Изучение ARO-APOC3 у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (FCS) (PALISADE)
18 мая 2026 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals
Исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности ARO-APOC3 у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии
Целью AROAPOC3-3001 является оценка эффективности и безопасности ARO-APOC3 у взрослых участников с синдромом семейной хиломикронемии (FCS).
Участники, отвечающие всем критериям приемлемости протокола, будут рандомизированы для получения 4 полных доз ARO-APOC3 или соответствующего плацебо, вводимого подкожно.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
75
Фаза
- Фаза 3
Расширенный доступ
Доступный вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия, 3081
- Clinical Site 12
-
Nedlands, Австралия, 6009
- Clinical Site 13
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Clinical Site 14
-
St Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
- Clinical Site 15
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Clinical Site 16
-
-
-
-
-
Graz, Австрия, 8036
- Clinical Site 17
-
-
-
-
-
Córdoba, Аргентина, X5003DCE
- Clinical Site 10
-
Formosa, Аргентина, 3600
- Clinical Site 11
-
-
-
-
-
Edegem, Бельгия, 2650
- Clinical Site 18
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Clinical Site 19
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Clinical Site 20
-
Liège, Бельгия, 4000
- Clinical Site 21
-
-
-
-
-
Jena, Германия, 7740
- Clinical Site 30
-
Leipzig, Германия, 4103
- Clinical Site 31
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 9112001
- Clinical Site 33
-
-
-
-
-
Galway, Ирландия, H91 YR71
- Clinical Site 32
-
-
-
-
-
A Coruña, Испания, 15001
- Clinical Site 53
-
Granada, Испания, 18012
- Clinical Site 54
-
Madrid, Испания, 28007
- Clinical Site 55
-
Santiago de Compostela, Испания, 15706
- Clinical Site 56
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5B7
- Clinical Site 22
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Clinical Site 23
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
- Clinical Site 24
-
Montreal, Quebec, Канада, H2W 1R7
- Clinical Site 25
-
Québec, Quebec, Канада, G1V 4W2
- Clinical Site 26
-
-
-
-
-
Mexico City, Мексика, 11650
- Clinical Site 40
-
-
Mexico DF
-
Tlalpan, Mexico DF, Мексика, 14000
- Clinical Site 41
-
-
Morelos
-
Cuernavaca, Morelos, Мексика, 62250
- Clinical Site 42
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1010
- Clinical Site 44
-
Auckland, Новая Зеландия, 2025
- Clinical Site 43
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Clinical Site 45
-
-
-
-
-
Muscat, Оман
- Clinical Site 46
-
-
-
-
-
Lodz, Польша, 93-338
- Clinical Site 47
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Clinical Site 48
-
Niš, Сербия, 18000
- Clinical Site 49
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 119074
- Clinical Site 50
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
- Clinical Site 1
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Соединенные Штаты, 30024
- Clinical Site 2
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46290
- Clinical Site 3
-
-
Maryland
-
Elkridge, Maryland, Соединенные Штаты, 21075
- Clinical Site 4
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Clinical Site 5
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Clinical Site 7
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Clinical Site 6
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
- Clinical Site 8
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
- Clinical Site 9
-
-
-
-
-
Izmir, Турция (Туркие), 35100
- Clinical Site 57
-
-
Kayseri
-
Melikgazi, Kayseri, Турция (Туркие), 38030
- Clinical Site 58
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Clinical Site 28
-
-
Cedez 05
-
Marseille, Cedez 05, Франция, 13385
- Clinical Site 29
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия, 10000
- Clinical Site 27
-
-
-
-
-
Gwangju, Южная Корея, 61469
- Clinical Site 51
-
Seoul, Южная Корея, 03080
- Clinical Site 52
-
-
-
-
-
Chiba, Япония, 260-8677
- Clinical Site 34
-
Ishikawa, Япония, 920-8641
- Clinical Site 35
-
Osaka, Япония, 598-0048
- Clinical Site 36
-
Tochigi, Япония, 329-0498
- Clinical Site 37
-
Tokyo, Япония, 113-8655
- Clinical Site 38
-
Tokyo, Япония
- Clinical Site 39
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- ТГ натощак ≥ 10 ммоль/л (≥ 880 мг/дл) при скрининге, рефрактерном к стандартной гиполипидемической терапии
- Диагностика ФКС
- Готов следовать рекомендациям по питанию в соответствии с заключением исследователя на основе местных стандартов медицинской помощи.
- Участники детородного возраста (мужчины и женщины) должны использовать высокоэффективные методы контрацепции во время исследования и в течение как минимум 24 недель после приема последней дозы исследуемого препарата. Мужчины не должны сдавать сперму во время исследования и в течение как минимум 24 недель после последней дозы исследуемого препарата.
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и не могут кормить грудью.
- Женщины детородного возраста, принимающие гормональные контрацептивы, должны быть стабильными в течение ≥ 2 менструальных циклов до 1-го дня.
Критерий исключения:
- Текущее использование или использование в течение последних 365 дней с 1-го дня любой нацеленной на гепатоциты молекулы миРНК или антисмыслового олигонуклеотида
- Сахарный диабет, впервые диагностированный в течение 12 недель после скрининга или при уровне HbA1c ≥ 9,0% на момент скрининга
- Активный панкреатит в течение 12 недель до 1-го дня
- История острого коронарного синдрома в течение 24 недель после 1-го дня
- История серьезной операции в течение 12 недель после 1-го дня
- Неконтролируемая гипертензия
- Известный анамнез инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Серопозитивный на вирус гепатита В (ВГВ) или вирус гепатита С (ВГС)
- Сердечная недостаточность Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) класса II, III или IV
Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ARO-APOC3 (Плозаиран) 25 мг
Рандомизированный период: плазасиран 25 мг каждые 3 месяца, всего 4 дозы. Период открытой маркировки (части A и B): плазасиран 25 мг каждые 3 месяца, всего 8 доз. |
Подкожная (ПК) инъекция ARO-APOC3
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо для ARO-APOC3 (Плозасиран) 25 мг
Рандомизированный период: плацебо в эквивалентном объеме каждые 3 месяца (Q3M), всего 4 дозы. Открытый период (Части A и B): плозазиран 25 мг каждые 3 месяца (Q3M), всего 8 доз. |
Подкожная (ПК) инъекция ARO-APOC3
Другие имена:
стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: ARO-APOC3 (Плозасиран) 50 мг
Рандомизированный период: плазасиран 25 мг каждые 3 месяца, всего 4 дозы. Период открытого исследования: плазасиран 50 мг (часть A), затем 25 мг (часть B) каждые 3 месяца, всего 8 доз. |
Подкожная (ПК) инъекция ARO-APOC3
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо для ARO-APOC3 (Плозасиран) 50 мг
Рандомизированный период: плацебо в равном объеме каждые 3 месяца (Q3M) всего 4 дозы. Открытый период: плозазиран 50 мг (Часть A), затем 25 мг (Часть B) Q3M всего 8 доз. |
Подкожная (ПК) инъекция ARO-APOC3
Другие имена:
стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) подкожная инъекция
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение от исходного уровня через 10 месяцев по уровню триглицеридов (ТГ) натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, 10 месяц
|
Исходный уровень, 10 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение от исходного уровня ТГ натощак на 10-м и 12-м месяцах (усредненное)
Временное ограничение: Исходный уровень, 10-й месяц, 12-й месяц
|
Исходный уровень, 10-й месяц, 12-й месяц
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня аполипопротеина C-III (APOC3) на 10-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 10-й месяц
|
Исходный уровень, 10-й месяц
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня по показателю APOC3 натощак через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
|
Исходный уровень, 12-й месяц
|
|
|
Процент участников с подтвержденными случаями острого панкреатита (период рандомизации)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 12 месяца (рандомизированный период)
|
Все нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ), о которых сообщил Исследователь в ходе исследования и которые соответствуют событию острого панкреатита, будут оценены слепым независимым комитетом в соответствии с определением Атланты 2013 года, отвечающим 2 из следующих 3 критериев:
|
От первой дозы исследуемого препарата до 12 месяца (рандомизированный период)
|
|
Процент участников с подтвержденными случаями острого панкреатита (период открытого исследования)
Временное ограничение: С момента приема первой дозы исследуемого препарата до 36-го месяца (период открытого исследования)
|
Все нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ), о которых сообщил исследователь в ходе исследования и которые соответствуют событию острого панкреатита, будут оценены слепым независимым комитетом в соответствии с определением Атланты 2013 года при выполнении 2 из следующих 3 критериев:
|
С момента приема первой дозы исследуемого препарата до 36-го месяца (период открытого исследования)
|
|
Процентное изменение от исходного уровня не-липопротеинов высокой плотности холестерина (не-ЛПВП) через 10 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 10
|
Исходный уровень, месяц 10
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня не-ЛПВП-ХС через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
|
Исходный уровень, 12-й месяц
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня холестерина липопротеинов высокой плотности (ХС-ЛПВП) на 10-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 10-й месяц
|
Исходный уровень, 10-й месяц
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня ХС-ЛПВП на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
|
Исходный уровень, 12-й месяц
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня триглицеридов (ТГ) натощак на 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
|
Исходный уровень, 12-й месяц
|
|
|
Процент участников, достигших уровня триглицеридов натощак <500, 880 и 1000 мг/дл к 10-му месяцу
Временное ограничение: Месяц 10
|
Месяц 10
|
|
|
Процент участников, достигших уровня ТГ натощак <500, 880 и 1000 мг/дл к 12 месяцу
Временное ограничение: 12-й месяц
|
12-й месяц
|
|
|
Процент участников, достигших снижения уровня триглицеридов натощак на ≥40% и ≥70% от исходного уровня к 10-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень, 10-й месяц
|
Базовый уровень, 10-й месяц
|
|
|
Изменение уровня ТГ натощак от исходного уровня с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
|
|
Процентное изменение от исходного уровня триглицеридов натощак с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
|
|
Количество участников с возникшими на фоне лечения нежелательными явлениями (НЯ) и/или серьезными нежелательными явлениями (СНЯ; период рандомизации)
Временное ограничение: С момента приема первой дозы исследуемого препарата до 12 месяца (рандомизированный период)
|
НЯ: любое нежелательное медицинское событие, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением.
НЯ, связанные с лечением (НЯСЛ): НЯ, возникшие после введения исследуемого препарата, или когда уже существовавшее медицинское состояние увеличивается по тяжести или частоте после введения исследуемого препарата.
СНЯ: НЯ, которое соответствует одному или нескольким из следующих критериев: приводит к смерти; является непосредственно опасным для жизни; требует госпитализации или продления существующей госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности; приводит к врожденной аномалии или пороку развития; является важным медицинским событием, которое может поставить под угрозу пациента или может потребовать медицинского вмешательства для предотвращения одного из перечисленных выше исходов.
Степень тяжести сообщалась как: легкая, умеренная, тяжелая, угрожающая жизни, смерть.
|
С момента приема первой дозы исследуемого препарата до 12 месяца (рандомизированный период)
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями и/или серьезными нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (период открытого исследования)
Временное ограничение: С момента приема первой дозы исследуемого препарата в открытом исследовании до 36 месяца (период открытого исследования)
|
НП: любое неблагоприятное медицинское событие, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением.
НП, возникшие на фоне лечения (НПНФЛ): НП с началом после введения исследуемого препарата или когда ранее существовавшее заболевание увеличивается по степени тяжести или частоте после введения исследуемого препарата.
СНП: НП, который соответствует одному или нескольким из следующих критериев: приводит к смерти; является непосредственно опасным для жизни; требует госпитализации или продления существующей госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности; приводит к врожденной аномалии или пороку развития; является важным медицинским событием, которое может поставить под угрозу пациента или может потребовать медицинского вмешательства для предотвращения одного из перечисленных выше исходов.
Степень тяжести сообщалась как: легкая, умеренная, тяжелая, угрожающая жизни, смерть.
|
С момента приема первой дозы исследуемого препарата в открытом исследовании до 36 месяца (период открытого исследования)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Watts GF, Rosenson RS, Hegele RA, Goldberg IJ, Gallo A, Mertens A, Baass A, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Leeper NJ, Gaudet D; PALISADE Study Group. Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med. 2025 Jan 9;392(2):127-137. doi: 10.1056/NEJMoa2409368. Epub 2024 Sep 2.
- Loomba R, de-Madaria E, Afghani E, Singh VK, Leeper NJ. Clinical Trial: Plozasiran Prevents Recurrent Pancreatitis in Adults With Very Severe Hypertriglyceridemia-Results of a Post Hoc Analysis of the Phase 3 PALISADE Study. Aliment Pharmacol Ther. 2026 May;63(9):1236-1245. doi: 10.1111/apt.70623. Epub 2026 Apr 1.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
29 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Гиперлипидемии
- Дислипидемии
- Нарушения липидного обмена
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Гиперлипопротеинемии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Гиперлипопротеинемия I типа
- Плозасиран
Другие идентификационные номера исследования
- AROAPOC3-3001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .