Studie av ARO-APOC3 hos vuxna med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS) (PALISADE)
18 maj 2026 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals
En fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ARO-APOC3 hos vuxna med familjärt kylomikronemisyndrom
Syftet med AROAPOC3-3001 är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ARO-APOC3 hos vuxna deltagare med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS).
Deltagare som har uppfyllt alla protokollkvalificeringskriterier kommer att randomiseras för att få 4 totala doser av ARO-APOC3 eller matchande placebo administrerat subkutant.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
75
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Tillgängligt utanför den kliniska prövningen.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5003DCE
- Clinical Site 10
-
Formosa, Argentina, 3600
- Clinical Site 11
-
-
-
-
-
Melbourne, Australien, 3081
- Clinical Site 12
-
Nedlands, Australien, 6009
- Clinical Site 13
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Clinical Site 14
-
St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Clinical Site 15
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Clinical Site 16
-
-
-
-
-
Edegem, Belgien, 2650
- Clinical Site 18
-
Ghent, Belgien, 9000
- Clinical Site 19
-
Leuven, Belgien, 3000
- Clinical Site 20
-
Liège, Belgien, 4000
- Clinical Site 21
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Clinical Site 28
-
-
Cedez 05
-
Marseille, Cedez 05, Frankrike, 13385
- Clinical Site 29
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
- Clinical Site 1
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Förenta staterna, 30024
- Clinical Site 2
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46290
- Clinical Site 3
-
-
Maryland
-
Elkridge, Maryland, Förenta staterna, 21075
- Clinical Site 4
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Clinical Site 5
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Clinical Site 7
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Clinical Site 6
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
- Clinical Site 8
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
- Clinical Site 9
-
-
-
-
-
Galway, Irland, H91 YR71
- Clinical Site 32
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Clinical Site 33
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Clinical Site 34
-
Ishikawa, Japan, 920-8641
- Clinical Site 35
-
Osaka, Japan, 598-0048
- Clinical Site 36
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Clinical Site 37
-
Tokyo, Japan, 113-8655
- Clinical Site 38
-
Tokyo, Japan
- Clinical Site 39
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
- Clinical Site 22
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Clinical Site 23
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Clinical Site 24
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Site 25
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinical Site 26
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Clinical Site 27
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 11650
- Clinical Site 40
-
-
Mexico DF
-
Tlalpan, Mexico DF, Mexiko, 14000
- Clinical Site 41
-
-
Morelos
-
Cuernavaca, Morelos, Mexiko, 62250
- Clinical Site 42
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Clinical Site 44
-
Auckland, Nya Zeeland, 2025
- Clinical Site 43
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8011
- Clinical Site 45
-
-
-
-
-
Muscat, Oman
- Clinical Site 46
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 93-338
- Clinical Site 47
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Site 48
-
Niš, Serbien, 18000
- Clinical Site 49
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Clinical Site 50
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15001
- Clinical Site 53
-
Granada, Spanien, 18012
- Clinical Site 54
-
Madrid, Spanien, 28007
- Clinical Site 55
-
Santiago de Compostela, Spanien, 15706
- Clinical Site 56
-
-
-
-
-
Gwangju, Sydkorea, 61469
- Clinical Site 51
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Clinical Site 52
-
-
-
-
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Clinical Site 57
-
-
Kayseri
-
Melikgazi, Kayseri, Turkiet (Türkiye), 38030
- Clinical Site 58
-
-
-
-
-
Jena, Tyskland, 7740
- Clinical Site 30
-
Leipzig, Tyskland, 4103
- Clinical Site 31
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- Clinical Site 17
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fastande TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) vid screening som är refraktär mot standard lipidsänkande behandling
- Diagnos av FCS
- Villig att följa kostrådgivning enligt utredarens bedömning baserat på lokal vårdstandard
- Deltagare i fertil ålder (män och kvinnor) måste använda högeffektiva preventivmedel under studien och i minst 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet. Hanar får inte donera spermier under studien och under minst 24 veckor efter den sista dosen av studiemedicinering
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och kan inte amma
- Kvinnor i fertil ålder som använder hormonella preventivmedel måste vara stabila på medicinen i ≥ 2 menstruationscykler före dag 1
Exklusions kriterier:
- Aktuell användning eller användning inom de senaste 365 dagarna från dag 1 av någon hepatocytinriktad siRNA eller antisense oligonukleotidmolekyl
- Diabetes mellitus nydiagnostiserats inom 12 veckor efter screening eller där HbA1c ≥ 9,0 % vid screening
- Aktiv pankreatit inom 12 veckor före dag 1
- Händelse av akut kranskärlssyndrom inom 24 veckor från dag 1
- Historik av större operationer inom 12 veckor från dag 1
- Okontrollerad hypertoni
- Känd historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
- Seropositiv för hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C-virus (HCV)
- New York Heart Association (NYHA) Klass II, III eller IV hjärtsvikt
Obs: Ytterligare kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla per protokoll
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg
Randomiserad period: plozasiran 25 mg Q3M för totalt 4 doser. Öppen period (del A och B): plozasiran 25 mg Q3M för totalt 8 doser. |
ARO-APOC3 subkutant (SC) injektion
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo för ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg
Randomiserad period: volymmatchad placebo var tredje månad (Q3M) för totalt 4 doser. Öppen period (del A och B): plozasiran 25 mg Q3M för totalt 8 doser. |
ARO-APOC3 subkutant (SC) injektion
Andra namn:
steril normal salinlösning (0,9% NaCl) SC-injektion
|
|
Experimentell: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg
Randomiserad period: plozasiran 25 mg var 3:e månad för totalt 4 doser. Öppen märkperiod: plozasiran 50 mg (del A), sedan 25 mg (del B) var 3:e månad för totalt 8 doser. |
ARO-APOC3 subkutant (SC) injektion
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo för ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg
Randomiserad period: volymmatchad placebo var 3:e månad (Q3M) för totalt 4 doser. Öppen period: plozasiran 50 mg (del A), sedan 25 mg (del B) Q3M för totalt 8 doser. |
ARO-APOC3 subkutant (SC) injektion
Andra namn:
steril normal salinlösning (0,9% NaCl) SC-injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinje vid månad 10 i fastande triglycerider (TG)
Tidsram: Baslinje, månad 10
|
Baslinje, månad 10
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i fastande TG vid månad 10 och månad 12 (genomsnitt)
Tidsram: Baseline, månad 10, månad 12
|
Baseline, månad 10, månad 12
|
|
|
Procentuell förändring från baslinje i apolipoprotein C-III (APOC3) vid månad 10
Tidsram: Baslinje, månad 10
|
Baslinje, månad 10
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i fastande APOC3 vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Baslinje, månad 12
|
|
|
Procentandel deltagare med positivt bedömda händelser av akut pankreatit (randomiserad period)
Tidsram: Från första dos av studieläkemedlet genom månad 12 (Randomiserad period)
|
Alla biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) som rapporterats av huvudutredaren under studien och som överensstämmer med en akut pankreatit-händelse kommer att prövas av ett blindat, oberoende utskott enligt 2013 års Atlanta-definition som uppfyller minst 2 av följande 3 kriterier:
|
Från första dos av studieläkemedlet genom månad 12 (Randomiserad period)
|
|
Andel deltagare med positivt bedömda händelser av akut pankreatit (öppen etikett-period)
Tidsram: Från första dosen av studiepreparat till månad 36 (öppet märkt period)
|
Alla biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) som rapporterats av forskaren under studien och som är förenliga med en akut pankreatit-händelse kommer att bedömas av ett blindat, oberoende utskott enligt Atlanta-definitionen från 2013 som uppfyller minst 2 av följande 3 kriterier:
|
Från första dosen av studiepreparat till månad 36 (öppet märkt period)
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i icke-högtäthetslipoprotein-kolesterol (Non-HDL-C) vid månad 10
Tidsram: Baslinje, månad 10
|
Baslinje, månad 10
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i icke-HDL-C vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Baslinje, månad 12
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen för högdensitetslipoprotein-kolesterol (HDL-C) vid månad 10
Tidsram: Baslinje, månad 10
|
Baslinje, månad 10
|
|
|
Procentuell förändring från baslinje i HDL-C vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Baslinje, månad 12
|
|
|
Procentuell förändring från baslinje i fastande triglycerider (TG) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Baslinje, månad 12
|
|
|
Andel deltagare som uppnådde fastande TG på <500, 880 och 1000 mg/dL vid månad 10
Tidsram: Månad 10
|
Månad 10
|
|
|
Andel deltagare som uppnådde fastande TG på <500, 880 och 1000 mg/dL vid månad 12
Tidsram: Månad 12
|
Månad 12
|
|
|
Procentandel av deltagare som uppnår ≥40 % och ≥70 % minskning från baslinjen i fastande TG vid månad 10
Tidsram: Baslinje, månad 10
|
Baslinje, månad 10
|
|
|
Förändring från baseline i fastande TG över tid
Tidsram: Baslinje, Månad 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
Baslinje, Månad 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i fastande TG över tid
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
Baslinje, månad 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och/eller allvarliga biverkningar (SAEs; randomiseringsperioden)
Tidsram: Från första dosen av studiepreparatet genom månad 12 (Randomiserad period)
|
AE: någon ofördelaktig medicinsk händelse som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med behandlingen.
Behandlingsrelaterade AE (TEAEs): AE med debut efter administrering av studieläkemedlet, eller när ett tidigare existerande medicinskt tillstånd ökar i svårighetsgrad eller frekvens efter administrering av studieläkemedlet.
SAE: AE som uppfyller en eller flera av följande: resulterar i död; är omedelbart livshotande; kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga; resulterar i medfödd missbildning eller fosterskada; är en viktig medicinsk händelse som kan äventyra patienten eller kan kräva medicinsk åtgärd för att förhindra ett av de ovan nämnda utfallen.
Svårighetsgrad rapporterades som: mild, måttlig, svår, livshotande, död.
|
Från första dosen av studiepreparatet genom månad 12 (Randomiserad period)
|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar och/eller allvarliga biverkningar (öppen etikett-period)
Tidsram: Från första dosen av öppet märkt studiepreparat genom månad 36 (öppet märkt period)
|
AE: en ovälkommen medicinsk händelse som inte nödvändigtvis måste ha ett orsakssamband med behandlingen.
Behandlingsrelaterade AE (TEAEs): AE med debut efter administration av studieläkemedlet, eller när ett tidigare existerande medicinskt tillstånd ökar i svårighetsgrad eller frekvens efter administration av studieläkemedlet.
SAE: AE som uppfyller ett eller flera av följande: resulterar i döden; är omedelbart livshotande; kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga; resulterar i medfödd missbildning eller fosterskada; är en viktig medicinsk händelse som kan äventyra patienten eller kan kräva medicinsk intervention för att förhindra ett av de ovan listade utfallet.
Svårighetsgrad rapporterades som: mild, måttlig, svår, livshotande, död.
|
Från första dosen av öppet märkt studiepreparat genom månad 36 (öppet märkt period)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Watts GF, Rosenson RS, Hegele RA, Goldberg IJ, Gallo A, Mertens A, Baass A, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Leeper NJ, Gaudet D; PALISADE Study Group. Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med. 2025 Jan 9;392(2):127-137. doi: 10.1056/NEJMoa2409368. Epub 2024 Sep 2.
- Loomba R, de-Madaria E, Afghani E, Singh VK, Leeper NJ. Clinical Trial: Plozasiran Prevents Recurrent Pancreatitis in Adults With Very Severe Hypertriglyceridemia-Results of a Post Hoc Analysis of the Phase 3 PALISADE Study. Aliment Pharmacol Ther. 2026 May;63(9):1236-1245. doi: 10.1111/apt.70623. Epub 2026 Apr 1.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
29 april 2024
Avslutad studie (Faktisk)
21 april 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
22 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Hyperlipidemier
- Dyslipidemier
- Lipidmetabolismstörningar
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Hyperlipoproteinemier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Hyperlipoproteinemi typ I
- plozasiran
Andra studie-ID-nummer
- AROAPOC3-3001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .