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Étude d'ARO-APOC3 chez des adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) (PALISADE)

18 mai 2026 mis à jour par: Arrowhead Pharmaceuticals

Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ARO-APOC3 chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale

Le but ou AROAPOC3-3001 est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ARO-APOC3 chez les participants adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Les participants qui ont satisfait à tous les critères d'éligibilité du protocole seront randomisés pour recevoir 4 doses totales d'ARO-APOC3 ou un placebo correspondant administré par voie sous-cutanée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Jena, Allemagne, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Allemagne, 4103
        • Clinical Site 31
  • Argentine
      • Córdoba, Argentine, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentine, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australie
      • Melbourne, Australie, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australie, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australie, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Clinical Site 16
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgique, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Corée du Sud
      • Gwangju, Corée du Sud, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Clinical Site 52
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Clinical Site 27
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Espagne, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Espagne, 15706
        • Clinical Site 56
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, France, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irlande
      • Galway, Irlande, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japon
      • Chiba, Japon, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japon, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japon, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japon, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japon
        • Clinical Site 39
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Clinical Site 17
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexique, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Mexique, 62250
        • Clinical Site 42
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbie, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • Clinical Site 50
  • Turquie (Türkiye)
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turquie (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • États-Unis
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, États-Unis, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, États-Unis, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Clinical Site 9

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • TG à jeun ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) lors du dépistage réfractaire au traitement hypolipidémiant standard
  • Diagnostic du SCF
  • Disposé à suivre les conseils diététiques selon le jugement de l'investigateur basé sur la norme de soins locale
  • Les participants en âge de procréer (hommes et femmes) doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant au moins 24 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes ne doivent pas donner de sperme pendant l'étude et pendant au moins 24 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et ne peuvent pas allaiter
  • Les femmes en âge de procréer sous contraceptifs hormonaux doivent être stables avec le médicament pendant ≥ 2 cycles menstruels avant le jour 1

Critère d'exclusion:

  • Utilisation actuelle ou utilisation au cours des 365 derniers jours à compter du jour 1 de tout ARNsi ciblé sur les hépatocytes ou d'une molécule d'oligonucléotide antisens
  • Diabète sucré nouvellement diagnostiqué dans les 12 semaines suivant le dépistage ou lorsque HbA1c ≥ 9,0 % au dépistage
  • Pancréatite active dans les 12 semaines précédant le jour 1
  • Antécédents d'événement de syndrome coronarien aigu dans les 24 semaines suivant le jour 1
  • Antécédents de chirurgie majeure dans les 12 semaines suivant le jour 1
  • Hypertension non contrôlée
  • Antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Séropositif pour le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC)
  • Insuffisance cardiaque de classe II, III ou IV de la New York Heart Association (NYHA)

Remarque : des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Période randomisée : plozasiran 25 mg tous les 3 mois pour un total de 4 doses.

Période en ouvert (parties A et B) : plozasiran 25 mg tous les 3 mois pour un total de 8 doses.
Médicament: Plozasiran
Injection sous-cutanée (SC) d'ARO-APOC3
Autres noms:
  • ARO-APOC3
Comparateur placebo: Placebo pour ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Période randomisée : placebo à volume correspondant toutes les 3 mois (Q3M) pour un total de 4 doses.

Période en ouvert (Parties A et B) : plozasiran 25 mg Q3M pour un total de 8 doses.
Médicament: Plozasiran
Injection sous-cutanée (SC) d'ARO-APOC3
Autres noms:
  • ARO-APOC3
Médicament: Placebo
injection sous-cutanée (SC) de solution saline normale stérile (0,9 % NaCl)
Expérimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Période randomisée : plozasiran 25 mg toutes les 3 mois pour un total de 4 doses.

Période en ouvert : plozasiran 50 mg (Partie A), puis 25 mg (Partie B) toutes les 3 mois pour un total de 8 doses.
Médicament: Plozasiran
Injection sous-cutanée (SC) d'ARO-APOC3
Autres noms:
  • ARO-APOC3
Comparateur placebo: Placebo pour ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Période randomisée : placebo apparié en volume toutes les 3 mois (Q3M) pour un total de 4 doses.

Période en ouvert : plozasiran 50 mg (Partie A), puis 25 mg (Partie B) Q3M pour un total de 8 doses.
Médicament: Plozasiran
Injection sous-cutanée (SC) d'ARO-APOC3
Autres noms:
  • ARO-APOC3
Médicament: Placebo
injection sous-cutanée (SC) de solution saline normale stérile (0,9 % NaCl)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale à 10 mois pour les triglycérides à jeun (TG)
Délai: Ligne de base, mois 10
Ligne de base, mois 10

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la valeur de base pour les TG à jeun aux mois 10 et 12 (moyenne)
Délai: Ligne de base, Mois 10, Mois 12
Ligne de base, Mois 10, Mois 12
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base de l'apolipoprotéine C-III (APOC3) au mois 10
Délai: Baseline, Mois 10
Baseline, Mois 10
Pourcentage de changement par rapport à la valeur de base de l'APOC3 à jeun au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 12
Base de référence, Mois 12
Pourcentage de participants ayant présenté des événements d'évaluation positive de pancréatite aiguë (période randomisée)
Délai: De la première dose du médicament de l'étude jusqu'au mois 12 (Période de randomisation)

Tous les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG) signalés par l'investigateur au cours de l'étude qui sont compatibles avec un épisode de pancréatite aiguë seront examinés par un comité indépendant en aveugle selon la définition d'Atlanta 2013, répondant à 2 des 3 critères suivants :

  1. Douleur abdominale compatible avec une pancréatite aiguë (apparition aiguë d'une douleur épigastrique persistante et sévère irradiant souvent vers le dos)
  2. Activité sérique de la lipase (ou de l'amylase) ≥3 fois la limite supérieure de la normale (×ULN)
  3. Résultats caractéristiques de pancréatite aiguë à la tomodensitométrie avec injection de produit de contraste (CECT), à l'imagerie par résonance magnétique (IRM) ou à l'échographie transabdominale.
De la première dose du médicament de l'étude jusqu'au mois 12 (Période de randomisation)
Pourcentage de participants avec des événements de pancréatite aiguë jugés positifs (période en ouvert)
Délai: De la première dose du médicament de l'étude jusqu'au mois 36 (Période en ouvert)

Tous les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG) signalés par l'investigateur au cours de l'étude, qui sont compatibles avec un épisode de pancréatite aiguë, seront évalués par un comité indépendant en aveugle selon la définition d'Atlanta 2013, répondant à au moins 2 des 3 critères suivants :

  1. Douleur abdominale compatible avec une pancréatite aiguë (apparition aiguë d'une douleur épigastrique persistante et sévère irradiant souvent vers le dos)
  2. Activité de la lipase sérique (ou de l'amylase) ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale (× LSN)
  3. Résultats caractéristiques de pancréatite aiguë sur tomodensitométrie avec contraste (TDMc), imagerie par résonance magnétique (IRM) ou échographie transabdominale.
De la première dose du médicament de l'étude jusqu'au mois 36 (Période en ouvert)
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale pour le cholestérol non HDL (Non-HDL-C) au mois 10
Délai: Ligne de base, mois 10
Ligne de base, mois 10
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des non-HDL-C à 12 mois
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base du cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C) au mois 10
Délai: Base, Mois 10
Base, Mois 10
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du HDL-C au mois 12
Délai: Ligne de base, Mois 12
Ligne de base, Mois 12
Variation en pourcentage par rapport aux valeurs initiales des triglycérides à jeun (TG) au mois 12
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Pourcentage de participants atteignant un taux de TG à jeun de <500, 880 et 1000 mg/dL au mois 10
Délai: Mois 10
Mois 10
Pourcentage de participants atteignant un TG à jeun de <500, 880 et 1000 mg/dL à 12 mois
Délai: Mois 12
Mois 12
Pourcentage de participants ayant atteint une réduction ≥40 % et ≥70 % par rapport aux valeurs initiales de TG à jeun au mois 10
Délai: Baseline, Mois 10
Baseline, Mois 10
Variation par rapport à la valeur initiale des triglycérides à jeun au fil du temps
Délai: Ligne de base, Mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Ligne de base, Mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des triglycérides à jeun au fil du temps
Délai: Baseline, Mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, Mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et/ou des événements indésirables graves (EIG) émergents du traitement (période randomisée)
Délai: Depuis la première dose du médicament de l'étude jusqu'au mois 12 (Période randomisée)
AE : tout événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. AEs survenant sous traitement (TEAEs) : AEs dont l'apparition survient après l'administration du médicament à l'étude, ou lorsqu'une affection médicale préexistante augmente en gravité ou en fréquence après l'administration du médicament à l'étude. SAE : AE qui remplit un ou plusieurs des critères suivants : entraîne le décès ; met immédiatement la vie en danger ; nécessite une hospitalisation ou prolonge une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou significative ; entraîne une anomalie congénitale ou une malformation à la naissance ; constitue un événement médical important qui peut mettre le patient en danger ou nécessiter une intervention médicale pour éviter l'un des résultats énumérés ci-dessus. La gravité a été rapportée comme suit : légère, modérée, sévère, mettant la vie en danger, décès.
Depuis la première dose du médicament de l'étude jusqu'au mois 12 (Période randomisée)
Nombre de participants présentant des EIs et/ou des EIG émergents du traitement (période en ouvert)
Délai: De la première dose du médicament de l'étude en ouvert jusqu'au mois 36 (période en ouvert)
EA : tout événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement. EA émergents du traitement (EAET) : EA dont l'apparition survient après l'administration du médicament à l'étude, ou lorsqu'une affection médicale préexistante augmente en sévérité ou en fréquence après l'administration du médicament à l'étude. EIG : EA qui remplit un ou plusieurs des critères suivants : entraîne la mort ; met immédiatement la vie en danger ; nécessite une hospitalisation ou prolonge une hospitalisation existante ; entraîne une incapacité ou une invalidité persistante ou significative ; entraîne une anomalie congénitale ou une malformation à la naissance ; est un événement médical important qui peut mettre le patient en danger ou peut nécessiter une intervention médicale pour prévenir l'un des résultats énumérés ci-dessus. La sévérité a été rapportée comme : légère, modérée, sévère, mettant la vie en danger, décès.
De la première dose du médicament de l'étude en ouvert jusqu'au mois 36 (période en ouvert)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arrowhead Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

29 avril 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

21 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 octobre 2021

Première publication (Réel)

22 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AROAPOC3-3001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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