Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-APOC3 hos voksne med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) (PALISADE)

18. maj 2026 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ARO-APOC3 hos voksne med familiært chylomikronæmisyndrom

Formålet med AROAPOC3-3001 er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ARO-APOC3 hos voksne deltagere med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS). Deltagere, der har opfyldt alle protokollens kriterier, vil blive randomiseret til at modtage 4 totale doser ARO-APOC3 eller matchende placebo administreret subkutant.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentina, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Clinical Site 16
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgien, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forenede Stater, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Forenede Stater, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Clinical Site 9
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Frankrig, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irland
      • Galway, Irland, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japan, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Site 39
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Site 27
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Mexico, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Mexico, 62250
        • Clinical Site 42
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbien, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Clinical Site 50
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Spanien, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Clinical Site 56
  • Sydkorea
      • Gwangju, Sydkorea, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Clinical Site 52
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • Tyskland
      • Jena, Tyskland, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Clinical Site 31
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Clinical Site 17

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fastende TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) ved screening, der er modstandsdygtig over for standard lipidsænkende behandling
  • Diagnose af FCS
  • Villig til at følge kostvejledning i henhold til efterforskerens vurdering baseret på lokal plejestandard
  • Deltagere i den fødedygtige alder (mænd og kvinder) skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin. Mænd må ikke donere sæd under undersøgelsen og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og kan ikke amme
  • Kvinder i den fødedygtige alder på hormonelle præventionsmidler skal være stabile på medicinen i ≥ 2 menstruationscyklusser før dag 1

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende brug eller brug inden for de sidste 365 dage fra dag 1 af ethvert hepatocyt-målrettet siRNA eller antisense oligonukleotidmolekyle
  • Diabetes mellitus nydiagnosticeret inden for 12 uger efter screening, eller hvor HbA1c ≥ 9,0 % ved screening
  • Aktiv pancreatitis inden for 12 uger før dag 1
  • Anamnese med akut koronarsyndrom inden for 24 uger efter dag 1
  • Anamnese med større operation inden for 12 uger efter dag 1
  • Ukontrolleret hypertension
  • Kendt historie med human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Seropositiv for hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-virus (HCV)
  • New York Heart Association (NYHA) klasse II, III eller IV hjertesvigt

Bemærk: Yderligere inklusion/ekskluderingskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Randomiseret periode: plozasiran 25 mg hver 3. måned i alt 4 doser.

Åben-etiket periode (del A og B): plozasiran 25 mg hver 3. måned i alt 8 doser.
Medicin: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • ARO-APOC3
Placebo komparator: Placebo for ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Tilfældigt periodiseret periode: volumenmatchet placebo hver 3. måned (Q3M) i alt 4 doser.

Åben-etiket periode (del A og B): plozasiran 25 mg Q3M i alt 8 doser.
Medicin: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • ARO-APOC3
Medicin: Placebo
steril normal saltvand (0,9% NaCl) SC-injektion
Eksperimentel: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomiseret periode: plozasiran 25 mg hver 3. måned i alt 4 doser.

Åben-etiket periode: plozasiran 50 mg (del A), derefter 25 mg (del B) hver 3. måned i alt 8 doser.
Medicin: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • ARO-APOC3
Placebo komparator: Placebo til ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Randomiseret periode: volumenmatchet placebo hver 3. måned (Q3M) i alt 4 doser.

Åben-etiket periode: plozasiran 50 mg (del A), derefter 25 mg (del B) Q3M i alt 8 doser.
Medicin: Plozasiran
ARO-APOC3 subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • ARO-APOC3
Medicin: Placebo
steril normal saltvand (0,9% NaCl) SC-injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline ved måned 10 i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline, måned 10
Baseline, måned 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i fastende TG ved måned 10 og måned 12 (gennemsnit)
Tidsramme: Baseline, måned 10, måned 12
Baseline, måned 10, måned 12
Procentvis ændring fra baseline i apolipoprotein C-III (APOC3) ved måned 10
Tidsramme: Baseline, måned 10
Baseline, måned 10
Procentvis ændring fra baseline for fastende APOC3 efter 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentdel af deltagere med positivt bedømte hændelser af akut pankreatitis (randomiseret periode)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesmedicinen til og med måned 12 (randomiseringsperioden)

Alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs), som undersøgeren rapporterer under studiet og som er i overensstemmelse med en episode af akut pankreatitis, vil blive bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta-definitionen fra 2013, der opfylder 2 af følgende 3 kriterier:

  1. Mavesmerter i overensstemmelse med akut pankreatitis (akut opstået vedvarende, kraftig, epigastrisk smerte, der ofte stråler ud til ryggen)
  2. Serumlipaseaktivitet (eller amylaseaktivitet) ≥3 gange den øvre normale grænse (×ULN)
  3. Karakteristiske fund af akut pankreatitis ved kontrastforstærket computertomografi (CECT), magnetisk resonansscanning (MRI) eller transabdominal ultralydsscanning.
Fra første dosis af undersøgelsesmedicinen til og med måned 12 (randomiseringsperioden)
Procentdel af deltagere med positivt vurderede hændelser af akut pankreatitis (åben-etiket periode)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesmedicinen gennem måned 36 (Åben-etiket perioden)

Alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs), som undersøgeren rapporterer under undersøgelsen og som er i overensstemmelse med en akut pankreatitis-begivenhed, vil blive bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til 2013 Atlanta-definitionen, der opfylder 2 af følgende 3 kriterier:

  1. Mavesmerter i overensstemmelse med akut pankreatitis (akut indtræden af vedvarende, svære, epigastriske smerter, der ofte stråler til ryggen)
  2. Serum lipase-aktivitet (eller amylase-aktivitet) ≥3 gange den øvre normale grænse (×ULN)
  3. Karakteristiske fund af akut pankreatitis på kontrastforstærket computertomografi (CECT), magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller transabdominal ultralydsscanning.
Fra første dosis af undersøgelsesmedicinen gennem måned 36 (Åben-etiket perioden)
Procentvis ændring fra baseline i ikke-højdensitetslipoprotein-kolesterol (non-HDL-C) ved måned 10
Tidsramme: Baseline, måned 10
Baseline, måned 10
Procentvis ændring fra baseline i ikke-HDL-C ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline i HDL-kolesterol (HDL-C) ved måned 10
Tidsramme: Baseline, måned 10
Baseline, måned 10
Procentvis ændring fra baseline i HDL-C efter 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline for fastende triglycerider (TG) efter 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentdel af deltagere, der opnår fastende TG på <500, 880 og 1000 mg/dL i måned 10
Tidsramme: Måned 10
Måned 10
Procentdel af deltagere, der opnår fastende TG på <500, 880 og 1000 mg/dL efter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Procentdel af deltagere, der opnår ≥40% og ≥70% reduktion fra baseline i fastende TG ved måned 10
Tidsramme: Baseline, måned 10
Baseline, måned 10
Ændring fra baseline i fastende TG over tid
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Procentvis ændring fra baseline i fastende TG over tid
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og/eller alvorlige bivirkninger (SAEs; randomiseringsperiode)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesmedicinen til og med måned 12 (randomiseringsperioden)
AE: en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med behandlingen. Behandlingsfremkaldte AE'er (TEAEs): AE'er med debut efter administration af undersøgelseslægemidlet, eller når en allerede eksisterende medicinsk tilstand øges i sværhedsgrad eller hyppighed efter administration af undersøgelseslægemidlet. SAE: en AE, der opfylder et eller flere af følgende kriterier: resulterer i død; er øjeblikkeligt livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig handicap eller arbejdsudygtighed; resulterer i en medfødt abnormalitet eller fødselsskade; er en vigtig medicinsk begivenhed, der kan true patienten eller kan kræve medicinsk indgriben for at forhindre et af de ovenfor nævnte udfald. Sværhedsgrad blev rapporteret som: mild, moderat, svær, livstruende, død.
Fra første dosis af undersøgelsesmedicinen til og med måned 12 (randomiseringsperioden)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og/eller alvorlige bivirkninger (åben-etiket periode)
Tidsramme: Fra første dosis af det åbne studiepræparat igennem måned 36 (Åben-etiket-perioden)
AE: enhver uønsket medicinsk hændelse, som ikke nødvendigvis skal have en årsagssammenhæng med behandlingen. Behandlingsrelaterede AEs (TEAEs): AEs med debut efter administration af undersøgelseslægemidlet, eller når en allerede eksisterende medicinsk tilstand forværres i sværhedsgrad eller hyppighed efter administration af undersøgelseslægemidlet. SAE: AE, der opfylder en eller flere af følgende: resulterer i død; er umiddelbart livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; resulterer i varig eller betydelig funktionsnedsættelse eller invaliditet; resulterer i medfødt abnormitet eller fødselsdefekt; er en vigtig medicinsk begivenhed, der kan true patienten eller kan kræve medicinsk indgreb for at forhindre et af de ovenstående udfald. Sværhedsgrad blev rapporteret som: mild, moderat, svær, livstruende, død.
Fra første dosis af det åbne studiepræparat igennem måned 36 (Åben-etiket-perioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

21. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROAPOC3-3001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær Chylomikronæmi

Kliniske forsøg med Plozasiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner