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Estudo de ARO-APOC3 em Adultos com Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS) (PALISADE)

18 de maio de 2026 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de ARO-APOC3 em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar

O objetivo do AROAPOC3-3001 é avaliar a eficácia e a segurança do ARO-APOC3 em participantes adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Os participantes que atenderam a todos os critérios de elegibilidade do protocolo serão randomizados para receber 4 doses totais de ARO-APOC3 ou placebo correspondente administrado por via subcutânea.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

75

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Jena, Alemanha, 7740
        • Clinical Site 30
      • Leipzig, Alemanha, 4103
        • Clinical Site 31
  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Clinical Site 10
      • Formosa, Argentina, 3600
        • Clinical Site 11
  • Austrália
      • Melbourne, Austrália, 3081
        • Clinical Site 12
      • Nedlands, Austrália, 6009
        • Clinical Site 13
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Clinical Site 14
      • St Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
        • Clinical Site 15
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Clinical Site 16
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Clinical Site 18
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Clinical Site 19
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Clinical Site 20
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Clinical Site 21
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5B7
        • Clinical Site 22
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Clinical Site 23
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Clinical Site 24
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Clinical Site 25
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinical Site 26
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • Clinical Site 50
  • Coréia do Sul
      • Gwangju, Coréia do Sul, 61469
        • Clinical Site 51
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Clinical Site 52
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • Clinical Site 27
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha, 15001
        • Clinical Site 53
      • Granada, Espanha, 18012
        • Clinical Site 54
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Clinical Site 55
      • Santiago de Compostela, Espanha, 15706
        • Clinical Site 56
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Clinical Site 1
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
        • Clinical Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
        • Clinical Site 3
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Estados Unidos, 21075
        • Clinical Site 4
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Site 5
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Site 7
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Site 6
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Clinical Site 8
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Clinical Site 9
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Clinical Site 28
    • Cedez 05
      • Marseille, Cedez 05, França, 13385
        • Clinical Site 29
  • Irlanda
      • Galway, Irlanda, H91 YR71
        • Clinical Site 32
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Clinical Site 33
  • Japão
      • Chiba, Japão, 260-8677
        • Clinical Site 34
      • Ishikawa, Japão, 920-8641
        • Clinical Site 35
      • Osaka, Japão, 598-0048
        • Clinical Site 36
      • Tochigi, Japão, 329-0498
        • Clinical Site 37
      • Tokyo, Japão, 113-8655
        • Clinical Site 38
      • Tokyo, Japão
        • Clinical Site 39
  • México
      • Mexico City, México, 11650
        • Clinical Site 40
    • Mexico DF
      • Tlalpan, Mexico DF, México, 14000
        • Clinical Site 41
    • Morelos
      • Cuernavaca, Morelos, México, 62250
        • Clinical Site 42
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1010
        • Clinical Site 44
      • Auckland, Nova Zelândia, 2025
        • Clinical Site 43
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Clinical Site 45
  • Omã
      • Muscat, Omã
        • Clinical Site 46
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Clinical Site 47
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinical Site 48
      • Niš, Sérvia, 18000
        • Clinical Site 49
  • Turquia (Türkiye)
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Clinical Site 57
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turquia (Türkiye), 38030
        • Clinical Site 58
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Clinical Site 17

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • TG em jejum ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL) na triagem refratária à terapia hipolipemiante padrão
  • Diagnóstico de FCS
  • Disposto a seguir o aconselhamento dietético de acordo com o julgamento do investigador com base no padrão local de atendimento
  • Os participantes em idade fértil (homens e mulheres) devem usar contracepção altamente eficaz durante o estudo e por pelo menos 24 semanas após a última dose da medicação do estudo. Os machos não devem doar esperma durante o estudo e por pelo menos 24 semanas após a última dose da medicação do estudo
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo no rastreio e não podem estar a amamentar
  • Mulheres com potencial para engravidar em uso de contraceptivos hormonais devem estar estáveis ​​com a medicação por ≥ 2 ciclos menstruais antes do Dia 1

Critério de exclusão:

  • Uso atual ou uso nos últimos 365 dias a partir do dia 1 de qualquer siRNA direcionado a hepatócitos ou molécula de oligonucleotídeo antisense
  • Diabetes mellitus recentemente diagnosticado dentro de 12 semanas após a triagem ou quando HbA1c ≥ 9,0% na triagem
  • Pancreatite ativa dentro de 12 semanas antes do Dia 1
  • História de evento de síndrome coronariana aguda dentro de 24 semanas do dia 1
  • História de cirurgia de grande porte dentro de 12 semanas do dia 1
  • hipertensão descontrolada
  • História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Soropositivo para o vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
  • Insuficiência cardíaca classe II, III ou IV da New York Heart Association (NYHA)

Observação: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Período Randomizado: plozasiran 25 mg Q3M para um total de 4 doses.

Período de Etiqueta Aberta (Partes A e B): plozasiran 25 mg Q3M para um total de 8 doses.
Medicamento: Plozasiran
Injeção subcutânea (SC) de ARO-APOC3
Outros nomes:
  • ARO-APOC3
Comparador de Placebo: Placebo para ARO-APOC3 (Plozasiran) 25 mg

Período Randomizado: placebo com volume correspondente a cada 3 meses (Q3M) para um total de 4 doses.

Período de Etiqueta Aberta (Partes A e B): plozasiran 25 mg Q3M para um total de 8 doses.
Medicamento: Plozasiran
Injeção subcutânea (SC) de ARO-APOC3
Outros nomes:
  • ARO-APOC3
Medicamento: Placebo
injeção subcutânea de soro fisiológico estéril (0,9% NaCl)
Experimental: ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Período Randomizado: plozasiran 25 mg a cada 3 meses (Q3M) para um total de 4 doses.

Período Aberto: plozasiran 50 mg (Parte A), seguido de 25 mg (Parte B) a cada 3 meses (Q3M) para um total de 8 doses.
Medicamento: Plozasiran
Injeção subcutânea (SC) de ARO-APOC3
Outros nomes:
  • ARO-APOC3
Comparador de Placebo: Placebo para ARO-APOC3 (Plozasiran) 50 mg

Período Randomizado: placebo volume-equivalente a cada 3 meses (Q3M) para um total de 4 doses.

Período Aberto: plozasiran 50 mg (Parte A), seguido de 25 mg (Parte B) Q3M para um total de 8 doses.
Medicamento: Plozasiran
Injeção subcutânea (SC) de ARO-APOC3
Outros nomes:
  • ARO-APOC3
Medicamento: Placebo
injeção subcutânea de soro fisiológico estéril (0,9% NaCl)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base no Mês 10 em Triglicerídeos em Jejum (TG)
Prazo: Linha de base, Mês 10
Linha de base, Mês 10

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação Percentual em Relação à Linha de Base nos Triglicéridos em Jejum no Mês 10 e no Mês 12 (Média)
Prazo: Baseline, Mês 10, Mês 12
Baseline, Mês 10, Mês 12
Variação Percentual em Relação à Linha de Base na Apolipoproteína C-III (APOC3) no Mês 10
Prazo: Baseline, Mês 10
Baseline, Mês 10
Variação Percentual em Relação à Linha de Base de APOC3 em Jejum no Mês 12
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Percentagem de Participantes com Eventos de Pancreatite Aguda Positivamente Adjudicados (Período Randomizado)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até ao mês 12 (Período Randomizado)

Todos os eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) relatados pelo Investigador durante o estudo que sejam consistentes com um episódio de pancreatite aguda serão adjudicados por um comité independente e cego, de acordo com a definição de Atlanta de 2013, que preencha 2 dos seguintes 3 critérios:

  1. Dor abdominal consistente com pancreatite aguda (início agudo de uma dor epigástrica persistente e intensa, frequentemente com irradiação para as costas)
  2. Actividade da lipase sérica (ou actividade da amilase) ≥3 vezes o limite superior do normal (×LSN)
  3. Achados característicos de pancreatite aguda na tomografia computorizada com contraste (TCC), ressonância magnética (RM) ou ecografia transabdominal.
Desde a primeira dose do medicamento em estudo até ao mês 12 (Período Randomizado)
Percentagem de Participantes com Eventos de Pancreatite Aguda Positivamente Adjudicados (Período de Estudo Aberto)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até ao mês 36 (Período de Etiqueta Aberta)

Todos os eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) reportados pelo Investigador durante o estudo que sejam consistentes com um evento de pancreatite aguda serão adjudicados por um comité independente e cego, de acordo com a definição de Atlanta de 2013, que cumpre 2 dos seguintes 3 critérios:

  1. Dor abdominal consistente com pancreatite aguda (início agudo de uma dor epigástrica persistente e intensa, frequentemente irradiando para as costas)
  2. Atividade da lipase sérica (ou atividade da amilase) ≥3 vezes o limite superior do normal (×ULN)
  3. Achados característicos de pancreatite aguda na tomografia computorizada com contraste (TCEC), ressonância magnética (RM) ou ultrassonografia transabdominal.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até ao mês 36 (Período de Etiqueta Aberta)
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base em Colesterol Não Lipoproteico de Alta Densidade (Non-HDL-C) no Mês 10
Prazo: Baseline, Mês 10
Baseline, Mês 10
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base em Não-HDL-C no Mês 12
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Variação Percentual em Relação à Linha de Base do Colesterol Lipoproteico de Alta Densidade (HDL-C) no Mês 10
Prazo: Baseline, Mês 10
Baseline, Mês 10
Variação Percentual em Relação à Linha de Base no HDL-C no Mês 12
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base nos Triglicerídeos (TG) em Jejum no Mês 12
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Percentagem de Participantes que Alcançaram TG em Jejum de <500, 880 e 1000 mg/dL no Mês 10
Prazo: Mês 10
Mês 10
Percentagem de Participantes que Alcançaram TG em Jejum de <500, 880 e 1000 mg/dL no Mês 12
Prazo: Mês 12
Mês 12
Percentagem de Participantes que Alcançaram Redução ≥40% e ≥70% em TG em Jejum em Relação à Linha de Base no Mês 10
Prazo: Baseline, Mês 10
Baseline, Mês 10
Alteração em Relação à Linha de Base nos Triglicerídeos em Jejum ao Longo do Tempo
Prazo: Baseline, Mês 1, Mês 2, Mês 3, Mês 4, Mês 5, Mês 6, Mês 7, Mês 8, Mês 9, Mês 10, Mês 11, Mês 12
Baseline, Mês 1, Mês 2, Mês 3, Mês 4, Mês 5, Mês 6, Mês 7, Mês 8, Mês 9, Mês 10, Mês 11, Mês 12
Variação Percentual em Relação à Linha de Base nos TG em Jejum ao Longo do Tempo
Prazo: Linha de base, Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Linha de base, Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EA) e/ou Eventos Adversos Graves (EAG; Período Randomizado)
Prazo: Desde a primeira dose do fármaco do estudo até ao Mês 12 (Período de Randomização)
EA: qualquer ocorrência médica adversa que não necessariamente tem de ter uma relação causal com o tratamento. EA emergentes do tratamento (EAET): EA com início após a administração do medicamento em estudo, ou quando uma condição médica pré-existente aumenta em gravidade ou frequência após a administração do medicamento em estudo. EA grave: EA que cumpre um ou mais dos seguintes critérios: resulta em morte; é imediatamente fatal; requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente; resulta em incapacidade ou invalidez persistente ou significativa; resulta numa anomalia congénita ou defeito de nascença; é um evento médico importante que pode colocar o doente em perigo ou pode requerer intervenção médica para prevenir um dos resultados listados acima. A gravidade foi relatada como: ligeira, moderada, grave, fatal, morte.
Desde a primeira dose do fármaco do estudo até ao Mês 12 (Período de Randomização)
Número de Participantes com EAs e/ou EAGs Emergentes do Tratamento (Período de Etiqueta Aberta)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo de etiqueta aberta até ao mês 36 (Período de Etiqueta Aberta)
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. EA emergentes do tratamento (EAET): EA com início após a administração do fármaco do estudo, ou quando uma condição médica pré-existente aumenta em gravidade ou frequência após a administração do fármaco do estudo. GEA: EA que cumpre um ou mais dos seguintes critérios: resulta em morte; é imediatamente fatal; requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente; resulta em incapacidade ou deficiência persistente ou significativa; resulta numa anomalia congénita ou defeito de nascença; é um evento médico importante que pode pôr em perigo o doente ou pode exigir intervenção médica para evitar um dos resultados acima mencionados. A gravidade foi relatada como: ligeira, moderada, grave, fatal, morte.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo de etiqueta aberta até ao mês 36 (Período de Etiqueta Aberta)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Arrowhead Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

29 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Real)

21 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AROAPOC3-3001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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