステロール（Non-HDL-C）の月10時点における変化率
時間枠：ベースライン、10ヵ月
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ベースライン、10ヵ月
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ベースラインからの12ヶ月時点における非HDL-Cのパーセント変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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月次10における高密度リポ蛋白コレステロール（HDL-C）のベースラインからのパーセント変化
時間枠：ベースライン、10か月目
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ベースライン、10か月目
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ベースラインからのHDL-Cの12か月時点におけるパーセント変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月目
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ベースライン、12ヶ月目
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ベースラインからの空腹時トリグリセリド（TG）の月次12におけるパーセント変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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月次10時点で空腹時トリグリセリドが<500、880、および1000 mg/dLを達成した参加者の割合
時間枠：10ヶ月目
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10ヶ月目
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月次12における空腹時TGが<500、880、1000 mg/dLを達成した参加者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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月次10における空腹時TGのベースラインからの40%以上および70%以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン、10ヶ月後
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ベースライン、10ヶ月後
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ベースラインからの空腹時TGの経時的変化
時間枠：ベースライン、1ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、4ヶ月、5ヶ月、6ヶ月、7ヶ月、8ヶ月、9ヶ月、10ヶ月、11ヶ月、12ヶ月
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ベースライン、1ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、4ヶ月、5ヶ月、6ヶ月、7ヶ月、8ヶ月、9ヶ月、10ヶ月、11ヶ月、12ヶ月
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経時的な空腹時TGのベースラインからのパーセント変化
時間枠：ベースライン、1か月、2か月、3か月、4か月、5か月、6か月、7か月、8か月、9か月、10か月、11か月、12か月
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ベースライン、1か月、2か月、3か月、4か月、5か月、6か月、7か月、8か月、9か月、10か月、11か月、12か月
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治療中に発現した有害事象（AEs）および／または重篤な有害事象（SAEs；ランダム化期間）を有する参加者の数
時間枠：研究薬の初回投与から12か月目まで（無作為割付期間）
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AE：治療との因果関係が必ずしも必要ではない、あらゆる好ましくない医学的出来事。
治療関連AE（TEAE）：研究薬投与後に発現したAE、または研究薬投与後に既存の医学的状態の重症度または頻度が増加した場合。
SAE：以下の1つ以上を満たすAE：死亡に至る；直ちに生命を脅かす；入院または既存の入院期間の延長を必要とする；持続的または重大な障害または能力喪失をもたらす；先天異常または出生欠陥をもたらす；患者を危険にさらす可能性がある、または上記に挙げた結果を防ぐために医学的介入を必要とする可能性がある重要な医学的出来事。
重症度は以下のように報告された：軽度、中等度、重度、生命を脅かす、死亡。
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研究薬の初回投与から12か月目まで（無作為割付期間）
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治療関連有害事象および/または重篤な有害事象を発現した参加者数（オープンラベル期間）
時間枠：オープンラベル試験薬の初回投与から36ヵ月目まで（オープンラベル期間）
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AE：治療との因果関係が必ずしも必要ではない、あらゆる好ましくない医学的事象。
治療発現性AE（TEAE）：研究薬投与後に発症したAE、または研究薬投与後に既存の病状の重症度や頻度が増加した場合。
SAE：以下の1つ以上を満たすAE：死亡に至る；直ちに生命を脅かす；入院または既存の入院期間の延長を必要とする；持続的または重大な障害や能力喪失を引き起こす；先天性異常または出生欠陥を引き起こす；患者を危険にさらす可能性がある、または上記の結果の1つを防ぐために医学的介入を必要とする可能性がある重要な医学的事象。
重症度は次のように報告された：軽度、中等度、重度、生命を脅かす、死亡。
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オープンラベル試験薬の初回投与から36ヵ月目まで（オープンラベル期間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月14日
一次修了 (実際)
2024年4月29日
研究の完了 (推定)
2026年4月1日
試験登録日
最初に提出
2021年10月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月11日
最初の投稿 (実際)
2021年10月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月2日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROAPOC3-3001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。