Studio di ARO-APOC3 in adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) (PALISADE)
27 aprile 2024 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals
Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare
Lo scopo di AROAPOC3-3001 è valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 in partecipanti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS).
I partecipanti che hanno soddisfatto tutti i criteri di ammissibilità del protocollo saranno randomizzati a ricevere 4 dosi totali di ARO-APOC3 o placebo corrispondente somministrato per via sottocutanea.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
72
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Operations Lead
- Numero di telefono: 626-304-3400
- Email: AROAPOC@arrowheadpharma.com
Luoghi di studio
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Córdoba, Argentina, X5003DCE
- Instituto Médico DAMIC
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Formosa, Argentina, 3600
- Instituto Modelo de Gastroenterologia
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Melbourne, Australia, 3081
- Austin Health
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Nedlands, Australia, 6009
- Linear Clinical Research Ltd
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Baker Heart and Diabetes Institute
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Graz, Austria, 8036
- Medizinische Universitaet Graz
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Edegem, Belgio, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Ghent, Belgio, 9000
- University Hospital Ghent
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Leuven, Belgio, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liège, Belgio, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5B7
- Robarts Research Institute
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Gwangju, Corea, Repubblica di, 61469
- Chonnam National University Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
- Seoul National University Hospital
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Zagreb, Croazia, 10000
- University Hospital Center Zagreb -Rebro, Department for Metabolic Diseases
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Paris, Francia, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Cedez 05
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Marseille, Cedez 05, Francia, 13385
- AP-HM-Hopital de La Conception
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Jena, Germania, 7740
- Universitaetsklinikum Jena
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Leipzig, Germania, 4103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Chiba, Giappone, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Ishikawa, Giappone, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Osaka, Giappone, 598-0048
- Rinku General Medical Center
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Tochigi, Giappone, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital
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Tokyo, Giappone
- Nippon Medical School Hospital
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Tokyo, Giappone, 113-8655
- Tokyo University Hospital
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Galway, Irlanda, H91 YR71
- University Hospital Galway
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Jerusalem, Israele, 9112001
- Hadassah Medical Center Ein Karem
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Mexico City, Messico, 11650
- Centro Especializado en Diabetes Obesidad y Prevención de entermedades Cardiovasculares (CEDOPEC)
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Mexico DF
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Tlalpan, Mexico DF, Messico, 14000
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
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Morelos,
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Cuernavaca, Morelos,, Messico, 62250
- Instituto de Diabetes Obesidad y Nutrición S.C.
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Auckland, Nuova Zelanda, 2025
- Middlemore Clinical Trials
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Auckland, Nuova Zelanda, 1010
- NZCR OPCO Ltd
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Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
- New Zealand Clinical Research
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Muscat, Oman
- Sultan Qaboos University Hospital
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Łódź, Polonia, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Center of Serbia, Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
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Niš, Serbia, 18000
- Clinical Centre Nis
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Singapore, Singapore, 119074
- National University Hospital
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A Coruña, Spagna, 15001
- Hospital Abente y Lago
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Granada, Spagna, 18012
- Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
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Madrid, Spagna, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Santiago De Compostela, Spagna, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Georgia
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Suwanee, Georgia, Stati Uniti, 30024
- Herman Clinical Research, LLC
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Maryland
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Elkridge, Maryland, Stati Uniti, 21075
- Centennial Medical Group
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Langone Medical Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
- Texas Diabetes and Endocrinology
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
- York Clinical Research, LLC
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İzmir, Tacchino, 35100
- Ege University Hospital Department Of Infectious Diseases
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Kayseri
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Melikgazi, Kayseri, Tacchino, 38030
- Erciyes University Faculty of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- TG a digiuno ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) allo screening refrattario alla terapia ipolipemizzante standard
- Diagnosi di FCS
- Disponibilità a seguire la consulenza dietetica secondo il giudizio dell'investigatore basato sullo standard di cura locale
- I partecipanti in età fertile (maschi e femmine) devono utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I maschi non devono donare sperma durante lo studio e per almeno 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening e non possono allattare
- Le donne in età fertile che assumono contraccettivi ormonali devono essere stabili nell'assunzione del farmaco per ≥ 2 cicli mestruali prima del giorno 1
Criteri di esclusione:
- Uso corrente o uso negli ultimi 365 giorni dal giorno 1 di qualsiasi siRNA mirato agli epatociti o molecola di oligonucleotide antisenso
- Diabete mellito di nuova diagnosi entro 12 settimane dallo screening o con HbA1c ≥ 9,0% allo screening
- Pancreatite attiva entro 12 settimane prima del Giorno 1
- Anamnesi di evento di sindrome coronarica acuta entro 24 settimane dal giorno 1
- Anamnesi di intervento chirurgico maggiore entro 12 settimane dal giorno 1
- Ipertensione incontrollata
- Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Sieropositivo per virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
- Insufficienza cardiaca di classe II, III o IV della New York Heart Association (NYHA).
Nota: per protocollo possono essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
volume calcolato per abbinare il trattamento attivo mediante iniezione sottocutanea (periodo randomizzato)
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soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
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Sperimentale: ARO-APOC3 (plozasiran)
4 dosi di plozasiran mediante iniezione sottocutanea (sc) (periodo randomizzato) 8 dosi di plozasiran mediante iniezione sottocutanea (periodo in aperto) |
Iniezione di ARO-APOC3
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno (TG) al mese 10
Lasso di tempo: Riferimento, mese 10
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Riferimento, mese 10
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina C-III (APOC3) al mese 10
Lasso di tempo: Riferimento, mese 10
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Riferimento, mese 10
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Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C) al mese 10
Lasso di tempo: Riferimento, mese 10
|
Riferimento, mese 10
|
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Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) al mese 10
Lasso di tempo: Riferimento, mese 10
|
Riferimento, mese 10
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel digiuno TG al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
|
Basale, mese 12
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nell'APOC3 a digiuno al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
|
Basale, mese 12
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel colesterolo non HDL a digiuno al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
|
Basale, mese 12
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo HDL a digiuno al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
|
Basale, mese 12
|
|
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto TG < 500 mg/dL al mese 10
Lasso di tempo: Mese 10
|
Mese 10
|
|
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto TG < 500 mg/dL al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
|
Mese 12
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Variazione rispetto al basale nel digiuno TG nel tempo
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 12
|
Basale, fino al mese 12
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel digiuno TG nel tempo
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 12
|
Basale, fino al mese 12
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno al mese 10 e al mese 12 (in media)
Lasso di tempo: Basale, mese 10, mese 12
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Basale, mese 10, mese 12
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) e/o eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al mese 12 (periodo randomizzato) e fino al mese 36 (periodo in aperto)
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Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al mese 12 (periodo randomizzato) e fino al mese 36 (periodo in aperto)
|
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Numero di partecipanti con eventi giudicati positivamente di pancreatite acuta
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al mese 12 (periodo randomizzato) e fino al mese 36 (periodo in aperto)
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Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al mese 12 (periodo randomizzato) e fino al mese 36 (periodo in aperto)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 gennaio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 aprile 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 aprile 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 ottobre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 ottobre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
22 ottobre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
30 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AROAPOC3-3001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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