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Studio di ARO-APOC3 in adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) (PALISADE)

2 febbraio 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare

Lo scopo di AROAPOC3-3001 è valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 in partecipanti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). I partecipanti che hanno soddisfatto tutti i criteri di ammissibilità del protocollo saranno randomizzati a ricevere 4 dosi totali di ARO-APOC3 o placebo corrispondente somministrato per via sottocutanea.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentina, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Clinical Site 16
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Clinical Site 17
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgio, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Corea del Sud
      • Gwangju, Corea del Sud, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Clinical Site 52
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Clinical Site 27
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Francia, 13385
        • Clinical Site 29
  • Germania
      • Jena, Germania, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Germania, 4103
        • Clinical Site 31
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Giappone, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Giappone, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Giappone
        • Clinical Site 39
  • Irlanda
      • Galway, Irlanda, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Messico, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Messico, 62250
        • Clinical Site 42
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Clinical Site 50
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Spagna, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Spagna, 15706
        • Clinical Site 56
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Stati Uniti, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Stati Uniti, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Clinical Site 9
  • Turchia (Türkiye)
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turchia (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • TG a digiuno ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) allo screening refrattario alla terapia ipolipemizzante standard
  • Diagnosi di FCS
  • Disponibilità a seguire la consulenza dietetica secondo il giudizio dell'investigatore basato sullo standard di cura locale
  • I partecipanti in età fertile (maschi e femmine) devono utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I maschi non devono donare sperma durante lo studio e per almeno 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening e non possono allattare
  • Le donne in età fertile che assumono contraccettivi ormonali devono essere stabili nell'assunzione del farmaco per ≥ 2 cicli mestruali prima del giorno 1

Criteri di esclusione:

  • Uso corrente o uso negli ultimi 365 giorni dal giorno 1 di qualsiasi siRNA mirato agli epatociti o molecola di oligonucleotide antisenso
  • Diabete mellito di nuova diagnosi entro 12 settimane dallo screening o con HbA1c ≥ 9,0% allo screening
  • Pancreatite attiva entro 12 settimane prima del Giorno 1
  • Anamnesi di evento di sindrome coronarica acuta entro 24 settimane dal giorno 1
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore entro 12 settimane dal giorno 1
  • Ipertensione incontrollata
  • Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Sieropositivo per virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
  • Insufficienza cardiaca di classe II, III o IV della New York Heart Association (NYHA).

Nota: per protocollo possono essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Periodo randomizzato: plozasiran 25 mg ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi.

Periodo in aperto (Parti A e B): plozasiran 25 mg ogni 3 mesi per un totale di 8 dosi.
Droga: Plozasiran
Iniezione sottocutanea (SC) di ARO-APOC3
Altri nomi:
  • ARO-APOC3
Comparatore placebo: Placebo per ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Periodo Randomizzato: placebo abbinato per volume ogni 3 mesi (Q3M) per un totale di 4 dosi.

Periodo Open-label (Parti A e B): plozasiran 25 mg Q3M per un totale di 8 dosi.
Droga: Plozasiran
Iniezione sottocutanea (SC) di ARO-APOC3
Altri nomi:
  • ARO-APOC3
Droga: Placebo
iniezione sottocutanea di soluzione salina sterile normale (0,9% NaCl)
Sperimentale: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Periodo randomizzato: plozasiran 25 mg ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi.

Periodo open-label: plozasiran 50 mg (Parte A), poi 25 mg (Parte B) ogni 3 mesi per un totale di 8 dosi.
Droga: Plozasiran
Iniezione sottocutanea (SC) di ARO-APOC3
Altri nomi:
  • ARO-APOC3
Comparatore placebo: Placebo per ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Periodo Randomizzato: placebo abbinato per volume ogni 3 mesi (Q3M) per un totale di 4 dosi.

Periodo in Aperto: plozasiran 50 mg (Parte A), poi 25 mg (Parte B) Q3M per un totale di 8 dosi.
Droga: Plozasiran
Iniezione sottocutanea (SC) di ARO-APOC3
Altri nomi:
  • ARO-APOC3
Droga: Placebo
iniezione sottocutanea di soluzione salina sterile normale (0,9% NaCl)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione Percentuale Rispetto al Basale al Mese 10 nei Trigliceridi a Digiuno (TG)
Lasso di tempo: Baseline, mese 10
Baseline, mese 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione Percentuale dalla Baseline dei Trigliceridi a Digiuno al Mese 10 e al Mese 12 (Media)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 10, Mese 12
Baseline, Mese 10, Mese 12
Variazione Percentuale dal Basale dell'Apolipoproteina C-III (APOC3) al Mese 10
Lasso di tempo: Baseline, Mese 10
Baseline, Mese 10
Variazione Percentuale Rispetto al Basale dell'APOC3 a Digiuno al Mese 12
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Percentuale di partecipanti con eventi di pancreatite acuta giudicati positivamente (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino al mese 12 (Periodo di randomizzazione)

Tutti gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) segnalati dal Ricercatore durante lo studio che sono compatibili con un evento di pancreatite acuta saranno valutati da un comitato indipendente in cieco secondo la definizione di Atlanta del 2013, che richiede il soddisfacimento di 2 dei seguenti 3 criteri:

