Az ARO-APOC3 vizsgálata családi chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtteknél (PALISADE)
2026. május 18. frissítette: Arrowhead Pharmaceuticals
A 3. fázisú vizsgálat az ARO-APOC3 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőtteknél
Az AROAPOC3-3001 célja az ARO-APOC3 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése családi chylomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtt résztvevőknél.
Azokat a résztvevőket, akik megfeleltek a protokoll minden alkalmassági kritériumának, véletlenszerűen besorolják, hogy összesen 4 adag ARO-APOC3-at vagy megfelelő placebót kapjanak szubkután.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
75
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Córdoba, Argentína, X5003DCE
- Clinical Site 10
-
Formosa, Argentína, 3600
- Clinical Site 11
-
-
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Clinical Site 17
-
-
-
-
-
Melbourne, Ausztrália, 3081
- Clinical Site 12
-
Nedlands, Ausztrália, 6009
- Clinical Site 13
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Clinical Site 14
-
St Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
- Clinical Site 15
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- Clinical Site 16
-
-
-
-
-
Edegem, Belgium, 2650
- Clinical Site 18
-
Ghent, Belgium, 9000
- Clinical Site 19
-
Leuven, Belgium, 3000
- Clinical Site 20
-
Liège, Belgium, 4000
- Clinical Site 21
-
-
-
-
-
Gwangju, Dél -Korea, 61469
- Clinical Site 51
-
Seoul, Dél -Korea, 03080
- Clinical Site 52
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
- Clinical Site 1
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Egyesült Államok, 30024
- Clinical Site 2
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46290
- Clinical Site 3
-
-
Maryland
-
Elkridge, Maryland, Egyesült Államok, 21075
- Clinical Site 4
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Clinical Site 5
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Clinical Site 7
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Clinical Site 6
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78731
- Clinical Site 8
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- Clinical Site 9
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Clinical Site 28
-
-
Cedez 05
-
Marseille, Cedez 05, Franciaország, 13385
- Clinical Site 29
-
-
-
-
-
Zagreb, Horvátország, 10000
- Clinical Site 27
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Clinical Site 33
-
-
-
-
-
Chiba, Japán, 260-8677
- Clinical Site 34
-
Ishikawa, Japán, 920-8641
- Clinical Site 35
-
Osaka, Japán, 598-0048
- Clinical Site 36
-
Tochigi, Japán, 329-0498
- Clinical Site 37
-
Tokyo, Japán, 113-8655
- Clinical Site 38
-
Tokyo, Japán
- Clinical Site 39
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
- Clinical Site 22
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Clinical Site 23
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Clinical Site 24
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Site 25
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinical Site 26
-
-
-
-
-
Lodz, Lengyelország, 93-338
- Clinical Site 47
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexikó, 11650
- Clinical Site 40
-
-
Mexico DF
-
Tlalpan, Mexico DF, Mexikó, 14000
- Clinical Site 41
-
-
Morelos
-
Cuernavaca, Morelos, Mexikó, 62250
- Clinical Site 42
-
-
-
-
-
Jena, Németország, 7740
- Clinical Site 30
-
Leipzig, Németország, 4103
- Clinical Site 31
-
-
-
-
-
Muscat, Omán
- Clinical Site 46
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanyolország, 15001
- Clinical Site 53
-
Granada, Spanyolország, 18012
- Clinical Site 54
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Clinical Site 55
-
Santiago de Compostela, Spanyolország, 15706
- Clinical Site 56
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Clinical Site 48
-
Niš, Szerbia, 18000
- Clinical Site 49
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 119074
- Clinical Site 50
-
-
-
-
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
- Clinical Site 57
-
-
Kayseri
-
Melikgazi, Kayseri, Törökország (Türkiye), 38030
- Clinical Site 58
-
-
-
-
-
Galway, Írország, H91 YR71
- Clinical Site 32
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1010
- Clinical Site 44
-
Auckland, Új Zéland, 2025
- Clinical Site 43
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- Clinical Site 45
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Éhgyomri TG ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dl) a standard lipidcsökkentő terápiára nem reagáló szűréskor
- Az FCS diagnózisa
- Hajlandó követni az étrendi tanácsadást a vizsgáló döntése szerint, a helyi ellátási standardok alapján
- A fogamzóképes korú résztvevőknek (férfiak és nők) rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat során és legalább 24 hétig a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően. A hímek nem adományozhatnak spermát a vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 24 hétig
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és nem szoptathatnak
- A hormonális fogamzásgátlót szedő fogamzóképes nőknek az 1. napot megelőzően legalább 2 menstruációs cikluson keresztül stabilan kell szedniük a gyógyszert.
Kizárási kritériumok:
- Bármely hepatocita-célzott siRNS vagy antiszensz oligonukleotid molekula jelenlegi vagy az 1. naptól számított utolsó 365 napon belüli felhasználása
- Diabetes mellitus, amelyet a szűrést követő 12 héten belül újonnan diagnosztizáltak, vagy ahol a HbA1c ≥ 9,0% a szűréskor
- Aktív hasnyálmirigy-gyulladás az 1. napot megelőző 12 héten belül
- Akut koszorúér-szindróma esemény az anamnézisben az 1. napot követő 24 héten belül
- Jelentősebb műtét az 1. napot követő 12 héten belül
- Nem kontrollált magas vérnyomás
- Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés anamnézisében
- Szeropozitív a hepatitis B vírusra (HBV) vagy hepatitis C vírusra (HCV)
- New York Heart Association (NYHA) II., III. vagy IV. osztályú szívelégtelenség
Megjegyzés: Protokollonként további felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg
Randomizált időszak: plozasiran 25 mg Q3M, összesen 4 adagban. Nyílt címkés időszak (A és B rész): plozasiran 25 mg Q3M, összesen 8 adagban. |
ARO-APOC3 subcután (SC) injekció
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg-hez
Randomizált időszak: térfogatban egyező placebo 3 havonta (Q3M), összesen 4 adagban. Nyílt címkés időszak (A és B rész): plozasiran 25 mg Q3M, összesen 8 adagban. |
ARO-APOC3 subcután (SC) injekció
Más nevek:
steril normál sóoldat (0,9% NaCl) SC injekció
|
|
Kísérleti: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg
Randomizált periódus: plozasiran 25 mg Q3M, összesen 4 adag. Nyílt címkés periódus: plozasiran 50 mg (A rész), majd 25 mg (B rész) Q3M, összesen 8 adag. |
ARO-APOC3 subcután (SC) injekció
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo az ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg-hez
Randomizált időszak: térfogatban egyező placebo 3 havonta (Q3M) összesen 4 adagban. Nyílt címkéjű időszak: plozasiran 50 mg (A rész), majd 25 mg (B rész) Q3M összesen 8 adagban. |
ARO-APOC3 subcután (SC) injekció
Más nevek:
steril normál sóoldat (0,9% NaCl) SC injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Percent Change From Baseline at Month 10 in Fasting Triglycerides (TG)
Időkeret: Alapvonal, 10. hónap
|
Alapvonal, 10. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bázishoz viszonyított százalékos változás a havi 10. és 12. (átlagolt) TG-értékekben
Időkeret: Alapvonal, 10. hónap, 12. hónap
|
Alapvonal, 10. hónap, 12. hónap
|
|
|
Az apolipoprotein C-III (APOC3) százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 10. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 10. hónap
|
Alapvonal, 10. hónap
|
|
|
Az alapvonalhoz képest százalékos változás a havi 12. APOC3 éhgyomorra
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap
|
Alapvonal, 12. hónap
|
|
|
A résztvevők aránya akut pancreatitis pozitív ítéletű eseményekkel (randomizált időszak)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adásától a 12. hónapig (Randomizált időszak)
|
A vizsgálat során a Kutató által jelentett minden mellékhatást (AE) és súlyos mellékhatást (SAE), amely akut pancreatitis eseménynek felel meg, egy vak, független bizottság fogja felülvizsgálni a 2013-as Atlanta-definíció alapján, ha a következő 3 kritériumból legalább 2 teljesül:
|
A vizsgálati gyógyszer első adásától a 12. hónapig (Randomizált időszak)
|
|
A résztvevők százalékos aránya akut pancreatitis pozitív módon elbírált eseményekkel (nyílt címkézésű időszak)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 36. hónapig (Nyílt címkéjű időszak)
|
A vizsgálat során a Kutató által jelentett minden mellékhatás (AE) és súlyos mellékhatás (SAE), amely összhangban van az akut hasnyálmirigy-gyulladás eseményével, egy vak, független bizottság által kerül elbírálásra a 2013-as Atlanta-definíció szerint, ha az alábbi 3 kritériumból legalább 2 teljesül:
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 36. hónapig (Nyílt címkéjű időszak)
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás a nem magas sűrűségű lipoprotein koleszterin (Non-HDL-C) szintjében a 10. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 10. hónap
|
Alapvonal, 10. hónap
|
|
|
Percent Change From Baseline in Non-HDL-C at Month 12
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap
|
Alapvonal, 12. hónap
|
|
|
Az alaphőmérséklethez viszonyított százalékos változás a magas sűrűségű lipoprotein-koleszterin (HDL-C) szintjében a 10. hónapban
Időkeret: Kiindulási érték, 10. hónap
|
Kiindulási érték, 10. hónap
|
|
|
A HDL-C százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Kiindulási állapot, 12. hónap
|
Kiindulási állapot, 12. hónap
|
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás a 12. hónapban mért éhgyomori triglicerid (TG) szinten
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap
|
Alapvonal, 12. hónap
|
|
|
A résztvevők százalékos aránya, akik elérték az 500, 880 és 1000 mg/dL alatti éhgyomri TG-szintet a 10. hónapban
Időkeret: 10. hónap
|
10. hónap
|
|
|
A résztvevők százalékos aránya, akik elérték a <500, 880 és 1000 mg/dL értékű éhgyomori TG-t a 12. hónapban
Időkeret: 12. hónap
|
12. hónap
|
|
|
A résztvevők százalékos aránya, akik a havi 10. hónapban ≥40% és ≥70% csökkenést értek el az alapvonalhoz képest az éhgyomri TG szintjében
Időkeret: Alapvonal, 10. hónap
|
Alapvonal, 10. hónap
|
|
|
A kiindulási értéktől való eltérés az idő múlásával (TG, éhgyomorra)
Időkeret: Kiinduló állapot, 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12. hónap
|
Kiinduló állapot, 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12. hónap
|
|
|
Percent Change From Baseline in Fasting TG Over Time
Időkeret: Kiindulási érték, 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12. hónap
|
Kiindulási érték, 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12. hónap
|
|
|
A kezelés során fellépő káros események (AE) és/vagy súlyos káros események (SAE) számának megjelenése a résztvevők körében (randomizált időszak)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adásától a 12. hónapig (Randomizált időszak)
|
AE: bármely kóros orvosi esemény, amelynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a kezeléssel.
Kezeléshez társuló AE-k (TEAE-k): AE-k, amelyek a vizsgálati szer beadása után jelentkeznek, vagy amikor egy már meglévő orvosi állapot súlyossága vagy gyakorisága a vizsgálati szer beadása után fokozódik. SAE: olyan AE, amely kielégít egy vagy többet a következők közül: halálhoz vezet; azonnali életveszélyt jelent; kórházi kezelést vagy meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényel; tartós vagy jelentős rokkantsághoz vagy munkaképtelenséghez vezet; veleszületett rendellenességhez vagy születési rendellenességhez vezet; fontos orvosi esemény, amely veszélyeztetheti a beteget, vagy orvosi beavatkozást igényelhet a fenti eredmények egyikének megelőzése érdekében. A súlyosságot a következők szerint jelentették: enyhe, mérsékelt, súlyos, életveszélyes, halál. |
A vizsgálati gyógyszer első adásától a 12. hónapig (Randomizált időszak)
|
|
A kezelés során fellépő mellékhatások és/vagy súlyos mellékhatások számát mutató résztvevők száma (nyílt címkés időszak)
Időkeret: A nyílt címkéjű vizsgálati szer első adagjától a 36. hónapig (Nyílt címkéjű időszak)
|
AE: bármilyen kóros orvosi esemény, amelynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a kezeléssel.
A kezelés során fellépő AE-k (TEAE-k): AE-k, amelyek a vizsgálati szer beadása után jelentkeznek, vagy amikor egy már meglévő betegség súlyossága vagy gyakorisága növekszik a vizsgálati szer beadása után.
Súlyos AE (SAE): olyan AE, amely egy vagy több alábbi feltételnek megfelel: halált okoz; azonnali életveszélyt jelent; kórházi kezelést vagy a már folyamatban lévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős fogyatékosságot vagy munkaképtelenséget okoz; veleszületett rendellenességet vagy születési rendellenességet okoz; fontos orvosi esemény, amely veszélyeztetheti a beteget, vagy orvosi beavatkozást igényelhet a fenti eredmények egyikének megelőzése érdekében.
A súlyosságot a következők szerint jelentették: enyhe, közepes, súlyos, életveszélyes, halál.
|
A nyílt címkéjű vizsgálati szer első adagjától a 36. hónapig (Nyílt címkéjű időszak)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Watts GF, Rosenson RS, Hegele RA, Goldberg IJ, Gallo A, Mertens A, Baass A, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Leeper NJ, Gaudet D; PALISADE Study Group. Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med. 2025 Jan 9;392(2):127-137. doi: 10.1056/NEJMoa2409368. Epub 2024 Sep 2.
- Loomba R, de-Madaria E, Afghani E, Singh VK, Leeper NJ. Clinical Trial: Plozasiran Prevents Recurrent Pancreatitis in Adults With Very Severe Hypertriglyceridemia-Results of a Post Hoc Analysis of the Phase 3 PALISADE Study. Aliment Pharmacol Ther. 2026 May;63(9):1236-1245. doi: 10.1111/apt.70623. Epub 2026 Apr 1.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. december 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. április 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. október 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 11.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 18.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Hiperlipidémiák
- Dislipidémiák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Hiperlipoproteinemiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- I. típusú hiperlipoproteinémia
- Plozasiran
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AROAPOC3-3001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .