Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

US Selumetinib Registry

2023. augusztus 8. frissítette: Alexion
Ennek a tanulmánynak a célja a kezelési minták megértése, valamint a szelumetinib-kezeléssel kapcsolatos hosszú távú hatékonyság és biztonsági eredmények felmérése, valamint az 1-es típusú neurofibromatosisban (NF1) és a plexiform neurofibromában szenvedő résztvevők klinikai és nem klinikai tényezőinek feltárása. PNs), akik 2-18 évesek voltak, amikor a szelumetinib-kezelést valós körülmények között elkezdték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez a szelumetinibbel kezelt gyermekkori NF1 PN-betegek amerikai megfigyelési regisztere.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Körülbelül 20-22 helyen körülbelül 200 olyan beteget vesznek fel, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • NF1-vel és PN-vel diagnosztizált betegek, akik 2-18 évesek voltak vagy lesznek a szelumetinib kezelésének megkezdésekor 2020. április 10-én vagy azt követően, beleértve azokat a betegeket, akik:
  • A szelumetinib a beiratkozás előtt megszűnt; vagy
  • A kezelést a beiratkozás előtt kezdték meg, és jelenleg szelumetinibet szednek; vagy
  • A szelumetinib-kezelést a beiratkozást követő körülbelül 3 hónapon belül kívánja megkezdeni
  • Képes írásos beleegyezést adni. A beteg vagy a beteg szülőjének/törvényes gyámjának hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy írásban tájékozott beleegyezését adja, a betegnek pedig (ha kiskorú) késznek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akik jelenleg is részt vesznek bármely klinikai vizsgálatban a szelumetinib felvételekor vagy megkezdésekor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
1. kohorsz
Azok a résztvevők, akik megkezdték a szelumetinibet és abbahagyták a szelumetinibet a beiratkozás előtt (a „megszűnt” kohorsz).
2. kohorsz
Azok a résztvevők, akik a beiratkozás előtt kezdték el a szelumetinibet, és a beiratkozás időpontjában továbbra is kapják a szelumetinibet (a „folyamatos” kohorsz).
3. kohorsz
Azok a résztvevők, akik a beiratkozást követő körülbelül 3 hónapon belül kívánják elindítani a szelumetinib-kezelést (a „kezdő” kohorsz).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikailag szignifikáns Plexiform Neurofibromákban (PN) javult résztvevők száma a kezelőorvos értékelése szerint
Időkeret: 60 hónapig
60 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknél javult a betegség állapota a kezelőorvos által
Időkeret: 60 hónapig
60 hónapig
Az 1-es típusú neurofibromatózis (NF1) csontrendszeri megnyilvánulásaiban javult résztvevők száma
Időkeret: 60 hónapig
A csontváz megnyilvánulásai közé tartozhatnak a gerinc görbületi szögének megváltozása.
60 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknek sürgős egészségügyi eseményei voltak (MEOI)
Időkeret: 60 hónapig
60 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a numerikus értékelési skála (NRS-11) pontszámában a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a fájdalom interferencia index (PII) pontszámában a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek globális változási benyomása (GIC) skálájában a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltárban (PedsQL) a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. július 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. február 6.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. június 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2023. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALX-NF1-501

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Alexion nyilvános kötelezettséget vállalt arra, hogy engedélyezi a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket, és protokollt, CSR-t és egyszerű nyelvű összefoglalókat fog szolgáltatni.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1. típusú neurofibromatózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jamaica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel