Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ARO-APOC3 hos voksne med familiært kylomikronemisyndrom (FCS) (PALISADE)

18. mai 2026 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ARO-APOC3 hos voksne med familiært kylomikronemisyndrom

Formålet med AROAPOC3-3001 er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ARO-APOC3 hos voksne deltakere med familiært kylomikronemisyndrom (FCS). Deltakere som har oppfylt alle kvalifikasjonskriterier for protokollen vil bli randomisert til å motta 4 totale doser ARO-APOC3 eller tilsvarende placebo administrert subkutant.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentina, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Clinical Site 16
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgia, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Forente stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forente stater, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Forente stater, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Clinical Site 9
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Frankrike, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irland
      • Galway, Irland, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japan, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Site 39
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Clinical Site 27
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexico, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Mexico, 62250
        • Clinical Site 42
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Clinical Site 50
  • Spania
      • A Coruña, Spania, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Spania, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Spania, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Spania, 15706
        • Clinical Site 56
  • Sør -Korea
      • Gwangju, Sør -Korea, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Clinical Site 52
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • Tyskland
      • Jena, Tyskland, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Clinical Site 31
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Clinical Site 17

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fastende TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) ved screening som er motstandsdyktig mot standard lipidsenkende behandling
  • Diagnose av FCS
  • Villig til å følge kostholdsveiledning i henhold til etterforskerens vurdering basert på lokal omsorgsstandard
  • Deltakere i fertil alder (menn og kvinner) må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i minst 24 uker etter siste dose med studiemedisin. Menn må ikke donere sæd under studien og i minst 24 uker etter siste dose med studiemedisin
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og kan ikke amme
  • Kvinner i fertil alder på hormonelle prevensjonsmidler må være stabile på medisinen i ≥ 2 menstruasjonssykluser før dag 1

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende bruk eller bruk i løpet av de siste 365 dagene fra dag 1 av ethvert hepatocytt-målrettet siRNA eller antisense oligonukleotidmolekyl
  • Diabetes mellitus nylig diagnostisert innen 12 uker etter screening eller hvor HbA1c ≥ 9,0 % ved screening
  • Aktiv pankreatitt innen 12 uker før dag 1
  • Anamnese med akutt koronarsyndrom innen 24 uker etter dag 1
  • Historie om større operasjoner innen 12 uker etter dag 1
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Kjent historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Seropositiv for hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV)
  • New York Heart Association (NYHA) klasse II, III eller IV hjertesvikt

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomisert periode: plozasiran 25 mg hver tredje måned for totalt 4 doser.

Åpen merkeperiode (del A og B): plozasiran 25 mg hver tredje måned for totalt 8 doser.
Legemiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-APOC3
Placebo komparator: Placebo for ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomisert periode: volumtilpasset placebo hver tredje måned (Q3M) totalt 4 doser.

Åpen merkeperiode (del A og B): plozasiran 25 mg Q3M totalt 8 doser.
Legemiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-APOC3
Legemiddel: Placebo
steril normal salin (0,9% NaCl) SC-injeksjon
Eksperimentell: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomisert periode: plozasiran 25 mg hver tredje måned i totalt 4 doser.

Åpen merkelapp-periode: plozasiran 50 mg (del A), deretter 25 mg (del B) hver tredje måned i totalt 8 doser.
Legemiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-APOC3
Placebo komparator: Placebo for ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomisert periode: volumtilpasset placebo hver 3. måned (Q3M) for totalt 4 doser.

Åpen merket periode: plozasiran 50 mg (del A), deretter 25 mg (del B) Q3M for totalt 8 doser.
Legemiddel: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-APOC3
Legemiddel: Placebo
steril normal salin (0,9% NaCl) SC-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra utgangspunkt ved måned 10 i faste triglyserider (TG)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 10
Utgangspunkt, måned 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i fasting TG ved måned 10 og måned 12 (gjennomsnitt)
Tidsramme: Baseline, måned 10, måned 12
Baseline, måned 10, måned 12
Prosentvis endring fra baseline i apolipoprotein C-III (APOC3) etter 10 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 10
Utgangspunkt, måned 10
Prosentvis endring fra utgangspunkt i fastende APOC3 ved måned 12
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentandel av deltakere med positivt bedømte hendelser av akutt pankreatitt (randomisert periode)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin gjennom måned 12 (randomisert periode)

Alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) som rapporteres av forskeren under studien og som er i samsvar med en hendelse av akutt pankreatitt, vil bli vurdert av et blindet, uavhengig utvalg i henhold til Atlanta-definisjonen fra 2013 som oppfyller 2 av følgende 3 kriterier:

  1. Magesmerter i samsvar med akutt pankreatitt (akutt oppstart av vedvarende, kraftige, epigastriske smerter som ofte stråler til ryggen)
  2. Serum lipase-aktivitet (eller amylase-aktivitet) ≥3 ganger øvre grense for normal (×ULN)
  3. Karakteristiske funn av akutt pankreatitt på kontrastforbedret datatomografi (CECT), magnetresonansavbildning (MRI) eller transabdominal ultralyd.
Fra første dose av studiemedisin gjennom måned 12 (randomisert periode)
Prosentandel av deltakere med positivt vurderte hendelser av akutt pankreatitt (åpen-merkeperiode)
Tidsramme: Fra første dose av studielegemiddel gjennom måned 36 (Åpen-merket periode)

Alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) som forskeren rapporterer under studien og som samsvarer med en episode av akutt pankreatitt, vil bli vurdert av et blindet, uavhengig utvalg i henhold til Atlanta-definisjonen fra 2013 som oppfyller 2 av følgende 3 kriterier:

  1. Abdominalsmerter som samsvarer med akutt pankreatitt (akutt oppstart av vedvarende, alvorlig, epigastrisk smerte som ofte stråler til ryggen)
  2. Serum lipaseaktivitet (eller amylaseaktivitet) ≥3 ganger øvre grense for normal (×ULN)
  3. Karakteristiske funn for akutt pankreatitt på kontrastforsterket datatomografi (CECT), magnetresonanstomografi (MRI) eller transabdominal ultralyd.
Fra første dose av studielegemiddel gjennom måned 36 (Åpen-merket periode)
Prosentvis endring fra baseline i ikke-høy tetthet lipoproteinkolesterol (non-HDL-C) ved måned 10
Tidsramme: Baseline, måned 10
Baseline, måned 10
Prosentvis endring fra utgangspunkt i ikke-HDL-C ved måned 12
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentvis endring fra baseline i høytetthetslipoprotein-kolesterol (HDL-C) ved måned 10
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 10
Utgangspunkt, måned 10
Prosentvis endring fra baseline i HDL-C ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Prosentvis endring fra utgangspunkt i faste triglycerider (TG) ved måned 12
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentandel av deltakere som oppnådde fastende TG på <500, 880 og 1000 mg/dL etter 10 måneder
Tidsramme: Måned 10
Måned 10
Prosentandel deltakere som oppnådde faste TG på <500, 880 og 1000 mg/dL etter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥40 % og ≥70 % reduksjon fra utgangspunkt i faste TG etter 10 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 10
Utgangspunkt, måned 10
Endring fra baseline i faste TG over tid
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Prosentvis endring fra baseline i fastende TG over tid
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Utgangspunkt, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og/eller alvorlige bivirkninger (SAEs; randomisert periode)
Tidsramme: Fra første dose av studielegemiddel gjennom måned 12 (randomisert periode)
AE: enhver uønsket medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis må ha en årsakssammenheng med behandling. Behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE): bivirkninger med debut etter administrering av studielégemiddelet, eller når en eksisterende medisinsk tilstand øker i alvorlighetsgrad eller frekvens etter administrering av studielégemiddelet. Alvorlig bivirkning (SAE): bivirkning som oppfyller en eller flere av følgende: fører til død; er umiddelbart livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse; fører til varig eller betydelig funksjonshemming eller uførhet; fører til medfødt misdannelse eller fødselsdefekt; er en viktig medisinsk hendelse som kan true pasienten eller kan kreve medisinsk inngrep for å forhindre et av utfallene nevnt ovenfor. Alvorlighetsgrad ble rapportert som: mild, moderat, alvorlig, livstruende, død.
Fra første dose av studielegemiddel gjennom måned 12 (randomisert periode)
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger og/eller alvorlige bivirkninger (åpen merket periode)
Tidsramme: Fra første dose av studielegemiddelet i åpen studie til måned 36 (åpen studieperiode)
AE: enhver uønsket medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med behandling. Behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs): Bivirkninger med debut etter administrering av studiel egemidlet, eller når en eksisterende medisinsk tilstand øker i alvorlighetsgrad eller frekvens etter administrering av studiel egemidlet. SAE: Bivirkning som oppfyller ett eller flere av følgende: fører til død; er umiddelbart livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse; fører til vedvarende eller betydelig funksjonsnedsettelse eller uførhet; fører til medfødt abnormitet eller fødselsskade; er en viktig medisinsk hendelse som kan true pasienten eller kan kreve medisinsk inngrep for å forhindre et av resultatene nevnt ovenfor. Alvorlighetsgrad ble rapportert som: mild, moderat, alvorlig, livstruende, død.
Fra første dose av studielegemiddelet i åpen studie til måned 36 (åpen studieperiode)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

29. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

21. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AROAPOC3-3001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiær kylomikronemi

Kliniske studier på Plozasiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere