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Studie zu ARO-APOC3 bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) (PALISADE)

2. Februar 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ARO-APOC3 bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom

Der Zweck von AROAPOC3-3001 ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ARO-APOC3 bei erwachsenen Teilnehmern mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). Teilnehmer, die alle Zulassungskriterien des Protokolls erfüllt haben, werden randomisiert und erhalten insgesamt 4 Dosen ARO-APOC3 oder ein entsprechendes Placebo, das subkutan verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentinien, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Clinical Site 16
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgien, 4000
        • Clinical Site 21
  • Deutschland
      • Jena, Deutschland, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Deutschland, 4103
        • Clinical Site 31
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Frankreich, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irland
      • Galway, Irland, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japan, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Site 39
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Site 27
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexiko, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Mexiko, 62250
        • Clinical Site 42
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Neuseeland, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbien, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Clinical Site 50
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Spanien, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Clinical Site 56
  • Südkorea
      • Gwangju, Südkorea, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Clinical Site 52
  • Türkei (türkiye)
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Türkei (türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Vereinigte Staaten, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Vereinigte Staaten, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Clinical Site 9
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Clinical Site 17

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nüchtern-TG ≥ 10 mmol/l (≥ 880 mg/dl) beim Screening auf Resistenz gegenüber einer lipidsenkenden Standardtherapie
  • Diagnose von FCS
  • Bereit, Ernährungsberatung gemäß dem Urteil des Ermittlers auf der Grundlage des örtlichen Versorgungsstandards zu befolgen
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter (Männer und Frauen) müssen während der Studie und für mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden. Männer dürfen während der Studie und für mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation kein Sperma spenden
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und dürfen nicht stillen
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die hormonelle Verhütungsmittel einnehmen, müssen das Medikament für ≥ 2 Menstruationszyklen vor Tag 1 stabil einnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Verwendung oder Verwendung innerhalb der letzten 365 Tage ab Tag 1 von Hepatozyten-gerichteter siRNA oder Antisense-Oligonukleotidmolekülen
  • Diabetes mellitus neu diagnostiziert innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening oder bei HbA1c ≥ 9,0 % beim Screening
  • Aktive Pankreatitis innerhalb von 12 Wochen vor Tag 1
  • Vorgeschichte eines akuten Koronarsyndroms innerhalb von 24 Wochen nach Tag 1
  • Vorgeschichte einer größeren Operation innerhalb von 12 Wochen nach Tag 1
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Seropositiv für Hepatitis-B-Virus (HBV) oder Hepatitis-C-Virus (HCV)
  • Herzinsuffizienz der Klassen II, III oder IV der New York Heart Association (NYHA).

Hinweis: Pro Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomisierte Phase: Plozasiran 25 mg alle 3 Monate für insgesamt 4 Dosen.

Open-Label-Phase (Teile A und B): Plozasiran 25 mg alle 3 Monate für insgesamt 8 Dosen.
Arzneimittel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutane (SC) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-APOC3
Placebo-Komparator: Placebo für ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomisierte Phase: volumenangepasstes Placebo alle 3 Monate (Q3M) für insgesamt 4 Dosen.

Open-Label-Phase (Teile A und B): Plozasiran 25 mg Q3M für insgesamt 8 Dosen.
Arzneimittel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutane (SC) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-APOC3
Arzneimittel: Placebo
sterile normale Kochsalzlösung (0,9% NaCl) SC-Injektion
Experimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomisierte Phase: Plozasiran 25 mg alle 3 Monate für insgesamt 4 Dosen.

Open-Label-Phase: Plozasiran 50 mg (Teil A), dann 25 mg (Teil B) alle 3 Monate für insgesamt 8 Dosen.
Arzneimittel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutane (SC) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-APOC3
Placebo-Komparator: Placebo für ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomisierter Zeitraum: volumenangepasstes Placebo alle 3 Monate (Q3M) für insgesamt 4 Dosen.

Open-Label-Zeitraum: Plozasiran 50 mg (Teil A), dann 25 mg (Teil B) Q3M für insgesamt 8 Dosen.
Arzneimittel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutane (SC) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-APOC3
Arzneimittel: Placebo
sterile normale Kochsalzlösung (0,9% NaCl) SC-Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 10 Monaten bei Nüchtern-Triglyceriden (TG)
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Baseline, Monat 10

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Nüchtern-TG nach 10 und 12 Monaten (gemittelt)
Zeitfenster: Baseline, Monat 10, Monat 12
Baseline, Monat 10, Monat 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Apolipoprotein C-III (APOC3) im Monat 10
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Baseline, Monat 10
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei nüchternem APOC3 nach 12 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit positiv bewerteten Ereignissen einer akuten Pankreatitis (Randomisierungsperiode)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Monat 12 (Randomisierungsperiode)

Alle unerwünschten Ereignisse (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE), die vom Prüfarzt während der Studie gemeldet werden und mit einem Ereignis einer akuten Pankreatitis vereinbar sind, werden von einem verblindeten unabhängigen Ausschuss gemäß der Atlanta-Definition von 2013 bewertet, wenn 2 der folgenden 3 Kriterien erfüllt sind:

  1. Bauchschmerzen, die mit einer akuten Pankreatitis vereinbar sind (akuter Beginn eines anhaltenden, starken, epigastrischen Schmerzes, der oft in den Rücken ausstrahlt)
  2. Serumlipaseaktivität (oder Amylaseaktivität) ≥3-fach der oberen Normgrenze (×ULN)
  3. Charakteristische Befunde einer akuten Pankreatitis in der kontrastmittelverstärkten Computertomographie (CECT), Magnetresonanztomographie (MRT) oder transabdominellen Sonographie.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Monat 12 (Randomisierungsperiode)
Prozentsatz der Teilnehmer mit positiv bewerteten Ereignissen einer akuten Pankreatitis (Open-Label-Periode)
Zeitfenster: Vom ersten Tag der Studienteilnahme bis Monat 36 (offene Phase)

Alle unerwünschten Ereignisse (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE), die vom Prüfarzt während der Studie gemeldet werden und mit einem Ereignis einer akuten Pankreatitis übereinstimmen, werden von einem verblindeten, unabhängigen Komitee gemäß der Atlanta-Definition von 2013 beurteilt, wenn 2 der folgenden 3 Kriterien erfüllt sind:

  1. Bauchschmerzen, die mit einer akuten Pankreatitis vereinbar sind (plötzlicher Beginn eines anhaltenden, starken, epigastrischen Schmerzes, der oft in den Rücken ausstrahlt)
  2. Serumlipaseaktivität (oder Amylaseaktivität) ≥3-fach über der oberen Normgrenze (×ULN)
  3. Charakteristische Befunde einer akuten Pankreatitis in der kontrastmittelverstärkten Computertomographie (CECT), Magnetresonanztomographie (MRT) oder transabdominellen Sonographie.
Vom ersten Tag der Studienteilnahme bis Monat 36 (offene Phase)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Nicht-High-Density-Lipoprotein-Cholesterin (Non-HDL-C) nach Monat 10
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Baseline, Monat 10
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Non-HDL-C nach 12 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bei High-Density-Lipoprotein-Cholesterin (HDL-C) im Monat 10
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Baseline, Monat 10
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für HDL-C nach 12 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung der Nüchterntriglyceride (TG) gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 10 Monaten nüchtern TG-Werte von <500, 880 und 1000 mg/dL erreichten
Zeitfenster: Monat 10
Monat 10
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 12 Monaten nüchtern einen TG-Wert von <500, 880 und 1000 mg/dL erreichten
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥40 %ige und ≥70 %ige Reduktion der Nüchterntriglyzeride (TG) gegenüber dem Ausgangswert nach 10 Monaten erreichten
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Baseline, Monat 10
Veränderung des Nüchtern-TG vom Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, Monat 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bei nüchternen Triglyceriden im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und/oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE; randomisierter Zeitraum)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Monat 12 (Randomisierungsperiode)
AE: jegliches unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung haben muss. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs): AEs mit Beginn nach Verabreichung des Studienmedikaments oder wenn ein vorbestehender medizinischer Zustand nach Verabreichung des Studienmedikaments an Schwere oder Häufigkeit zunimmt. SAE: AE, das eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllt: führt zum Tod; ist unmittelbar lebensbedrohlich; erfordert stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme; führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit; führt zu einer angeborenen Anomalie oder Geburtsfehler; ist ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Patienten gefährden kann oder medizinische Intervention erfordern kann, um eines der oben genannten Ergebnisse zu verhindern. Der Schweregrad wurde gemeldet als: mild, moderat, schwer, lebensbedrohlich, Tod.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Monat 12 (Randomisierungsperiode)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und/oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (Open-Label-Periode)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des offenen Studienmedikaments bis zum Monat 36 (Offen-Label-Periode)
AE: ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung haben muss. Behandlungsbedingte AEs (TEAEs): AEs mit Beginn nach Verabreichung des Studienmedikaments oder wenn ein vorbestehender medizinischer Zustand nach Verabreichung des Studienmedikaments an Schwere oder Häufigkeit zunimmt. SAE: AE, das eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllt: führt zum Tod; ist unmittelbar lebensbedrohlich; erfordert stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme; führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit; führt zu einer angeborenen Anomalie oder Geburtsfehler; ist ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Patienten gefährden kann oder eine medizinische Intervention erfordern kann, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Der Schweregrad wurde gemeldet als: mild, moderat, schwer, lebensbedrohlich, Tod.
Von der ersten Dosis des offenen Studienmedikaments bis zum Monat 36 (Offen-Label-Periode)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROAPOC3-3001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre Chylomikronämie

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