慢性肉芽腫症（CGD）におけるmRNAトランスフェクト顆粒球濃縮細胞におけるNADPHオキシダーゼ補正

• 包含基準:

個人は、研究への参加資格を得るために、次の基準をすべて満たす必要があります。

• 18～75歳の男性
• DHRによって確認されたCGDおよびタンパク質分析および/または遺伝子配列決定によって確認されたgp91phox欠損サブタイプ
• 自宅に医師がいてフォローアップケアを行っている
• インフォームドコンセントを提供できる

• 妊娠につながる可能性のある活動に従事する男性については、妊娠につながる可能性のある性行為に従事するときは避妊を使用することに同意してください。 スクリーニングから gp91-Grans 注入後 3 か月までは避妊を行う必要があります。 許容される避妊方法には、次のものがあります。

  • ホルモン避妊
  • 男性用または女性用コンドーム

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす個人は、研究への参加から除外されます。

• -次のいずれかによって定義される中等度から重度の全身感染症の証拠：

  • 治療後 3 日以内の発熱 >=39 (無限) C。
  • -スクリーニング時の絶対好中球数（ANC）> 12,000 /マイクロリットル（一部のCGD患者は、ANCが正常値の上限よりも慢性的に高く、全身感染がない場合があります）。
  • -肺炎、肝膿瘍、またはその他の深部組織膿瘍の標準的な臨床診断（任意の画像技術による）（この試験で許容される慢性肛門裂傷または瘻または表在性皮膚または皮下感染を除く）。
  • 治療後2週間以内の血液培養陽性。
• -プレドニゾンの> 1 mg / kg /日と同等の高用量ステロイドの受領 スクリーニングから30日以内。 炎症性腸疾患の CGD 患者の割合が高く、0.5 mg/kg/日を超える維持プレドニゾンが使用されています。
• -ステージ4の慢性腎臓病の現在または病歴または推定糸球体濾過率

【eGFR】

• -ヘモグロビンA1c> 7.0％の不安定な真性糖尿病およびスクリーニング時の空腹時血清グルコース> 200 mg / dL。
• -米国心臓学会財団/米国心臓協会のガイドラインで定義されている心不全ステージDの現在または病歴。
• -症候性であり、臨床的に安全でないとみなされる不整脈の病歴 NIH CC心臓病相談による参加。
• -スクリーニングから5年以内に化学療法を必要とする浸潤がんの現在または病歴。
• -スクリーニング時の尿路感染症の証拠。
• -スクリーニング時のレンサ球菌性咽頭炎の証拠。
• -スクリーニング時の活動性B型、C型肝炎、またはHIV感染。
• -スクリーニングから2週間以内に新しい降圧薬の追加を必要とする不安定な高血圧。
• 血清クレアチニンが 3.0 mg/dL を超えて上昇している不安定な腎機能障害。
• 血清トランスアミナーゼおよびビリルビンが正常の上限である 3(SqrRoot) を超えている。
• -スクリーニング時の急性心筋損傷または麻酔リスクを示す不整脈を示す心電図異常。
• ヘモグロビンによる貧血
• 血小板減少症（血小板
• 重度の血小板減少症（血小板数
• プロトロンビン時間/部分トロンボプラスチン時間 (PT/PTT) 値が NIH CC で許容される範囲外で、修正されていない、またはループス抗凝固剤 (CGD 患者によく見られる) の存在に起因するとは考えられない異常値。
• ライン配置を妨げる遺伝性出血性疾患。
• 鎮静を必要とする処置のリスクを高める重度の酸素依存性肺疾患。
• -アルコールまたは違法薬物の乱用または依存の履歴または現在の証拠。
• 治験責任医師の意見では、現在の研究の結果に影響を与える可能性のある介入を含む臨床プロトコルへの参加。

被験者は、性別、人種、民族性、社会経済的地位などの要因に関係なく、年齢と性別を除いて、潜在的に適格な個人の利用可能なプールから公平な方法で選択されます。