Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ARO-APOC3 bij volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) (PALISADE)

18 mei 2026 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ARO-APOC3 bij volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom te evalueren

Het doel van AROAPOC3-3001 is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van ARO-APOC3 bij volwassen deelnemers met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS). Deelnemers die aan alle geschiktheidscriteria van het protocol hebben voldaan, worden gerandomiseerd om 4 totale doses ARO-APOC3 of bijpassende placebo subcutaan toegediend te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentinië, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australië, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Clinical Site 16
  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, België, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, België, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, België, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Duitsland
      • Jena, Duitsland, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Duitsland, 4103
        • Clinical Site 31
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Frankrijk, 13385
        • Clinical Site 29
  • Ierland
      • Galway, Ierland, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japan, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Site 39
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Clinical Site 27
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexico, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Mexico, 62250
        • Clinical Site 42
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Clinical Site 17
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Servië, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Clinical Site 50
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Spanje, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Spanje, 15706
        • Clinical Site 56
  • Turkije (Türkiye)
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turkije (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Verenigde Staten, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Verenigde Staten, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Clinical Site 9
  • Zuid -Korea
      • Gwangju, Zuid -Korea, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Clinical Site 52

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Nuchtere TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) bij screening refractair voor standaard lipidenverlagende therapie
  • Diagnose van FCS
  • Bereid om dieetadvisering te volgen volgens het oordeel van de onderzoeker op basis van de lokale zorgstandaard
  • Deelnemers in de vruchtbare leeftijd (mannen en vrouwen) moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 24 weken na de laatste dosis onderzoeksmedicatie. Mannen mogen tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 24 weken na de laatste dosis onderzoeksmedicatie geen sperma doneren
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben en mogen geen borstvoeding geven
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die hormonale anticonceptiva gebruiken, moeten stabiel zijn op de medicatie gedurende ≥ 2 menstruatiecycli voorafgaand aan dag 1

Uitsluitingscriteria:

  • Huidig ​​gebruik of gebruik binnen de laatste 365 dagen vanaf dag 1 van een op hepatocyten gericht siRNA of antisense-oligonucleotidemolecuul
  • Diabetes mellitus nieuw gediagnosticeerd binnen 12 weken na screening of waarbij HbA1c ≥ 9,0% bij screening
  • Actieve pancreatitis binnen 12 weken voor dag 1
  • Voorgeschiedenis van acuut coronair syndroom binnen 24 weken na dag 1
  • Geschiedenis van een grote operatie binnen 12 weken na dag 1
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Seropositief voor hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV)
  • New York Heart Association (NYHA) Klasse II, III of IV hartfalen

Let op: Per protocol kunnen aanvullende in-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Gerandomiseerde Periode: plozasiran 25 mg Q3M voor in totaal 4 doses.

Open-label Periode (Delen A en B): plozasiran 25 mg Q3M voor in totaal 8 doses.
Geneesmiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • ARO-APOC3
Placebo-vergelijker: Placebo voor ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Gerandomiseerde Periode: volume-gematchte placebo elke 3 maanden (Q3M) voor in totaal 4 doses.

Open-label Periode (Delen A en B): plozasiran 25 mg Q3M voor in totaal 8 doses.
Geneesmiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • ARO-APOC3
Geneesmiddel: Placebo
steriele fysiologische zoutoplossing (0,9% NaCl) SC-injectie
Experimenteel: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Gerandomiseerde periode: plozasiran 25 mg Q3M voor in totaal 4 doses.

Open-label periode: plozasiran 50 mg (deel A), vervolgens 25 mg (deel B) Q3M voor in totaal 8 doses.
Geneesmiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • ARO-APOC3
Placebo-vergelijker: Placebo voor ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Gerandomiseerde periode: volume-gematcht placebo elke 3 maanden (Q3M) voor in totaal 4 doses.

Open-label periode: plozasiran 50 mg (Deel A), vervolgens 25 mg (Deel B) Q3M voor in totaal 8 doses.
Geneesmiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • ARO-APOC3
Geneesmiddel: Placebo
steriele fysiologische zoutoplossing (0,9% NaCl) SC-injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline na 10 maanden in nuchtere triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
Baseline, maand 10

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentuele verandering vanaf baseline in nuchtere TG op maand 10 en maand 12 (gemiddeld)
Tijdsspanne: Baseline, Maand 10, Maand 12
Baseline, Maand 10, Maand 12
Percentageverandering ten opzichte van de uitgangswaarde in apolipoproteïne C-III (APOC3) bij maand 10
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
Baseline, maand 10
Percentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchter APOC3 bij maand 12
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Percentage van de deelnemers met positief beoordeelde gebeurtenissen van acute pancreatitis (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode)

Alle bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) die door de onderzoeker tijdens de studie zijn gerapporteerd en die consistent zijn met een acuut pancreatitisgebeurtenis, zullen door een geblindeerde, onafhankelijke commissie worden beoordeeld volgens de Atlanta-definitie van 2013, waarbij aan 2 van de volgende 3 criteria wordt voldaan:

  1. Buikpijn consistent met acute pancreatitis (acuut begin van aanhoudende, ernstige, epigastrische pijn die vaak uitstraalt naar de rug)
  2. Serum lipase-activiteit (of amylase-activiteit) ≥3 keer de bovengrens van normaal (×ULN)
  3. Karakteristieke bevindingen van acute pancreatitis bij contrastversterkte computertomografie (CECT), magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of transabdominale echografie.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode)
Percentage deelnemers met positief beoordeelde acute pancreatitis-gebeurtenissen (open-labelperiode)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het studiegeneesmiddel tot en met maand 36 (open-labelperiode)

Alle ongewenste voorvallen (AEs) en ernstige ongewenste voorvallen (SAEs) die door de onderzoeker tijdens de studie zijn gerapporteerd en die overeenkomen met een voorval van acute pancreatitis, zullen door een geblindeerde, onafhankelijke commissie worden beoordeeld volgens de Atlanta-definitie van 2013, waarbij aan 2 van de volgende 3 criteria wordt voldaan:

  1. Buikpijn die overeenkomt met acute pancreatitis (acute aanvang van aanhoudende, ernstige, epigastrische pijn die vaak uitstraalt naar de rug)
  2. Serum lipase-activiteit (of amylase-activiteit) ≥3 keer de bovengrens van normaal (×ULN)
  3. Karakteristieke bevindingen van acute pancreatitis bij contrastverbeterde computertomografie (CECT), magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of transabdominale echografie.
Vanaf de eerste dosis van het studiegeneesmiddel tot en met maand 36 (open-labelperiode)
Percentage Verandering Ten Opzichte van de Basiswaarde in Niet-Hoge Dichtheid Lipoproteïne Cholesterol (Non-HDL-C) bij Maand 10
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
Baseline, maand 10
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in non-HDL-C bij maand 12
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Percentageverandering ten opzichte van de baseline in hoogdichtheidlipoproteïne-cholesterol (HDL-C) bij maand 10
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
Baseline, maand 10
Percentageverandering vanaf baseline in HDL-C na 12 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere triglyceriden (TG) bij maand 12
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Percentage deelnemers met nuchtere TG van <500, 880 en 1000 mg/dL na 10 maanden
Tijdsspanne: Maand 10
Maand 10
Percentage deelnemers met nuchtere TG van <500, 880 en 1000 mg/dL na 12 maanden
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Percentage deelnemers die ≥40% en ≥70% vermindering van nuchtere TG bereikten ten opzichte van baseline na 10 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
Baseline, maand 10
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van nuchter TG over tijd
Tijdsspanne: Baseline, maand 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, maand 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Procentuele verandering vanaf baseline in nuchter TG over tijd
Tijdsspanne: Baseline, maand 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, maand 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en/of ernstige bijwerkingen (SAEs; gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode)
AE: elk ongunstig medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband hoeft te hebben met de behandeling. Treatment-emergent AEs (TEAEs): AE's die optreden na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of wanneer een reeds bestaande medische aandoening in ernst of frequentie toeneemt na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. SAE: AE die aan een of meer van de volgende criteria voldoet: resulteert in overlijden; is onmiddellijk levensbedreigend; vereist ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; resulteert in blijvende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid; resulteert in een aangeboren afwijking of geboortedefect; is een belangrijk medisch voorval dat de patiënt in gevaar kan brengen of medische interventie kan vereisen om een van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen. Ernst werd gerapporteerd als: mild, matig, ernstig, levensbedreigend, overlijden.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode)
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen en/of ernstige bijwerkingen (open-label periode)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het open-label studie geneesmiddel tot en met maand 36 (Open-Label Periode)
AE: elke ongunstige medische gebeurtenis die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met de behandeling hoeft te hebben. Behandelingsgerelateerde AE's (TEAE's): AE's die ontstaan na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of wanneer een reeds bestaande medische aandoening in ernst of frequentie toeneemt na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. SAE: AE die aan een of meer van de volgende criteria voldoet: resulteert in overlijden; onmiddellijk levensbedreigend is; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in blijvende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid; resulteert in een aangeboren afwijking of geboortedefect; een belangrijke medische gebeurtenis is die de patiënt in gevaar kan brengen of medisch ingrijpen kan vereisen om een van bovenstaande uitkomsten te voorkomen. Ernst werd gerapporteerd als: mild, matig, ernstig, levensbedreigend, overlijden.
Vanaf de eerste dosis van het open-label studie geneesmiddel tot en met maand 36 (Open-Label Periode)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 april 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROAPOC3-3001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Plozasiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren