Vizsgálat a helyileg alkalmazott SXR1096 krém értékelésére Netherton-szindrómás betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. A szűrővizsgálaton 18 és 65 év közötti férfi vagy női betegek, valamint serdülőkorúak (12-17 évesek) csak azután, hogy a kezdeti 5 felnőtt betegből álló csoportot legalább három napig kezelték.
2. A betegek/törvényes gyám végpontnak hajlandónak kell lennie írásos, tájékozott beleegyezés megadására.

3. Az NS klinikai diagnózisa, amely magában foglalja a következő 4 klinikai kritérium közül legalább 3-at;

   1. Újszülöttkori eritroderma
   2. Bambusz haj és/vagy alopecia
   3. Ételallergia, asztma, orr-kötőhártya-gyulladás és/vagy ekcémaként meghatározott krónikus atópia legalább 2 évig
   4. Ichthyosis linearis circumflexa
4. A betegeknek hajlandónak és képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék és meg tudják felelni a vizsgálati követelményeket, alkalmazzák a gyógyszert az utasításoknak megfelelően, és képesnek kell lenniük a vizsgálat befejezésére.
5. Hiányzik a LEKTI a bőrbiopszia immunhisztokémiájáról és/vagy a SPINK5 gén megerősített mutációja
6. Az NS érintettsége a testfelszíni terület (BSA) ≥ 20%-a szükséges mind a szűrés, mind a kiindulási vizit alkalmával.
7. Két kezelendő terület vizsgálói globális értékelése (IGA), pontszám ≥3, azaz mérsékelt vagy súlyos minden egyes területre vonatkozóan. Minden célterület kb. a BSA 9%-a. azaz egy karral egyenlő.
8. A fogamzóképes korú nőnek vagy valódi absztinenciát kell követnie, ha ez összhangban van az előnyben részesített és szokásos életmóddal, vagy megfelelő és jóváhagyott fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia a vizsgálat során és az utolsó vizsgálati gyógyszer alkalmazását követő 4 hétig. Ez a kritérium a pubertás előtti női alanyokra is vonatkozik, akiknél a vizsgálat során megindul a menstruáció.

Az alany és/vagy partnere számára alkalmazható megfelelő és jóváhagyott fogamzásgátlási módszereket az alábbiakban határozzuk meg:

• Csak progesztogén orális hormonális fogamzásgátlás
• Férfi vagy női óvszer kombinációja sapkával, membránnal vagy szivaccsal spermiciddel (kettős barrier módszerek)
• Kombinált (ösztrogén és progesztogén tartalmú) orális, intravaginális vagy transzdermális hormonális fogamzásgátlás
• Injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlás
• Méhen belüli eszközök vagy intrauterin hormonfelszabadító rendszer
• Kétoldali petevezeték lekötés vagy csőbetét (például az Essure rendszer) legalább 3 hónappal a vizsgálat előtt
• A partner vazektómiája legalább 3 hónappal a vizsgálat előtt
• A nem fogamzóképes női alanyoknak meg kell felelniük az alábbi kritériumok egyikének:
• Menstruációs vérzés hiánya a szűrés előtt 1 évig minden egyéb orvosi ok nélkül
• Dokumentált méheltávolítás, kétoldali salpingectomia vagy bilaterális ooforektómia legalább 3 hónappal a szűrés előtt

Kizárási kritériumok:

1. Női beteg, aki a vizsgálat ideje alatt terhes, csecsemőt szoptat vagy terhességet tervez
2. Bármilyen kontrollálatlan szisztémás betegségben szenvedő beteg. Azon potenciális betegeket, akiknél a szisztémás betegség terápiája még legalább 3 hónapig nem stabil, nem veszik figyelembe a vizsgálatban.
3. Pozitív szerológiai teszttel rendelkező beteg, mint például HIV, HCV és HBsAg.
4. Bármilyen bőrbetegségben szenvedő beteg, amely megzavarhatja a vizsgálati gyógyszerek diagnosztizálását vagy értékelését. Bőrfertőzés a kiindulási vizit előtt 1 héten belül, vagy bármilyen fertőzés, amely orális vagy parenterális antibiotikumokkal, vírusellenes szerekkel, parazitaellenes szerekkel vagy gombaellenes szerekkel történő kezelést igényel az alaplátogatás előtti 2 héten belül.
5. Az a beteg, akinek olyan állapota van vagy olyan helyzetben van, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatnak teheti ki a beteget, megzavarhatja a vizsgálati eredményeket, vagy jelentősen megzavarhatja a beteg vizsgálatban való részvételét.
6. Olyan helyi gyógyszerek alkalmazása, amelyek megváltoztathatják az NS lefolyását (például helyi kortikoszteroidok és helyi kalcineurin-gátlók) a kiindulási vizit előtt két héten belül.
7. Olyan beteg, aki ismerten érzékeny a vizsgálati kezelések bármelyikére és/vagy összetevőire.
8. Beteg, aki úgy véli, hogy más helyi vagy szisztémás terápiát kell alkalmaznia, amely megváltoztathatja az NS lefolyását. Puhítószerek/krémek használhatók a fennmaradó bőrfelületen, de nem a tesztterületeken. Helyi vényköteles kezelés alkalmazása a vizsgált gyógyszer kezdeti adagolása előtt 2 héten belül. Az NS legújabb szisztémás kezelése (pl. szisztémás kortikoszteroidok, antibiotikumok, immunszuppresszáns, biológiai és biohasonló kezelések). Az ilyen betegeknek 4 hetes kiürülési időszakra lesz szükségük ahhoz, hogy részt vehessenek a vizsgálatban.
9. Beteg, aki előre látja műtéti vagy kórházi kezelés szükségességét a vizsgálat során.
10. Egyidejű részvétel bármely más klinikai vizsgálatban/bővített hozzáférésű programban egy vizsgált gyógyszerrel vagy eszközzel, vagy klinikai vizsgálatban való részvétel a vizsgálatba való belépést megelőző 30 napon belül.
11. Gyanított vagy igazolt COVID-19 fertőzés a szűrés vagy a kiindulási vizit előtt 4 héten belül. Megoldatlan COVID-19 fertőzés. Tervezett oltás a COVID-19 ellen a szűrés, a kezelési időszak alatt vagy az utóellenőrzés előtt.