Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ARO-APOC3 bij volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) (PALISADE)

30 april 2024 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ARO-APOC3 bij volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom te evalueren

Het doel van AROAPOC3-3001 is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van ARO-APOC3 bij volwassen deelnemers met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS). Deelnemers die aan alle geschiktheidscriteria van het protocol hebben voldaan, worden gerandomiseerd om 4 totale doses ARO-APOC3 of bijpassende placebo subcutaan toegediend te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, X5003DCE
        • Instituto Médico DAMIC
      • Formosa, Argentinië, 3600
        • Instituto Modelo de Gastroenterologia
  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3081
        • Austin Health
      • Nedlands, Australië, 6009
        • Linear Clinical Research Ltd
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • St. Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Baker Heart and Diabetes Institute
  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
      • Ghent, België, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, België, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, België, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (Chu) de Liege
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Duitsland
      • Jena, Duitsland, 7740
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Duitsland, 4103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Frankrijk, 13385
        • AP-HM-Hopital de La Conception
  • Ierland
      • Galway, Ierland, H91 YR71
        • University Hospital Galway
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
      • Osaka, Japan, 598-0048
        • Rinku General Medical Center
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Tokyo University Hospital
  • Kalkoen
      • İzmir, Kalkoen, 35100
        • Ege University Hospital Department Of Infectious Diseases
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Kalkoen, 38030
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Korea, republiek van
      • Gwangju, Korea, republiek van, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • University Hospital Center Zagreb -Rebro, Department for Metabolic Diseases
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 11650
        • Centro Especializado en Diabetes Obesidad y Prevención de entermedades Cardiovasculares (CEDOPEC)
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexico, 14000
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
    • Morelos,
      • Cuernavaca, Morelos,, Mexico, 62250
        • Instituto de Diabetes Obesidad y Nutricion S.C.
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 2025
        • Middlemore Clinical Trials
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • NZCR OPCO Ltd
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • New Zealand Clinical Research
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Medizinische Universitaet Graz
  • Polen
      • Łódź, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinical Center of Serbia, Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
      • Niš, Servië, 18000
        • Clinical Centre Nis
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Granada, Spanje, 18012
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Santiago De Compostela, Spanje, 15706
        • Hospital Clinico Universitario De Santiago
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Verenigde Staten, 30024
        • Herman Clinical Research, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Verenigde Staten, 21075
        • Centennial Medical Group
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Texas Diabetes and Endocrinology
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • York Clinical Research, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Nuchtere TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) bij screening refractair voor standaard lipidenverlagende therapie
  • Diagnose van FCS
  • Bereid om dieetadvisering te volgen volgens het oordeel van de onderzoeker op basis van de lokale zorgstandaard
  • Deelnemers in de vruchtbare leeftijd (mannen en vrouwen) moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 24 weken na de laatste dosis onderzoeksmedicatie. Mannen mogen tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 24 weken na de laatste dosis onderzoeksmedicatie geen sperma doneren
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben en mogen geen borstvoeding geven
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die hormonale anticonceptiva gebruiken, moeten stabiel zijn op de medicatie gedurende ≥ 2 menstruatiecycli voorafgaand aan dag 1

Uitsluitingscriteria:

  • Huidig ​​gebruik of gebruik binnen de laatste 365 dagen vanaf dag 1 van een op hepatocyten gericht siRNA of antisense-oligonucleotidemolecuul
  • Diabetes mellitus nieuw gediagnosticeerd binnen 12 weken na screening of waarbij HbA1c ≥ 9,0% bij screening
  • Actieve pancreatitis binnen 12 weken voor dag 1
  • Voorgeschiedenis van acuut coronair syndroom binnen 24 weken na dag 1
  • Geschiedenis van een grote operatie binnen 12 weken na dag 1
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Seropositief voor hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV)
  • New York Heart Association (NYHA) Klasse II, III of IV hartfalen

Let op: Per protocol kunnen aanvullende in-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
berekend volume dat overeenkomt met actieve behandeling door sc-injectie (gerandomiseerde periode)
Geneesmiddel: Placebo
steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Experimenteel: ARO-APOC3 (plozasiran)

4 doses plozasiran via subcutane (sc) injectie (gerandomiseerde periode)

8 doses plozasiran via sc-injectie (open-label periode)
Geneesmiddel: Plozasiran
ARO-APOC3-injectie
Andere namen:
  • ARO-APOC3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere triglyceriden (TG) in maand 10
Tijdsspanne: Basislijn, maand 10
Basislijn, maand 10

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in apolipoproteïne C-III (APOC3) op maand 10
Tijdsspanne: Basislijn, maand 10
Basislijn, maand 10
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in niet-hoge dichtheid lipoproteïne cholesterol (niet-HDL-C) in maand 10
Tijdsspanne: Basislijn, maand 10
Basislijn, maand 10
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in High Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) in maand 10
Tijdsspanne: Basislijn, maand 10
Basislijn, maand 10
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in nuchtere TG in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Percentage verandering ten opzichte van baseline in nuchtere APOC3 in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in nuchtere niet-HDL-C in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in nuchtere HDL-C in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Percentage patiënten dat TG van < 500 mg/dL bereikt in maand 10
Tijdsspanne: Maand 10
Maand 10
Percentage patiënten dat TG van < 500 mg/dL bereikt in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verandering van baseline in nuchtere TG in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met maand 12
Basislijn, tot en met maand 12
Percentage verandering ten opzichte van baseline in nuchtere TG in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met maand 12
Basislijn, tot en met maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in nuchtere TG op maand 10 en maand 12 (gemiddeld)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 10, maand 12
Basislijn, maand 10, maand 12
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en/of ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode) en tot en met maand 36 (open-labelperiode)
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode) en tot en met maand 36 (open-labelperiode)
Aantal deelnemers met positief beoordeelde gebeurtenissen van acute pancreatitis
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode) en tot en met maand 36 (open-labelperiode)
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12 (gerandomiseerde periode) en tot en met maand 36 (open-labelperiode)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 januari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROAPOC3-3001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren