ネザートン症候群患者における局所適用SXR1096クリームを評価する研究

包含基準:

1. -スクリーニング訪問時の18〜65歳の男性または女性患者、および5人の成人患者の最初のコホートが少なくとも3日間治療された後の青年（12〜17歳）。
2. 患者/法定後見人のエンドポイントは、書面によるインフォームド コンセントを喜んで提供する必要があります。

3. -次の4つの臨床基準のうち少なくとも3つを含むNSの臨床診断;

   1. 新生児紅皮症
   2. 竹毛および/または脱毛症
   3. -食物アレルギー、喘息、鼻結膜炎および/または湿疹として指定された慢性アトピーが2年以上ある
   4. 線状魚鱗癬
4. 患者は、研究要件を理解し、順守し、指示どおりに投薬を行い、研究を完了することができなければなりません。
5. 皮膚生検の免疫組織化学でLEKTIが認められない、および/またはSPINK5遺伝子の変異が確認された
6. -スクリーニングとベースライン訪問の両方で必要な体表面積（BSA）の20％以上のNS関与。
7. -治療する2つの領域の調査員グローバル評価（IGA）、スコア≧3、つまり必要な各領域で中等度または重度。 各対象エリア BSAの9%。 つまり、片腕に相当します。
8. -出産の可能性のある女性は、これが好ましい通常のライフスタイルに沿っている場合、真の禁欲をコミットするか、適切で承認された避妊方法を使用する必要があります 研究中および最後の治験薬投与後4週間。 この基準は、研究中に月経を開始する思春期前の女性被験者にも適用されます。

被験者および/または彼女のパートナーに適用可能な、適切で承認された避妊方法を以下に定義します。

• プロゲストーゲンのみの経口ホルモン避妊薬
• キャップ付き男性用または女性用コンドーム、ダイヤフラム、または殺精子剤を含むスポンジの組み合わせ（二重バリア法）
• 組み合わせた（エストロゲンとプロゲストーゲンを含む）経口、膣内、または経皮ホルモン避妊法
• 注射または移植によるホルモン避妊
• 子宮内器具または子宮内ホルモン放出システム
• 研究の少なくとも3か月前の両側卵管結紮またはチューブ挿入（Essureシステムなど）
• -研究の少なくとも3か月前のパートナーの精管切除
• -出産の可能性のない女性被験者は、次の基準のいずれかを満たす必要があります。
• -他の医学的理由のないスクリーニング前の1年間の月経出血の欠如
• -スクリーニングの少なくとも3か月前に子宮摘出術、両側卵管摘出術、または両側卵巣摘出術が記録されている

除外基準:

1. -妊娠中、乳児の授乳中、または研究の過程で妊娠を計画している女性患者
2. -制御されていない全身性疾患の患者。 全身性疾患の治療が少なくとも3か月間安定していない潜在的な患者は、研究への参加は考慮されません。
3. HIV、HCV、HBsAg などの血清検査が陽性の患者。
4. -試験薬の診断または評価を妨げる可能性のある皮膚疾患がある患者。 -ベースライン訪問前の1週間以内の皮膚感染症、またはベースライン訪問前の2週間以内の経口または非経口抗生物質、抗ウイルス剤、抗寄生虫剤、または抗真菌剤による治療を必要とする感染症。
5. -研究者の意見では、患者を重大なリスクにさらす可能性がある、研究結果を混乱させる可能性がある、または研究への患者の参加を著しく妨げる可能性がある状態または状況にある患者。
6. -NSの経過を変える可能性のある局所薬の使用（例：局所コルチコステロイドおよび局所カルシニューリン阻害剤） ベースライン訪問の2週間前。
7. -研究治療および/またはその成分のいずれかに対する既知の感受性を持つ患者。
8. -NSの経過を変える可能性のある他の局所または全身療法を使用する必要があると予想される患者。 エモリエント/クリームは残りの皮膚領域に使用できますが、テスト領域には使用できません. -治験薬の初回投与前2週間以内の局所処方治療の使用。 NSに対する最近の全身治療（例： 全身性コルチコステロイド、抗生物質、免疫抑制剤、生物学的およびバイオシミラー治療）。 そのような患者が試験に参加する資格を得るには、4週間のウォッシュアウト期間が必要です。
9. -研究中に手術または入院の必要性が予想される患者。
10. -治験薬またはデバイスを使用した他の臨床研究/拡大アクセスプログラムへの同時関与、または研究に参加する前の30日以内の臨床研究への参加。
11. -スクリーニングまたはベースラインの訪問前の4週間以内にCOVID-19感染が疑われるまたは確認された。 未解決の COVID-19 感染。 -スクリーニング中、治療期間中、またはフォローアップ訪問前に計画されたCOVID-19のワクチン接種。