米国セルメチニブ登録
2023年8月8日 更新者：Alexion
この研究の目的は、治療パターンを理解し、セルメチニブ治療に関連する長期的な有効性と安全性の結果を評価すること、および神経線維腫症1型（NF1）および叢状神経線維腫の参加者の結果に影響を与える臨床的および非臨床的要因を調査することです（ PNs) は、セルメチニブが実際の環境で開始された時点で 2 歳から 18 歳でした。
調査の概要
詳細な説明
これは、セルメチニブで治療された小児 NF1 PN 患者の米国観察登録です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- 電話番号：1-855-752-2356
- メール：clinicaltrials@alexion.com
研究場所
-
-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
適格基準を満たす約 200 人の患者が、約 20 から 22 のサイトから登録されます。
説明
包含基準:
- NF1およびPNと診断され、2020年4月10日以降にセルメチニブを開始した時点で2歳から18歳になる患者で、次の患者を含む：
- 登録前にセルメチニブを中止;また
- 登録前に治療を開始し、現在セルメチニブを使用しています。また
- -登録後約3か月以内にセルメチニブを開始する予定
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる。 患者または患者の親/法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントを提供する意思と能力がなければならず、患者 (未成年者の場合) は書面によるインフォームド コンセントを進んで提供する必要があります。
除外基準:
- -現在、セルメチニブの登録時または開始時に臨床試験に参加している患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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コホート1
セルメチニブを開始し、登録前にセルメチニブを中止した参加者 (「中止」コホート)。
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コホート 2
登録前にセルメチニブを開始し、登録時にセルメチニブを受け続けている参加者 (「継続」コホート)。
|
|
コホート3
-登録後約3か月以内にセルメチニブを開始する予定の参加者（「開始」コホート）。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療医師によって評価された、臨床的に重要な網状神経線維腫（PN）が改善した参加者の数
時間枠：60ヶ月まで
|
60ヶ月まで
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治療担当医師によって評価された、疾患状態が改善した参加者の数
時間枠：60ヶ月まで
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60ヶ月まで
|
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神経線維腫症1型（NF1）の骨格症状が改善した参加者の数
時間枠：60ヶ月まで
|
骨格症状には、脊椎の湾曲角度の変化が含まれる場合があります。
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60ヶ月まで
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関心のある緊急医療事象（MEOI）を治療した参加者の数
時間枠：60ヶ月まで
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60ヶ月まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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60 か月目の数値評価尺度 (NRS-11) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60か月
|
ベースライン、60か月
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60か月目の疼痛干渉指数（PII）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60か月
|
ベースライン、60か月
|
|
60か月目の患者の全体的な変化の印象（GIC）スケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60か月
|
ベースライン、60か月
|
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60か月目の小児生活の質インベントリ（PedsQL）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60か月
|
ベースライン、60か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月18日
一次修了 (推定)
2028年2月6日
研究の完了 (推定)
2028年6月21日
試験登録日
最初に提出
2023年1月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月5日
最初の投稿 (実際)
2023年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月8日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALX-NF1-501
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アレクシオンは、研究データへのアクセス要求を許可する公約をしており、プロトコル、CSR、平易な言葉による要約を提供します。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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