가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)을 가진 성인의 ARO-APOC3 연구 (PALISADE)
2026년 2월 2일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals
가족성 킬로미크론혈증 증후군 성인에서 ARO-APOC3의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 연구
목적 또는 AROAPOC3-3001은 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)이 있는 성인 참가자에서 ARO-APOC3의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
모든 프로토콜 적격성 기준을 충족한 참가자는 총 4회 용량의 ARO-APOC3 또는 일치하는 위약을 피하 투여하도록 무작위 배정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1010
- Clinical Site 44
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Auckland, 뉴질랜드, 2025
- Clinical Site 43
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Clinical Site 45
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Gwangju, 대한민국, 61469
- Clinical Site 51
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Seoul, 대한민국, 03080
- Clinical Site 52
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Jena, 독일, 7740
- Clinical Site 30
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Leipzig, 독일, 4103
- Clinical Site 31
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Mexico City, 멕시코, 11650
- Clinical Site 40
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Mexico DF
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Tlalpan, Mexico DF, 멕시코, 14000
- Clinical Site 41
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Morelos
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Cuernavaca, Morelos, 멕시코, 62250
- Clinical Site 42
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- Clinical Site 1
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Georgia
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Suwanee, Georgia, 미국, 30024
- Clinical Site 2
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46290
- Clinical Site 3
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Maryland
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Elkridge, Maryland, 미국, 21075
- Clinical Site 4
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Clinical Site 5
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- Clinical Site 7
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New York, New York, 미국, 10029
- Clinical Site 6
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78731
- Clinical Site 8
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Clinical Site 9
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Edegem, 벨기에, 2650
- Clinical Site 18
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Ghent, 벨기에, 9000
- Clinical Site 19
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Leuven, 벨기에, 3000
- Clinical Site 20
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Liège, 벨기에, 4000
- Clinical Site 21
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Clinical Site 48
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Niš, 세르비아, 18000
- Clinical Site 49
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A Coruña, 스페인, 15001
- Clinical Site 53
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Granada, 스페인, 18012
- Clinical Site 54
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Madrid, 스페인, 28007
- Clinical Site 55
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Santiago de Compostela, 스페인, 15706
- Clinical Site 56
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Singapore, 싱가포르, 119074
- Clinical Site 50
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Córdoba, 아르헨티나, X5003DCE
- Clinical Site 10
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Formosa, 아르헨티나, 3600
- Clinical Site 11
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Galway, 아일랜드, H91 YR71
- Clinical Site 32
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Muscat, 오만
- Clinical Site 46
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Graz, 오스트리아, 8036
- Clinical Site 17
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- Clinical Site 33
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Chiba, 일본, 260-8677
- Clinical Site 34
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Ishikawa, 일본, 920-8641
- Clinical Site 35
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Osaka, 일본, 598-0048
- Clinical Site 36
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Tochigi, 일본, 329-0498
- Clinical Site 37
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Tokyo, 일본, 113-8655
- Clinical Site 38
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Tokyo, 일본
- Clinical Site 39
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5B7
- Clinical Site 22
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Clinical Site 23
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Clinical Site 24
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
- Clinical Site 25
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Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Clinical Site 26
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- Clinical Site 27
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Clinical Site 57
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Kayseri
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Melikgazi, Kayseri, 터키 (Türkiye), 38030
- Clinical Site 58
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Lodz, 폴란드, 93-338
- Clinical Site 47
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Paris, 프랑스, 75013
- Clinical Site 28
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Cedez 05
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Marseille, Cedez 05, 프랑스, 13385
- Clinical Site 29
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Melbourne, 호주, 3081
- Clinical Site 12
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Nedlands, 호주, 6009
- Clinical Site 13
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Clinical Site 14
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St Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Clinical Site 15
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Clinical Site 16
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 공복 TG ≥ 10mmol/L(≥ 880mg/dL) 선별 검사에서 표준 지질 저하 요법에 불응성
- FCS의 진단
- 현지 표준 치료에 근거한 조사관의 판단에 따라 식이 상담을 따를 의향이 있음
- 가임 가능성이 있는 참가자(남성 및 여성)는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 24주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 24주 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 모유 수유를 할 수 없습니다.
- 호르몬 피임약을 사용하는 가임 여성은 1일 전에 ≥ 2 월경 주기 동안 약물을 안정적으로 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 모든 간세포 표적 siRNA 또는 안티센스 올리고뉴클레오티드 분자의 현재 사용 또는 1일부터 지난 365일 이내에 사용
- 스크리닝 12주 이내에 새로 진단된 당뇨병 또는 스크리닝 시 HbA1c ≥ 9.0%인 당뇨병
- 1일 전 12주 이내의 활동성 췌장염
- 1일차로부터 24주 이내의 급성 관상동맥 증후군 사건의 병력
- 1일차로부터 12주 이내의 대수술 이력
- 조절되지 않는 고혈압
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 병력
- B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 혈청양성
- 뉴욕심장협회(NYHA) Clas II, III 또는 IV 심부전
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARO-APOC3 (플로자시란) 25 mg
무작위 기간: 총 4회 용량으로 3개월마다 플로자시란 25 mg 투여. 개방형 기간(A부 및 B부): 총 8회 용량으로 3개월마다 플로자시란 25 mg 투여. |
ARO-APOC3 피하(SC) 주사
다른 이름들:
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위약 비교기: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg 위약
무작위 기간: 총 4회 투여, 3개월마다(Q3M) 용량 일치 플라시보 투여. 개방형 기간(A부 및 B부): 총 8회 투여, 3개월마다(Q3M) 플로자시란 25mg 투여. |
ARO-APOC3 피하(SC) 주사
다른 이름들:
무균 정상 식염수(0.9% NaCl) 피하 주사
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실험적: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg
무작위 기간: 총 4회 투여, 3개월마다 plozasiran 25 mg. 개방형 기간: 총 8회 투여, Part A에서는 3개월마다 plozasiran 50 mg, 이후 Part B에서는 3개월마다 25 mg. |
ARO-APOC3 피하(SC) 주사
다른 이름들:
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위약 비교기: ARO-APOC3(Plozasiran) 50 mg용 위약
무작위 배정 기간: 총 4회 투여를 위해 3개월마다(Q3M) 용량 일치 위약 투여. 개방형 기간: 총 8회 투여를 위해 3개월마다(Q3M) 플로자시란 50mg(A부), 이후 25mg(B부) 투여. |
ARO-APOC3 피하(SC) 주사
다른 이름들:
무균 정상 식염수(0.9% NaCl) 피하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기준치 대비 10개월째 공복 중성지방(TG)의 백분율 변화
기간: 기준선, 10개월
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기준선, 10개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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월 10 및 월 12 기준선 대비 공복 TG 변화율 (평균)
기간: 기준점, 10개월, 12개월
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기준점, 10개월, 12개월
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기저치 대비 아포지단백 C-III (APOC3)의 월 10에서의 백분율 변화
기간: 기준선, 10개월
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기준선, 10개월
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기저 대비 12개월째 공복 APOC3의 백분율 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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급성 췌장염의 긍정적으로 판정된 사건이 발생한 참가자 비율 (무작위 배정 기간)
기간: 연구 약물 첫 투여부터 12개월차까지(무작위 배정 기간)
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연구 중 연구자가 보고한 급성 췌장염 사건과 일치하는 모든 이상 반응(AE) 및 중대한 이상 반응(SAE)은 맹검 처리된 독립 위원회에 의해 다음 3가지 기준 중 2가지 이상을 충족하는 2013년 애틀랜타 정의에 따라 심사될 것입니다:
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연구 약물 첫 투여부터 12개월차까지(무작위 배정 기간)
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급성 췌장염의 긍정적으로 판정된 사건이 발생한 참가자 비율(오픈 라벨 기간)
기간: 연구 약물 첫 투여부터 36개월까지 (오픈라벨 기간)
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연구 중 연구자가 보고한 급성 췌장염 사건과 일치하는 모든 이상반응(AEs) 및 심각한 이상반응(SAEs)은 다음 3가지 기준 중 2가지를 충족하는 2013년 Atlanta 정의에 따라 가림 처리된 독립 위원회에 의해 판정될 것입니다:
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연구 약물 첫 투여부터 36개월까지 (오픈라벨 기간)
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10개월 시점의 비고밀도지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C) 기준값 대비 백분율 변화
기간: Baseline, Month 10
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Baseline, Month 10
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기저치 대비 비-HDL-C의 12개월 시점 백분율 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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기저선 대비 고밀도 지질단백질 콜레스테롤(HDL-C)의 월 10차 변화율
기간: 기준선, 10개월
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기준선, 10개월
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기준치 대비 HDL-C 백분율 변화 (12개월)
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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12개월째 공복 중성지방(TG)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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참가자 중 월 10에 공복 TG가 <500, 880, 1000 mg/dL에 도달한 비율
기간: 10개월
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10개월
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12개월째 공복 중성지방 수치가 <500, 880, 1000 mg/dL 미만인 참가자 비율
기간: 12개월
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12개월
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월 10차 측정 시점에서 공복 중성지방 기준치 대비 ≥40% 및 ≥70% 감소를 달성한 참가자 비율
기간: 기준선, 10개월
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기준선, 10개월
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기저선 대비 공복 중성지방의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 7개월, 8개월, 9개월, 10개월, 11개월, 12개월
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기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 7개월, 8개월, 9개월, 10개월, 11개월, 12개월
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기준선 대비 공복 중성지방 변화율의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 7개월, 8개월, 9개월, 10개월, 11개월, 12개월
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기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 7개월, 8개월, 9개월, 10개월, 11개월, 12개월
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치료 관련 이상사례(AEs) 및/또는 중대한 이상사례(SAEs) 발생 참가자 수 (무작위 배정 기간)
기간: 연구 약물 첫 투여부터 12개월차까지(무작위 배정 기간)
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AE: 치료와 반드시 인과관계가 있어야 하는 것은 아닌 모든 의학적 이상 반응.
치료 중 발생한 이상 반응 (TEAEs): 연구 약물 투여 후 발생한 이상 반응, 또는 연구 약물 투여 후 기존 의학적 상태가 심각도나 빈도가 증가한 경우.
중대한 이상 반응 (SAE): 다음 중 하나 이상에 해당하는 이상 반응: 사망을 초래함; 즉시 생명을 위협함; 입원 치료 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요함; 지속적이거나 중대한 장애 또는 무능력을 초래함; 선천적 이상 또는 기형을 초래함; 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 열거된 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건.
심각도는 다음과 같이 보고됨: 경미함, 중등도, 심각함, 생명을 위협함, 사망.
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연구 약물 첫 투여부터 12개월차까지(무작위 배정 기간)
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치료 중 발생한 이상반응 및/또는 중대한 이상반응이 발생한 참가자 수 (개방형 투여 기간)
기간: 오픈라벨 연구용 약물의 첫 투여부터 36개월까지 (오픈라벨 기간)
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AE: 치료와 반드시 인과 관계가 있어야 하는 것은 아닌 모든 의학적 이상 사건.
치료 중 발생 AE(TEAEs): 연구 약물 투여 후 발생한 AE 또는 연구 약물 투여 후 기존 의학적 상태의 심각도나 빈도가 증가한 경우.
SAE: 다음 중 하나 이상을 충족하는 AE: 사망으로 이어짐; 즉각적으로 생명을 위협함; 입원 치료 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요함; 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력으로 이어짐; 선천적 이상 또는 출생 결함을 초래함; 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 열거된 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건.
심각도는 다음과 같이 보고됨: 경미함, 중등도, 심각함, 생명을 위협함, 사망.
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오픈라벨 연구용 약물의 첫 투여부터 36개월까지 (오픈라벨 기간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 14일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 29일
연구 완료 (추정된)
2026년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AROAPOC3-3001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
플로자시란에 대한 임상 시험
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Arrowhead Pharmaceuticals완전한
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Arrowhead Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로중증 고중성지방혈증미국, 아르헨티나, 브라질, 불가리아, 캐나다, 체코, 프랑스, 독일, 헝가리, 라트비아, 리투아니아, 뉴질랜드, 폴란드, 슬로바키아, 남아프리카, 스페인
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Arrowhead Pharmaceuticals모병고중성지방혈증미국, 캐나다, 호주, 벨기에, 불가리아, 중국, 체코, 프랑스, 헝가리, 라트비아, 리투아니아, 뉴질랜드, 폴란드, 루마니아, 슬로바키아, 남아프리카, 영국, 아르헨티나, 브라질, 크로아티아, 독일, 이탈리아, 스페인
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Arrowhead Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로중증 고중성지방혈증미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 중국, 크로아티아, 체코, 헝가리, 이탈리아, 폴란드, 루마니아, 슬로바키아, 스페인, 영국
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Arrowhead Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로고중성지방혈증미국, 아르헨티나, 호주, 불가리아, 캐나다, 체코, 프랑스, 독일, 헝가리, 이탈리아, 폴란드, 슬로바키아, 남아프리카, 스페인, 영국
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Arrowhead Pharmaceuticals모병중증 고중성지방혈증미국, 불가리아, 헝가리, 오스트리아, 사우디 아라비아, 중국, 세르비아, 콜롬비아, 멕시코, 대한민국, 요르단, 스웨덴, 브라질, 오만, 아랍 에미리트, 아르헨티나
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Visirna Therapeutics HK LimitedArrowhead Pharmaceuticals완전한