  1. Dolore addominale compatibile con pancreatite acuta (insorgenza acuta di un dolore epigastrico persistente e grave, spesso irradiato alla schiena)
  2. Attività della lipasi sierica (o attività dell'amilasi) ≥3 volte il limite superiore della norma (×ULN)
  3. Reperti caratteristici di pancreatite acuta alla tomografia computerizzata con mezzo di contrasto (CECT), risonanza magnetica (MRI) o ecografia transaddominale.
Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino al mese 12 (Periodo di randomizzazione)
Percentuale di partecipanti con eventi di pancreatite acuta giudicati positivamente (periodo in aperto)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino al mese 36 (Periodo in aperto)

Tutti gli eventi avversi (EA) e gli eventi avversi gravi (EAG) segnalati dallo Sperimentatore durante lo studio, che siano coerenti con un evento di pancreatite acuta, saranno giudicati da un comitato indipendente in cieco secondo la definizione di Atlanta del 2013, che soddisfi 2 dei seguenti 3 criteri:

  1. Dolore addominale coerente con pancreatite acuta (insorgenza acuta di un dolore persistente, severo, epigastrico che spesso si irradia alla schiena)
  2. Attività della lipasi sierica (o attività dell'amilasi) ≥3 volte il limite superiore del normale (×ULN)
  3. Riscontri caratteristici di pancreatite acuta alla tomografia computerizzata con mezzo di contrasto (CECT), risonanza magnetica (MRI), o ecografia transaddominale.
Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino al mese 36 (Periodo in aperto)
Variazione Percentuale Rispetto al Basale nel Colesterolo Non Lipoproteico ad Alta Densità (Non-HDL-C) al Mese 10
Lasso di tempo: Baseline, mese 10
Baseline, mese 10
Variazione Percentuale Rispetto al Basale del Colesterolo Non-HDL a 12 Mesi
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12
Variazione Percentuale dal Basale nel Colesterolo Lipoproteico ad Alta Densità (HDL-C) al Mese 10
Lasso di tempo: Baseline, Mese 10
Baseline, Mese 10
Variazione Percentuale Rispetto al Basale dell'HDL-C al Mese 12
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione Percentuale dalla Baseline dei Trigliceridi (TG) a Digiuno a 12 Mesi
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Percentuale di partecipanti che raggiungono TG a digiuno di <500, 880 e 1000 mg/dL al mese 10
Lasso di tempo: Mese 10
Mese 10
Percentuale di partecipanti che raggiungono un TG a digiuno di <500, 880 e 1000 mg/dL a 12 mesi
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione ≥40% e ≥70% rispetto al basale nei trigliceridi a digiuno al mese 10
Lasso di tempo: Baseline, mese 10
Baseline, mese 10
Variazione dalla Baseline dei TG a Digiuno nel Tempo
Lasso di tempo: Baseline, Mese 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, Mese 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Variazione Percentuale Rispetto al Baseline dei Trigliceridi a Digiuno nel Tempo
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, Mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) e/o eventi avversi gravi (EAG; periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco dello studio fino al mese 12 (Periodo di Randomizzazione)
AE: qualsiasi evento medico sfavorevole che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE): eventi avversi con insorgenza dopo la somministrazione del farmaco in studio, o quando una condizione medica preesistente aumenta in gravità o frequenza dopo la somministrazione del farmaco in studio. SAE: evento avverso che soddisfa uno o più dei seguenti criteri: risulta in decesso; è immediatamente pericoloso per la vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente; risulta in disabilità o incapacità persistenti o significative; risulta in un'anomalia congenita o un difetto alla nascita; è un evento medico importante che può mettere in pericolo il paziente o può richiedere un intervento medico per prevenire uno degli esiti sopra elencati. La gravità è stata riportata come: lieve, moderata, grave, pericolosa per la vita, decesso.
Dal primo dosaggio del farmaco dello studio fino al mese 12 (Periodo di Randomizzazione)
Numero di Partecipanti con AE e/o SAE Emergenti dal Trattamento (Periodo in Aperto)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco in studio in aperto fino al Mese 36 (Periodo in Aperto)
AE: qualsiasi evento medico indesiderato che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. AE emergenti dal trattamento (TEAE): AE con insorgenza dopo la somministrazione del farmaco in studio, o quando una condizione medica preesistente aumenta di gravità o frequenza dopo la somministrazione del farmaco in studio. SAE: AE che soddisfa uno o più dei seguenti criteri: risulta in decesso; è immediatamente pericoloso per la vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente; risulta in disabilità o incapacità persistente o significativa; risulta in un'anomalia congenita o un difetto alla nascita; è un evento medico importante che può mettere a rischio il paziente o può richiedere un intervento medico per prevenire uno degli esiti sopra elencati. La gravità è stata riportata come: lieve, moderata, grave, pericolosa per la vita, decesso.
Dal primo dosaggio del farmaco in studio in aperto fino al Mese 36 (Periodo in Aperto)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

29 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROAPOC3-3001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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