- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05089084
ARO-APOC3:n tutkimus aikuisilla, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS) (PALISADE)
Vaiheen 3 tutkimus ARO-APOC3:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Córdoba, Argentiina, X5003DCE
- Clinical Site 10
-
Formosa, Argentiina, 3600
- Clinical Site 11
-
-
-
-
-
Melbourne, Australia, 3081
- Clinical Site 12
-
Nedlands, Australia, 6009
- Clinical Site 13
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Clinical Site 14
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Clinical Site 15
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Clinical Site 16
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Clinical Site 18
-
Ghent, Belgia, 9000
- Clinical Site 19
-
Leuven, Belgia, 3000
- Clinical Site 20
-
Liège, Belgia, 4000
- Clinical Site 21
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15001
- Clinical Site 53
-
Granada, Espanja, 18012
- Clinical Site 54
-
Madrid, Espanja, 28007
- Clinical Site 55
-
Santiago de Compostela, Espanja, 15706
- Clinical Site 56
-
-
-
-
-
Gwangju, Etelä -Korea, 61469
- Clinical Site 51
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Clinical Site 52
-
-
-
-
-
Galway, Irlanti, H91 YR71
- Clinical Site 32
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Clinical Site 33
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Clinical Site 17
-
-
-
-
-
Chiba, Japani, 260-8677
- Clinical Site 34
-
Ishikawa, Japani, 920-8641
- Clinical Site 35
-
Osaka, Japani, 598-0048
- Clinical Site 36
-
Tochigi, Japani, 329-0498
- Clinical Site 37
-
Tokyo, Japani, 113-8655
- Clinical Site 38
-
Tokyo, Japani
- Clinical Site 39
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
- Clinical Site 22
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Clinical Site 23
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Clinical Site 24
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Site 25
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinical Site 26
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Clinical Site 27
-
-
-
-
-
Mexico City, Meksiko, 11650
- Clinical Site 40
-
-
Mexico DF
-
Tlalpan, Mexico DF, Meksiko, 14000
- Clinical Site 41
-
-
Morelos
-
Cuernavaca, Morelos, Meksiko, 62250
- Clinical Site 42
-
-
-
-
-
Muscat, Oman
- Clinical Site 46
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 93-338
- Clinical Site 47
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Clinical Site 28
-
-
Cedez 05
-
Marseille, Cedez 05, Ranska, 13385
- Clinical Site 29
-
-
-
-
-
Jena, Saksa, 7740
- Clinical Site 30
-
Leipzig, Saksa, 4103
- Clinical Site 31
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Site 48
-
Niš, Serbia, 18000
- Clinical Site 49
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Clinical Site 50
-
-
-
-
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Clinical Site 57
-
-
Kayseri
-
Melikgazi, Kayseri, Turkki (Türkiye), 38030
- Clinical Site 58
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- Clinical Site 44
-
Auckland, Uusi Seelanti, 2025
- Clinical Site 43
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Clinical Site 45
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Clinical Site 1
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Yhdysvallat, 30024
- Clinical Site 2
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46290
- Clinical Site 3
-
-
Maryland
-
Elkridge, Maryland, Yhdysvallat, 21075
- Clinical Site 4
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Clinical Site 5
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Clinical Site 7
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Site 6
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
- Clinical Site 8
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
- Clinical Site 9
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Paaston TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dl) seulonnassa, joka ei kestä tavanomaista lipidejä alentavaa hoitoa
- FCS:n diagnoosi
- Valmis seuraamaan ravitsemusneuvontaa tutkijan arvioiden mukaan paikallisen hoitostandardin perusteella
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien (miesten ja naisten) on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 24 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Miehet eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana ja vähintään 24 viikkoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa, eivätkä he saa imettää
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka käyttävät hormonaalista ehkäisyä, on oltava vakaa lääkityksen aikana ≥ 2 kuukautiskiertoa ennen päivää 1
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa hepatosyyttikohdistetun siRNA- tai antisense-oligonukleotidimolekyylin nykyinen käyttö tai käyttö viimeisen 365 päivän aikana päivästä 1
- Diabetes mellitus, joka on diagnosoitu äskettäin 12 viikon sisällä seulonnasta tai jos HbA1c on ≥ 9,0 % seulonnassa
- Aktiivinen haimatulehdus 12 viikon sisällä ennen päivää 1
- Aiempi sepelvaltimotautitapahtuma 24 viikon sisällä päivästä 1
- Suuren leikkauksen historia 12 viikon sisällä päivästä 1
- Hallitsematon verenpainetauti
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
- Seropositiivinen hepatiitti B -virukselle (HBV) tai hepatiitti C -virukselle (HCV)
- New York Heart Associationin (NYHA) II, III tai IV sydämen vajaatoiminta
Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg
Satunnaistettu jakso: plozasiran 25 mg Q3M yhteensä 4 annosta. Avoimen merkin jakso (osat A ja B): plozasiran 25 mg Q3M yhteensä 8 annosta. |
ARO-APOC3 ihonalainen (SC) injektio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo ARO-APOC3:lle (Plozasiran) 25 mg
Satunnaistettu jakso: tilavuusmukainen lumelääke 3 kuukauden välein (Q3M) yhteensä 4 annosta. Avoimen merkin jakso (osat A ja B): plozasiran 25 mg Q3M yhteensä 8 annosta. |
ARO-APOC3 ihonalainen (SC) injektio
Muut nimet:
steriili normaalisuolaliuos (0,9% NaCl) ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg
Satunnaistettu jakso: plozasiran 25 mg Q3M yhteensä 4 annosta. Avoimen merkin jakso: plozasiran 50 mg (osa A), sitten 25 mg (osa B) Q3M yhteensä 8 annosta. |
ARO-APOC3 ihonalainen (SC) injektio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo ARO-APOC3:lle (Plozasiran) 50 mg
Satunnaistettu jakso: tilavuudeltaan vastaava lumelääke 3 kuukauden välein (Q3M) yhteensä 4 annosta. Avoimen merkin jakso: plozasirani 50 mg (osa A), sitten 25 mg (osa B) 3 kuukauden välein (Q3M) yhteensä 8 annosta. |
ARO-APOC3 ihonalainen (SC) injektio
Muut nimet:
steriili normaalisuolaliuos (0,9% NaCl) ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta 10 kuukauden kohdalla paastotriglyserideissä (TG)
Aikaikkuna: Perustaso, 10. kuukausi
|
Perustaso, 10. kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta paastotriglyserideissä kuukaudessa 10 ja kuukaudessa 12 (keskiarvo)
Aikaikkuna: Perustaso, Kuukausi 10, Kuukausi 12
|
Perustaso, Kuukausi 10, Kuukausi 12
|
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta apolipoproteiini C-III:ssä (APOC3) 10 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkutila, kuukausi 10
|
Alkutila, kuukausi 10
|
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta (paastotilassa mitattu APOC3) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkuperäinen, Kuukausi 12
|
Alkuperäinen, Kuukausi 12
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla todettiin positiivisia akuutin pankreatiitin tapahtumia (satunnaistusjakso)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä lääkeannoksesta lähtien kuukautta 12 asti (satunnaistetun jakson aikana)
|
Kaikki tutkimuksen aikana tutkijan raportoimat haittatapahtumat (AEs) ja vakavat haittatapahtumat (SAEs), jotka vastaavat akuutin pankreatiitin tapahtumaa, arvioidaan sokkoutuneen, riippumattoman komitean toimesta 2013 Atlantan määritelmän mukaisesti täyttäen vähintään 2 seuraavista 3 kriteeristä:
|
Ensimmäisestä lääkeannoksesta lähtien kuukautta 12 asti (satunnaistetun jakson aikana)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla todettiin akuutti pankreatiitti (avoimen leiman jakso)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta lähtien aina 36. kuukauteen asti (avoimen leiman jakso)
|
Kaikki tutkimuksen aikana tutkijan raportoimat haittatapahtumat (AEs) ja vakavat haittatapahtumat (SAEs), jotka vastaavat akuutin pankreatiitin tapahtumaa, arvioidaan sokeutetun, riippumattoman komitean toimesta 2013 Atlanta-määritelmän mukaisesti täyttäen seuraavista kolmesta kriteeristä kaksi:
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta lähtien aina 36. kuukauteen asti (avoimen leiman jakso)
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta ei-HDL-kolesterolissa (Non-HDL-C) 10 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkuperäinen, 10. kuukausi
|
Alkuperäinen, 10. kuukausi
|
|
|
Prosentuaalinen muutos perustasosta Non-HDL-kolesterolissa 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: Alkutila, 12. kuukausi
|
Alkutila, 12. kuukausi
|
|
|
Prosentuaalinen muutos alkuarvosta korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolissa (HDL-C) 10 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkutilanne, 10. kuukausi
|
Alkutilanne, 10. kuukausi
|
|
|
Prosentuaalinen muutos HDL-kolesterolista lähtötasoon verrattuna 12. kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, 12. kuukausi
|
Perustaso, 12. kuukausi
|
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta paastotriglyserideissä (TG) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkuperäinen, 12. kuukausi
|
Alkuperäinen, 12. kuukausi
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat paastoveren rasvahappoarvon <500, 880 ja 1000 mg/dL 10 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 10
|
Kuukausi 10
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat paasto-TG:n <500, 880 ja 1000 mg/dL kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥40 %:n ja ≥70 %:n vähennyksen paastotriglyseriditasoista (TG) verrattuna alkutasoon 10 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, 10. kuukausi
|
Perustaso, 10. kuukausi
|
|
|
Muutos lähtötasosta paastoveren triglyseriditasossa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta paastoveren rasvojen (TG) pitoisuudessa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutilanne, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
Alkutilanne, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (AEs) ja/tai vakavia haittatapahtumia (SAEs; satunnaistettu jakso)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä lääkeannoksesta lähtien 12 kuukauden ajan (satunnaistettu jakso)
|
AE: mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
Hoidon aikana ilmaantuvat AE:t (TEAE:t): AE:t, joiden ilmaantuminen alkaa tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen tai kun ennalta oleva sairaus pahenee tai sen esiintymistiheys kasvaa tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
VAE: AE, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista: johtaa kuolemaan; on välittömästi hengenvaarallinen; edellyttää sairaalahoitoon joutumista tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa pysyvään tai merkittävään toimintakyvyn menetykseen tai työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostumaan tai syntymävikaan; on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka voi vaarantaa potilaan tai joka saattaa edellyttää lääketieteellistä toimenpidettä yllä luetellun lopputuloksen estämiseksi.
Vakavuus ilmoitettiin seuraavasti: lievä, kohtalainen, vakava, hengenvaarallinen, kuolema.
|
Ensimmäisestä lääkeannoksesta lähtien 12 kuukauden ajan (satunnaistettu jakso)
|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittavaikutuksia ja/tai vakavia haittavaikutuksia (avoimen merkin periodi)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä avoimen tutkimuslääkkeen annoksesta 36. kuukauteen saakka (Avoimen tutkimuksen ajanjakso)
|
AE: mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen ilmiö, jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
Hoitoon liittyvät AE:t (TEAE:t): AE:t, joiden ilmaantuminen alkaa tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen tai kun ennestään olemassa oleva sairaus pahenee tai sen ilmaantuvuus lisääntyy tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
VAE: AE, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista: johtaa kuolemaan; on välittömästi hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoon joutumista tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa pysyvään tai merkittävään vammautumiseen tai työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen poikkeavuuteen tai syntymävikaan; on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka saattaa vaarantaa potilaan tai saattaa vaatia lääketieteellistä toimenpidettä yllä luetellun lopputuloksen estämiseksi.
Vakavuus ilmoitettiin seuraavasti: lievä, kohtalainen, vakava, hengenvaarallinen, kuolema.
|
Ensimmäisestä avoimen tutkimuslääkkeen annoksesta 36. kuukauteen saakka (Avoimen tutkimuksen ajanjakso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperlipoproteinemia tyyppi I
- Plozasiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- AROAPOC3-3001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Perheellinen kylomikronemia
-
University of Alabama at BirminghamValmisREM-unikäyttäytymishäiriö | Liikehäiriöt (mukaan lukien parkinsonismi) | Tremor Familial Essential, 1Yhdysvallat
-
Alport Syndrome FoundationPulse Infoframe IncRekrytointiAlportin oireyhtymä | Ohut kellarikalvon sairaus | Perinnöllinen nefriittiYhdysvallat
-
Stefan LujinschiCarol Davila University of Medicine and Pharmacy; Institutul Clinic FundeniAktiivinen, ei rekrytointiAlportin oireyhtymä | Ohut kellarikalvon sairaus | Alportin nefropatiaRomania
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Yhdysvallat