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Registro de Selumetinibe dos EUA

8 de agosto de 2023 atualizado por: Alexion
O objetivo deste estudo é entender os padrões de tratamento e avaliar a eficácia a longo prazo e os resultados de segurança associados ao tratamento com selumetinibe, bem como explorar os fatores clínicos e não clínicos que afetam esses resultados em participantes com neurofibromatose tipo 1 (NF1) e neurofibromas plexiformes ( PNs) com idade entre 2 e 18 anos no momento em que o selumetinibe foi iniciado em um ambiente do mundo real.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este é um registro observacional dos EUA de pacientes pediátricos com NF1 PN tratados com selumetinibe.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Aproximadamente 200 pacientes que atendem aos critérios de elegibilidade serão inscritos em cerca de 20 a 22 locais.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes diagnosticados com NF1 e PN que tinham ou terão 2 a 18 anos no momento do início do selumetinibe em ou após 10 de abril de 2020, incluindo pacientes que:
  • Selumetinibe descontinuado antes da inscrição; ou
  • Iniciou o tratamento antes da inscrição e está atualmente em selumetinibe; ou
  • Pretende iniciar selumetinibe em aproximadamente 3 meses após a inscrição
  • Capaz de dar consentimento informado por escrito. O paciente ou o pai/responsável legal do paciente deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado por escrito e o paciente (se for menor de idade) deve estar disposto a dar consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Pacientes atualmente participando de qualquer ensaio clínico no momento da inscrição ou início do selumetinibe.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Coorte 1
Participantes que iniciaram selumetinibe e descontinuaram o selumetinibe antes da inscrição (a coorte "descontinuada").
Coorte 2
Participantes que iniciaram selumetinibe antes da inscrição e continuam a receber selumetinibe no momento da inscrição (a coorte "contínua").
Coorte 3
Participantes que pretendem iniciar o selumetinibe em aproximadamente 3 meses após a inscrição (a coorte "iniciante").

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com melhora em neurofibromas plexiformes (PNs) clinicamente significativos, conforme avaliado pelo médico assistente
Prazo: Até o mês 60
Até o mês 60
Número de participantes com melhora no estado da doença, conforme avaliado pelo médico assistente
Prazo: Até o mês 60
Até o mês 60
Número de participantes com melhora nas manifestações esqueléticas da neurofibromatose tipo 1 (NF1)
Prazo: Até o mês 60
As manifestações esqueléticas podem incluir alterações no ângulo de curvatura da coluna.
Até o mês 60
Número de participantes com tratamento de eventos médicos emergentes de interesse (MEOI)
Prazo: Até o mês 60
Até o mês 60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação da escala de classificação numérica (NRS-11) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base na pontuação do índice de interferência da dor (PII) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base na escala de impressão global de mudança (GIC) do paciente no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base no Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) no Mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

6 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

21 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de agosto de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALX-NF1-501

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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