ARO-APOC3 在成人家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 中的研究 (PALISADE)
2026年5月18日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
一项评估 ARO-APOC3 在成人家族性乳糜微粒血症综合征患者中的疗效和安全性的 3 期研究
AROAPOC3-3001 的目的是评估 ARO-APOC3 在患有家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的成年参与者中的疗效和安全性。
符合所有方案资格标准的参与者将被随机分配接受 4 次总剂量的 ARO-APOC3 或匹配的皮下安慰剂。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
75
阶段
- 第三阶段
扩展访问
可用的
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、9112001
- Clinical Site 33
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Zagreb、克罗地亚、10000
- Clinical Site 27
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5B7
- Clinical Site 22
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Clinical Site 23
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Clinical Site 24
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Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
- Clinical Site 25
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Québec、Quebec、加拿大、G1V 4W2
- Clinical Site 26
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Izmir、土耳其（türkiye）、35100
- Clinical Site 57
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Kayseri
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Melikgazi、Kayseri、土耳其（türkiye）、38030
- Clinical Site 58
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Clinical Site 48
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Niš、塞尔维亚、18000
- Clinical Site 49
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Mexico City、墨西哥、11650
- Clinical Site 40
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Mexico DF
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Tlalpan、Mexico DF、墨西哥、14000
- Clinical Site 41
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Morelos
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Cuernavaca、Morelos、墨西哥、62250
- Clinical Site 42
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Graz、奥地利、8036
- Clinical Site 17
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Jena、德国、7740
- Clinical Site 30
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Leipzig、德国、4103
- Clinical Site 31
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Singapore、新加坡、119074
- Clinical Site 50
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Auckland、新西兰、1010
- Clinical Site 44
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Auckland、新西兰、2025
- Clinical Site 43
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Christchurch、新西兰、8011
- Clinical Site 45
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Chiba、日本、260-8677
- Clinical Site 34
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Ishikawa、日本、920-8641
- Clinical Site 35
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Osaka、日本、598-0048
- Clinical Site 36
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Tochigi、日本、329-0498
- Clinical Site 37
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Tokyo、日本、113-8655
- Clinical Site 38
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Tokyo、日本
- Clinical Site 39
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Edegem、比利时、2650
- Clinical Site 18
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Ghent、比利时、9000
- Clinical Site 19
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Leuven、比利时、3000
- Clinical Site 20
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Liège、比利时、4000
- Clinical Site 21
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Paris、法国、75013
- Clinical Site 28
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Cedez 05
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Marseille、Cedez 05、法国、13385
- Clinical Site 29
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Lodz、波兰、93-338
- Clinical Site 47
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Melbourne、澳大利亚、3081
- Clinical Site 12
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Nedlands、澳大利亚、6009
- Clinical Site 13
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Clinical Site 14
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St Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
- Clinical Site 15
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- Clinical Site 16
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Galway、爱尔兰、H91 YR71
- Clinical Site 32
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33434
- Clinical Site 1
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Georgia
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Suwanee、Georgia、美国、30024
- Clinical Site 2
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46290
- Clinical Site 3
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Maryland
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Elkridge、Maryland、美国、21075
- Clinical Site 4
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Clinical Site 5
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New York
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New York、New York、美国、10016
- Clinical Site 7
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New York、New York、美国、10029
- Clinical Site 6
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Texas
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Austin、Texas、美国、78731
- Clinical Site 8
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- Clinical Site 9
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A Coruña、西班牙、15001
- Clinical Site 53
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Granada、西班牙、18012
- Clinical Site 54
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Madrid、西班牙、28007
- Clinical Site 55
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Santiago de Compostela、西班牙、15706
- Clinical Site 56
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Muscat、阿曼
- Clinical Site 46
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Córdoba、阿根廷、X5003DCE
- Clinical Site 10
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Formosa、阿根廷、3600
- Clinical Site 11
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Gwangju、韩国、61469
- Clinical Site 51
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Seoul、韩国、03080
- Clinical Site 52
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时空腹 TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) 对标准降脂治疗无效
- FCS的诊断
- 愿意按照研究者根据当地护理标准做出的判断接受饮食咨询
- 有生育潜力的参与者（男性和女性）必须在研究期间和最后一剂研究药物后至少 24 周内使用高效避孕措施。 男性不得在研究期间和最后一剂研究药物后至少 24 周内捐献精子
- 有生育能力的女性必须在筛查时妊娠试验呈阴性，并且不能进行母乳喂养
- 使用激素避孕药的育龄妇女必须在第 1 天之前稳定用药 ≥ 2 个月经周期
排除标准：
- 当前使用或从第 1 天起最近 365 天内使用任何肝细胞靶向 siRNA 或反义寡核苷酸分子
- 筛选后 12 周内新诊断的糖尿病或筛选时 HbA1c ≥ 9.0%
- 第 1 天前 12 周内的活动性胰腺炎
- 第 1 天后 24 周内的急性冠脉综合征事件史
- 第 1 天后 12 周内的大手术史
- 不受控制的高血压
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染史
- 乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 血清反应阳性
- 纽约心脏协会 (NYHA) II、III 或 IV 级心力衰竭
注意：附加的包含/排除标准可能适用于每个协议
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：ARO-APOC3（普洛扎西兰）25毫克
随机化期：plozasiran 25 mg，每三个月一次，共4剂。 开放标签期（A部分和B部分）：plozasiran 25 mg，每三个月一次，共8剂。 |
ARO-APOC3皮下（SC）注射
其他名称：
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安慰剂比较：ARO-APOC3（Plozasiran）25 mg 安慰剂
随机化期：每3个月（Q3M）给予体积匹配的安慰剂，共4剂。 开放标签期（A部分和B部分）：每3个月（Q3M）给予普洛扎西兰25毫克，共8剂。 |
ARO-APOC3皮下（SC）注射
其他名称：
无菌生理盐水（0.9% NaCl）皮下注射
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实验性的：ARO-APOC3 (普洛扎西兰) 50 毫克
随机化期：plozasiran 25 mg Q3M，共4剂。 开放标签期：plozasiran 50 mg（A部分），然后25 mg（B部分）Q3M，共8剂。 |
ARO-APOC3皮下（SC）注射
其他名称：
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安慰剂比较：ARO-APOC3（普洛扎西兰）50毫克安慰剂
随机化期：每3个月（Q3M）使用体积匹配的安慰剂，共4剂。 开放标签期：每3个月（Q3M）使用plozasiran 50 mg（A部分），随后25 mg（B部分），共8剂。 |
ARO-APOC3皮下（SC）注射
其他名称：
无菌生理盐水（0.9% NaCl）皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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第10个月空腹甘油三酯（TG）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第10个月
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基线，第10个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 10 个月和第 12 个月空腹甘油三酯相对于基线的平均百分比变化
大体时间：基线、第10个月、第12个月
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基线、第10个月、第12个月
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第10个月载脂蛋白C-III (APOC3) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第10个月
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基线，第10个月
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第12个月时空腹APOC3相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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出现经裁定确认的急性胰腺炎事件的参与者百分比（随机化期间）
大体时间：从首次服用研究药物至第12个月（随机分组期间）
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研究期间研究者报告的所有符合急性胰腺炎事件的不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs），将由一个设盲的独立委员会根据2013年亚特兰大定义进行裁定，需满足以下3项标准中的至少2项：
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从首次服用研究药物至第12个月（随机分组期间）
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(开放标签期)发生经阳性判定急性胰腺炎事件的受试者百分比
大体时间：从首次给药至第36个月（开放标签期）
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研究者在本研究期间报告的所有符合急性胰腺炎事件的不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs），将由一个设盲的独立委员会根据2013年亚特兰大定义进行判定，需满足以下3项标准中的2项：
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从首次给药至第36个月（开放标签期）
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第 10 个月时非高密度脂蛋白胆固醇 (Non-HDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第10个月
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基线，第10个月
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第12个月时非高密度脂蛋白胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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第10个月时高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第10个月
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基线，第10个月
|
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第12个月时HDL-C相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第12个月
|
基线，第12个月
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第12个月时空腹甘油三酯（TG）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 12 个月
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基线，第 12 个月
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在第10个月时达到空腹甘油三酯水平低于500、880和1000毫克/分升的受试者比例
大体时间：第10个月
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第10个月
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在12个月时实现空腹甘油三酯＜500、880和1000毫克/分升的参与者百分比
大体时间：第12个月
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第12个月
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在治疗第10个月，空腹甘油三酯较基线降低≥40%和≥70%的受试者百分比
大体时间：基线，第10个月
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基线，第10个月
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随时间推移空腹甘油三酯相对于基线的变化
大体时间：基线、第1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12个月
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基线、第1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12个月
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与基线相比空腹甘油三酯随时间的百分比变化
大体时间：基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12 个月
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基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12 个月
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出现治疗期间不良事件（AEs）和/或严重不良事件（SAEs）的参与者人数（随机化期间）
大体时间：从首次服用研究药物至第12个月（随机化期间）
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AE：任何不良的医学事件，不一定与治疗有因果关系。
治疗期间出现的不良事件（TEAE）：在研究药物给药后发生的不良事件，或既往疾病在研究药物给药后严重程度或频率增加。
SAE：符合以下一项或多项标准的不良事件：导致死亡；立即危及生命；需要住院或延长现有住院时间；导致持续或显著的残疾或失能；导致先天性异常或出生缺陷；是可能危及患者或可能需要医疗干预以防止上述结果之一的重要医学事件。
严重程度报告为：轻度、中度、重度、危及生命、死亡。
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从首次服用研究药物至第12个月（随机化期间）
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出现治疗期不良事件和/或严重不良事件的受试者数量（开放标签期）
大体时间：从开放标签研究药物首次给药至第36个月（开放标签期）
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AE（不良事件）：任何不利的医疗事件，不一定与治疗有因果关系。
治疗期间出现的不良事件（TEAE）：在研究药物给药后发生的不良事件，或研究药物给药后预先存在的医疗状况严重程度或频率增加。
SAE（严重不良事件）：符合以下一项或多项的不良事件：导致死亡；立即危及生命；需要住院治疗或延长现有住院时间；导致持续或显著的残疾或丧失能力；导致先天性异常或出生缺陷；是可能危及患者或可能需要医疗干预以防止上述结果之一的重要医疗事件。
严重程度报告为：轻度、中度、重度、危及生命、死亡。
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从开放标签研究药物首次给药至第36个月（开放标签期）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Watts GF, Rosenson RS, Hegele RA, Goldberg IJ, Gallo A, Mertens A, Baass A, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Leeper NJ, Gaudet D; PALISADE Study Group. Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med. 2025 Jan 9;392(2):127-137. doi: 10.1056/NEJMoa2409368. Epub 2024 Sep 2.
- Loomba R, de-Madaria E, Afghani E, Singh VK, Leeper NJ. Clinical Trial: Plozasiran Prevents Recurrent Pancreatitis in Adults With Very Severe Hypertriglyceridemia-Results of a Post Hoc Analysis of the Phase 3 PALISADE Study. Aliment Pharmacol Ther. 2026 May;63(9):1236-1245. doi: 10.1111/apt.70623. Epub 2026 Apr 1.
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月14日
初级完成 (实际的)
2024年4月29日
研究完成 (实际的)
2026年4月21日
研究注册日期
首次提交
2021年10月11日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月11日
首次发布 (实际的)
2021年10月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月18日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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其他研究编号
- AROAPOC3-3001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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