Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ARO-APOC3:n tutkimus aikuisilla, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS) (PALISADE)

perjantai 9. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals

Vaiheen 3 tutkimus ARO-APOC3:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä

AROAPOC3-3001:n tarkoituksena on arvioida ARO-APOC3:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla osallistujilla, joilla on familiaalinen kylomikronemia-oireyhtymä (FCS). Osallistujat, jotka ovat täyttäneet kaikki protokollan kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan saamaan yhteensä 4 ARO-APOC3-annosta tai vastaavaa lumelääkettä ihonalaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

72

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Córdoba, Argentiina, X5003DCE
        • Instituto Medico DAMIC
      • Formosa, Argentiina, 3600
        • Instituto Modelo de Gastroenterologia
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3081
        • Austin Health
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Linear Clinical Research Ltd
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Baker Heart and Diabetes Institute
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (Uza)
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (Chu) de Liege
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Granada, Espanja, 18012
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Santiago De Compostela, Espanja, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Irlanti
      • Galway, Irlanti, H91 YR71
        • University Hospital Galway
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Medizinische Universitaet Graz
  • Japani
      • Chiba, Japani, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ishikawa, Japani, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
      • Osaka, Japani, 598-0048
        • Rinku General Medical Center
      • Tochigi, Japani, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tokyo, Japani
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japani, 113-8655
        • Tokyo University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Korean tasavalta
      • Gwangju, Korean tasavalta, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Center Zagreb -Rebro, Department for Metabolic Diseases
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko, 11650
        • Centro Especializado en Diabetes Obesidad y Prevención de entermedades Cardiovasculares (CEDOPEC)
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Meksiko, 14000
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
    • Morelos,
      • Cuernavaca, Morelos,, Meksiko, 62250
        • Instituto de Diabetes Obesidad y Nutricion S.C.
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Puola
      • Łódź, Puola, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • AP-HP Hôpital Pitié-Salpêtrière
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Ranska, 13385
        • AP-HM-Hopital de La Conception
  • Saksa
      • Jena, Saksa, 7740
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Saksa, 4103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia, Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Centre Nis
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
  • Turkki
      • İzmir, Turkki, 35100
        • Ege University Hospital Department Of Infectious Diseases
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turkki, 38030
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 2025
        • Middlemore Clinical Trials
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • NZCR OpCo Ltd
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • New Zealand Clinical Research
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Yhdysvallat, 30024
        • Herman Clinical Research, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Yhdysvallat, 21075
        • Centennial Medical Group
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Texas Diabetes and Endocrinology
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • York Clinical Research, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Paaston TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dl) seulonnassa, joka ei kestä tavanomaista lipidejä alentavaa hoitoa
  • FCS:n diagnoosi
  • Valmis seuraamaan ravitsemusneuvontaa tutkijan arvioiden mukaan paikallisen hoitostandardin perusteella
  • Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien (miesten ja naisten) on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 24 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Miehet eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana ja vähintään 24 viikkoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa, eivätkä he saa imettää
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka käyttävät hormonaalista ehkäisyä, on oltava vakaa lääkityksen aikana ≥ 2 kuukautiskiertoa ennen päivää 1

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa hepatosyyttikohdistetun siRNA- tai antisense-oligonukleotidimolekyylin nykyinen käyttö tai käyttö viimeisen 365 päivän aikana päivästä 1
  • Diabetes mellitus, joka on diagnosoitu äskettäin 12 viikon sisällä seulonnasta tai jos HbA1c on ≥ 9,0 % seulonnassa
  • Aktiivinen haimatulehdus 12 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Aiempi sepelvaltimotautitapahtuma 24 viikon sisällä päivästä 1
  • Suuren leikkauksen historia 12 viikon sisällä päivästä 1
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  • Seropositiivinen hepatiitti B -virukselle (HBV) tai hepatiitti C -virukselle (HCV)
  • New York Heart Associationin (NYHA) II, III tai IV sydämen vajaatoiminta

Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ARO-APOC3

4 annosta ARO-APOC3:a ihonalaisella (sc) injektiolla (satunnaistettu jakso)

8 annosta ARO-APOC3:a sc-injektiolla (avoin kausi)
Lääke: ARO-APOC3
ARO-APOC3 ruiskutus
Placebo Comparator: Plasebo
laskettu tilavuus, joka vastaa aktiivista hoitoa sc-injektiolla (satunnaistettu ajanjakso)
Lääke: Plasebo
steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Paaston triglyseridien (TG) prosentuaalinen muutos lähtötasosta 10. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 10
Perustaso, kuukausi 10

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Apolipoproteiini C-III:n (APOC3) prosentuaalinen muutos lähtötasosta 10. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 10
Perustaso, kuukausi 10
Muutos kuin korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolin (ei-HDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta 10. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 10
Perustaso, kuukausi 10
Korkeatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (HDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta 10. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 10
Perustaso, kuukausi 10
Prosenttimuutos lähtötasosta paasto-TG:ssä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Prosenttimuutos perustasosta paasto-APOC3:ssa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Prosenttimuutos lähtötasosta paasto- ja ei-HDL-kolesteroliarvoissa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Paaston HDL-C:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat TG:n < 500 mg/dl 10. kuukaudella
Aikaikkuna: Kuukausi 10
Kuukausi 10
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat TG:n < 500 mg/dl 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos perustilanteesta paasto-TG:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Perustaso 12. kuukauteen asti
Prosenttimuutos perustasosta paasto-TG:ssä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Perustaso 12. kuukauteen asti
Prosenttimuutos perustasosta paasto-TG:ssä kuukausina 10 ja 12 (keskiarvo)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 10, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 10, kuukausi 12
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja/tai vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kuukauteen 12 (satunnaistettu jakso) ja kuukauteen 36 (avoin kausi)
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kuukauteen 12 (satunnaistettu jakso) ja kuukauteen 36 (avoin kausi)
Osallistujien määrä, joilla on positiivisesti arvioitu akuutti haimatulehdus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kuukauteen 12 (satunnaistettu jakso) ja kuukauteen 36 (avoin kausi)
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kuukauteen 12 (satunnaistettu jakso) ja kuukauteen 36 (avoin kausi)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arrowhead Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 11. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AROAPOC3-3001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen kylomikronemia

Kliiniset tutkimukset ARO-APOC3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa