Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de ARO-APOC3 en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) (PALISADE)

18 de mayo de 2026 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de ARO-APOC3 en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar

El propósito de AROAPOC3-3001 es evaluar la eficacia y seguridad de ARO-APOC3 en participantes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Los participantes que hayan cumplido con todos los criterios de elegibilidad del protocolo serán aleatorizados para recibir 4 dosis totales de ARO-APOC3 o un placebo equivalente administrado por vía subcutánea.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

75

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Jena, Alemania, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Alemania, 4103
        • Clinical Site 31
  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentina, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Clinical Site 16
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Clinical Site 17
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Corea del Sur
      • Gwangju, Corea del Sur, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Clinical Site 52
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Clinical Site 27
  • España
      • A Coruña, España, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, España, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, España, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, España, 15706
        • Clinical Site 56
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Estados Unidos, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Clinical Site 9
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Francia, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irlanda
      • Galway, Irlanda, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japón
      • Chiba, Japón, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japón, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japón, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japón, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japón
        • Clinical Site 39
  • México
      • Mexico City, México, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, México, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, México, 62250
        • Clinical Site 42
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nueva Zelanda, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Clinical Site 45
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Clinical Site 46
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Clinical Site 50
  • Turquía (Türkiye)
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turquía (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • TG en ayunas ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) en el cribado refractario al tratamiento hipolipemiante estándar
  • Diagnóstico de FCS
  • Dispuesto a seguir el asesoramiento dietético según el criterio del investigador basado en el estándar de atención local
  • Los participantes en edad fértil (hombres y mujeres) deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el estudio y durante al menos 24 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio. Los hombres no deben donar esperma durante el estudio y durante al menos 24 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y no pueden estar amamantando.
  • Las mujeres en edad fértil que toman anticonceptivos hormonales deben permanecer estables con el medicamento durante ≥ 2 ciclos menstruales antes del día 1

Criterio de exclusión:

  • Uso actual o uso en los últimos 365 días a partir del día 1 de cualquier molécula de oligonucleótido antisentido o ARNsi dirigido a hepatocitos
  • Diabetes mellitus recién diagnosticada dentro de las 12 semanas previas a la selección o cuando HbA1c ≥ 9,0 % en la selección
  • Pancreatitis activa dentro de las 12 semanas anteriores al día 1
  • Historial de evento de síndrome coronario agudo dentro de las 24 semanas del día 1
  • Antecedentes de cirugía mayor dentro de las 12 semanas del día 1
  • Hipertensión no controlada
  • Antecedentes conocidos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Seropositivo para el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC)
  • Insuficiencia cardíaca de clase II, III o IV de la New York Heart Association (NYHA)

Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Período aleatorizado: plozasiran 25 mg cada 3 meses para un total de 4 dosis.

Período de etiqueta abierta (Partes A y B): plozasiran 25 mg cada 3 meses para un total de 8 dosis.
Droga: Plozasirán
Inyección subcutánea (SC) de ARO-APOC3
Otros nombres:
  • ARO-APOC3
Comparador de placebos: Placebo para ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Período aleatorizado: placebo con volumen equivalente cada 3 meses (Q3M) para un total de 4 dosis.

Período abierto (Partes A y B): plozasiran 25 mg Q3M para un total de 8 dosis.
Droga: Plozasirán
Inyección subcutánea (SC) de ARO-APOC3
Otros nombres:
  • ARO-APOC3
Droga: Placebo
inyección subcutánea de solución salina normal estéril (0.9% NaCl)
Experimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Período aleatorizado: plozasiran 25 mg cada 3 meses (Q3M) para un total de 4 dosis.

Período de etiqueta abierta: plozasiran 50 mg (Parte A), luego 25 mg (Parte B) cada 3 meses (Q3M) para un total de 8 dosis.
Droga: Plozasirán
Inyección subcutánea (SC) de ARO-APOC3
Otros nombres:
  • ARO-APOC3
Comparador de placebos: Placebo para ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Período Aleatorizado: placebo de volumen equivalente cada 3 meses (Q3M) para un total de 4 dosis.

Período Abierto: plozasiran 50 mg (Parte A), luego 25 mg (Parte B) Q3M para un total de 8 dosis.
Droga: Plozasirán
Inyección subcutánea (SC) de ARO-APOC3
Otros nombres:
  • ARO-APOC3
Droga: Placebo
inyección subcutánea de solución salina normal estéril (0.9% NaCl)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio Porcentual Desde el Valor Inicial al Mes 10 en Triglicéridos en Ayunas (TG)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 10
Línea de base, Mes 10

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el valor basal en TG en ayunas en el mes 10 y el mes 12 (promediado)
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 10, Mes 12
Línea base, Mes 10, Mes 12
Cambio porcentual desde el valor basal en apolipoproteína C-III (APOC3) en el mes 10
Periodo de tiempo: Línea base, mes 10
Línea base, mes 10
Cambio porcentual respecto al valor basal de APOC3 en ayunas en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Porcentaje de participantes con eventos de pancreatitis aguda adjudicados positivamente (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el mes 12 (Período aleatorizado)

Todos los eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) notificados por el Investigador durante el estudio que sean compatibles con un evento de pancreatitis aguda serán evaluados por un comité independiente ciego de acuerdo con la definición de Atlanta de 2013, cumpliendo 2 de los siguientes 3 criterios:

  1. Dolor abdominal compatible con pancreatitis aguda (inicio agudo de un dolor epigástrico persistente e intenso que a menudo se irradia a la espalda)
  2. Actividad de la lipasa sérica (o actividad de la amilasa) ≥3 veces el límite superior normal (×LSN)
  3. Hallazgos característicos de pancreatitis aguda en tomografía computarizada con contraste (TCC), resonancia magnética (RM) o ecografía transabdominal.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el mes 12 (Período aleatorizado)
Porcentaje de participantes con eventos de pancreatitis aguda adjudicados positivamente (periodo de etiqueta abierta)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el mes 36 (Periodo de Etiqueta Abierta)

Todos los eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) notificados por el investigador durante el estudio que sean consistentes con un evento de pancreatitis aguda serán adjudicados por un comité independiente cegado según la definición de Atlanta de 2013, cumpliendo 2 de los siguientes 3 criterios:

  1. Dolor abdominal consistente con pancreatitis aguda (aparición aguda de un dolor epigástrico persistente e intenso que a menudo se irradia a la espalda)
  2. Actividad de lipasa sérica (o actividad de amilasa) ≥3 veces el límite superior de lo normal (×LSN)
  3. Hallazgos característicos de pancreatitis aguda en tomografía computarizada con contraste (TCC), resonancia magnética (RM) o ecografía transabdominal.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el mes 36 (Periodo de Etiqueta Abierta)
Porcentaje de Cambio Respecto al Valor Basal en Colesterol No HDL (No-HDL-C) en el Mes 10
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 10
Baseline, Mes 10
Cambio porcentual desde el valor basal en colesterol no HDL a los 12 meses
Periodo de tiempo: Baseline, mes 12
Baseline, mes 12
Cambio Porcentual Respecto a la Línea de Base en el Colesterol de Lipoproteínas de Alta Densidad (HDL-C) en el Mes 10
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 10
Línea de base, Mes 10
Cambio porcentual desde el valor basal de HDL-C en el mes 12
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio Porcentual Respecto a la Línea de Base en Triglicéridos en Ayunas (TG) en el Mes 12
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Porcentaje de participantes que logran TG en ayunas de <500, 880 y 1000 mg/dL en el mes 10
Periodo de tiempo: Mes 10
Mes 10
Porcentaje de participantes que alcanzan TG en ayunas de <500, 880 y 1000 mg/dL en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Porcentaje de participantes que lograron una reducción ≥40% y ≥70% respecto al valor basal en TG en ayunas en el mes 10
Periodo de tiempo: Línea base, mes 10
Línea base, mes 10
Cambio desde el valor basal en TG en ayunas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Línea de base, Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Cambio Porcentual Respecto al Valor Basal en TG en Ayunas a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Baseline, Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento y/o eventos adversos graves (EAG; periodo aleatorizado)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el mes 12 (período aleatorizado)
AE: cualquier acontecimiento médico adverso que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. AEs emergentes del tratamiento (TEAEs): AEs con inicio después de la administración del fármaco del estudio, o cuando una condición médica preexistente aumenta en gravedad o frecuencia después de la administración del fármaco del estudio. SAE: AE que cumple uno o más de los siguientes criterios: resulta en muerte; es potencialmente mortal de inmediato; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad o incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita o defecto de nacimiento; es un evento médico importante que puede poner en peligro al paciente o puede requerir intervención médica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente. La gravedad se informó como: leve, moderada, grave, potencialmente mortal, muerte.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el mes 12 (período aleatorizado)
Número de Participantes con EA y/o EAG Emergentes del Tratamiento (Periodo de Etiqueta Abierta)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en etiqueta abierta hasta el mes 36 (Período de etiqueta abierta)
AE: cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. AEs emergentes del tratamiento (TEAEs): AEs con inicio después de la administración del fármaco en estudio, o cuando una condición médica preexistente aumenta en gravedad o frecuencia después de la administración del fármaco en estudio. SAE: AE que cumple uno o más de los siguientes criterios: resulta en muerte; es inmediatamente potencialmente mortal; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad o incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita o defecto de nacimiento; es un evento médico importante que puede poner en peligro al paciente o puede requerir intervención médica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente. La gravedad se reportó como: leve, moderada, grave, potencialmente mortal, muerte.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en etiqueta abierta hasta el mes 36 (Período de etiqueta abierta)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Arrowhead Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

29 de abril de 2024

Finalización del estudio (Actual)

21 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AROAPOC3-3001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Plozasirán

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Switzerland

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir