Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-APOC3 u dospělých s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS) (PALISADE)

2. února 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ARO-APOC3 u dospělých s familiárním chylomikronemickým syndromem

Účelem AROAPOC3-3001 je vyhodnotit účinnost a bezpečnost ARO-APOC3 u dospělých účastníků se syndromem familiární chylomikronemie (FCS). Účastníci, kteří splnili všechna kritéria vhodnosti protokolu, budou randomizováni tak, aby dostali 4 celkové dávky ARO-APOC3 nebo odpovídající placebo podané subkutánně.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentina, 3600
        • Clinical Site 11
  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Austrálie, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Clinical Site 16
  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgie, 4000
        • Clinical Site 21
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Clinical Site 27
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Francie, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irsko
      • Galway, Irsko, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japonsko, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japonsko, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japonsko, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japonsko
        • Clinical Site 39
  • Jižní Korea
      • Gwangju, Jižní Korea, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Clinical Site 52
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexiko, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Mexiko, 62250
        • Clinical Site 42
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nový Zéland, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Clinical Site 45
  • Německo
      • Jena, Německo, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Německo, 4103
        • Clinical Site 31
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Clinical Site 46
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Clinical Site 17
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Clinical Site 50
  • Spojené státy
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Spojené státy, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Spojené státy, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Clinical Site 9
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Srbsko, 18000
        • Clinical Site 49
  • Turecko (Türkiye)
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turecko (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Španělsko, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
        • Clinical Site 56

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • TG nalačno ≥ 10 mmol/l (≥ 880 mg/dl) při screeningu refrakterní na standardní hypolipidemickou léčbu
  • Diagnostika FCS
  • Ochota dodržovat dietní poradenství podle úsudku zkoušejícího na základě místního standardu péče
  • Účastníci ve fertilním věku (muži a ženy) musí během studie a po dobu alespoň 24 týdnů po poslední dávce studovaného léku používat vysoce účinnou antikoncepci. Muži nesmí darovat spermie během studie a po dobu alespoň 24 týdnů po poslední dávce studované medikace
  • Ženy ve fertilním věku musí mít při Screeningu negativní těhotenský test a nemohou kojit
  • Ženy ve fertilním věku užívající hormonální antikoncepci musí být stabilní na léčbě po dobu ≥ 2 menstruačních cyklů před 1. dnem

Kritéria vyloučení:

  • Současné použití nebo použití během posledních 365 dnů ode dne 1 jakékoli molekuly siRNA nebo antisense oligonukleotidu cílené na hepatocyty
  • Diabetes mellitus nově diagnostikovaný do 12 týdnů od screeningu nebo kde HbA1c ≥ 9,0 % při screeningu
  • Aktivní pankreatitida během 12 týdnů před 1. dnem
  • Akutní koronární syndrom v anamnéze do 24 týdnů ode dne 1
  • Anamnéza velké operace do 12 týdnů ode dne 1
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Séropozitivní na virus hepatitidy B (HBV) nebo virus hepatitidy C (HCV)
  • Srdeční selhání třídy II, III nebo IV New York Heart Association (NYHA).

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomizované období: plozasiran 25 mg Q3M celkem 4 dávky.

Otevřené období (části A a B): plozasiran 25 mg Q3M celkem 8 dávek.
Lék: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutánní (SC) injekce
Ostatní jména:
  • ARO-APOC3
Komparátor placeba: Placebo pro ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomizované období: objemově odpovídající placebo každé 3 měsíce (Q3M) po dobu celkem 4 dávek.

Otevřené období (části A a B): plozasiran 25 mg každé 3 měsíce (Q3M) po dobu celkem 8 dávek.
Lék: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutánní (SC) injekce
Ostatní jména:
  • ARO-APOC3
Lék: Placebo
sterilní fyziologický roztok (0,9 % NaCl) SC injekce
Experimentální: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomizované období: plozasiran 25 mg každé 3 měsíce, celkem 4 dávky.

Otevřené období: plozasiran 50 mg (část A), poté 25 mg (část B) každé 3 měsíce, celkem 8 dávek.
Lék: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutánní (SC) injekce
Ostatní jména:
  • ARO-APOC3
Komparátor placeba: Placebo pro ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomizované období: objemově shodné placebo každé 3 měsíce (Q3M) celkem 4 dávky.

Otevřené období: plozasiran 50 mg (část A), poté 25 mg (část B) Q3M celkem 8 dávek.
Lék: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutánní (SC) injekce
Ostatní jména:
  • ARO-APOC3
Lék: Placebo
sterilní fyziologický roztok (0,9 % NaCl) SC injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v 10. měsíci u nalačno triglyceridů (TG)
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíc 10
Výchozí hodnota, měsíc 10

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě u hladiny TG nalačno v měsíci 10 a měsíci 12 (průměrná)
Časové okno: Baseline, Měsíc 10, Měsíc 12
Baseline, Měsíc 10, Měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty apolipoproteinu C-III (APOC3) v 10. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 10. měsíc
Výchozí stav, 10. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty APOC3 na lačno po 12 měsících
Časové okno: Baseline, 12. měsíc
Baseline, 12. měsíc
Procento účastníků s pozitivně posouzenými událostmi akutní pankreatitidy (randomizované období)
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do měsíce 12 (randomizované období)

Všechny nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) hlášené vyšetřovatelem během studie, které odpovídají akutní pankreatitidě, budou posouzeny zaslepeným nezávislým výborem podle definice Atlanta 2013, která splňuje 2 z následujících 3 kritérií:

  1. Bolest břicha odpovídající akutní pankreatitidě (akutní nástup přetrvávající silné epigastrické bolesti často vyzařující do zad)
  2. Aktivita sérové lipázy (nebo amylázy) ≥3krát vyšší než horní hranice normálu (×ULN)
  3. Charakteristické nálezy akutní pankreatitidy na kontrastem zvýrazněné počítačové tomografii (CECT), magnetické rezonanci (MRI) nebo transabdominální ultrasonografii.
Od první dávky studijního léčiva do měsíce 12 (randomizované období)
Procento účastníků s pozitivně posouzenými případy akutní pankreatitidy (období otevřené studie)
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 36. měsíce (otevřené období)

Všechny nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) hlášené výzkumným pracovníkem během studie, které jsou v souladu s akutní pankreatitidou, budou posouzeny zaslepeným, nezávislým výborem podle definice Atlanta 2013, která splňuje 2 z následujících 3 kritérií:

  1. Bolest břicha odpovídající akutní pankreatitidě (akutní nástup přetrvávající, silné, epigastrické bolesti často vyzařující do zad)
  2. Aktivita lipázy v séru (nebo aktivita amylázy) ≥3krát vyšší než horní hranice normy (×ULN)
  3. Charakteristické nálezy akutní pankreatitidy na kontrastem zesílené výpočetní tomografii (CECT), magnetické rezonanci (MRI) nebo transabdominální ultrasonografii.
Od první dávky studijního léčiva do 36. měsíce (otevřené období)
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě u non-HDL cholesterolu (Non-HDL-C) v 10. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 10. měsíc
Výchozí stav, 10. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty u non-HDL-C v měsíci 12
Časové okno: Výchozí hodnoty, 12. měsíc
Výchozí hodnoty, 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty u cholesterolu lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL-C) v 10. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 10. měsíc
Výchozí stav, 10. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty HDL-C v měsíci 12
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12
Výchozí stav, měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty hladiny triglyceridů (TG) nalačno po 12 měsících
Časové okno: Baseline, 12. měsíc
Baseline, 12. měsíc
Procento účastníků dosahujících hladiny TG nalačno <500, 880 a 1000 mg/dL v měsíci 10
Časové okno: 10. měsíc
10. měsíc
Procento účastníků dosahujících nalačno TG <500, 880 a 1000 mg/dL v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Procento účastníků s poklesem koncentrace triglyceridů nalačno o ≥40 % a ≥70 % oproti výchozí hodnotě v 10. měsíci
Časové okno: Výchozí hodnota, 10. měsíc
Výchozí hodnota, 10. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v hladině TG nalačno v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, Měsíc 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Výchozí stav, Měsíc 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty TG nalačno v čase
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a/nebo závažnými nežádoucími účinky (SAEs) vznikajícími během léčby (randomizované období)
Časové okno: Od první dávky studijního léku do 12. měsíce (randomizované období)
AE: jakýkoli nežádoucí zdravotní stav, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. Léčbou podmíněné AE (TEAE): AE s počátkem po podání studijního léčiva nebo kdy se již existující zdravotní stav zhorší v závažnosti nebo frekvenci po podání studijního léčiva. SAE: AE, které splňuje jedno nebo více z následujících: vede k úmrtí; bezprostředně ohrožuje život; vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k přetrvávajícímu nebo významnému postižení nebo invaliditě; vede k vrozené vadě nebo poruše; je důležitým zdravotním stavem, který může ohrozit pacienta nebo může vyžadovat lékařský zásah k zabránění jednomu z výše uvedených výsledků. Závažnost byla hlášena jako: mírná, střední, závažná, život ohrožující, úmrtí.
Od první dávky studijního léku do 12. měsíce (randomizované období)
Počet účastníků s léčbou vyvolanými nežádoucími účinky a/nebo závažnými nežádoucími účinky (období otevřeného značení)
Časové okno: Od první dávky otevřeného léčiva studie do 36. měsíce (otevřené období)
AE: jakýkoli nežádoucí zdravotní stav, který nemusí nutně mít příčinnou souvislost s léčbou. Léčbou vyvolané AE (TEAEs): AE s nástupem po podání studijního léčiva nebo když se již existující zdravotní stav zhorší nebo zvýší jeho frekvence po podání studijního léčiva. SAE: AE, který splňuje jedno nebo více z následujících: má za následek smrt; je bezprostředně život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; má za následek trvalé nebo významné postižení nebo invaliditu; má za následek vrozenou vadu nebo porodní vadu; je důležitou zdravotní událostí, která může ohrozit pacienta nebo může vyžadovat lékařský zásah k zabránění jednomu z výše uvedených výsledků. Závažnost byla hlášena jako: mírná, střední, závažná, život ohrožující, smrt.
Od první dávky otevřeného léčiva studie do 36. měsíce (otevřené období)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

29. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROAPOC3-3001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemie

Klinické studie na Plozasiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit