Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ARO-APOC3 u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) (PALISADE)

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ARO-APOC3 u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii

Celem AROAPOC3-3001 jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa ARO-APOC3 u dorosłych uczestników z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS). Uczestnicy, którzy spełnili wszystkie kryteria kwalifikacyjne protokołu, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej łącznie 4 dawki ARO-APOC3 lub odpowiadające im placebo podawane podskórnie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Córdoba, Argentyna, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentyna, 3600
        • Clinical Site 11
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Clinical Site 16
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Clinical Site 17
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Belgia, 4000
        • Clinical Site 21
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Clinical Site 27
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, Francja, 13385
        • Clinical Site 29
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Hiszpania, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
        • Clinical Site 56
  • Irlandia
      • Galway, Irlandia, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japonia, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japonia, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japonia, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japonia, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japonia
        • Clinical Site 39
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Korea Południowa
      • Gwangju, Korea Południowa, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Clinical Site 52
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, Meksyk, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, Meksyk, 62250
        • Clinical Site 42
  • Niemcy
      • Jena, Niemcy, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Niemcy, 4103
        • Clinical Site 31
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nowa Zelandia, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Clinical Site 45
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Clinical Site 46
  • Polska
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Site 49
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Clinical Site 50
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Stany Zjednoczone, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Stany Zjednoczone, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Clinical Site 9
  • Turcja (Türkiye)
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turcja (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • TG na czczo ≥ 10 mmol/l (≥ 880 mg/dl) w badaniu przesiewowym opornym na standardowe leczenie hipolipemizujące
  • Diagnoza FCS
  • Chęć przestrzegania porad dietetycznych zgodnie z oceną badacza opartą na lokalnym standardzie opieki
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym (mężczyźni i kobiety) muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez co najmniej 24 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni nie mogą być dawcami nasienia w trakcie badania i przez co najmniej 24 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i nie mogą karmić piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym przyjmujące hormonalne środki antykoncepcyjne muszą być stabilne przez ≥ 2 cykle miesiączkowe przed 1. dniem

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżące stosowanie lub stosowanie w ciągu ostatnich 365 dni od dnia 1 dowolnej cząsteczki siRNA lub antysensownego oligonukleotydu skierowanego na hepatocyty
  • Cukrzyca nowo rozpoznana w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego lub gdy HbA1c ≥ 9,0% podczas badania przesiewowego
  • Aktywne zapalenie trzustki w ciągu 12 tygodni przed dniem 1
  • Historia zdarzenia ostrego zespołu wieńcowego w ciągu 24 tygodni od dnia 1
  • Historia poważnej operacji w ciągu 12 tygodni od dnia 1
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Seropozytywny w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)
  • Niewydolność serca klasy II, III lub IV według New York Heart Association (NYHA).

Uwaga: W każdym protokole mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Okres randomizowany: plozasiran 25 mg co 3 miesiące (Q3M) w sumie 4 dawki.

Okres otwarty (części A i B): plozasiran 25 mg co 3 miesiące (Q3M) w sumie 8 dawek.
Lek: Plozasiran
ARO-APOC3 podskórna (SC) iniekcja
Inne nazwy:
  • ARO-APOC3
Komparator placebo: Placebo dla ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Okres randomizacji: dopasowana objętościowo placebo co 3 miesiące (Q3M) w sumie 4 dawki.

Okres otwarty (części A i B): plozasiran 25 mg Q3M w sumie 8 dawek.
Lek: Plozasiran
ARO-APOC3 podskórna (SC) iniekcja
Inne nazwy:
  • ARO-APOC3
Lek: Placebo
sterylny roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl) w iniekcji podskórnej
Eksperymentalny: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Okres randomizacji: plozasiran 25 mg co 3 miesiące (Q3M) przez łącznie 4 dawki.

Okres otwarty: plozasiran 50 mg (część A), następnie 25 mg (część B) co 3 miesiące (Q3M) przez łącznie 8 dawek.
Lek: Plozasiran
ARO-APOC3 podskórna (SC) iniekcja
Inne nazwy:
  • ARO-APOC3
Komparator placebo: Placebo dla ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Okres randomizacji: placebo o dopasowanej objętości podawane co 3 miesiące (Q3M) przez łącznie 4 dawki.

Okres otwarty: plozasiran 50 mg (część A), następnie 25 mg (część B) Q3M przez łącznie 8 dawek.
Lek: Plozasiran
ARO-APOC3 podskórna (SC) iniekcja
Inne nazwy:
  • ARO-APOC3
Lek: Placebo
sterylny roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl) w iniekcji podskórnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 10. miesiącu dla trójglicerydów na czczo (TG)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 10
Linia bazowa, miesiąc 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w TG na czczo w miesiącu 10 i miesiącu 12 (uśrednione)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Miesiąc 10, Miesiąc 12
Linia wyjściowa, Miesiąc 10, Miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w apolipoproteinie C-III (APOC3) w 10. miesiącu
Ramy czasowe: Początkowa, Miesiąc 10
Początkowa, Miesiąc 10
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu APOC3 na czczo w miesiącu 12
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12
Procent uczestników z pozytywnie potwierdzonymi zdarzeniami ostrego zapalenia trzustki (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badawczego do 12. miesiąca (okres randomizacji)

Wszystkie niepożądane zdarzenia (AEs) i poważne niepożądane zdarzenia (SAEs) zgłoszone przez Badacza w trakcie badania, które są zgodne z epizodem ostrego zapalenia trzustki, będą poddane ocenie przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z definicją Atlanta z 2013 roku, spełniające 2 z 3 poniższych kryteriów:

  1. Ból brzucha zgodny z ostrym zapaleniem trzustki (nagły początek uporczywego, silnego, nadbrzusznego bólu często promieniującego do pleców)
  2. Aktywność lipazy w surowicy (lub aktywność amylazy) ≥3-krotność górnej granicy normy (×ULN)
  3. Charakterystyczne cechy ostrego zapalenia trzustki w tomografii komputerowej ze wzmocnieniem kontrastowym (CECT), rezonansie magnetycznym (MRI) lub ultrasonografii przezbrzusznej.
Od pierwszej dawki leku badawczego do 12. miesiąca (okres randomizacji)
Odsetek uczestników z pozytywnie zaadjudykowanymi zdarzeniami ostrego zapalenia trzustki (okres otwartej obserwacji)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badawczego do miesiąca 36 (okres otwarty)

Wszystkie zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zgłoszone przez badacza podczas badania, które są zgodne z epizodem ostrego zapalenia trzustki, zostaną rozpatrzone przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z definicją Atlanty z 2013 roku, spełniające 2 z następujących 3 kryteriów:

  1. Ból brzucha zgodny z ostrym zapaleniem trzustki (nagły początek uporczywego, silnego bólu w nadbrzuszu często promieniującego do pleców)
  2. Aktywność lipazy w surowicy (lub aktywność amylazy) ≥3-krotnie wyższa od górnej granicy normy (×ULN)
  3. Charakterystyczne cechy ostrego zapalenia trzustki w tomografii komputerowej ze wzmocnieniem kontrastowym (CECT), rezonansie magnetycznym (MRI) lub ultrasonografii przezbrzusznej.
Od pierwszej dawki leku badawczego do miesiąca 36 (okres otwarty)
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w przypadku nie-HDL cholesterolu (Non-HDL-C) w miesiącu 10
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 10
Linia wyjściowa, miesiąc 10
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie cholesterolu nie-HDL w miesiącu 12
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu cholesterolu lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL-C) w miesiącu 10
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 10
Punkt wyjściowy, miesiąc 10
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w HDL-C w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Baseline, Month 12
Baseline, Month 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu trójglicerydów na czczo (TG) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Baseline, miesiąc 12
Baseline, miesiąc 12
Odsetek uczestników osiągających stężenie TG na czczo <500, 880 i 1000 mg/dL w 10. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 10
Miesiąc 10
Odsetek uczestników osiągających stężenie TG na czczo <500, 880 i 1000 mg/dL w miesiącu 12
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Procent uczestników osiągających redukcję ≥40% i ≥70% w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu TG na czczo w miesiącu 10
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 10
Linia wyjściowa, miesiąc 10
Zmiana od wartości wyjściowej w TG na czczo w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Linia bazowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w TG na czczo w czasie
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Linia podstawowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (DN) i/lub poważnymi działaniami niepożądanymi (PDN; okres randomizacji)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badawczego do 12 miesiąca (okres randomizacji)
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. TEAE (niepożądane zdarzenia związane z leczeniem): AE, których początek nastąpił po podaniu badanego leku, lub gdy istniejący wcześniej stan medyczny zwiększył nasilenie lub częstotliwość po podaniu badanego leku. SAE (poważne niepożądane zdarzenie medyczne): AE spełniające jedno lub więcej z następujących kryteriów: prowadzi do śmierci; stanowi bezpośrednie zagrożenie życia; wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; prowadzi do trwałego lub znaczącego upośledzenia lub niezdolności; prowadzi do wady wrodzonej lub wady urodzeniowej; jest istotnym zdarzeniem medycznym, które może zagrozić pacjentowi lub może wymagać interwencji medycznej w celu zapobieżenia jednemu z wymienionych powyżej skutków. Nasilenie zgłaszano jako: łagodne, umiarkowane, ciężkie, zagrażające życiu, śmierć.
Od pierwszej dawki leku badawczego do 12 miesiąca (okres randomizacji)
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami i/lub poważnymi niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem (okres otwartej obserwacji)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku w fazie otwartej badania do 36. miesiąca (okres otwartej fazy)
AE: każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE): zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu badanego leku lub gdy istniejący wcześniej stan medyczny pogorszył się lub zwiększyła się jego częstotliwość po podaniu badanego leku. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE): zdarzenie niepożądane, które spełnia jedno lub więcej z poniższych kryteriów: prowadzi do śmierci; stanowi bezpośrednie zagrożenie życia; wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; prowadzi do trwałej lub znacznej niepełnosprawności lub niesprawności; prowadzi do wady wrodzonej lub wady urodzeniowej; jest istotnym zdarzeniem medycznym, które może zagrozić pacjentowi lub wymagać interwencji medycznej, aby zapobiec jednemu z wymienionych powyżej skutków. Nasilenie zgłaszano jako: łagodne, umiarkowane, ciężkie, zagrażające życiu, śmierć.
Od pierwszej dawki leku w fazie otwartej badania do 36. miesiąca (okres otwartej fazy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROAPOC3-3001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Plozasiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj